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Sarepta annuncia una nuova collaborazione con Paragon Bioservices per aumentare il potenziale di produzione dei suoi prodotti di terapia genica

Nell’ottica di accelerare lo sviluppo dei suoi programmi di terapia genica, tra i quali quello con la microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne, Sarepta Therapeutics ha  recentemente ampliato la rete delle sue collaborazioni includendo, tra le aziende partner, anche la statunitense Paragon Bioservices.

Il nuovo accordo, annunciato da Sarepta lunedì 8 ottobre, permetterà alla biotech di aumentare il potenziale di produzione complessivo dei suoi prodotti di terapia genica usufruendo delle competenze specifiche di Paragon, azienda specializzata nella produzione di terapie in questo ambito realizzate con procedure “Good Manufacture Practice-GMP” in linea con le indicazioni sia dell’Agenzia per i medicinali statunitense (FDA) che di quella europea (EMA).

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

Potete leggere il Comunicato Stampa diffuso da Sarepta al seguente link

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project Onlus

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Grant Application Parent Project onlus

Lo scorso 30 settembre sono scaduti i termini per la partecipazione al bando “classico” (Grant Application PPO) per progetti di ricerca di Parent Project onlus.

Rimane aperta la seconda tipologia di finanziamento “agevolata”, cosiddetta fast track (Fast Track Application PPO), che non ha una scadenza annuale ed è ideata per un supporto di minore entità (importo massimo di 20.000€) a progetti scientifici.

In questo caso, vi sarà un’unica valutazione della richiesta che è effettuata dalla commissione interna, composta dai membri del Consiglio Direttivo di Parent Project onlus e dallo staff dell’Ufficio Scientifico, sulla base della tematica del progetto da supportare e della fattibilità.

Potete trovare qui di seguito i dettagli del bando Fast Track

Vedi le condizioni di finanziamento

Scarica l’application form

Per ulteriori informazioni si prega di contattare l’ufficio scientifico al seguente indirizzo email: scienza@parentproject.it.

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On 30 of September the deadline for participation to the "classic" call (Grant Application PPO) for research projects of Parent Project onlus has expired.

A second type of easy-terms loan, so-called fast track (Fast Track Application PPO), without an annual deadline, to support smaller projects (maximum amount of € 20,000) is still open. In this case, there will be a single evaluation based on the feasibility of the project topic, made by the members of the Parent Project onlus Board and the Scientific Office staff.

Find below all the details for Fast track Application PP

See financing conditions

Download the application form

For further information please contact the scientific office at the following email address: scienza@parentproject.it

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Presentati i dati preliminari dal registro pazienti "STRIDE": ataluren rallenta la progressione della Duchenne in bambini con una mutazione non senso

