I NUOVI RISULTATI DEL TRIAL CON ETEPLIRSEN
3 ottobre 2012 – Sarepta Therapeutics (ex Avi BioPharma) annuncia i risultati dopo 48 settimane di studio clinico di fase IIb con 
eteplirsen, farmaco designato per l’Exon skipping del 51. I dati rivelano un aumento della Distrofina e un beneficio clinico sul six-minute walk test (6MWT).
Il trial clinico vede coinvolti 12 ragazzi con Distrofia muscolare di Duchenne. Per le prime 24 settimane sono stati scelti in maniera random pazienti che assumessero eteplirsen nelle dosi di 50 mg/kg, 30 mg/kg oppure placebo. Ora si trovano tutti nella fase di studio di estensione aperto, e tutti e 12 i pazienti stanno assumendo 50 mg/kg o 30 mg/kg del farmaco.
I risultati:
In linea generale i risultati annunciati riguardano:
- un cambiamento nelle fibre distrofina-positive, endpoint primario del trial.
- un cambiamento nel 6MWT, endpoint primario per la parte di estensione dello studio clinico in open-label.
Più nel dettaglio i risulati mostrano che:
- I pazienti trattati con eteplirsen hanno un significativo aumento di fibre distrofina-positive nei loro muscoli (con un aumento medio del 47% per coloro che avevano assunto il farmaco per 48 settimane), inoltre il numero di fibre distrofina-positive è aumentato ulteriormente in seguito ad una prolungata assunzione del farmaco. I ragazzi che hanno iniziato con il placebo e che ora assumono il farmaco mostrano, anch’essi, un aumento nel numero delle fibre distrofina-positive.
- I ragazzi che hanno assunto il farmaco hanno riportato un miglioramento anche nel 6MWT. Coloro che hanno assunto il farmaco mostrano un aumento medio di 21 metri, mentre i pazienti che hanno assunto il placebo mostrano un declino di 68 metri. I risultati non indicano ancora chiaramente se la dose 50mg/kg sia più efficace della dose 30 mg/kg.
- I pazienti che erano più giovani al momento dell’inizio del trial, così come quelli che avevano un risultato migliore del 6MWT sembrano avere un maggiore beneficio del farmaco. In ogni caso, bisogna ricordare che questo è uno studio effettuato su un piccolo numero di pazienti e non tutti i dati sono stati ancora completamente analizzati, per cui è troppo prematuro affermare chi può trarne maggiore beneficio e come.
- Non si sono presentati effetti collaterali gravi che dipendono dal trattamento con eteplirsen, ciò aggiunge informazioni importanti riguardo la sicurezza del farmaco
Quali sono i prossimi passi?
Sarepta Therapeutics sta ancora lavorando all’elaborazione di questi ultimi dati e fornirà maggiori informazioni con una presentazione del trial al 17° Congresso Internazionale “World Muscle Society” che si terrà in Australia dal 9 al 13 Ottobre 2012.
Nel frattempo, Sarepta si prepara al dialogo con l’FDA sui risultati e i passi successivi da compiere. La speranza è di riuscire ad accelerare il percorso di approvazione di eteplirsen. Inoltre, Sarepta Therapeutics sta iniziando la pianificazione di un trial di fase III. Comprendendo che la comunità Duchenne è contraria ad un trial che include un gruppo placebo dopo risultati così promettenti da questo studio di fase II, si sta cercando di progettare un trial che non includa il placebo e che sia approvabile da FDA.
Lo studio
Lo studio 4658-US-201 è stato condotto presso il Nationwide Children Hospital di Columbus, Ohio. Dodici ragazzi che rispondevano ai criteri di inclusione - avendo un'età compresa tra 7 e 13 anni, con delezioni del gene distrofina che confermavano l'eleggibilità per un trattamento con un composto che inducesse lo skipping dell'esone 51 - hanno ricevuto in doppio cieco infusioni di placebo, 30 mg/kg di eteplirsen, o 50 mg/kg di eteplirsen una volta alla settimana per 24 settimane. Biopsie muscolari per la valutazione dei livelli di distrofina sono state fatte all'inizio in tutti i pazienti, dopo 12 settimane nei pazienti che avevano ricevuto la dose di 50 mg/kg e dopo 24 settimane nei pazienti che avevano ricevuto la dose da 30 mg/kg 30. Due pazienti del gruppo placebo sono stati distribuiti casualmente nel gruppo che riceveva 30 mg/kg e altri due pazienti trattati con placebo sono stati distribuiti casualmente nel gruppo che riceveva 50 mg/kg. Il disegno dello studio ha permesso a Sarepta di indagare il rapporto tra dose e la durata del trattamento con eteplirsen nella produzione di distrofina nel corso delle 24 settimane di studio.
