Una firma che vale un tesoro!
Quest’anno, l’associazione lancia una nuova veste grafica per la campagna: protagonisti, due giovanissimi “pirati” alla scoperta di un misterioso tesoro, quello rappresentato dalle donazioni delle tante persone che sceglieranno di devolvere a Parent Project il 5 per mille della propria dichiarazione dei redditi. Un contributo che non costa nulla a chi lo offre e che si trasformerà in sostegno alla ricerca scientifica sulla patologia e ai servizi di affiancamento dedicati alle famiglie che convivono con essa. Il claim “Una firma che vale un tesoro” intende sottolineare proprio il valore di questo gesto, semplice ma prezioso per migliaia di bambini e giovani in Italia e nel mondo.
Grazie alle migliaia di persone che hanno scelto di sostenere Parent Project, negli anni scorsi è stato possibile finanziare progetti di ricerca scientifica e l’assistenza alle famiglie su tutto il territorio nazionale.
COME FUNZIONA
La modalità per devolvere il 5 per mille è semplice: nei modelli 730, Redditi, Certificazione Unica basta inserire la propria firma ed il codice fiscale di Parent Project onlus (05203531008) nel riquadro “Sostegno delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale nonché delle associazioni di promozione sociale iscritte nei registri nazionali, regionali e provinciali, e delle associazioni riconosciute che operano nei settori di cui all’articolo 10, comma 1, lettera a) del D.Lgs n. 460/1997”.
È importante ricordare che la destinazione del 5 per mille non comporta una spesa, essendo una quota d’imposta a cui lo Stato rinuncia, e che chi firma per destinare il proprio 5 per mille può continuare liberamente a destinare anche il proprio 8 per mille. Il 5 per mille può essere destinato anche da chi non compila la dichiarazione dei redditi. Basta richiedere la scheda integrativa e consegnarla alla posta, oppure in banca, al Centro di assistenza fiscale, oppure al commercialista; i centri provvederanno a trasmettere la scheda all’Amministrazione finanziaria. Il servizio è gratuito.
E ADESSO...GIOCATE CON NOI!
Parent Project desidera coinvolgere soci, amici, volontari, bambini e ragazzi nella campagna.
Qui sotto troverete tutto il materiale e un vademecum con tutte le indicazioni per diffondere la campagna. Tra i vari materiali, potrete scaricare una mappa del tesoro. Il punto di partenza sarete voi oppure i vostri bimbi e ragazzi. Il punto di arrivo rappresenterà, invece, l’intera comunità che ci sostiene, ci supporta e ci dà la forza di continuare a percorrere questa strada verso il tesoro.
Un altro modo per partecipare consiste nel raccontare la propria caccia al tesoro! Come fare? I canali ufficiali di Parent Project daranno il via a questa maratona di racconti. Saremo noi per primi a proporvi delle storie e a raccontarci. Sarà possibile partecipare scrivendo un post su Facebook, Twitter o Instagram o registrando un video. Un tesoro può essere rappresentato dalle piccole cose belle che ci accadono durante le nostre giornate, dal raggiungimento di un risultato, il racconto di un progetto, di un’amicizia, la voglia di far volare la ricerca e garantire una vita di qualità a tutti. Aspettiamo le vostre storie, che potrete condividere direttamente su tutti gli strumenti di comunicazione che preferite oppure scrivendo alla mail comunicazione@parentproject.it - in questo caso, saremo noi stessi a pubblicarle.
Abbiamo bisogno dell'aiuto di tutta la comunità Parent Project: con la vostra partecipazione, saremo ancora più forti e il nostro messaggio arriverà sempre più lontano.
Il 5 per mille è un dono utilissimo che non costa nulla a chi lo fa. Il vostro supporto permetterà di raccogliere risorse preziose per sostenere tutte le attività di Parent Project, dal sostegno alla ricerca a tutte le attività al fianco delle famiglie, per costruire un futuro ed un presente di qualità e ricchi di opportunità per tutti i nostri bambini e ragazzi.