Dopo i risultati positivi sul fronte della terapia genica, ecco un’altra buona notizia che arriva dal 23° Congresso Internazionale della World Muscle Society che si è svolto dal 2 al 6 ottobre in Argentina. I dati presentati da PTC Therapeutics dimostrano un beneficio clinico a lungo termine di ataluren, nei bambini Duchenne con una mutazione non senso, quando usato di routine nella pratica clinica: rallenta la progressione della patologia, mostrando una conservazione della deambulazione sino a 5 anni in più  rispetto alla storia naturale.
Il registro STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence) è nato 3 anni fa, come studio osservazionale di ataluren in fase post-autorizzazione, con lo scopo di raccogliere i dati di sicurezza ed efficacia basati sulla pratica clinica (Real World Evidence) relativi al trattamento a lungo termine con ataluren nei pazienti Duchenne con mutazione nonsenso, di età superiore ai 5 anni e deambulanti. I risultati presentati al Congresso WMS riportano un’analisi dei dati raccolti da 216 pazienti di 11 Paesi europei, tra cui l’Italia, e di Israele. Seppur preliminari, i dati mostrano coerenza con i risultati clinici già dimostrati negli studi clinici.
"Mantenere il più a lungo possibile la deambulazione in un bambino con Duchenne è cruciale non solo per mantenere l'indipendenza ma anche, e soprattutto, per ritardare il rapido declino funzionale che di solito segue la perdita di deambulazione, compresa la perdita dell'uso delle braccia che sono essenziali nella vita quotidiana e le complicazioni respiratorie e cardiache", ha detto Filippo Buccella, fondatore di Parent Project onlus. "Come padre di un figlio con Duchenne, sottolineo che rallentare la progressione di questa patologia è vitale per il mantenimento della qualità della vita del paziente e della sua famiglia".
A cura dell’ufficio scientifico Parent Project onlus
Riportiamo di seguito il Comunicato Stampa diffuso da PTC Therapeutics e le interviste di Adele D’Amico, Marika Pane e Gianluca Vita a commento dei dati preliminari dal registro “STRIDE”
PTC Therapeutics annuncia i dati preliminari dal registro pazienti “STRIDE” (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence) in cui ataluren dimostra di rallentare la progressione della malattia nei bambini con Duchenne causata da una mutazione non senso. 
L'analisi dei dati fino ad oggi mostra una conservazione della deambulazione sino a 5 anni in più  rispetto alla storia naturale 
South Plainfield, NJ., 6 ottobre 2018 - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha comunicato oggi i dati preliminari del primo registro internazionale di pazienti con Duchenne trattati con ataluren (STRIDE),sottolineando il beneficio clinico a lungo termine di ataluren, quando usato di routine nella pratica clinica, nel ritardare la perdita muscolare irreversibile nei bambini con Duchenne causata da una mutazione non senso se confrontato con la storia naturale. I dati mostrano che i bambini e gli adolescenti che ricevono ataluren nel “mondo reale” continuano a camminare per più anni rispetto ai bambini non trattati, e hanno un minor declino clinico. Un'analisi time-to-event per la perdita di deambulazione ha dimostrato che i pazienti trattati con ataluren avevano un'età media di perdita della deambulazione di 16,5 anni di età, ovvero fino a 5 anni più tardi rispetto alla progressione naturale della malattia nei bambini non trattati. I dati sono stati presentati durante il 23 ° Congresso Internazionale Annuale della World Muscle Society in Argentina.
"I risultati dei dati del Registro sono estremamente importanti perché confermano ulteriormente quanto osservato nelle nostre analisi dei dati degli studi clinici su ataluren", ha dichiarato Stuart Peltz, CEO di PTC Therapeutics. "Ritardare la perdita di deambulazione è fondamentale per questi pazienti, in quanto è predittiva del tempo della perdita della funzionalità polmonare e della mortalità".
I pazienti che hanno ricevuto ataluren nella normale pratica clinica hanno dimostrato anche un declino più lento della loro funzione fisica rispetto al braccio placebo dello Studio 020 di Fase 3, misurato attraverso una serie di test di funzionalità a tempo. I risultati di sicurezza per i pazienti nel registro STRIDE erano coerenti con il profilo di sicurezza noto di ataluren.
"Questi dati iniziali sono molto incoraggianti perché forniscono la prima prova di Real World Evidence dell'impatto di ataluren quando usato routinariamente a lungo termine", ha affermato il dott. Eugenio Mercuri, professore di neurologia pediatrica dell'Università Cattolica. "Stiamo vedendo bambini che hanno manifestato i primi sintomi clinici di Duchenne a circa 3 anni di età che sono ancora in grado di camminare considerando che senza terapia sarebbero già costretti su una sedia a rotelle, il che è veramente importante per i pazienti e le loro famiglie".
L'analisi è basata su dati raccolti su 216 pazienti di 11 paesi Europei e Israele, la maggior parte di questi pazienti non era stata precedentemente arruolata in alcun trial clinico con ataluren. I pazienti avevano un'età media di 9,8 anni alla prima valutazione e avevano avuto una diagnosi di Duchenne causata da una mutazione non senso a circa cinque anni. Quasi il 90% era stato trattato in precedenza o stava ancora ricevendo corticosteroidi.
"Mantenere il più a lungo possibile la deambulazione in un bambino con Duchenne è cruciale non solo per mantenere l'indipendenza ma anche, e soprattutto, per ritardare il rapido declino funzionale che di solito segue la perdita di deambulazione, compresa la perdita dell'uso delle braccia che sono essenziali nella vita quotidiana e le complicazioni respiratorie e cardiache", ha detto Filippo Buccella, un autore dello studio e advocate dei pazienti con Duchenne. "Come padre di un figlio con Duchenne, sottolineo che rallentare la progressione di questa patologia è vitale per il mantenimento della qualità della vita del paziente e della sua famiglia".
“Il registro STRIDE”, ha commentato Alessandra Baroni, Medical Affairs Director di PTC Therapeutics Italia, “è nato 3 anni fa con lo scopo di permettere alla comunità scientifica di raccogliere dati clinici basati sulla pratica clinica (Real World Evidence) relativi al trattamento dei pazienti nmDMD con ataluren. I dati presentati al congresso della World Muscolar Society a Mendoza (Argentina), seppur preliminari, mostrano coerenza con i risultati clinici già dimostrati negli studi clinici. Questo è molto importante per la comunità scientifica perché sembrano confermare che ataluren possa consentire di raggiungere i benefici clinici nella pratica quotidiana”.
Le interviste ai medici a commento dei dati preliminari dal registro “STRIDE”:

