VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i pazienti DMD dai due anni in su.
AGAMREE è un farmaco appartenente alla categoria degli sterodi e si configura come uno steroide alternativo con un profilo di tollerabilità migliore e con effetti collaterali ridotti e legati soprattutto alla salute delle ossa, alla crescita e al comportamento del paziente.
In Europa AGAMREE ha ricevuto il 12 Ottobre 2023 il parere positivo del comitato CHMP dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e l’opinione finale della Commissione Europea è prevista per la fine del 2023.
A seguito dell'approvazione, AGAMREE sarà l'unico medicinale completamente approvato in UE e USA per il trattamento di tutti i pazienti DMD.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda
Santhera riceve dalla FDA statunitense l'approvazione di AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
- La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei bambini e negli adulti a partire dai 2 anni di età
- Il titolare della licenza statunitense Catalyst Pharmaceuticals prevede il lancio commerciale nel primo trimestre del 2024
- L'approvazione della FDA fa scattare l'obbligo di pagamento di 36 milioni di dollari da parte di Catalyst a Santhera, di cui 26 milioni di dollari saranno utilizzati per coprire gli obblighi di Santhera in materia di milestone di terzi
- A seguito del recente parere positivo del CHMP su AGAMREE nella DMD, l'approvazione nell'Unione Europea da parte della Commissione Europea (CE) è prevista per la fine del 2023.
- AGAMREE diventerebbe così il primo farmaco completamente approvato sia negli Stati Uniti che in Europa per il trattamento dei pazienti con DMD.
Pratteln, Svizzera, 27 ottobre 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato AGAMREE® (vamorolone) sospensione orale 40 mg/ml per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
"Siamo lieti di confermare l'approvazione della FDA, che arriva a poche settimane di distanza dal parere positivo del CHMP dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Si tratta di un momento estremamente importante per i pazienti affetti da DMD, che hanno bisogno di una terapia efficace e ben tollerata per questa condizione debilitante", ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. "Oggi è un giorno di grande soddisfazione per il team di Santhera e siamo grati ai pazienti, alle loro famiglie e ai medici che hanno partecipato al programma con vamorolone. Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con il nostro partner Catalyst Pharmaceuticals mentre si prepara alla commercializzazione del prodotto negli Stati Uniti".
"L'approvazione di questo nuovo farmaco offre ai pazienti Duchenne e alle loro famiglie un'ulteriore ragione di speranza", ha dichiarato Pat Furlong, Presidente fondatore e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). "Gli steroidi sono considerati lo standard di cura per la Duchenne, grazie al loro prezioso ruolo nel rallentare la progressione della malattia. Tuttavia, spesso comportano notevoli effetti collaterali. Vamorolone ha il potenziale per essere uno steroide alternativo con un profilo di tollerabilità migliore, e risponde a un'importante esigenza medica insoddisfatta per i pazienti."
"Sono entusiasta per la comunità Duchenne che da tempo attende un'alternativa all'attuale standard di cura. La notizia di oggi rappresenta il culmine di molti anni di ricerca per portare vamorolone ai pazienti", ha dichiarato Eric Hoffman, PhD, Presidente e CEO di ReveraGen BioPharma. "Siamo lieti di aver lavorato a fianco di Santhera, della comunità dei pazienti DMD, dei ricercatori e degli operatori sanitari per raggiungere questo importante traguardo".
L'approvazione di AGAMREE da parte della FDA si è basata sui dati dello studio principale di Fase 2b VISION-DMD integrati dalle informazioni sulla sicurezza raccolte in tre studi in aperto, compresi gli studi di estensione. In questi studi, AGAMREE è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die, per un periodo massimo di 48 mesi. Rispetto ai corticosteroidi, gli attuali standard di cura, questo nuovo trattamento corticosteroideo ha mostrato un'efficacia comparabile, con dati che suggeriscono una riduzione degli eventi avversi, in particolare legati alla salute delle ossa, alla traiettoria di crescita e al comportamento. Gli studi del programma di sviluppo sono stati condotti da ReveraGen, partner di Santhera, e da 32 centri di sperimentazione clinica accademica in 11 Paesi.