“Giro, giro il mondo”: ad Arvier un concerto al fianco di Parent Project onlus
Un appuntamento della rassegna “Cambio Musica” sarà dedicato alla sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Domenica 13 maggio 2018
P.le Chiesa, Arvier (AO)
Ore 18
Ingresso libero
Domenica 13 maggio, presso il piazzale della Chiesa di Arvier, alle ore 18, si svolgerà il concerto “Giro, giro il mondo”, settimo appuntamento della rassegna “Cambio Musica”, organizzata dalla SFOM (Scuola di Formazione e Orientamento Musicale) e dalla Scuola Suzuki della Fondazione Maria Ida Viglino per la cultura musicale, in collaborazione con le associazioni Teatro del Mondo e Parent Project onlus, con il Comune e la Biblioteca di Arvier.
Cuore del concerto sarà una fiaba musicale accompagnata da un repertorio di musiche irlandesi e nordamericane e messa in scena dal gruppo teatrale “Il Volo di Pon Pon” di Arvier, composto da giovanissimi attori tra i 6 e gli 11 anni coordinati da Paola Corti (Teatro del Mondo), affiancato dall’Atelier d’Archi e Chitarre, l’Orchestra Suzuki Gargantua, i Percussionisti della SFOM, il Choeur d’enfants e il Coro dell’Istituzione scolastica “Maria Ida Viglino” di Villeneuve. In totale si esibiranno una decina di piccoli attori, una quarantina di giovani musicisti e un coro di 70 bambini, in una grande serata dedicata alla gioia e all’incanto che nascono dalla musica, ma anche alla solidarietà.
L’evento, infatti, sarà legato all’obiettivo di sensibilizzare il pubblico riguardo alla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, grave malattia genetica rara che si manifesta in età infantile, attraverso la promozione di Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti dalla patologia, attiva anche sul territorio valdostano.
L’associazione sarà presente con alcuni rappresentanti e con un punto informativo e di raccolta fondi. Le donazioni raccolte andranno a sostenere la ricerca scientifica sulla patologia e le attività dell’associazione per l’affiancamento alle famiglie.
In caso di maltempo, la manifestazione si svolgerà presso la Sala Polivalente di Arvier, in via saint Antoine.
Per informazioni sul concerto
Fondazione Maria Ida Viglino per la cultura musicale
Tel. 0165/43995
Per informazioni su Parent Project
Elena Poletti (informazioni stampa)
Tel. 331/6173371 - e.poletti@parentproject.it
Manuela Monticone (contatto territoriale)
Festival italiano del Volontariato a Lucca
Intervista al Prof. Roberto Rizzi sul progetto di ricerca “Il ruolo dell’inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi mdx”.
Pubblichiamo l’intervista realizzata durante la XVI Conferenza Internazionale di Parent Project onlus con il Prof Roberto Rizzi, dell’Istituto di Biologia Cellulare e Neurobiologia del CNR di Roma. Rizzi guida il progetto di ricerca “Il ruolo dell’inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi mdx”, finanziato per tre anni da Parent Project, che ha l’obiettivo di dimostrare, in studi preclinici, l’effetto benefico di givinostat sul tessuto cardiaco.
Per saperne di più sul progetto potete andare al seguente link.
https://www.youtube.com/watch?v=C2HjwjWDEm0
Assemblea Dei Soci 2018
Cari Soci,
è convocata l’assemblea straordinaria dei soci Parent Project onlus, in prima convocazione il giorno 18/05/2018 alle ore 23.30 e in seconda convocazione, il giorno 19/05/2018 alle ore 15:00, presso l’Ergife Palace Hotel di Roma sito in Via Aurelia 619, per esaminare il seguente
ordine del giorno:
- Approvazione Bilancio Consuntivo 2017
- Approvazione modifiche statutarie
- Varie ed eventuali.
Le modifiche statutarie riguardano:
- La variazione dell’indicazione della sede legale;
- Le eventuali modifiche necessarie per adeguare lo Statuto ai sensi del decreto legislativo n.117/2017, cosiddetto “Codice del Terzo Settore”.