• Adele D’Amico, Unità Operativa di Malattie Muscolari e Neurodegenerative, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma
• Marika Pane, Dirigente Medico Neuropsichiatria infantile (UOC) Policlinico A. Gemelli
• Gianluca Vita, Specialista in neurologia Centro Clinico Nemo di Messina

Informazioni sul registro STRIDE
Il registro STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence) è uno studio continuo, multicentrico e osservazionale sulla sicurezza e l'efficacia di ataluren come terapia a lungo termine. È il primo data base di pazienti a fornire un'esperienza di RWE sull'uso a lungo termine di ataluren nella pratica clinica di routine. I pazienti arruolati saranno seguiti per almeno 5 anni dalla data di arruolamento o fino al ritiro dallo studio. Al 9 luglio 2018 sono stati arruolati 216 pazienti con un'età media di 9,8 anni in 11 paesi in Europa e Israele.
Le informazioni sull'efficacia possono includere la funzione neuromuscolare (misurata ad esempio mediante test di funzione a tempo, il North Star Ambulatory Assessment, la funzionalità dell'arto superiore-PUL), la funzione cardiaca (incluso l'ecocardiogramma, se disponibile), la funzione polmonare (comprese le misure spirometriche) e le misure di qualità della vita. Verranno raccolte le valutazioni della salute muscolo-scheletrica, della riabilitazione, della gestione ortopedica e gastrointestinale, nonché altre misure di gestione psicosociale per consentire il confronto delle attività di gestione della salute dei pazienti nell'assistenza clinica di routine rispetto a quelle del trattamento pubblicato linee guida.
STRIDE è una partnership collaborativa tra TREAT-NMD e PTC Therapeutics, guidata da un comitato direttivo composto da Opinion Leaders della Duchenne, advocate dei pazienti di tutto il mondo e rappresentanti PTC.
Il registro svolge anche un ruolo importante di post-marketing per il comitato di Risk Assessment di farmacovigilanza dell'EMA.
 
Informazioni su TREAT-NMD
TREAT-NMD è un network in ambito neuromuscolare che fornisce l’infrastruttura per garantire che le nuove terapie più innovative raggiungano i pazienti il più rapidamente possibile. Dal suo lancio, nel gennaio 2007, l'attenzione della rete si è concentrata sullo sviluppo di strumenti che sostengano l'industria, i medici e gli scienziati nel garantire nuovi approcci terapeutici attraverso lo sviluppo preclinico e clinico e che consentano le migliori pratiche per i pazienti neuromuscolari in tutto il mondo. La rete si è sviluppata inizialmente in europa per diventare poi  un'organizzazione globale riunendo specialisti, gruppi di pazienti e rappresentanti del settore per assicurare la sviluppo di terapie del futuro, promuovendo al tempo stesso i migliori standard di cura.
Ulteriori informazioni su TREAT-NMD possono essere trovate qui.
 

