COMUNICATO 30.01.12
Dal 17 al 19 febbraio, a Roma, la X Conferenza Internazionale sulla distrofia di Duchenne e Becker
Molti i temi affrontati in occasione della “X Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker”, organizzata a Roma nell’ambito della Campagna sociale “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia muscolare di Duchenne” che si svolge a febbraio, sotto l’Alto Patronato del Presidente della Repubblica.
C’è grande attesa nella Comunità Duchenne, per l’importante incontro che avrà luogo dal 17 al 19 febbraio, presso l’Ergife Palace Hotel di Roma, e che vedrà riuniti esperti provenienti da tutto il mondo per illustrare alle famiglie di Parent Project Onlus, e a tutti gli interessati, gli sviluppi della ricerca scientifica e dell’approccio clinico multidisciplinare. I lavori cominceranno nel pomeriggio di venerdì 17 febbraio con alcune sessioni parallele dedicate in particolare alle famiglie con bambini piccoli, che affronteranno importanti temi proposti direttamente dai genitori, tra i quali la fisioterapia con prova pratica di stretching, l’integrazione scolastica e il Registro Pazienti DMD/BMD Italia.
Nella giornata di sabato 18 febbraio, si svolgeranno i lavori della Sessione Plenaria dedicata all’aggiornamento sulle ricerche in corso e alla gestione clinica dei pazienti DMD/BMD; nel pomeriggio, in concomitanza con la Plenaria, nelle sessioni parallele si parlerà anche delle normative in ambito nazionale e regionale, dell’adolescenza e della sessualità negli adulti Duchenne, delle barriere architettoniche. Nella mattina di domenica 19 febbraio, saranno illustrati i risultati delle sperimentazioni sull’uomo che si stanno conducendo in Italia e all’estero e si parlerà dello sviluppo di nuovi trial clinici.
Tra i relatori sarà presente Giulio Cossu, University College di Londra, che illustrerà il lavoro che sta svolgendo con le cellule staminali; Irene Bozzoni, Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università Sapienza di Roma, che illustrerà i risultati degli studi che sta conducendo sui microRNA coinvolti nella DMD; Emilio Clementi, Farmacologia Clinica Ospedale Luigi Sacco di Milano, che presenterà i risultati dello studio finanziato da Parent Project Onlus su una combinazione di farmaci; Fabrizio Racca, Struttura di Anestesia e Rianimazione Pediatrica dell’Ospedale di Alessandria, che spiegherà come si interviene nelle emergenze respiratorie; Antonio Amodeo, UO Cardiochirurgia Ospedale Bambino Gesù Roma, che parlerà della gestione delle emergenze cardiache; Kanneboyina Nagaraju, Children's National Medical Center (CGMR) - Washington, che interviene su nuove potenziali terapie; Elena Mularoni, Ospedale Oftalmico di Torino, che interviene sugli aspetti endocrinologici e nutrizionali; Jes Rahbek, Rehabiliterings Center for Muskelsvind - Aarhus, Danimarca, che interviene sul monitoraggio dei trattamenti terapeutici; Douglas Biggar, University of Toronto, Holland Bloorview Kids Rehab. Hospital Toronto, Canada, che farà il punto sull’utilizzo degli steroidi; Emanuela Giulitti, Psicologa responsabile Centro Ascolto Duchenne, che affronterà gli aspetti psicologici e comportamentali.
L’importante evento scientifico - organizzato in collaborazione con La Bussola & La Clessidra srl, con il contributo economico di Erydel SpA, company specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative che sfruttano i globuli rossi autologhi come mezzi di veicolazione di farmaci, e la mediapartnership dell’Osservatorio Malattie Rare, CyberMed e M.D.webtv - si svolge con il Patrocinio dell’Ambasciata Australia, Accademia dei Lincei, Ministero Affari Esteri, Ministero Salute, ISS (Istituto Superiore di Sanità), Centro Studi Erickson, Cittadinanzattiva, AIM (Associazione Italiana di Miologia), EURORDIS Plateforme Maladies Rare, 
UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), Università degli Studi di Ferrara, Università degli Studi Sapienza di Roma, Università degli Studi di Messina, A.S.SO.FARM (Farmacie Comunali Aziende e Servizi Socio-Farmaceutici), Vita-Salute San Raffaele, FIMMG (Federazione Italiana Medici di Famiglia), Regione Lazio, Provincia di Roma e Comune di Roma.
