SAVERIO È A CASA CON IL SUO CUORE ARTIFICIALE
L'approssimarsi del Natale ci porta una bellissima notizia: Saverio, il ragazzo di 15 anni affetto da Duchenne che nei mesi scorsi è stato sottoposto al primo impianto di un cuore artificiale permanente, è tornato a casa.
A circa tre mesi dall’intervento, eseguito da Antonino Amodeo, cardiochirurgo pediatrico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Saverio è tornato a San Venanzo, un piccolo paesino in provincia di Terni, dove vive con la mamma Rita, il papà Marsilio e il fratellino di otto anni. Ad aspettarlo tutti i suoi concittadini, gli amici, i compagni di scuola che, con il suo ritorno, vivranno un Natale ancora più speciale.
A rendere straordinario l’intervento chirurgico è il fatto che il cuore artificiale impiantato a Saverio, a differenza di operazioni simili realizzate in precedenza nel mondo, non servirà da 'ponte' in attesa dell'arrivo di un cuore umano, ma lo accompagnerà per tutto il resto della sua vita. Questo risultato apre una strada molto importante per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne che non possono effettuare un normale trapianto di cuore.
La famiglia di Saverio ci ha chiesto di pubblicare questa testimonianza perchè arrivi a tutte le famiglie che lottano contro la Duchenne.
Per saperne di più:
Videointervista ad Antonino Amodeo
La notizia sull'intervento
COMUNICATO 16.12.10
Sabato diamo un calcio alla distrofia di Duchenne
Il torneo calcistico Parent-One sostiene Parent Project onlus, l’associazione di genitori che combattono contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Saranno le squadre degli Ingegneri Roma, dei Medici Roma, dell’USSI Roma (giornalisti sportivi) e dell’Agenzia del Territorio, a sfidarsi sabato 18 dicembre 2010, con inizio alle ore 11, sul campo dell’APD Olimpia, nel quadrangolare di solidarietà organizzato con il Patrocinio dell’Ordine degli Ingegneri di Roma. Testimonial dell’evento Stefano Cecchetti, ben sette volte campione del mondo di Kick Boxing, con il fratello Roberto presidente della Contact League.
Le partite si svolgeranno sotto la direzione arbitrale affidata ad una terna dell'A.R.A (Associazione Romana Arbitri) che ha sposato l’importante iniziativa dedicata al sostegno della ricerca contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, una grave patologia progressiva che colpisce i muscoli dei bambini e per la quale non esiste una cura.
"Giunti al quarto anno di collaborazione con Parent Project Onlus, abbiamo voluto organizzare questo torneo nel periodo di Natale perchè la solidarietà è un sentimento che dobbiamo far crescere sempre di più e questo è un momento magico. – Ha dichiarato Michele Pulcini, presidente della squadra degli Ingegneri Roma - Sono orgoglioso della partecipazione di tanti professionisti che scenderanno in campo, insieme a noi, per aiutare e sostenere migliaia di bambini e i loro genitori.” Conclude Pulcini.
Durante l’evento, che si svolge presso il Centro Sportivo APD Olimpia, Campo Sportivo Bachelet, in via Vitellia 50, grazie anche al sostegno dell’AICEN e di Sportuno, saranno presenti i volontari di Parent Project Onlus per diffondere il materiale informativo e raccogliere fondi destinati alle attività di ricerca e alla formazione della Comunità Duchenne.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una 
malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Il Centro Ascolto Duchenne (CAD) ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - email ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello – email f.bottello@parentproject.it
Tel. 06 66.18.28.11
PRO044: ESTENSIONE DEL RECLUTAMENTO PER IL TRIAL
Anche in Italia, Prosensa ha dato disponibilità all’inclusione di altri pazienti DMD nello studio sperimentale del prodotto IMP PRO044 che coinvolge la Sezione di Genetica Medica, Università di Ferrara. Lo studio clinico di Fase I/II è in via di completamento su 4 bambini (già arruolati) affetti da distrofia di Duchenne, con l’obiettivo di verificare la tollerabilità e la sicurezza della somministrazione del prodotto PRO044.