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Terapia genica per la DMD: positivi i risultati presentati al Congresso WMS riguardo allo studio clinico in corso al Nationwide Children’s Hospital

Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato, al Congresso Internazionale World Muscle Society che si sta svolgendo in Argentina, gli ultimi aggiornamenti riguardo ai primi quattro pazienti Duchenne trattati con la terapia genica sperimentale AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin. La notizia arriva a solo una settimana di distanza dall'annuncio della revoca della sospensione clinica dello studio da parte della Food and Drug Administration. I dati presentati sono positivi: è stata osservata l’espressione di microdistrofina nelle fibre muscolari di tutti i bambini trattati, sono stati rilevati dei miglioramenti funzionali e non sono stati segnalati eventi avversi gravi. I risultati sono incoraggianti e supportano la volontà da parte dell’azienda di ampliare lo studio clinico e di avviare un trial registrativo ma, come sottolinea Sarepta, non bisogna dimenticare che al momento siamo di fronte a risultati preliminari su un numero limitato di pazienti.

Potete leggere la lettera indirizzata alla Comunità Duchenne che abbiamo ricevuto da Sarepta al seguente link

Sarepta Therapeutics annuncia che al 23^esimo Congresso Internazionale della World Muscle Society, Jerry Mendell, M.D., ha presentato i risultati positivi aggiornati provenienti dai quattro bambini trattati nel trial di terapia genica con la microdistrofina per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne

• la biopsia del quarto paziente ha evidenziato una robusta espressione di microdistrofina misurata tramite Western Blot e immunoistochimica
• miglioramenti funzionali positivi osservati in tutte le misurazioni
• nessun grave evento avverso (SAEs) osservato

CAMBRIDGE, Mass., 3 Ottobre 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie genetiche di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha annunciato che durante il 23^esimo Congresso Internazionale World Muscle Society a Mendoza, Argentina, Jerry Mendell, M.D., del Nationwide Children’s Hospital ha presentato i risultati positivi aggiornati provenienti dal suo trial clinico di terapia genica che valuta AAVrh74.MHCK7.microdistrofina nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il dott. Mendell ha presentato i seguenti risultati aggiornati inerenti i quattro pazienti arruolati nello studio:

• tutti i pazienti hanno mostrato un’espressione robusta della microdistrofina trasdotta, che è correttamente localizzata sul sarcolemma muscolare come misurato attraverso l’immunoistochimica. L’espressione genica media per lo studio, misurata come percentuale di fibre positive alla microdistrofina, è stata del 81.2% e l’intensità media delle fibre era del 96% rispetto al controllo normale. Tutte le biopsie successive al trattamento hanno mostrato livelli robusti di microdistrofina come misurato mediante Western blot, con una media del 74.3% rispetto al normale utilizzando il metodo di Sarepta, o del 95.8% rispetto al normale mediante la quantificazione del Nationwide Children che utilizza il metodo Sarepta tenendo anche conto del tessuto adiposo e fibrotico.
• L’espressione genica per il quarto paziente è stata robusta, come segue:

• come misurato mediante immunoistochimica, le fibre positive alla microdistrofina erano il 96,2% e l'intensità media delle fibre era del 160,0% rispetto al controllo normale.
• come misurato con Western blot, il paziente 4 ha mostrato livelli robusti di microdistrofina, con una media del 182.7% rispetto al normale utilizzando il metodo di Sarepta, o del 222% rispetto al normale mediante la quantificazione del Nationwide Children che utilizza il metodo Sarepta tenendo anche conto del tessuto adiposo e fibrotico.

• In tutti i pazienti, l'espressione della microdistrofina è stata associata con un’espressione significativa e un aumento del complesso proteico associato alla distrofina, un'ulteriore indicazione della funzionalità della distrofina.

• Tutti i pazienti hanno mostrato una diminuzione significativa dei livelli della creatinchinasi sierica (CK) nell’ultima misurazione, con una riduzione media della CK superiore al 78% rispetto al livello basale.
• Il Dottor Mendell ha inoltre fornito un aggiornamento sugli endpoint funzionali per tutti e quattro i pazienti, includendo la North Star Ambulatory assessment (NSSA), il tempo per alzarsi, salire quattro gradini, e i cento metri camminata. I pazienti hanno mostrato dei miglioramenti in tutte le funzioni misurate, con i bambini che mostrano un miglioramento del punteggio grezzo NSAA medio di 6.5 punti rispetto al livello basale all’ultima misura, o in base a una NSAA linearizzata, 12 punti di miglioramento nei primi 90 giorni. Anche se i risultati suggeriscono miglioramenti funzionali in tutte le misure significativamente maggiori rispetto a quanto previsto dalla storia naturale, bisogna tenere conto che si tratta di un piccolo insieme di dati non controllati e che questi risultati positivi devono essere riconfermati nel trial controllato  e più ampio di registrazione.
• Nessun evento avverso grave (SAEs) è stato osservato nello studio. Tre pazienti hanno avuto livelli elevati di gamma glutamil transferasi (GGT) che si sono risolti con un aumento degli steroidi entro una settimana. Non ci sono state altre alterazioni significative nei parametri di laboratorio. I pazienti hanno avuto una nausea transitoria generalmente durante la prima settimana di terapia in coincidenza con l‘aumento nella dose degli steroidi.

Il dott. Mendell, lo sperimentatore principale dello studio, in collaborazione con Louise Rodino-Klapac, PhD, ha ottimizzato empiricamente AAVrh74.MHCK7 in modo specifico per la DMD:

• Il vettore AAVrh74 è progettato per essere somministrato sistematicamente e in modo robusto al muscolo scheletrico, diaframma e al cuore senza attraversare promiscuamente la barriera emato-encefalica, rendendolo un candidato ideale per trattare le patologie neuromuscolari periferiche.
• Essendo un vettore AAV derivato da scimmie rhesus, AAVrh74 ha tassi di immunogenicità minori rispetto a quanto riportato con altri vettori comuni AAV umani.
• Il promotore MHCK7 è stato scelto per la sua capacità di guidare un’espressione robusta nel cuore, che è di fondamentale importanza per i pazienti con DMD, che tipicamente perdono la vita a causa di complicazioni cardiache o polmonari. Nei modelli preclinici l’espressione della microdistrofina nel cuore è stata osservata essere fino al 120% dei livelli di microdistrofina osservati nei muscoli scheletrici.
• Il transgene è stato disegnato mantenendo le ripetizioni 2 e 3 simil spettrina, che è stato riportato essere importante per il mantenimento delle caratteristiche funzionali protettive della distrofina.

Il dott. Mendell ha dichiarato: "L'obiettivo di questo studio era di validare ciò che avevamo osservato nei modelli preclinici. Abbiamo osservato la trasduzione efficiente del nostro vettore, AAVrh74, per tutti i tipi di muscoli; un’espressione robusta nei muscoli scheletrici tramite il promotore MHCK7; una riduzione dei livelli di creatinchinasi; e un positivo profilo di sicurezza favorevole. Analogamente ai modelli preclinici, abbiamo anche osservato in questo primo studio che l'espressione robusta ha il potenziale di influire positivamente sul decorso naturale della progressione della patologia. "

Doug Ingram, presidente e amministratore delegato di Sarepta, ha aggiunto: "I risultati incoraggianti che abbiamo visto in precedenza e rafforzato nel quarto paziente, rafforzano la nostra determinazione a passare rapidamente a uno studio di conferma e, assumendo il successo, a portare questa terapia alla comunità Duchenne di tutto il mondo con un senso di urgenza. "

Ingram ha continuato: "Questi risultati creano per noi un obbligo verso i pazienti in tutto il mondo che vivono e subiscono i danni di questa patologia crudele. Stiamo investendo le nostre energie, le nostre risorse e la nostra creatività per far progredire lo sviluppo, pianificando incontri con la FDA e altre agenzie in tutto il mondo per raccogliere  le loro indicazioni, creando un pacchetto di accesso e rimborso efficace e stabilendo sufficiente capacità di produzione per servire pienamente la comunità se il nostro programma ha successo. "

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

Potete leggere il Comunicato Stampa diffuso da Sarepta al seguente link 

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus

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Catabasis Pharmaceuticals inizia il trial clinico di fase 3 PolarisDMD con Edasalonexent nella distrofia muscolare Di Duchenne

In un comunicato stampa emesso il 25 settembre, la company statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di PolarisDMD, il trial clinico di Fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Edasalonexent è un inibitore di NF-kB, una proteina chiave del processo infiammatorio che gioca un ruolo fondamentale nell’avvio e nella progressione della patologia muscolare scheletrica e cardiaca nella DMD.

La molecola è in fase di sviluppo come potenziale terapia sostitutiva degli attuali steroidi e ha completato recentemente uno studio clinico di fase 2, il trial MoveDMD, fornendo risultati incoraggianti rispetto alla funzionalità muscolare, alla progressione della patologia e al profilo di sicurezza.

Questo nuovo trial, disegnato dalla company tenendo conto delle indicazioni fornite dagli esperti della Food and Drug Administration (FDA) e dei contributi provenienti dai clinici di riferimento per la patologia e dalle organizzazioni di pazienti, sarà di fondamentale importanza poiché servirà a valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento nell’ottica di supportare una potenziale richiesta di commercializzazione per edasalonexent nella DMD.

Il trial prevede l’arruolamento di circa 125 pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni indipendentemente dal tipo di mutazione e che non assumono steroidi da almeno 6 mesi. Lo studio coinvolgerà 40 centri clinici tra Stati Uniti, Canada, Australia, Europa ed Israele e avrà una durata complessiva di 12 mesi durante i quali i partecipanti riceveranno il trattamento sperimentale o il placebo in un rapporto 2:1 (per ogni bambino che riceverà il placebo ce ne saranno due trattati con il farmaco sperimentale). Al termine dello studio è prevista una fase di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti assumeranno edasalonexent.

Per il momento il reclutamento dei pazienti è attivo solo nei centri statunitensi ma, all’inizio del 2019, dovrebbero essere pronti a partire con lo studio anche i centri al di fuori degli Stati Uniti.

Bisognerà invece aspettare fino al secondo trimestre del 2020 per conoscere i risultati di questo studio.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus

Potete leggere il comunicato stampa originale pubblicato da Catabasis al seguente link

Potete scaricare di seguito la Newsletter trimestrale originale di Catabasis. 

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico MoveDMD potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

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Il sistema endocannabinoide: un nuovo target per contrastare la Duchenne

Regolare la funzione degli endocannabinoidi prodotti dall’organismo per contrastare il decorso della patologia e recuperare parte delle funzioni motorie. È questo lo scopo di uno studio italiano, condotto al Cnr di Pozzuoli, e appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications.

Il sistema endocannabinoide è un sistema di segnalazione diffuso dell’organismo la cui alterazione è correlata ad un consistente numero di malattie umane. Ad oggi, il potenziale ruolo degli endocannabinoidi nelle patologie muscolo-scheletriche è ancora poco noto. Il gruppo di ricerca dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Icb) di Pozzuoli, guidato da Vincenzo Di Marzo, è da anni impegnato a studiare il sempre crescente numero di molecole che compongono il sistema degli endocannabinoidi, e dei recettori ed enzimi ad esso collegati, da un punto di vista chimico-strutturale e funzionale. Con una serie di studi, i ricercatori italiani hanno dimostrato come le alterazioni di tale sistema siano associate a varie patologie di ordine neurologico come demenze senili, epilessia, dolore acuto e cronico, e a diverse forme di tumore.

Il nuovo studio ha, per la prima volta, riscontrato importanti alterazioni degli endocannabinoidi nei muscoli scheletrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne. In particolare è stato osservato, sia nel modello murino mdx sia nelle cellule prelevate da pazienti DMD, l’iperattività del recettore CB1 nel tessuto muscolare striato. “Siamo riusciti a dimostrare come, con somministrazioni ripetute di farmaci in grado di attenuare tale iperattvità, si ottenga un parziale ma significativo recupero delle funzioni motorie ed una riduzione dell’infiammazione nel modello animale”, spiega Fabio Arturo Iannotti del Cnr-Icb che ha pianificato e condotto il progetto di ricerca.

“Di particolare interesse è la scoperta che gli antagonisti del recettore CB1 promuovono la maturazione delle cellule staminali muscolari, la cui disfunzione rende inefficace la rigenerazione delle fibre muscolari, e allo stesso tempo contrastano l’innesco dell’infiammazione e la degenerazione muscolare tipiche della malattia”, conclude Di Marzo. “Sebbene sia sempre necessaria molta cautela nell’interpretare i risultati ottenuti in modelli sperimentali, l’auspicio è che tale scoperta scientifica spiani la strada a nuove e più efficaci terapie per le patologie muscolari e offra una diversa prospettiva di vita ai pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne”.

Potete leggere il Comunicato Stampa diffuso dal Cnr 
Potete scaricare lo studio pubblicato su Nature Communications

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