La X Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, si svolge nell’ambito della Campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne” organizzata da Parent Project Onlus, per finanziare il primo Progetto di Audit Civico Nazionale per la distrofia muscolare Duchenne/Becker realizzato, in collaborazione con Cittadinanzattiva e l’Associazione Italiana di Miologia (AIM).
La distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. E' una patologia rara che colpisce 1 neonato maschio su 3.500. Nel 70 per cento dei casi viene trasmessa da donne sane portatrici, nel restante 30 per cento, invece, è frutto di una mutazione spontanea del gene.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e garantire le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita di oltre 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere attivamente le famiglie ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che dal 2002 segue circa seicento famiglie. L’associazione è fondatrice della federazione internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’organizzazione diffusa in tutto il mondo
Per maggiori informazioni su Parent Project Onlus, sulla Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, sul Progetto di Audit Civico Nazionale, sul Programma della Conferenza e per essere aggiornati sulle iniziative organizzate in diverse città italiane dalle famiglie e dai volontari, visitare il sito www.parentproject.it
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”:
C/C postale 94255007 – Causale: Campagna febbraio 2012
C/C Banca Credito Cooperativo Ag.19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - Causale: Campagna Febbraio 2012
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – 349 5737747
ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - 06 66182811
f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 30.01.12
A febbraio torna la Campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi di Parent Project Onlus
L’obiettivo della Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, che si svolge sotto l’Alto Patronato del Presidente della Repubblica, è finanziare il primo Audit Civico Nazionale dedicato alla distrofia muscolare di Duchenne/Becker.
Garantire il diritto all’assistenza e difendere la qualità del futuro di migliaia di ragazzi affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, è l’obiettivo della Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne” organizzata dall’associazione di genitori Parent Project Onlus, nel mese di febbraio, per finanziare il primo Progetto di Audit Civico Nazionale per la distrofia muscolare Duchenne/Becker che verrà realizzato, nei prossimi tre anni, in collaborazione con Cittadinanzattiva e Associazione Italiana di Miologia (AIM).
Nel primo anno di lavoro saranno coinvolti i primi 12 Centri Clinici di Riferimento di diverse regioni italiane, che hanno aderito all’Audit Civico allo scopo di favorire una valutazione della qualità del servizio d’assistenza clinica utile a far emergere le eccellenze e, al contempo, verificare che la presa in carico proposta, rispecchi un livello standard di trattamento indispensabile per garantire una adeguata qualità della vita. Grazie a questo importante progetto, Parent Project Onlus si propone di fornire un ulteriore strumento al servizio della Comunità di famiglie, medici e ricercatori impegnati attivamente per confrontarsi sui diversi aspetti della patologia e contribuire a migliorare lo standard di diagnosi e di trattamento terapeutico. Analogamente, la realizzazione di un’attività sistematica di valutazione delle strutture e dei servizi, favorirà la diffusione di conoscenze nell’ambito della malattia rara e il confronto tra tutti i Centri specialistici e multidisciplinari afferenti all’AIM che entreranno nel progetto già dal 2013.
L’Audit civico è una metodologia di valutazione sistematica dell’azione delle Aziende Sanitarie sviluppata, a partire dal 2000, da Cittadinanzattiva - CnAMC.
Tra gli eventi di maggior risalto organizzati nell’ambito della Campagna di Parent Project Onlus che si svolge in occasione della Settimana Mondiale contro la distrofia muscolare di Duchenne/Becker, si svolgerà dal 17 al 19 febbraio, presso l’Ergife Palace Hotel di Roma, la Decima Edizione della “Conferenza Internazionale sulla Distrofia Muscolare Duchenne/Becker” che vedrà riuniti esperti e famiglie per parlare degli sviluppi della ricerca scientifica e dell’approccio clinico multidisciplinare. Tra gli interventi più attesi, quelli dedicati ai nuovi sviluppi dell’assistenza clinica e ai risultati ottenuti dalle sperimentazione sull’uomo che si stanno svolgendo in ambito internazionale.