I soci sono invitati a confermare la propria partecipazione per telefono (06/66182811 – 800 943333), email (associazione@parentproject.it) o fax (06/66188428).
Si ricorda che hanno diritto all’intervento e al voto in assemblea i soci in regola con i pagamenti della quota associativa.
L’importo relativo alla quota socio è sempre di € 50,00 per ogni anno solare e può essere pagato tramite conto corrente postale o bonifico bancario, specificando nella causale QUOTA ASSOCIATIVA ANNO .... (2018 nel caso in cui non si fosse pagata la quota solo di quest’anno oppure ANNI.... indicando per quali anni si intende pagare nel caso in cui si dovesse regolarizzare una situazione pluriennale):
- Conto Corrente Postale n. 94255007
- Bonifico Bancario presso : Parent Project onlus – Banca di Credito Cooperativo di Roma
IBAN: IT 38 V 08327 03219 000000005775
Per avere informazioni sulla propria posizione di socio è possibile contattare Lucilla Patrizi o Fabiana Boccia al numero 06/66182811 oppure scrivere una mail a: associazione@parentproject.it.
L’assemblea sarà validamente costituita secondo le norme statutarie.
Una Masterclass interattiva per caregiver e pazienti sulla distrofia di Duchenne e Becker
Il meeting di Parent Project onlus ha riunito a Madrid associazioni di pazienti da 16 paesi
Parent Project onlus, l'associazione italiana di pazienti e genitori di ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), ha riunito a Madrid, il 2 e 3 maggio - in collaborazione con TREAT-NMD - oltre 25 organizzazioni di pazienti provenienti da 16 paesi (tra Europa, Russia e Medio Oriente) per un meeting internazionale unico nel suo genere – una Masterclass dedicata ad esaminare come i pazienti e le organizzazioni possono modellare lo scenario della distrofia muscolare di Duchenne e migliorare il proprio lavoro di advocacy.
I partecipanti alla Masterclass interattiva per pazienti e caregiver (ovvero per coloro che prestano cure e assistenza, in questo caso, alle persone con DMD/BMD) hanno ricevuto una formazione approfondita sulla fisiopatologia e gli aspetti genetici della distrofia muscolare di Duchenne e Becker; hanno, inoltre, ricevuto informazioni sulle linee guida aggiornate relative alla gestione del trattamento, al processo di sviluppo dei farmaci e ai modi in cui le associazioni possono agevolare l'accesso ai trattamenti collaborando in modo ottimale con i medici, le agenzie regolatorie e l'industria farmaceutica.
«La vasta gamma di argomenti discussi in questo programma educativo fornirà alle organizzazioni, ai caregiver e ai pazienti informazioni vitali per aiutarli a gestire la patologia», ha dichiarato Filippo Buccella, responsabile Ricerca e Clinical Network per Parent Project onlus. «Tutti i partecipanti hanno imparato ciò che serve per costruire un piano d'azione individuale per gestire la patologia ed essere più attivamente coinvolti nella comunità Duchenn e Becker».
«Una delle cose più importanti per un'organizzazione di pazienti è avere strumenti e conoscenze sulla malattia stessa» ha dichiarato Marisol Montolio Del Olmo, direttrice scientifica di Parent Project Spagna. «Con questa iniziativa, Parent Project onlus intende responsabilizzare il paziente e trasformarlo in un opinion leader sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker».
Filippo Buccella e Annemieke Aartsma-Rus - Professore presso il Centro medico universitario di Leiden,nei Paesi Bassi, e il Centro di ricerca sulla distrofia muscolare John Walton, dell’Università di Newcastle, nel Regno Unito - sono stati i responsabili del meeting.
PTC Therapeutics ha dato il proprio sostegno all’iniziativa.
Per informazioni:
Parent Project onlus
Elena Poletti – Tel. 331/6173371
e.poletti@parentproject.it
www.parentproject.it
In arrivo la 3° edizione della Love Walk: una passeggiata per fermare la distrofia di Duchenne
La camminata solidale e conviviale a favore di Parent Project onlus
Domenica 27 maggio 2018
Ritrovo piazza Ferraro – Incisa Scapaccino (AT)
Ore 10
Domenica 27 maggio si svolgerà la terza edizione della Love Walk, una camminata non competitiva nella natura a sostegno di Parent Project onlus.
