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Reclutamento per trial LELANTOS con pamrevlumab (FibroGen) tramite il Registro Pazienti DMD/BMD Italia

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico LELANTOS di fase 3 per valutare l’efficacia della molecola sperimentale pamrevlumab, rispetto al placebo, in pazienti non deambulanti di età uguale o superiore ai 12 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne, in trattamento con steroidi.

Pamrevlumab, precedentemente nota come
FG-3019, è una molecola sperimentale sviluppata per contrastare la fibrosi.
Questa molecola blocca l’azione del fattore di crescita del tessuto connettivo
(CTGF), proteina che stimola la deposizione di tessuto fibrotico e che riduce
la capacità che ha il tessuto muscolare danneggiato di ripararsi.

Lo studio, finanziato da FibroGen, è uno studio
multicentrico, in doppio cieco e controllato con il placebo. Durante il trial i
pazienti saranno assegnati casualmente (in un rapporto 1:1) al gruppo che
riceverà la molecola sperimentale pamrevlumab o il placebo attraverso infusioni
intravenose una volta ogni 2 settimana per un periodo complessivo di 52
settimane. Al termine dello studio, seguirà un periodo di estensione in aperto
in cui a tutti i pazienti sarà offerta la possibilità di ricevere il
trattamento sperimentale.

L’ufficio scientifico di Parent Project aps, che si
occupa della gestione del Registro Pazienti DMD/BMD Italia, ha individuato e
informato 132 pazienti in possesso delle caratteristiche minime indicate dai
criteri d’inclusione qui di seguito indicati:

• pazienti con diagnosi di Distrofia Muscolare di Duchenne
  geneticamente confermata;
• pazienti di età
  uguale o superiore ai 12 anni;
• pazienti non-deambulanti;
• pazienti in trattamento
  stabile con steroidi da almeno 6 mesi;
• pazienti che non sono coinvolti in studi clinici con
  molecole sperimentali da
  almeno 1 mese.
• Pazienti non
  ventilati o ventilati per un periodo inferiore alle 16 ore al giorno

Il reclutamento per questa
sperimantazione è possibile presso i seguenti centri clinici italiani:

• Policlinico A Gemelli - Centro clinico
  NeMO, Roma (Sperimentatore principale: Marika
  Pane)
  • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma
    (Sperimentatore principale: Adele D’Amico,
    Michela Catteruccia)
  • Ospedale San Raffaele,
    Milano (Sperimentatore principale: Stefano Previtali)
  • Associazione La Nostra Famiglia, IRCCS
    E. Medea, Bosisio Parini, Lecco (Sperimentatore principale: Maria Grazia
    D’Angelo)

Vi ricordiamo che la selezione finale
dei pazienti pienamente idonei a partecipare a questo studio sarà a cura dei
responsabili dei centri clinici sopra indicati che dovranno valutare ulteriori
parametri clinici e biologici per definire i pazienti arruolabili.

Per maggiori informazioni sul trial, potete:

• consultare la
  brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link
• visitare il
  sito clinicaltrials.gov al seguente link 
• contattare l’ufficio scientifico di
  Parent Project aps chiamando il numero 342.3289199  o
  scrivendo alla mail del registro: informa@registrodmd.it

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Edgewise riceve la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker

In un comunicato stampa diffuso il 16 agosto scorso Edgewise Therapeutics ha annunciato di avere ricevuto dall'Agenzia statunitense per i medicinali (FDA) la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker (BMD). EDG-5506 è una molecola progettata per bloccare la rottura delle fibre muscolari, segno distintivo della patologia in corso, limitando in questo modo la successiva risposta infiammatoria e fibrotica e promuovendo l'integrità muscolare e la funzionalità fisica.

La designazione
Fast Track è un processo concepito per facilitare lo sviluppo e accelerare la
revisione di farmaci per il trattamento di patologie gravi che affrontano un
bisogno medico non soddisfatto. Grazie a questa designazione sarà quindi
possibile velocizzare il percorso di sviluppo di EDG-5506.

La decisione di
assegnare la designazione Fast Track a EDG-5506 è stata supportata dai dati
preclinici e da uno studio clinico di fase 1 in corso. Quest'ultimo è uno
studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose singola e multipla crescente in volontari sani
e in pazienti con BMD. La biotech si aspetta di ottenere i risultati di questo
studio entro il 2021.

A cura dell'Ufficio Scientifico
di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli
studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

Potete leggere la news originale al seguente link.

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