La Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) nell’ambito della revisione prioritaria per viltolarsen per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili per lo skipping dell’esone 53

A ottobre dello scorso anno le aziende Nippon Shinyaku e NS Pharma avevano annunciato di avere completato la richiesta per la presentazione di una richiesta di un nuovo farmaco per viltolarsen (New Drug Application-NDA) alla Food and Drug Administration (FDA), l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici. La richiesta di un nuovo farmaco per viltolaresen è stata presentata con una procedura detta sottomissione progressiva (rolling submission), ovvero, invece di presentare il dossier completo, l’azienda presenta alla FDA le sezioni della richiesta che sono state completate. In questo modo i tempi di revisione si accorciano, questa procedura è infatti una modalità che la FDA concede ai farmaci più innovativi che si rivolgono a patologie con un urgente bisogno terapeutico.

Le due aziende hanno ora ottenuto l’accettazione della NDA per viltolarsen, precedentemente noto come NS-065/NCNP-01, un oligonucleotide antisenso (AON) sviluppato per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina.

La NDA per viltolarsen include i risultati di uno studio di fase 2 e del suo studio di estensione a lungo termine in Nord America, nonché uno studio di fase 1 e uno di fase 1/2 in Giappone. Poiché la NDA è stata registrata, la revisione per l’approvazione regolatoria verrà accelerata secondo la proceduta Fast Track Designation da parte della stessa FDA. Inoltre, ai sensi della Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la FDA ha fissato una data di azione prevista per il 3° trimestre 2020 (luglio-settembre) e si pronuncerà quindi entro tale periodo sull’approvazione del farmaco.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

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Per ulteriori informazioni su viltolarsen potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.