Con l'approvazione di AGAMREE per la DMD da parte della FDA, Catalyst pagherà a Santhera 36 milioni di dollari, di cui 10 milioni di dollari per l'approvazione e altri 26 milioni di dollari per coprire gli obblighi contrattuali di terzi. Inoltre, secondo i termini dell'accordo, Catalyst pagherà a Santhera commissioni basate sulle vendite fino a 105 milioni di dollari e diritti fino a un massimo di 18 punti percentuali, e si assumerà i corrispondenti obblighi di Santhera in materia di diritti di terzi sulle vendite di vamorolone in tutte le indicazioni in Nord America.
Santhera trasferirà ora l'autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) di AGAMREE negli Stati Uniti al suo partner Catalyst Pharmaceuticals, che detiene una licenza esclusiva per AGAMREE in Nord America e prevede di lanciare il prodotto negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.
In Europa, dopo il parere positivo del CHMP ricevuto il 12 ottobre 2023, l'approvazione di AGAMREE (vamorolone) per il trattamento della DMD da parte della Commissione Europea è prevista per la fine del 2023. A seguito dell'approvazione, AGAMREE sarà l'unico medicinale completamente approvato in entrambi i territori, UE e USA, per il trattamento della DMD.
Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)
Vamorolone è un nuovo farmaco candidato con una modalità d'azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l'attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili dell'amplificazione tissutale locale e della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti locali. Questo meccanismo ha dimostrato il potenziale di "dissociare" l'efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si posiziona come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l'attuale standard di cura per i bambini e gli adolescenti con DMD.
Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l'endpoint primario Time to Stand (TTSTAND) velocity rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati, rispetto al placebo nello studio VISION-DMD, sono l’aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità lieve o moderata.
I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dai normali marcatori sierici di formazione e riassorbimento osseo.
AGAMREE (vamorolone) ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA statunitense e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dalla MHRA britannica per la DMD. Vamorolone non è approvato per l'uso al di fuori degli Stati Uniti.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la versione originale del comunicato stampa al seguente link.
Potete leggere la notizia del 12 ottobre sul parere positivo del CHMP in Europa al seguente link
Per approfondimenti su vamorole potete consultare la Brochure dei Trial clinici di Parent Project al seguente link
TERZO INCONTRO TRANSNAZIONALE DI ERASMUS+THE VALUE OF FACING SCHOOL :L'INCLUSIONE DEI GIOVANI CON MALATTIE NEUROMUSCOLARI, DISTROFIE MUSCOLARI E ALTRE MALATTIE RARE NELL'ISTRUZIONE
I partner del progetto Erasmus+ THE VALUE OF FACING SCHOOL, cofinanziato dall'Unione Europea, si sono riuniti a Évora (Portogallo) il 10 ottobre per il terzo incontro transnazionale del progetto. I partecipanti hanno esaminato lo stato di avanzamento dei risultati intellettuali e hanno pianificato l'organizzazione del test pilota che sarà realizzato nel CEIP Clara Campoamor (Malaga) entro la fine di novembre.
La Fundación Isabel Gemio, coordinatrice del progetto, e l'Universidad de Évora, organizzazione ospitante dell'incontro, hanno presentato una versione completa della guida metodologica INCLUSIONE ED EQUITÀ NELLA SCUOLA. Questo documento fornirà un'ampia informazione sulle necessità delle persone affette da malattie rare e delle loro famiglie e sottolineerà l'importanza della consapevolezza sociale e dell'educazione sulle malattie rare. Questo documento digitale spiegherà anche alcune metodologie di apprendimento inclusivo come l'apprendimento attraverso i progetti, la progettazione dell'apprendimento universale e la gamification.
In seguito, i partner hanno presentato le Risorse educative aperte, un'ampia gamma di attività e documenti che mirano ad aiutare insegnanti, studenti e genitori a superare le diverse barriere che si trovano ad affrontare nel contesto scolastico. Questi documenti affronteranno temi come la digitalizzazione, l'apprendimento misto, l'accessibilità e l'inclusione.