Per maggiori informazioni sugli eventi della Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, sul Progetto di Audit Civico Nazionale, sul Programma della Conferenza e per essere aggiornati sulle iniziative organizzate in diverse città italiane dalle famiglie e dai volontari, visitare il sito www.parentproject.it
La distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara colpisce con un rischio statistico del 50% e viene trasmessa da donne sane portatrici del gene affetto. Di tutti i casi, il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a tutti i 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne che, attraverso una rete di professionisti presenti in otto regioni italiane, segue direttamente circa 600 famiglie.
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne” con una donazione:
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COMUNICATO 31.01.12
Finanziato anche da Parent Project Onlus il trial clinico testato sull'uomo per nuova terapia farmacologica
Si è dimostrata sicura la combinazione tra un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati in pazienti con distrofia muscolare. Lo studio, che contiene anche misure preliminari di efficacia terapeutica, è stato condotto presso l’IRCCS Medea – La Nostra Famiglia e pubblicato su Pharmacological Research.
Una nuova terapia farmacologica il cui bersaglio è il danno muscolare presente nella distrofia muscolare: si tratta di uno studio nato da una collaborazione tra il gruppo diretto dal prof Emilio Clementi, ordinario in Farmacologia dell’Università di Milano, e l’Unità Neuromuscolare dell’IRCCS Medea, diretta dalla Dott.ssa Grazia D’Angelo all’interno del Reparto di Riabilitazione Funzionale (Responsabile Dott.ssa AC Turconi).
Il trial clinico nasce da studi preclinici finanziati da Telethon Italia ed è stato condotto col sostegno economico dell’IRCCS Medea, di Parent Project Onlus e della Comunità Europea (progetto Endostem). I risultati dello studio, che ha visto coinvolti anche ricercatori delle Università di Milano-Bicocca e dell’IRCCS San Raffaele, sono stati appena pubblicati sulla rivista Pharmacological Research. Ad oggi, l’unica terapia farmacologica utilizzata nelle distrofie muscolari, e solo in alcune di esse, si basa sui corticosteroidi, che sono in grado di controllare l'infiammazione muscolare ma presentano effetti collaterali a volte importanti. L’obiettivo di questo nuovo approccio è trovare una via farmacologica più tollerabile dall’organismo, che possa sostituirsi o limitare l’utilizzo dei farmaci corticosteroidei e che giunga ad un efficace rallentamento della degenerazione muscolare.
E’ noto che il nitrossido (NO) agisce sul muscolo scheletrico con diverse funzioni protettive e di incremento della disponibilità di energia. Il gruppo diretto dal Prof Clementi aveva già dimostrato che NO è in grado di potenziare l’attività delle cellule staminali muscolari e aiuta quindi il riparo del muscolo danneggiato. Tuttavia, considerato l’aspetto infiammatorio presente nel tessuto muscolare distrofico, l’NO da solo non si è dimostrato efficace.
I ricercatori hanno valutato quindi la possibilità di associare ad un donatore di NO (isosorbide dinitrato), un antinfiammatorio non steroideo (ibuprofene), prima su murini topi modello per la distrofia muscolare (British Journal of Pharmacology, 2010), verificando la sicurezza clinica di tale combinazione e l’efficacia a livello muscolare.
A partire da questo dato, si è disegnato uno studio di “safety” (sicurezza) di tale combinazione di farmaci sull’uomo. Sono stati reclutati 71 pazienti adulti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, distrofia di Becker e distrofia dei cingoli: 35 trattati con la combinazione di ibuprofene ed isosorbide dinitrato, per un periodo di 12 mesi, e 36 non trattati. Controlli clinici seriati (esami ematochimici, valutazione funzionale neuromuscolare, valutazione della funzionalità cardiaca e respiratoria) hanno dimostrato una buona tollerabilità a lungo termine della terapia, con effetti collaterali transitori e non severi (ad esempio mal di testa e ipotensione arteriosa).
“E’ ancora presto per dire se questo approccio sarà altrettanto efficace nell’uomo come lo è stato nell’animale - dice il prof Clementi -; tuttavia i dati di sicurezza e tollerabilità in uomo sono già una solida base da cui partire”.
Il gruppo ha disegnato - in collaborazione con il consorzio europeo Treat-NMD - un programma di sviluppo clinico e ha già avviato gli studi preliminari all’esecuzione di un trial clinico Multicentrico di fase II che dimostri l’efficacia del trattamento con ibuprofene ed isosorbide dinitrato, in particolar modo nella distrofia muscolare di Duchenne.
Grazie ad un finanziamento di Parent Project Onlus e alla collaborazione con il Centro Studi Fase I dell’Azienda Ospedaliera Luigi Sacco di Milano, è già stato condotto un primo studio di fase I su volontari sani per testare l’interazione tra i due farmaci e si prevede che sia terminato entro giugno anche il secondo studio di fase I su volontari sani, disegnato per ottimizzare il dosaggio dei farmaci.
In base ai dati ottenuti, sarà in futuro possibile avviare uno studio sperimentale volto a valutare l’efficacia terapeutica su pazienti.
Studio pubblicato su Pharmacological Research, January 24, 2012
Nitric oxide donor and non steroidal anti inflammatory drugs as a therapy for muscular dystrophies: evidence from a safety study with pilot efficacy measures in adult dystrophic patients
Maria Grazia D'Angelo1, Sandra Gandossini1, Filippo Martinelli Boneschi 2, Clara Sciorati2, Sara Bonato1, Erika Brighina1, Giacomo Pietro Comi3, Anna C. Turconi1, Francesca Magri3, Giuseppe Stefanoni1, Silvia Brunelli4, Nereo Bresolin1,3, Dario Cattaneo5 and Emilio Clementi1,5
1 E. Medea Scientific Institute, Bosisio Parini, Italy
2 San Raffaele Scientific Institute, Divisions of Regenerative Medicine and Neuroscience, Milan, Italy
3 Dino Ferrari Center, IRCCS Ca’ Granda Foundation Ospedale Maggiore Policlinico, Dept. Of Neurological Sciences, University of Milano, Italy
4 Dept. of Experimental Medicine, University of Milano-Bicocca, Monza, Italy
5 Unit of Clinical Pharmacology, CNR Neuroscience Institute, Dept. of Clinical Sciences, University
Hospital “Luigi Sacco”, University of Milano, Milan, Italy;
Parent Project onlus, è un progetto di genitori nato in Italia nel 1996 per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. In Italia sono oltre 5.000 le persone affette dalla patologia per la quale, attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Obiettivi primari dell’associazione sono il finanziamento diretto della ricerca scientifica e la formazione dedicata alle famiglie coinvolte dalla malattia e a tutta la Comunità Duchenne. Dal 2002 è attivo il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che segue direttamente circa 600 famiglie ed elabora progetti d’informazione/formazione dedicati ai pazienti, familiari, specialisti e operatori sociali interessati ad un approfondimento.
Maggiori informazioni sul sito internet www.parentproject.it
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COMUNICATO 25.01.12
Piccoli e grandi a teatro contro la distrofia muscolare di Duchenne
Sabato 28 gennaio Ortoteatro presenta "Pinocchio", uno spettacolo recitato con passione travolgente dai genitori del Progetto Cantiere di Cordenons, accompagnati dalle musiche dal vivo di Fabio Mazza e con la regia di Fabio Scaramuzza e realizzato in collaborazione con il Comune di Cordenons e l’Ente Regionale Teatrale FVG.
La rappresentazione si svolgerà a partire dalle 20.30 al Centro Culturale Aldo Moro di Cordenons (PN). Uno spettacolo pensato per i più piccoli che non mancherà di trascinare e far riflettere anche i più grandi. Non solo perché la storia di Pinocchio, con i suoi elementi fantastici e le rocambolesche avventure, è una delle più affascinanti della letteratura italiana, ma anche perché questa rappresentazione ha uno scopo particolare: raccogliere fondi per la ricerca contro la distrofia muscolare di Duchenne. La serata, con ingresso a offerta libera, è infatti organizzata in favore di Parent Project Onlus, associazione di genitori con figli affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, colpisce 1 su 3.500 maschi, provocando una progressiva degenerazione dei muscoli e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una équipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che fornisce informazioni alle famiglie, agli specialisti interessati all’approfondimento e i ricercatori per monitorare gli sviluppi della patologia. Il CAD risponde al numero verde 800 943 333 e, oltre a una sede centrale a Roma, ha sedi territoriali in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Per informazioni sullo spettacolo: 0434-932725 o 348-3009028, info@ortoteatro.it, oppure visitare il sito www.ortoteatro.it
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Tel. 06 66.18.28.11
GSK: AGGIORNAMENTO DICEMBRE 2011
A seguito della nostra richiesta di un programma di aggiornamento periodico sugli studi clinici sviluppati da GSK, riceviamo e pubblichiamo la comunicazione che riguarda 4 diversi studi di Exon skipping con GSK’968 (PRO051) su ragazzi DMD.
GSK sta conducendo quattro studi clinici finalizzati a valutare l’effetto del composto sperimentale GSK2402968 (GSK’968), precedentemente noto come PRO051, in ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne con una mutazione nel gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 51:
Studio DMD114044: uno studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio ceco e controllato con placebo per verificare l’efficacia e la sicurezza di GSK 2402968 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
• Lo studio è stato progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza relative ad una somministrazione settimanale di GSK’968 6mg/kg rispetto al placebo per un periodo complessivo di 48 settimane in ragazzi DMD deambulanti con età superiore ai 5 anni.
• Si prevede che lo studio recluterà 180 ragazzi provenienti da circa 18 paesi (in Asia, Canada, Europa e sud America).
• Lo studio è in fase di reclutamento pazienti. Lo studio dovrebbe essere completato nel secondo quadrimestre del 2013, e i relativi risultati anticipati verso la fine del 2013.
Studio DMD114117: Studio esplorativo di fase 2, in doppio ciecocon GSK 2402968 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
• Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza di due differenti regimi di dosaggio di GSK’968, somministrati per 48 settimane in ragazzi DMD deambulanti con età superiore ai 5 anni. In questo studio saranno anche valutate la farmacocinetica e la tollerabilità di GSK2402968.
• Lo studio recluterà 54 ragazzi provenienti dall’Australia, Europa, Israele e Turchia.
• Lo studio ha completato il reclutamento dei pazienti nel settembre del 2011. Si prevede che lo studio verrà completato nel quarto quadrimestre del 2012 e i relativi risultati sono previsti per l’inizio del 2013.
Studio DMD114118: Studio di fase 1, in doppio cieco con aumento della dose, randomizzato e controllato con placebo per valutare la farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità in soggetti DMD non deambulanti
• Questo studio valuterà in ragazzi DMD non deambulanti la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità relativa ad una singola somministrazione di GSK’968 a dosi crescenti.
• Si prevede che lo studio recluterà 32 ragazzi in due centri clinici, uno negli Stati Uniti e uno in Francia.
• Il reclutamento è stato completato e si stima che lo studio sarà concluso nel primo quadrimestre del 2012, i risultati sono previsti per il terzo quadrimestre del 2012.
Studio DMD114876: studio clinico per valutare due dosi di GSK 2402968 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
• Questo studio è stato disegnato per esplorare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di due dosaggi di GSK2402968 somministrati per un periodo di 24 settimane. I due dosaggi che saranno valutati sono 6mg/Kg/settimana e 3mg/Kg/settimana.
• Si prevede che questo studio recluterà 54 ragazzi e verrà condotto in 14 centri clinici esclusivamente negli Stati Uniti.
• Si prevede che la raccolta finale dei dati relativi alle scale di valutazione avverrà ad Ottobre 2012.
• Si prevede che lo studio sarà terminato per Aprile 2012.
I criteri di inclusione/esclusione, così come gli obiettivi e i centri in cui saranno effettuati ciascuno degli studi sono disponibili sul sitowww.clinicaltrials.gov (termini da inserire per la ricerca “Duchenne e GSK” o “GSK2402968”) e nel sito www.gsk-clinicalstudyregister.com .