I pazienti teoricamente eleggibili sono stati estratti dal Registro Nazionale Pazienti DMD/BMD in base ai dati genetici.
Ricordiamo che, oltre ai dati genetici, esistono altri criteri di inclusione che dovranno essere valutati nella fase di reclutamento.
(per informazioni più dettagliatehttp://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01037309 )
Le famiglie sono state contattate dal Registro Nazionale Pazienti DMD/BMD e invitate a contattare il medico di riferimento o a consultare direttamente il sito di sperimentazione.
Lo studio sperimentale Prosensa, esteso ai nuovi candidati, partirà all’inizio del 2011 (in data da stabilire), il numero definitivo dei pazienti italiani da includere è in via di definizione e sarà deciso da Prosensa. Ogni aggiornamento sarà tempestivamente comunicato.
Per saperne di più:
COMUNICATO 26.05.10
PROSENSA: PARTE LO STUDIO CLINICO CON PRO044
COMUNICATO 07.12.10
Distrofia di Duchenne. Al Policlinico di Messina si studiano le azioni antiossidanti e antinfiammatorie di un integratore derivato dalla soia.
La sperimentazione sarà finanziata da Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combatte contro la grave malattia rara, attraverso il Fondo Daniele Amanti.
Lo studio pilota, che sarà svolta presso U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari del Policlinico “G. Martino” di Messina e coordinato dal professor Giuseppe Vita e dalla dottoressa Sonia Messina, sarà volto a testare sicurezza, tollerabilità ed eventuali effetti positivi sui parametri clinici di un integratore derivato dalla soia. In questa prima fase, che partirà nei primi mesi del 2011 e vedrà coinvolti 15 bambini deambulanti con diagnosi di Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), saranno realizzate valutazioni cliniche e laboratoristiche complete. Se i risultati ottenuti, utilizzando il modello sperimentale murino della DMD (il topo mdx) e già pubblicati su varie riviste internazionali, saranno confermati, si passerà ad uno studio di Fase III, su una più ampia popolazione.
Nella DMD la mancanza della proteina Distrofina crea delle alterazioni cellulari che danno vita a quadri di necrosi seguiti da cicli di rigenerazione, che però si esauriscono nel tempo lasciando il posto ad una sostituzione fibro-adiposa del tessuto con le note alterazioni funzionali conseguenti. Da molti anni il gruppo di ricerca studia i meccanismi patogenetici alla base della Duchenne ed indaga gli effetti di nuovi approcci terapeutici.
Con quest’importante progetto di ricerca, si raggiunge un nuovo traguardo per l'associazione e, soprattutto, per Fabio Amanti, ideatore del Fondo e padre di Daniele, un bambino di tre anni e mezzo a cui è stata diagnosticata una mutazione molto rara nel gene della distrofina a soli sei mesi d'età. Il Fondo, infatti, già finanzia uno studio di ricerca per correggere geneticamente le cellule muscolari distrofiche di topo mediante un cromosoma artificiale umano e procedere al trapianto autologo, cioè senza donatore, condotto da Giulio Cossu, della Divisione di Medicina Rigenerativa del San Raffaele di Milano.
Il Fondo Daniele Amanti, istituito presso Parent Project Onlus, nasce da un appello lanciato su Facebook da Fabio Amanti per aiutare suo figlio Daniele che ha, da subito, ricevuto il sostegno della scrittrice Cinzia Lacalamita con il suo libro “Daniele. Storia di un bambino che spera” e di personaggi dello spettacolo tra i quali, Gianmarco Tognazzi e Luca Ward. In un anno e mezzo, ha raggiunto oltre 20.000 sostenitori e raccolto più di 450.000 euro.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della distrofina localizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento multidisciplinare che ha consentito di raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento diretto della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie.
