Archiver, Autore presso Parent Project aps

Parent Project International Conference canceled

Due to the present situation of Coronavirus (CODIV-19)-related alert and considering the prevention measures that, in the last few days, are being implemented by national and local authorities, the 18^th International Conference on Duchenne and Becker muscular dystrophy, organized by Parent Project aps, and scheduled from the 28^th of February to the 1^st of March at the Ergife Palace Hotel of Rome, has been canceled.

This decision was taken considering, in the first place, the need to protect the health of all participants, starting from young patients with DMD/BMD - already vulnerable to respiratory and cardiac problems - and their close family members. About 650 participants, from 30 countries around the world and from all Italian regions, including those with towns currently in quarantine and already diagnosed patients, were expected to attend the event.
The urgent need to act with a view to collective responsibility, preventing infections as much as possible, and considering the security measures which will probably impose a further increase in restrictions and controls on domestic and international flights, force the association, with extreme regret, to cancel this extremely important appointment for the entire Duchenne and Becker community in Italy and in the world.

For information:

associazione@parentproject.it

+39 06/66182811

+39 349/5100478

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Annullata la Conferenza Internazionale di Parent Project

La XVIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzata da Parent Project aps e prevista dal 28 febbraio al 1° marzo presso l'Ergife Palace Hotel di Roma, è stata annullata, data la situazione attuale di allerta legata al Coronavirus - CODIV-19 e viste le misure di prevenzione che, negli ultimi giorni, stanno venendo messe in atto dalle Autorità nazionali e locali.
Questa decisione è stata presa tenendo conto, in primis, della necessità di tutelare la salute di tutti i partecipanti, a partire dai giovani pazienti con DMD/BMD - già vulnerabili rispetto a problematiche respiratorie e cardiache anche severe - e dai loro familiari stretti.
All'evento avrebbero partecipato circa 650 persone provenienti da 30 paesi nel mondo e da tutte le regioni d'Italia, tra cui quelle con Comuni attualmente sottoposti a quarantena e nelle quali sono già stati rilevati casi di CODIV-19.
L'urgenza di agire in un'ottica di responsabilità collettiva prevenendo il più possibile i contagi, e le misure di sicurezza che presumibilmente imporranno un ulteriore aumento di restrizioni e controlli nei trasporti aerei nazionali ed internazionali, costringono l'associazione, con estremo dispiacere, ad annullare questo appuntamento di enorme importanza per tutta la comunità Duchenne e Becker in Italia e nel mondo.

Per informazioni:

associazione@parentproject.it

Sede nazionale Parent Project aps: 06/66182811

Raccolta Fondi Parent Project aps: 349/5100478

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Lo studio clinico con Tamoxifen ha completato la prima fase di reclutamento e i risultati sono attesi all’inizio del prossimo anno

L’associazione Duchenne UK, che ha contribuito a finanziare lo studio TAMDMD con tamoxifen, ha reso noto, con una notizia pubblicata sul suo sito il 12 febbraio 2020, che il trial ha pienamente completato la fase di reclutamento per il gruppo principale di pazienti. Si tratta di 79 pazienti deambulanti inclusi nel gruppo A dello studio, di età compresa tra i 6.5 e i 12 anni e in trattamento con steroidi. Il reclutamento nel gruppo B, che include 16-20 pazienti non deambulanti tra i 10 e i 16 anni e non in trattamento con steroidi, è ancora in corso e dovrebbe concludersi entro il primo trimestre dell’anno.

Tamoxifen è un farmaco impiegato da anni per il trattamento del tumore al seno e ha trovato un potenziale impiego anche per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Studi preclinici su topi modello trattati col farmaco hanno infatti dimostrato una diminuzione della fibrosi e un aumento nello spessore delle fibre muscolari, portando ad un rallentamento della progressione della patologia.

Lo studio con tamoxifen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne è un trial di fase 3, controllato con placebo della durata di 48 settimane con somministrazioni orali giornaliere, che mira a valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Al termine dello studio tutti i pazienti avranno la possibilità di accedere ad una fase di estensione in aperto, in cui tutti riceveranno il farmaco, che aiuterà a valutare l’effetto del trattamento a lungo termine.

Con il completamento della fase di reclutamento, almeno per i pazienti inclusi nel gruppo A, i primi risultati sono attesi per la primavera 2021.

Fin dall’inizio Duchenne UK ha sostenuto il progetto stanziando, nel corso di 4 anni, 1,5 milioni di sterline e contribuendo a raggiungere il target di reclutamento coinvolgendo tre centri clinici nel Regno Unito e un totale di altri 9 centri in Europa, includendo Svizzera, Germania, Olanda e Spagna. Ulteriori contributi verranno stanziati per finanziare ulteriori siti e l’estensione in aperto una volta concluso lo studio.

