In un comunicato stampa emesso il 25 settembre, la company statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di PolarisDMD, il trial clinico di Fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Edasalonexent è un inibitore di NF-kB, una proteina chiave del processo infiammatorio che gioca un ruolo fondamentale nell’avvio e nella progressione della patologia muscolare scheletrica e cardiaca nella DMD.
La molecola è in fase di sviluppo come potenziale terapia sostitutiva degli attuali steroidi e ha completato recentemente uno studio clinico di fase 2, il trial MoveDMD, fornendo risultati incoraggianti rispetto alla funzionalità muscolare, alla progressione della patologia e al profilo di sicurezza.
Questo nuovo trial, disegnato dalla company tenendo conto delle indicazioni fornite dagli esperti della Food and Drug Administration (FDA) e dei contributi provenienti dai clinici di riferimento per la patologia e dalle organizzazioni di pazienti, sarà di fondamentale importanza poiché servirà a valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento nell’ottica di supportare una potenziale richiesta di commercializzazione per edasalonexent nella DMD.
Il trial prevede l’arruolamento di circa 125 pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni indipendentemente dal tipo di mutazione e che non assumono steroidi da almeno 6 mesi. Lo studio coinvolgerà 40 centri clinici tra Stati Uniti, Canada, Australia, Europa ed Israele e avrà una durata complessiva di 12 mesi durante i quali i partecipanti riceveranno il trattamento sperimentale o il placebo in un rapporto 2:1 (per ogni bambino che riceverà il placebo ce ne saranno due trattati con il farmaco sperimentale). Al termine dello studio è prevista una fase di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti assumeranno edasalonexent.
Per il momento il reclutamento dei pazienti è attivo solo nei centri statunitensi ma, all’inizio del 2019, dovrebbero essere pronti a partire con lo studio anche i centri al di fuori degli Stati Uniti.
Bisognerà invece aspettare fino al secondo trimestre del 2020 per conoscere i risultati di questo studio.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete leggere il comunicato stampa originale pubblicato da Catabasis al seguente link
Potete scaricare di seguito la Newsletter trimestrale originale di Catabasis.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico MoveDMD potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.