C’è un nuovo membro nella famiglia degli oligonucleotidi antisenso, si tratta di DS-5141 la molecola per lo skipping dell’esone 45 sviluppata dalla company giapponese Daiichi Sankyo insieme all’Orphan Disease Treatment Institute. DS-5141 ha una chimica diversa da quella degli antisenso a noi già noti, ed è stata progettata per una somministrazione sottocutanea nei pazienti. I primi risultati dello studio clinico di fase 1/2, basato sulla somministrazione settimanale di questa molecola per 12 settimane in pazienti DMD, sono stati recentemente diffusi da Daiichi Sankyo: non sono state rilevate problematiche inerenti la sicurezza e, rispetto all’efficacia, è stato osservato lo skipping dell’esone 45 del gene della distrofina in tutti i partecipanti ma è stato rilevato un ripristino della produzione della proteina solo parziale.
Daiichi Sankyo annuncia i risultati dello studio clinico di fase 1/2
Tokyo, Japan (April 25, 2018) – Daiichi Sankyo Company, Limited ha annunciato oggi i risultati iniziali dello studio clinico di fase 1/2 in Giappone con DS-5141 (molecola per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne), che Daiichi Sankyo sta sviluppando insieme a Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd. (ODTI).
Lo studio è il primo trial clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola, che è stata somministrata sottocute una volta a settimana per 12 settimane a pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Nello studio non sono state osservate problematiche inerenti la sicurezza come l’interruzione del trattamento o eventi avversi clinicamente significativi. L’espressione della proteina distrofina, l’obiettivo primario di efficacia, è stata parzialmente identificata ma non è stata chiaramente rilevata nel complesso. Tuttavia l’obiettivo secondario di efficacia, la produzione di RNA messaggero in cui è avvenuto lo skipping dell’esone 45 del gene della distrofina, è stato identificato in tutti i pazienti.
Daiichi Sankyo continuerà a sviluppare DS-5141 per offrire una nuova opzione di trattamento ai pazienti con DMD il prima possibile poiché sia la sicurezza che l’attività di exon skipping sul gene della distrofina sono state osservate in tutti i pazienti nello studio.
Lo studio clinico
DS-5141, è un acido nucleico sviluppato per il trattamento della distrofia muscolare, salta lo splicing dell’esone 45, producendo una proteina distrofina incompleta ma funzionale durante il processamento dell’RNA messaggero del gene della distrofina nei miociti dei pazienti. Inoltre contiene l’oligonucleotide ENA®, un acido nucleico modificato di proprietà di Daiichi Sankyo, come elemento attivo e ha ricevuto la designazione SAKIGAKE* nell’aprile del 2017.
*La designazione SAKIGAKE è specifica per il Giappone e corrisponde alla designazione Breakthrough Therapy statunitense e alla PRIME (PRIority MEdicines) europea.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus