Cara Comunità Duchenne,
oggi, alla World Muscle Society in Argentina, il Dr. Jerry Mendell del Nationwide Children’s Hospital ha condiviso ulteriori dati relativi al nostro programma di terapia genica con la microdistrofina. In particolare, come seguito alla sua presentazione sui primi tre pazienti alla nostra giornata “R & D Day” nel giugno di quest’anno, il dott. Mendell ha condiviso oggi i risultati sulla microdistrofina per il quarto paziente e ha fornito segnali funzionali positivi per tutti i pazienti. È importante ricordare che anche se siamo molto incoraggiati da tutti i risultati che abbiamo finora, questi si riferiscono alla fase iniziale nei nostri primi quattro pazienti. È importante iniziare subito un trial controllato per confermare questi risultati. Alimentati dai nostri dati preliminari, ci stiamo muovendo con l’urgenza di passare a uno studio che, in caso di successo, potrebbe portare questa terapia a quei pazienti che possono trarne beneficio. Come menzionato nel mese di giugno, il prossimo trial con la microdistrofina si svolgerà negli Stati Uniti, sarà condotto dal Nationwide Children’s Hospital e sarà di dimensioni limitate. Sarepta sta mappando le modalità per espandere il programma clinico di terapia genica a una popolazione più ampia con considerazioni sull’inclusione nello studio e sulla geografia. Aggiorneremo la comunità sui piani appena questi saranno finalizzati. Dato il volume di richieste ricevute riguardo a questo studio sperimentale, sappiamo che c’è un alto livello di aspettative nei confronti della terapia genica all’interno della comunità Duchenne mondiale. Sia i medici che i le associazioni hanno espresso la speranza che le famiglie rimangano concentrate sugli attuali piani di trattamento e sulle opzioni sperimentali selezionate consultandosi con il loro team medico. Vogliamo ricordare ancora una volta che, per quanto incoraggianti, questi sono risultati preliminari e dobbiamo continuare a seguire i nostri pazienti iniziali e iniziare uno studio controllato. Ma anche sapere questo, stiamo investendo le nostre energie, risorse e creatività per far progredire lo sviluppo il più velocemente possibile, pianificando incontri con la FDA e altre agenzie in tutto il mondo per avere i loro suggerimenti, costruendo un pacchetto di accesso e rimborso efficace e stabilendo una capacità di produzione sufficiente per essere servire pienamente la comunità se il nostro programma ha successo.
Fornirò ulteriori aggiornamenti man mano che il programma avanza.
Sinceramente,
Douglas S. Ingram
Presidente e Amministratore Delegato
Sarepta Therapeutics, Inc
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
Potete scaricare la lettera ufficiale al seguente link