La passeggiata, pianeggiante e priva di barriere architettoniche, si svolgerà nel territorio compreso tra Incisa e Vinchio, attraverserà la Riserva naturale della Val Sarmassa, con i suoi alberi secolari, e avrà come destinazione la Cantina Produttori Associati di Vinchio e Vaglio Serra, per un totale di circa 4.5 km.
La quota di adesione – donazione consigliata di 10 euro per gli adulti, gratis per i bambini– andrà a sostenere la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Tutti i partecipanti riceveranno in omaggio un gadget dell’associazione. È prevista la distribuzione di bevande durante il percorso. Per il ritorno, i partecipanti potranno ripercorrere il tragitto dell’andata, oppure appoggiarsi ad un servizio di recupero auto a cura dell’associazione.
Presso la Cantina sarà in atto la manifestazione “Cantine Aperte”: diverse Pro Loco della zona cucineranno le loro specialità che i partecipanti potranno acquistare e degustare nell’area espressamente riservata a Parent Project, accompagnandole con pregiati vini. Per chi lo desidera, sarà possibile visitare gli impianti di vinificazione e la barricaia dove i vini riposano in botti di legno. Il costo dei pasti e delle bevande non è incluso nella quota di partecipazione della “Love Walk” – le consumazioni saranno a discrezione e a carico dei partecipanti.
Per adesioni
Massimo Gaffoglio
Tel. 347/4527822
Lettera alla comunità Duchenne
In una lettera inviata questa notte alla Comunità Duchenne europea, il presidente di Sarepta Therapeutics ci informa dell’esito negativo della richiesta per l’approvazione condizionale per eteplirsen presentata dalla company all’EMA a fine 2016. Il dossier di richiesta è stato oggetto della valutazione del Comitato per i Prodotti Medicinali per l’uso nell’Uomo (CHMP) che ha votato a sfavore dell’approvazione. Da quanto riportato, il punto critico che ha pesato negativamente sulla decisione, è stato l’impiego di un gruppo di controllo esterno per la valutazione dell’efficacia del trattamento poiché, come sappiamo, lo studio clinico originale i cui risultati sono alla base della richiesta, non prevedeva un gruppo trattato con il placebo.
Sarepta intende richiedere un riesame della richiesta che possa avvalersi anche delle competenze specifiche di esperti della Duchenne, dovremo quindi attendere ancora per conoscere l’esito conclusivo della valutazione.
Cara Comunità Duchenne europea,
Questa sera abbiamo annunciato che abbiamo avuto un ritardo riguardo al nostro impegno di portare eteplirsen ai pazienti in Europa. Ho voluto dare, brevemente, una prospettiva di questa notizia alla Comunità Duchenne europea.
Il lavoro rigoroso che è stato fatto per preparare l’audizione con il CHMP ha solo rafforzato il nostro convincimento che eteplirsen debba essere urgentemente messo a disposizione a coloro che ne sono in attesa in Europa. Sfortunatamente il trend dei voti del CHMP è stato negativo. I membri del CHMP hanno indicato che il CHMP non ha concluso che eteplirsen non porta un beneficio ai pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 51, ma piuttosto che Sarepta non ha soddisfatto la soglia regolatoria prevista per un’approvazione condizionale, in parte a causa dell’impiego di controlli esterni come comparatori negli studi.
Vogliamo lavorare con l’ente regolatorio europeo per stabilire un percorso di sviluppo per eteplirsen. Sarepta prevede di presentare una richiesta per un riesame e chiederà che venga convocato uno Scientific Advisory Group (SAG) per fornire una guida da parte di esperti e le conoscenze riguardo, tra le altre cose, alla validità del controllo esterno usato e l’importanza di rallentare significativamente il declino polmonare nei pazienti con la DMD.