Per ricevere maggiori informazioni sulle attività del Fondo Daniele Amanti e sugli altri progetti di Parent Project Onlus si può telefonare al numero 06 66182811 o visitare il sito www.parentproject.it
Per sostenere il Fondo Daniele Amanti: c/c postale 94255007 o bancario BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - intestati a Parent Project Onlus - causale: Fondo Daniele Amanti.
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Tel. 06 66.18.28.11 – Cell. 349 5737747
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COMUNICATO 07.12.10
A Natale diamo un calcio alla distrofia: un quadrangolare per la ricerca scientifica
Il torneo calcistico Parent-One sostiene Parent Project onlus, l’associazione di genitori che combattono contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Saranno le squadre degli Ingegneri Roma, dei Medici Roma, della Stampa sportiva romana, e dell’Agenzia del Territorio, che sabato 18 dicembre 2010, con inizio alle ore 11, si sfideranno sul campo dell’APD Olimpia, nel quadrangolare di solidarietà organizzato con il Patrocinio dell’Ordine degli Ingegneri di Roma. Le partite si svolgeranno sotto la direzione arbitrale affidata ad una terna dell'A.R.A (Associazione Romana Arbitri) che ha sposato l’importante iniziativa dedicata al sostegno della ricerca contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, una grave patologia progressiva che colpisce i muscoli dei bambini e per la quale non esiste una cura.
"Giunti al quarto anno di collaborazione con Parent Project Onlus, abbiamo voluto organizzare questo torneo nel periodo di Natale perchè la solidarietà è un sentimento che dobbiamo far crescere sempre di più e questo è un momento magico, durante il quale le persone sono più sensibili. – Ha dichiarato Michele Pulcini, presidente della squadra degli Ingegneri Roma - Sono orgoglioso della partecipazione di tanti professionisti che scenderanno in campo, insieme a noi, per aiutare e sostenere migliaia di bambini e i loro genitori.” Conclude Pulcini.
Durante l’evento, che si svolge presso il Centro Sportivo APD Olimpia, Campo Sportivo Bachelet, in via Vitellia 50, grazie anche al sostegno dell’AICEN e di Sportuno, saranno presenti i volontari di Parent Project Onlus per diffondere il materiale informativo e raccogliere fondi destinati alle attività di ricerca e alla formazione della Comunità Duchenne.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Il Centro Ascolto Duchenne (CAD) ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - email ufficiostampa@parentproject.it
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Tel. 06 66.18.28.11
SECONDO PROGETTO PER IL FONDO DANIELE AMANTI
Un nuovo progetto per il Fondo Daniele Amanti, dopo il finanziamento dello studio sul cromosoma artificiale umano annunciato a settembre.
Il Fondo, istituito presso Parent Project, finanzierà infatti anche uno studio pilota per testare le azioni antiossidanti e antinfiammatorie di un integratorederivato dalla soia in ragazzi DMD. Lo studio si svolgerà a partire dai primi mesi del 2011 presso l'U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari del Policlinico “G. Martino” di Messina, sarà coordinato dal professor Giuseppe Vita e dalla dottoressa Sonia Messina e vedrà coinvolti 15 bambini deambulanti con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne.
Se i risultati già ottenuti in precedenza utilizzando il modello sperimentale murino della DMD (il topo mdx) e già pubblicati su varie riviste internazionali, saranno confermati, si passerà ad uno studio di Fase III, su una più ampia popolazione.
Un secondo traguardo molto importante per il Fondo Daniele Amanti e per Parent Project, raggiunto grazie all'incredibile solidarietà che si è raccolta intorno alla famiglia Amanti e all'impegno dei tanti che si sono spesi in prima persona per raggiungere quello che all'inizio poteva sembrare un obiettivo inarrivabile - raccogliere fondi sufficienti a far partire almeno uno studio che prendesse in considerazione anche le mutazioni meno comuni tra quelle che causano le distrofia muscolare di Duchenne - e che oggi è una realtà.