Come già accennato, il prossimo passo sarà quello di testare l'accuratezza degli output intellettuali nella scuola primaria Clara Campoamor (Malaga) entro la fine di novembre. Questo ci aiuterà a identificare potenziali problemi e a valutare i risultati.
Se volete avere maggiori informazioni sul progetto Erasmus+ THE VALUE OF FACING SCHOOL, cofinanziato dall'Unione Europea, consultate la piattaforma web (www.facingschool.eu) e seguiteci sui social media.
Vamorolone: positivo il parere dell’EMA
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera, arrivato questa mattina, che annuncia il parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale AGAMREE. La commissione per i prodotti Medicinali per uso Umano CHMP dell’EMA si è pronunciata a favore di un’approvazione piena per vamorolone che, se confermata anche dalla Commissione Europea, consentirà il trattamento dei pazienti DMD a partire dai 4 anni di età.
Dopo questo primo parere positivo del CHMP, occorrerà ora attendere circa due mesi per l’opinione finale della Commissione Europea che stabilirà definitivamente sull’immissione in commercio di vamorolone.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda
Santhera riceve il parere positivo del CHMP che raccomanda l'approvazione di AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
- Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha espresso parere positivo per AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei bambini e negli adulti dai 4 anni in su.
- La decisione della Commissione Europea (CE) sull'autorizzazione all'immissione in commercio è prevista per la fine del 2023
- AGAMREE potrebbe diventare il primo farmaco completamente approvato dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento dei pazienti con DMD
- Si anticipa l'approvazione di vamorolone negli Stati Uniti il 26 ottobre 2023 alla data del PDUFA
13 ottobre 2023 - Santhera Pharmaceuticals annuncia che il CHMP ha adottato un parere positivo a favore dell'approvazione di AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento di pazienti affetti da DMD di età pari o superiore a 4 anni. Nella sua raccomandazione per l'approvazione, il CHMP riconosce un profilo di rischio-beneficio positivo per AGAMREE in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni benefici di sicurezza di AGAMREE rispetto ai corticosteroidi impiegati come standard di cura nel trattamento della DMD. Santhera prevede un primo lancio commerciale in Germania nel primo trimestre del 2024, previa approvazione da parte della CE.
"Siamo entusiasti del parere positivo del CHMP, che riconosce l'urgente bisogno medico di un trattamento efficace e ben tollerato per questa devastante patologia. Ora possiamo attuare i nostri piani per assicurare che AGAMREE sia disponibile per i pazienti dell'UE non appena la Commissione Europea avrà ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio", ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. "La raccomandazione del CHMP è una testimonianza della dedizione e della collaborazione di tutti coloro che hanno partecipato allo sviluppo di vamorolone, inclusi ReveraGen Biopharma, la comunità dei pazienti DMD, i ricercatori, gli operatori sanitari e i nostri dipendenti".
"Siamo molto soddisfatti del voto positivo dell'Agenzia Europea dei Medicinali. Questo offre ai pazienti affetti da Duchenne una nuova alternativa terapeutica per rallentare la progressione della patologia con minori effetti collaterali", ha dichiarato Maggie C. Walter, MD, MA, Professore Associato di Neurologia, Istituto Friedrich-Baur, Università Ludwig-Maximilians di Monaco, Germania.
"Siamo molto soddisfatti del parere positivo dell'Agenzia Europea del Farmaco", ha dichiarato Ezio Magnano, Presidente di Parent Project Italia. "L'annuncio di oggi è un altro grande passo avanti per la nostra comunità Duchenne e Becker. Ci auguriamo che questo nuovo trattamento possa ridurre al minimo alcuni degli effetti collaterali degli steroidi, migliorando ulteriormente la qualità di vita dei pazienti, che è il nostro obiettivo principale".
L'evidenza clinica dell'efficacia e della sicurezza di AGAMREE (vamorolone), contenuta nella richiesta di autorizzazione, deriva dallo studio principale VISION-DMD positivo e da tre studi in aperto (incluse le estensioni), in cui vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi, oltre a uno studio di confronto esterno (FOR-DMD) e a diversi studi di farmacologia clinica. Gli studi sono stati condotti da ReveraGen, partner di Santhera, e da 32 centri di sperimentazione clinica accademica in 11 Paesi.
