In un comunicato stampa diffuso il 21 settembre, l’azienda statunitense Entrada Therapeutics ha annunciato la somministrazione del primo partecipante allo studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44, per il potenziale trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 44.
ENTR-601-44, è una molecola costituita da una piccola sequenza oligonucleotidica di tipo PMO (oligomero morfolino fosforodiamidato) legata con un piccolo peptide di proprietà di Entrada (EEV™), che aiuta la stabilità cellulare della molecola stessa.
L’obiettivo primario dello studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44, condotto nel Regno Unito, è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ENTR-601-44 in volontari sani di sesso maschile, con un obiettivo di arruolamento di circa 40 partecipanti. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica e la quantità di exon skipping nel muscolo scheletrico.
I dati dello studio sono attesi per la seconda metà del 2024.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Entrada Therapeutics al seguente link.