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Sarepta Therapeutics annuncia l’avvio della parte B dello studio MOMENTUM con SRP-5051 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51

Dopo l’interazione positiva con l’agenzia regolatoria statunitense FDA, Sarepta annuncia l’avvio della parte B dello studio MOMENTUM con la molecola sperimentale SRP-5051, che coinvolgerà pazienti Duchenne deambulanti e non, trattabili con lo skipping dell’esone 51. A fronte di risultati positivi, lo studio avrà l’obiettivo di richiedere un’approvazione accelerata del farmaco

Lo studio MOMENTUM è uno studio globale di fase 2 che impiega la molecola sperimentale di nuova generazione SRP-5051 sviluppata da Sarepta, per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio che valuta dosi multiple crescenti di farmaco, somministrate mensilmente, con l’obiettivo di valutare i livelli di produzione della proteina distrofina, oltre alla valutazione della sicurezza e tollerabilità. In seguito ai risultati promettenti della parte A dello studio (di cui potete leggere la notizia al seguente link), e dopo l’interazione positiva con la FDA, l’azienda ha annunciato l’avvio della parte B dello studio, atteso per l’ultimo trimestre di quest’anno. I Paesi coinvolti saranno Stati Uniti, Canada, Australia ed Europa e verranno reclutati tra 20 e 40 pazienti di età compresa tra i 7 e i 21 anni, deambulanti e non, che non hanno mai ricevuto il farmaco. Inoltre i pazienti che hanno concluso la parte A dello studio e che hanno i criteri di eleggibilità, avranno la possibilità di essere inclusi nella parte B dello studio.

A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Sarepta al seguente link

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SRP-5051 potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link

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Capricor Therapeutics annuncia i risultati finali dello studio clinico HOPE-2

Capricor Therapeutics ha annunciato lo scorso 24 settembre, durante il convegno virtuale internazionale World Muscle Society, i risultati positivi finali dello studio clinico HOPE-2 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne in trattamento con CAP-1002

I dati finali dello studio HOPE-2 mostrano miglioramenti statisticamente significativi nella mid PUL v1.2 nei pazienti trattati con CAP-1002. La scala di Performance degli Arti Superiori (Performance of Upper Limb, PUL) testa attività manuali collegate alle attività di vita quotidiana che sono molto importanti per la qualità di vita. Inoltre, i dati finali presentati dall'azienda statunitense evidenziano valori statisticamente significativi di altre misurazioni che suggeriscono un rallentamento clinicamente rilevante della progressione della patologia (scheletrici e cardiaci). Lo studio HOPE-2, condotto negli Stati Uniti, è un trial di fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per pazienti in una fase avanzata della DMD. Ai partecipanti allo studio è stato somministrato il placebo o CAP-1002 per via endovenosa ogni tre mesi. Sono stati analizzati i dati da un totale di 20 pazienti (12 pazienti trattati con placebo e 8 pazienti trattati) dopo 12 mesi. Circa l’80% dei pazienti erano non deambulanti e tutti i pazienti erano in regime stabile di steroidi. L'analisi dei dati finali ha dimostrato che i pazienti nelle fasi avanzate della patologia mostrano miglioramenti nelle misurazioni scheletriche e cardiache dopo avere ricevuto quattro dosi di CAP-1002 nel corso di un anno. Inoltre CAP-1002 è generalmente sicuro e ben tollerato.."Il significato di questi dati è di vitale importanza per i pazienti e la comunità DMD. I dati suggeriscono che CAP-1002 ha rallentato il declino della DMD nei pazienti per i quali attualmente esistono poche opzioni", ha affermato Linda Marbán amministratore delegato di Capricor. L'azienda si dichiara pronta a iniziare presto uno studio di fase 3.

A cura dell'Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Capricor al seguente link

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici su CAP-1002 potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link

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Un nuovo trial per la distrofia muscolare di Becker

ReveraGen Biopharma e
Santhera Pharmaceuticals annunciano in un comunicato stampa l’assegnazione di
fondi per avviare uno studio clinico con il vamorolone nei pazienti con
distrofia muscolare di Becker (BMD)

Il vamorolone è una potenziale terapia sostitutiva dello
steroide sviluppata con l’obiettivo di ottenere un antinfiammatorio con
efficacia confrontabile ai glucocorticoidi in uso ma con minori effetti
collaterali. Lo sviluppo clinico del vamorolone ha riguardato finora solo la
popolazione dei pazienti Duchenne in cui sono stati evidenziati risultati
incoraggianti ma grazie a una serie di finanziamenti, tra cui il più recente
proveniente da un programma della FDA, sarà ora possibile avviare un trial anche
nella popolazione dei pazienti BMD.

Lo studio si svolgerà anche in Italia presso il centro
clinico di Padova e sarà in doppio cieco e controllato con il placebo in
rapporto 2:1, ovvero ogni due partecipanti che assumeranno il trattamento ce ne
sarà uno che riceverà il placebo. Il trial valuterà la sicurezza e l’efficacia
del vamorolone somministrato giornalmente per un periodo complessivo di 24
settimane attraverso misure di funzionalità motoria e biomarcatori specifici.

A cura dell’Ufficio
Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con
vamorolone potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project
aps.

Potete leggere la news originale a questo link .

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