Nello studio principale VISION-DMD, i ragazzi trattati con vamorolone hanno mantenuto in media una crescita simile a quella dei ragazzi trattati con placebo, mentre i ragazzi trattati con prednisone hanno avuto in media un arresto della crescita. I pazienti che sono passati da prednisone a vamorolone dopo 24 settimane sono stati, in media, in grado di riprendere a crescere in altezza per il resto dello studio.
A differenza dei corticosteroidi, vamorolone non ha provocato una riduzione del metabolismo osseo, misurato dai biomarcatori ossei, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea nella colonna vertebrale, misurata con la DXA (DualEnergy X-Ray Absorptiometry) dopo 48 settimane negli studi clinici.
Santhera continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di vamorolone.
La decisione di autorizzazione all'immissione in commercio da parte della CE è attesa entro circa due mesi dal parere positivo del CHMP. A seguito dell'approvazione, AGAMREE sarà il primo e unico farmaco completamente approvato dall'EMA per il trattamento della DMD e l'autorizzazione all'immissione in commercio sarà valida in tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Il potenziale lancio di AGAMREE nell'UE, con la Germania come capofila, è previsto per il primo trimestre del 2024.
Negli Stati Uniti, l'FDA ha fissato al 26 ottobre 2023 la data prevista per la sua decisione sulla NDA (New Drug Application) di vamorolone, in concomitanza con la data fissata per il PDUFA (Prescription Drug User Fee Act). In base all'approvazione, il partner di Santhera Catalyst Pharmaceutical, prevede di lanciare vamorolone negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.
Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)
Vamorolone è un nuovo candidato farmaceutico con una modalità d'azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l'attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti, e come tale è considerato un farmaco antinfiammatorio dissociativo. Questo meccanismo ha dimostrato la possibilità di "dissociare" l'efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l'attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD.
Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l'endpoint primario (Time to Stand -TTSTAND) rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati rispetto al placebo nello studio VISION-DMD sono stati aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità moderata.
I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dalla normale formazione ossea e dai marcatori sierici del riassorbimento osseo.
Vamorolone ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA negli Stati Uniti e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dall'MHRA del Regno Unito per la DMD. Vamorolone è un medicinale in fase di sperimentazione e attualmente non è approvato per l'uso da nessuna autorità sanitaria.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale rilasciato da Santhera Pharmaceuticals al seguente link
A Lamezia Terme il meeting territoriale di Parent Project aps
Un appuntamento per famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Domenica 15 ottobre 2023
Best Western Hotel Class, Localita Rotoli Snc, Lamezia Terme
Domenica 15 Ottobre si terrà a Lamezia Terme, presso l’ Hotel Class, un meeting territoriale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzato da Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi che convivono con questa patologia genetica rara.
L’incontro sarà dedicato ad aspetti correlate alla gestione clinica dei giovani pazienti e rappresenterà un’occasione di approfondimento, oltre che un importante momento di confronto tra famiglie, medici ed operatori del territorio.
Accanto alla Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio, e che offre una panoramica completa sui temi legati alla ricerca e alle sperimentazioni in corso, Parent Project aps quest’anno desidera riproporre l’opportunità per le famiglie di partecipare ad alcuni incontri territoriali. Questi hanno la finalità di offrire approfondimenti relativa ad una corretta gestione clinica dei pazienti, con il valore aggiunto della presenza di specialisti del territorio.
I lavori si apriranno alle 10.00 con il saluto di Ezio Magnano, presidente di Parent Project aps e Antonio Vigoroso, componente del Consiglio Direttivo.
La mattina comprenderà un primo intervento sulla gestione clinica della patologia, con uno specifico riferimento al tema degli steroidi. A seguire si parlerà di ereditarietà nella patologia, di fisioterapia, con un intervento dedicato agli aspetti psicosociali.
Il pomeriggio si aprirà con la presentazione del progetto, sostenuto da Enel Cuore Onlus, "La centralità della salute cardiologica e pneumologica in Calabria”, per poi proseguire con due interventi legati rispettivamente alla gestione cardiaca e respiratoria e concludere con una panoramica sulle sperimentazioni cliniche, sul Registro Pazienti e sull’Emergency Card.
