Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker. 

EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il muscolo dai danni indotti dalla contrazione. La sicurezza, tollerabilità e l’impatto della strategia con EDG-5506 su alcuni biomarcatori del danno muscolare nella BMD sono state valutate in un primo studio clinico  tuttora in corso in 12 pazienti adulti, il trial ARCH, evidenziando risultati incoraggianti dopo 12 mesi di somministrazioni giornaliere di EDG-5506. In particolare i dati raccolti hanno evidenziato una riduzione rispetto a inizio studio dei biomarcatori del danno muscolare creatin chinasi e troponina muscolare di tipo 1 accompagnato da un trend positivo nella valutazione North Star Ambulatory Assesment (NSAA).

Lo studio GRAND CANYON è l’ampliamento dello studio CANYON, già in corso su 39 adulti e 24 adolescenti BMD in un singolo centro negli Stati Uniti. Il trial servirà a valutare la sicurezza e l’efficacia di EDG-5506 in pazienti BMD adulti e prevede di reclutare 120 pazienti tra 18 e 50 anni in 10 Paesi, tra i quali al momento non è inclusa l’Italia. Il trail sarà controllato con placebo e avrà una durata complessiva di 18 mesi, l’obiettivo primario dello studio è dimostrare una differenza statisticamente significativa rispetto a inizio trial nella valutazione NSAA rispetto al gruppo placebo.   

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps 

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso dall’azienda al seguente link