Lo studio di estensione di fase II open label (PRO051-02) sta procedendo, ma è oramai chiuso al reclutamento. Dopo la conclusione dello studio con aumento progressivo della dose, tutti e 12 i ragazzi sono stati arruolati (agosto 2009) in una fase di estensione dello studio di tipo open-label in cui hanno ricevuto una somministrazione settimanale di GSK’968 6mg/kg.
• I dati inerenti a questo studio di follow-up della durata di due anni sono stati presentati al 16° Congresso internazionale del World Muscle Society (WMS) tenutosi dal 18 al 22 Ottobre 2011.
• I dati inerenti al follow-up di 48 settimane di questo studio sono stati presentati al meeting annuale della American Academy of Neurology nel mese di aprile 2011.
• I risultati della fase di estensione dello studio della durata di 12 settimane sono stati pubblicati su New England Journal of Medicine a marzo 2011.
COMUNICATO 20.12.11
A Messina arrivano i grandi campioni per la 3^ Edizione della “Pedalata di Solidarietà” contro la distrofia di Duchenne e Becker
Il prossimo 6 gennaio, a Messina, sarà possibile pedalare al fianco di Vincenzo Nibali, Ivan Basso, Giovanni Visconti, Valerio Agnoli e Salvatore Mancuso, i grandi campioni che anche questa volta hanno aderito alla manifestazione organizzata dall’associazione “Amici di Edy”, per sostenere l’associazione di genitori Parent Project Onlus e il piccolo Edy.
L’evento di solidarietà servirà a raccogliere fondi da destinare alla ricerca per combattere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, una malattia rara di natura genetica che colpisce 1 bambino maschio su 3500 e produce una progressiva degenerazione dei muscoli di tutto il corpo. Secondo stime fatte recentemente, questa patologia coinvolge circa 5000 persone per le quali ancora non è stato individuato un metodo di cura. Gli sforzi dei ricercatori e specialisti, grazie anche al lavoro svolto dall’associazione di genitori, Parent Project Onlus, sono indirizzati a migliorare la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie. La onlus “Amici di Edy”, da anni, collabora con Parent Project Onlus per finanziare progetti di ricerca mirati al trattamento della distrofia di Duchenne.
Nelle due precedenti edizioni si è registrato un costante incremento delle iscrizioni di migliaia di sportivi desiderosi di dare anche la propria testimonianza di vicinanza alle famiglie dei bambini affetti dalla Duchenne e Becker.
Grande l’adesione dei media locali e nazionali specializzate in ciclismo che hanno riservato attenzione allo spirito solidale ed alla disponibilità soprattutto del campione messinese Nibali per sostenere un progetto nato nella sua terra.
I fondi raccolti, al netto delle spese, saranno interamente destinati al “Fondo Amici di Edy” istituito da Parent Project Onlus.
Si ringrazia per il sostegno e la collaborazione, l'Amministrazione Comunale di Messina, la IV Circoscrizione, UISP, CityAngel,Sicilia, Leader, Rotaract di Messina e le tante aziende locali che hanno aderito all’evento.
La 3^ Edizione della “Pedalata di Solidarietà”, prevede il raduno a Piazza Duomo alle ore 9,30; la partenza sarà alle 10,30.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e nello studio di interventi e progetti socio-sanitari per sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che fornisce informazioni e consulenza e del quale possono beneficiare tutti gli specialisti e i ricercatori interessati all’approfondimento. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Toscana, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Per informazioni sulle attività del Fondo Amici di Edy si può contattare Maurizio Guanta al 3476247070
Per contribuire con una donazione Conto Corrente Postale n. 94255007 (Intestato a Parent Project Onlus - causale: Fondo Amici di Edy) o Conto Corrente Bancario Banca di Credito Cooperativo di Roma, IBAN: IT 38V0832703219000000005775 (Intestato a Parent Project Onlus - Causale: Fondo Amici di Edy)
Per maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il delegato regionale Luca Genovese al 339 7068178 o il CAD di Vittoria, che ha sede in Via Marabini 7, telefonando al numero 0932 985924 - 3294435829 o scrivendo a cadsicilia@parentproject.it www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
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