“Siamo molti felici di tornare a Lamezia Terme con le famiglie, i pazienti e gli specialisti del territorio” dichiara Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps. “Questi meeting territoriali continuano ad essere un punto di riferimento importante per tutte le famiglie e i clinici del territorio. Siamo anche molto orgogliosi di poter presentare in questa sede il progetto "La centralità della salute cardiologica e pneumologica in Calabria” supportato da Enel Cuore Onlus, che ringraziamo tantissimo a nome di tutti i pazienti.”
CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
CAP-1002 è costituito da cellule derivate da cardiosfere (CDC), una popolazione di cellule che agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che stimolando capacità immunomodulatorie, antifibrotiche e rigenerative nella distrofinopatia e nell'insufficienza cardiaca.
La FDA ha espresso un feedback positivo confermando l'allineamento al disegno e alla tempistica dello studio clinico HOPE- 3 e il percorso verso una futura richiesta di licenza biologica (BLA) per CAP-1002.
Lo studio clinico HOPE-3 di fase 3 si svolge esclusivamente negli Stati Uniti. Capricor ha trattato, ad oggi, 52 pazienti nello studio e prevede il completamento dell'arruolamento di circa 58 pazienti entro il quarto trimestre del 2023. I dati principali sono attesi per il quarto trimestre del 2024. Capricor prevede di fare una richiesta di BLA per CAP-1002 nel 2025.
CAP-1002 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per il trattamento della DMD. Ciò consentirebbe, nel caso in cui Capricor dovesse ricevere l'approvazione della FDA per la commercializzazione di CAP-1002, di avere un percorso prioritario nel processo di revisione (Priority Review Voucher).
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso dall’azienda al seguente link
EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD
Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker.
EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il muscolo dai danni indotti dalla contrazione. La sicurezza, tollerabilità e l’impatto della strategia con EDG-5506 su alcuni biomarcatori del danno muscolare nella BMD sono state valutate in un primo studio clinico tuttora in corso in 12 pazienti adulti, il trial ARCH, evidenziando risultati incoraggianti dopo 12 mesi di somministrazioni giornaliere di EDG-5506. In particolare i dati raccolti hanno evidenziato una riduzione rispetto a inizio studio dei biomarcatori del danno muscolare creatin chinasi e troponina muscolare di tipo 1 accompagnato da un trend positivo nella valutazione North Star Ambulatory Assesment (NSAA).
Lo studio GRAND CANYON è l’ampliamento dello studio CANYON, già in corso su 39 adulti e 24 adolescenti BMD in un singolo centro negli Stati Uniti. Il trial servirà a valutare la sicurezza e l’efficacia di EDG-5506 in pazienti BMD adulti e prevede di reclutare 120 pazienti tra 18 e 50 anni in 10 Paesi, tra i quali al momento non è inclusa l’Italia. Il trail sarà controllato con placebo e avrà una durata complessiva di 18 mesi, l’obiettivo primario dello studio è dimostrare una differenza statisticamente significativa rispetto a inizio trial nella valutazione NSAA rispetto al gruppo placebo.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso dall’azienda al seguente link
PROGETTO TELERIABILITAZIONE: IL CALENDARIO DI OTTOBRE
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.
E’ disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di Ottobre 2023 (15-16 - h 16-17 - h 17-18):
- DMD 0-5 anni: Lunedì 2/10 - Mercoledì 4/10
- DMD 6-10 anni: Lunedì 09/10 - Mercoledì 11/10
- DMD 11-15 anni: Lunedì 16/10 - Mercoledì 18/10
- DMD >15 anni: Lunedì 23/10 - Mercoledì 25/10
Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.
Per i pazienti del Piemonte, il servizio è offerto nell’ambito del progetto “La fisioterapia a 360 gradi: assistenza in presenza e in teleconsulenza per pazienti con DMD e BMD in Piemonte”, realizzato con il sostegno della Fondazione CRT.