Hanno contribuito al finanziamento del trial anche alter associazioni: E-Rare, Duchenne Parent Project in Olanda e Monaco Association against Muscular Dystrophy.

Ulteriori informazioni sul trial si possono trovare al seguente sito: https://dmdhub.org/trials/tamdmd/, o consultando la brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps.

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Ritorna “A Pasqua fai una sorpresa alla ricerca”

La
primavera è più vicina con Parent Project: sta per ripartire "A Pasqua fai
una sorpresa alla ricerca", la grande campagna che anche quest’anno
porterà in tutta Italia i deliziosi prodotti forniti attraverso la
collaborazione con La Casa del Dolce di Ciampino (RM).

I
fondi raccolti attraverso questa dolcissima maratona verranno devoluti a
sostegno del “Bando di Parent Project per la Ricerca Scientifica 2020”, di
prossima uscita, attraverso il quale i ricercatori italiani che presenteranno
progetti scientificamente validi, e approvati da una commissione di esperti
internazionali, potranno ricevere il finanziamento necessario per iniziare e/o
proseguire le loro ricerche.

La
raccolta fondi effettuata attraverso la recente campagna “Natale Goloso” ha
permesso, grazie agli sforzi di tutta la nostra comunità, di raccogliere oltre 280.000€, che verranno devoluti allo stesso Bando.
Con la campagna di Pasqua possiamo rendere questo risultato ancora più grande!

I
prodotti in distribuzione sono:

-
le uova con sorpresa da 300 g, disponibili al cioccolato al
latte oppure fondente, in confezione dedicata a Parent Project, da diffondere
dietro offerta di 10 euro;

-
la colomba tradizionale oppure con gocce di cioccolato da 1
kg, in confezione dedicata a Parent Project, per un'offerta di 15 euro.

È possibile scaricare la locandina, da diffondere attraverso messaggi ad amici, familiari e gruppi frequentati, tramite i canali social e nei luoghi della vostra vita quotidiana.

E' possibile inviare il proprio ordine entro il 22 marzo.

Locandina

Modulo d'ordine

Se
desiderate realizzare un banchetto, potete contattarci in modo che
l’associazione vi possa fornire un supporto organizzativo. Per tenervi
aggiornati su banchetti ed altre iniziative del periodo pasquale, potete tenere
d’occhio la sezione Ultime notizie sulla home page del nostro sito.

I
prodotti sono disponibili anche per ordini aziendali.

Si
precisa che, sia per le uova sia per le colombe, il numero minimo di pezzi
ordinabile per tipologia è di 6 unità (es. minimo 6 uova al cioccolato
fondente, 6 uova al cioccolato al latte, ecc.).

Per qualunque informazione e per prenotare i vostri prodotti potete contattare l’Area Raccolta fondi al numero 06/66182811 o via email a segreteria@parentproject.it.

Trovate tutte le info anche sulla pagina dedicata:

campagne.parentproject.it

Vi aspettiamo!

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La FDA accetta la richiesta di New Drug Application per viltolarsen

La Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) nell'ambito della revisione prioritaria per viltolarsen per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili per lo skipping dell’esone 53

A ottobre dello scorso anno le aziende Nippon Shinyaku e NS Pharma avevano annunciato di avere completato la richiesta per la presentazione di una richiesta di un nuovo farmaco per viltolarsen (New Drug Application-NDA) alla Food and Drug Administration (FDA), l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici. La richiesta di un nuovo farmaco per viltolaresen è stata presentata con una procedura detta sottomissione progressiva (rolling submission), ovvero, invece di presentare il dossier completo, l’azienda presenta alla FDA le sezioni della richiesta che sono state completate. In questo modo i tempi di revisione si accorciano, questa procedura è infatti una modalità che la FDA concede ai farmaci più innovativi che si rivolgono a patologie con un urgente bisogno terapeutico.

Le due aziende hanno ora ottenuto l’accettazione della NDA per viltolarsen, precedentemente noto come NS-065/NCNP-01, un oligonucleotide antisenso (AON) sviluppato per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina.