Per saperne di più:
COMUNICATO 07.12.10
COMUNICATO 03.12.10
Il Concerto di Natale dell’Associazione Marco Taschler per aiutare i bambini con la distrofia muscolare di Duchenne.
L’iniziativa è dedicata al Fondo Alessandro Cannella istituito presso Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combattono contro la grave patologia rara.
C’è già grande attesa per il Concerto di Natale organizzato a favore del Fondo Alessandro Cannella e Parent Project Onlus che avrà luogo venerdì 17 dicembre, alle ore 20.30, ospiti del Palazzo della Cancelleria di Roma. Durante la serata, che servirà a finanziare la ricerca scientifica contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, si esibiranno i tre cori dell’Associazione Culturale Marco Taschler con canti di Natale, Gospel e brani classici.
La serata di beneficenza, che ha ricevuto il sostegno della ProjecoItalia, è stata organizzata dai genitori del piccolo Alessandro, Ilaria e Massimo, per presentare il Fondo benefico istituito presso Parent Project Onlus per finanziare i progetti di ricerca dedicati alle mutazioni genetiche meno comuni, che richiedono un impegno sempre più specifico.
Durante le feste natalizie sarà possibile contribuire alla speciale iniziativa di raccolta fondi, anche partecipando allo spettacolo teatrale Grease della Compagnia Scaveccio che si svolgerà domenica 5 dicembre presso l’Auditorium Giovanni Paolo II ad Orbetello (Gr). Il 15 dicembre, presso il ristorante Villa Certosa a Capannelle di Roma, si terrà una Cena solidale durante la quale sarà possibile trovare anche le splendide decorazioni natalizie realizzate dai volontari del Fondo Alessandro Cannella.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Per maggiori informazioni sulle attività di raccolta fondi, si può visitare il sito www.aiutiamoalessandro.org Per contribuire con una donazione al Fondo Alessandro Cannella: C/C Bancario presso Banca Prossima, IBAN: IT88 I033 5901 6001 0000 0014 387 Intestato a Parent Project Onlus - Fondo Alessandro Cannella
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Il Centro Ascolto Duchenne ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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COMUNICATO 22.12.10
Decreto Milleproroghe: il Governo decide d’ufficio a chi gli italiani destineranno il 5 x mille.
I genitori che lottano contro la distrofia muscolare Duchenne/Becker vogliono sapere se i loro figli sono di serie B.
Insorgono le famiglie di Parent Project Onlus, alla notizia che nella bozza del Decreto Milleproroghe è previsto che un quarto dei 400 milioni di euro stanziati per il 2011, sarà destinato in particolare alla ricerca e all'assistenza ai malati di sclerosi.
Questo è quanto si legge.... «Le risorse complessive destinate alla liquidazione della quota del 5 per mille nell'anno 2011 sono quantificate nell'importo di euro 400.000.000; a valere su tale importo, una quota pari a 100 milioni di euro è destinata ad interventi in tema di sclerosi amiotrofica per ricerca e assistenza domiciliare dei malati».
“Se quello che stiamo leggendo in queste ore è vero vogliamo che ci sia detto chiaramente se, nel nostro Paese, esistono malati più importanti di altri e se qualcuno può decidere quelli di serie A e quelli di serie B. – ha denunciato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus - Se si aspettano che ci facciamo la guerra tra associazioni si sbagliano di grosso, perchè lo sappiamo bene che non è beneficiando di un regalo natalizio, anche se vale 100 milioni di euro, che ci verranno riconosciuti i nostri diritti di malati. “
La distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara colpisce con un rischio statistico del 50% e viene trasmessa da donne sane portatrici del gene affetto. Di tutti i casi il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e insieme garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita a tutti i 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere le famiglie ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne una rete di professionisti che dal 2002 segue circa cinquecento famiglie. L’associazione è fondatrice della federazione internazionale UPPMD(United Parent Projects for Muscolar Dystrophies), un’organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – 349 5737747 - ufficiostampa@parentproject.it
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