A Treviso il meeting territoriale di Parent Project aps
Un appuntamento per famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Domenica 1 ottobre 2023 Auditorium di Santa Caterina - Piazzetta Mario Botter, 1, Treviso
Domenica 1 Ottobre si terrà a Treviso, presso l’Auditorium di Santa Caterina, un meeting territoriale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzato da Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi che convivono con questa patologia genetica rara, con la collaborazione del Comune di Treviso.
L’incontro sarà dedicato ad aspetti correlate alla gestione clinica dei giovani pazienti e rappresenterà un’occasione di approfondimento, oltre che un importante momento di confronto tra famiglie, medici ed operatori del territorio.
Accanto alla Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio, e che offre una panoramica completa sui temi legati alla ricerca e alle sperimentazioni in corso, Parent Project aps quest’anno desidera riproporre l’opportunità per le famiglie di partecipare ad alcuni incontri territoriali. Questi hanno la finalità di offrire approfondimenti relativi ad una corretta gestione clinica dei pazienti, con il valore aggiunto della presenza di specialisti del territorio.
I lavori si apriranno alle 10.00 con il saluto di Ialina Vinci, componente del Consiglio Direttivo di Parent Project aps e la moderazione di Stefano Mazzariol, delegato territoriale dell’associazione. La mattina comprenderà un primo intervento sulla gestione clinica della patologia, con uno specifico riferimento al tema degli steroidi, dell’alimentazione e della salute delle ossa.
A seguire si parlerà di ereditarietà nella patologia, di fisioterapia ed emergenze nelle fratture, con un intervento dedicato agli aspetti psicosociali. La mattinata si chiuderà con la presentazione del Progetto “The value of facing school: the inclusion of youth with neuromuscular diseases, muscular dystrophies and other rare diseases in education” - Programma Erasmus Plus 2021.
Il pomeriggio si aprirà con due interventi legati rispettivamente alla gestione cardiaca e respiratoria, per poi dedicare uno spazio ad Emergency Card e Registro Pazienti (due strumenti molto importanti per la comunità DMD/BMD) e concludere con una panoramica sulle sperimentazioni cliniche.
“Siamo molto felici di poter essere qui con le famiglie, i pazienti e gli specialisti del territorio” dichiara Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps. “Questa giornata insieme è un’occasione di confronto su tutti gli aspetti legati alla vita quotidiana. Questi meeting territoriali sono uno strumento di fondamentale importanza per Parent Project, e per tutta la nostra comunità, necessari per aumentare sempre più la consapevolezza sulla gestione della patologia. Ringraziamo il Comune di Treviso per la disponibilità e per la collaborazione nell’organizzazione del meeting.”
Così l'assessore alla Città Solidale del Comune di Treviso, Gloria Tessarolo: "Il comune ha condiviso questo progetto cogliendo lo spirito di incontro, supporto e informazione con cui è nato. Questa come altre malattie rare hanno lo svantaggio di essere meno importanti per la ricerca farma-ceutica, ma la fortuna di avere famiglie attive e una rete associativa e istituzionale al loro fianco. Così siamo felici che Treviso sia la sede di questo incontro che ci aiuta a fare il punto sulla malattia e sul supporto che può essere offerto ai piccoli pazienti. Ringrazio l'associazione Parent Project per averci voluti al suo fianco".
Entrada Therapeutics annuncia la somministrazione del primo partecipante allo studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44 per il potenziale trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa diffuso il 21 settembre, l’azienda statunitense Entrada Therapeutics ha annunciato la somministrazione del primo partecipante allo studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44, per il potenziale trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell'esone 44.
ENTR-601-44, è una molecola costituita da una piccola sequenza oligonucleotidica di tipo PMO (oligomero morfolino fosforodiamidato) legata con un piccolo peptide di proprietà di Entrada (EEV™), che aiuta la stabilità cellulare della molecola stessa.
L'obiettivo primario dello studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44, condotto nel Regno Unito, è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ENTR-601-44 in volontari sani di sesso maschile, con un obiettivo di arruolamento di circa 40 partecipanti. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica e la quantità di exon skipping nel muscolo scheletrico.
I dati dello studio sono attesi per la seconda metà del 2024.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Entrada Therapeutics al seguente link.