Sappiamo che il tempo non è misurato nello stesso modo quando una famiglia è colpita dalla DMD e questo si aggiunge al nostro dispiacere per questa notizia e alla nostra spinta per fare di più. Vogliamo ringraziare le persone e le famiglie che hanno impegnato il loro tempo e la loro energia agli studi clinici che sono fondamentali per l’avanzamento delle terapie per la DMD.
Sono profondamente dispiaciuto che non siamo ancora riusciti a portare eteplirsen ai pazienti europei trattabili con lo skipping dell’esone 51 che lo stanno aspettando. Lasciatemi chiarire che siamo impegnati nel portare eteplirsen, le nostre terapie basate su RNA di nuova generazione, e le nostre terapie geniche alla persone affette da Duchenne in Europa. Il nostro impegno per cambiare il corso di questa patologia proseguirà ben oltre questo giorno. Restiamo fermamente impegnati nel far avanzare le opzioni di trattamento che faranno una differenza nelle vite degli individui con DMD.
Sinceramente
Douglas S. Ingram
Presidente e Amministratore Delegato
Sarepta Therapeutics, Inc.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
Daiichi Sankyo annuncia i risultati dello studio clinico di fase 1/2
C’è un nuovo membro nella famiglia degli oligonucleotidi antisenso, si tratta di DS-5141 la molecola per lo skipping dell’esone 45 sviluppata dalla company giapponese Daiichi Sankyo insieme all’Orphan Disease Treatment Institute. DS-5141 ha una chimica diversa da quella degli antisenso a noi già noti, ed è stata progettata per una somministrazione sottocutanea nei pazienti. I primi risultati dello studio clinico di fase 1/2, basato sulla somministrazione settimanale di questa molecola per 12 settimane in pazienti DMD, sono stati recentemente diffusi da Daiichi Sankyo: non sono state rilevate problematiche inerenti la sicurezza e, rispetto all’efficacia, è stato osservato lo skipping dell’esone 45 del gene della distrofina in tutti i partecipanti ma è stato rilevato un ripristino della produzione della proteina solo parziale.
Daiichi Sankyo annuncia i risultati dello studio clinico di fase 1/2
Tokyo, Japan (April 25, 2018) - Daiichi Sankyo Company, Limited ha annunciato oggi i risultati iniziali dello studio clinico di fase 1/2 in Giappone con DS-5141 (molecola per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne), che Daiichi Sankyo sta sviluppando insieme a Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd. (ODTI).
Lo studio è il primo trial clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola, che è stata somministrata sottocute una volta a settimana per 12 settimane a pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Nello studio non sono state osservate problematiche inerenti la sicurezza come l’interruzione del trattamento o eventi avversi clinicamente significativi. L’espressione della proteina distrofina, l’obiettivo primario di efficacia, è stata parzialmente identificata ma non è stata chiaramente rilevata nel complesso. Tuttavia l’obiettivo secondario di efficacia, la produzione di RNA messaggero in cui è avvenuto lo skipping dell’esone 45 del gene della distrofina, è stato identificato in tutti i pazienti.
Daiichi Sankyo continuerà a sviluppare DS-5141 per offrire una nuova opzione di trattamento ai pazienti con DMD il prima possibile poiché sia la sicurezza che l’attività di exon skipping sul gene della distrofina sono state osservate in tutti i pazienti nello studio.
Lo studio clinico
DS-5141, è un acido nucleico sviluppato per il trattamento della distrofia muscolare, salta lo splicing dell’esone 45, producendo una proteina distrofina incompleta ma funzionale durante il processamento dell’RNA messaggero del gene della distrofina nei miociti dei pazienti. Inoltre contiene l’oligonucleotide ENA®, un acido nucleico modificato di proprietà di Daiichi Sankyo, come elemento attivo e ha ricevuto la designazione SAKIGAKE* nell’aprile del 2017.
*La designazione SAKIGAKE è specifica per il Giappone e corrisponde alla designazione Breakthrough Therapy statunitense e alla PRIME (PRIority MEdicines) europea.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