La NDA per viltolarsen include i risultati di uno studio di fase 2 e del suo studio di estensione a lungo termine in Nord America, nonché uno studio di fase 1 e uno di fase 1/2 in Giappone. Poiché la NDA è stata registrata, la revisione per l'approvazione regolatoria verrà accelerata secondo la proceduta Fast Track Designation da parte della stessa FDA. Inoltre, ai sensi della Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la FDA ha fissato una data di azione prevista per il 3° trimestre 2020 (luglio-settembre) e si pronuncerà quindi entro tale periodo sull’approvazione del farmaco.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale al link

Per ulteriori informazioni su viltolarsen potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

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Importanti informazioni sulle attività 2020

Per molti anni consecutivi, a partire dal 2009, Parent Project ha partecipato al bando del Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali, regolato dalla L. 383/2000 art. 12/c.3, presentando ed ottenendo il finanziamento per progetti di promozione sociale, che hanno permesso di realizzare una varietà di attività dedicate a bambini, ragazzi e famiglie, come i meeting territoriali, l'iniziativa "Quando Parent va in vacanza..." e molte altre. Trovate maggiori informazioni qui.
Nel tempo, questi interventi - che si aggiungono e si affiancano alle attività istituzionali, fondanti dell'associazione, andandole ad integrare - hanno permesso di creare una rete sempre più capillare di collegamento tra famiglie, operatori, specialisti, enti pubblici e altre associazioni, che sempre più consente di garantire l’inserimento sociale dei ragazzi.

Nel corso del 2020 il calendario di queste attività, organizzate dall'associazione, subirà alcune variazioni.
Il Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali, a differenza degli anni scorsi, non ha emesso un nuovo bando per presentare progetti da realizzarsi a partire dalla seconda metà del 2020. Per quest'anno, quindi, non è stato possibile presentare un nuovo progetto.Di conseguenza, all'esaurirsi del progetto RI-GENE-RARE, attualmente in corso, Parent Project aps non avrà a disposizione i fondi che, negli anni precedenti, hanno permesso di poter organizzare questa specifica tipologia di iniziative. Il soggiorno "Quando Parent va in vacanza...", che avremmo tanto voluto rifare anche quest'anno, non potrà essere organizzato.

Lo staff di Parent Project sta lavorando per poter individuare altre modalità di finanziamento che possano consentire di realizzare i meeting territoriali sulla gestione clinica, e tutte le altre attività (compreso il supporto delle attività dei CAD territoriali) che riuscivano ad essere attivi grazie a questo finanziamento.
Auspichiamo che nei mesi finali del 2020 esca il Bando relativo all'annualità 2021: le risorse derivanti da questo canale sono, infatti, davvero fondamentali per la realizzazione di tutte le attività relative al sostegno alle famiglie.

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"Pedalando per sconfiggere la Duchenne" in Marocco

Marco Pettena, presidente della società di mountain bike Vertical Track di Vignate (MI), si sta apprestando a partire per il Marocco dove si misurerà con la competizione in solitaria Atlas Mountain Race. La sfida prevede di percorrere oltre mille chilometri da Marrakech ad Agadir, da completare in meno di otto giorni senza il sostegno di nessuno, pedalando attraverso villaggi e aree poco popolate, procurandosi da mangiare e trovando in autonomia luoghi dove poter dormire.

La decisione di Marco è nata dal desiderio di mettersi alla prova contro se stesso, superare i propri limiti e completare una corsa che si prospetta tutt’altro che agevole. A questo obiettivo, inoltre, ha deciso di unire una motivazione in più: quella di sostenere Parent Project, alla quale ha dedicato una raccolta fondi simbolicamente legata alla sua impresa sportiva.

E' possibile contribuire con una donazione libera alla raccolta fondi attivata su Facebook tramite questo link: https://www.facebook.com/donate/639292070236772/

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Oltre tutto Night

Venerdì 21 febbraio, dalle ore 21.30, si svolgerà a Roma, presso il Caffè Letterario di via Ostiense, 95, la serata "Oltre tutto Night", organizzata da Oltre tutto Radio.

Sarà una serata artistica a tutto tondo, dedicata in particolare alla musica e alla pittura, a sostegno di Parent Project aps. Verranno esposte opere pittoriche di vari artisti e si alterneranno diversi momenti musicali, con la partecipazione di tanti ospiti speciali.

Seguirà un comunicato stampa con i nomi degli artisti che impreziosiranno la serata con la loro presenza e i nomi dei presentatori.

Per info: www.oltretuttoradio.it

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Pranzo solidale a Oriolo Romano

Domenica 23 febbraio, alle 12.30, presso la Polisportiva di Oriolo Romano (VT), in via Gianni Rodari, 8, si terrà un pranzo di raccolta fondi a sostegno di Parent Project aps, per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

L'evento è organizzato da un gruppo di volontari locali che da tempo danno supporto all'associazione. Il menù prevede antipasto, due primi, secondo, contorno e dolce a fronte di una donazione minima di 15 euro.

Per info e prenotazioni:

Matteo - 328/1714118

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