Lo studio 4658-US-202 è l’estensione dello studio 201 e continua a valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di eteplirsen in aperto. I quattro pazienti trattati con placebo sono stati inclusi in aperto nel trattamento con eteplirsen alla settimana 24, con sei pazienti in trattamento con 30 mg/kg e sei pazienti trattati con 50 mg/kg. La terza biopsia avverrà a 48 settimane nei pazienti trattati originariamente nello studio 201 e a 24 settimane, quindi nello stesso momento, nei pazienti trattati originariamente con placebo. Il 6MWT è stato effettuato a 32 settimane e 36 settimane, e continuerà ad essere effettuato ogni 12 settimane.
Eteplirsen
Eteplirsen è il principale composto Sarepta progettato per affrontare la causa della DMD in un sottogruppo di pazienti, consentendo la produzione di distrofina funzionale. I dati degli studi clinici di eteplirsen in pazienti DMD hanno dimostrato un profilo di sicurezza, tollerabilità e ripristino di espressione della distrofina largamente favorevole.
Eteplirsen è un composto terapeutico a RNA, basato sul sistema chimico di Sarepta di tipo morfolino fosfodiammidato oligonucleotide (PMO), in grado di indurre lo skipping dell’esone 51. Mediante lo skipping dell'esone 51 eteplirsen potrebbe ripristinare la capacità del gene della distrofina di generare una forma più corta, ma ancora funzionale, della proteina.
Promuovendo la produzione di una distrofina più corta si intende migliorare, stabilizzare o rallentare significativamente il decorso della DMD, con un conseguente prolungamento e miglioramento della qualità della vita dei pazienti.
Sarepta sta sviluppando anche altri composti di tipo PMO per il trattamento con l’exon skipping di ulteriori pazienti con DMD.
Per saperne di più:
Comunicato Stampa Sarepta
visita il sito http://www.sareptatherapeutics.com/
leggi il nostro articolo ETEPLIRSEN, INCORAGGIANTI RISULTATI DEL TRIAL
COMUNICATO 04.10.12
“Per… Bacco” a Città di Castello protagonista nella lotta alla distrofia muscolare Duchenne e Becker al fianco delle famiglie
Si rinnova la solidarietà di Città di Castello, in occasione della Prima Edizione di “Per…. Bacco”, un percorso di degustazione che conduce gli appassionati tra le eccellenze dell’Alta Valle del Tevere e della magnifica cittadina umbra.
L’evento, che avrà luogo dal 5 al 7 ottobre, è organizzato dalla Cooperativa Sociale Group Tevere Servizi in collaborazione con il Consorzio Centro Servizi Valteberina Produce e prevede, tra i tantissimi appuntamenti, una cena di beneficenza a favore di Parent Project Onlus, associazione di genitori che combatte la distrofia di Duchenne/Becker e FDM (Associazione Distrofia Muscolare).
L’iniziativa, che si svolge nella sede del Centro Servizi Valtiberina Produce a Cerbara, vede la partecipazione delle più prestigiose cantine vinicole dell’Umbria, Toscana e Marche e delle Aziende di prodotti alimentari del Territorio che accompagneranno le degustazioni dei vini.
Alla Cena benefica, che raccoglierà fondi per finanziare la ricerca scientifica, sono stati invitati tanti ospiti illustri tra i quali il Presidente della Regione con l’Assessore alle politiche agricole, il Presidente della Provincia e il Presidente della Comunità Montana .
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma il trattamento multidisciplinare e la presa in carico globale consente di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. In Italia sono circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
FDM, l’Associazione Distrofia Muscolare di Citta di Castello, è nata nel 1993 da un gruppo di genitori per promuovere, organizzare iniziative per finanziare la ricerca scientifica e collabora attivamente con Parent Project Onlus con il quale condivide gli obiettivi.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività di Parent Project Onlus: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell 349 5737747
ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 04.10.12
Al Motor Expò di Godega la solidarietà è dedicata a Parent Project Onlus contro la distrofia di Duchenne e Becker
Grande appuntamento con la solidarietà, in occasione dell’attesissimo Motor Expò che si svolge il 6 e il 7 ottobre, nella Zona Fiera di Godega di S. Urbano in provincia di Treviso.
L’importante evento motoristico, che ha riscosso grande successo di pubblico nelle tre precedenti edizioni, quest’anno è reso ancora più straordinario perché gli organizzatori hanno deciso di far sfilare tutte le macchine con i colori di Parent Project Onlus. Durante l’evento, inoltre, i visitatori saranno invitati a recarsi presso lo stand di Parent Project Onlus per avere informazioni sulle attività dell’associazione e partecipare attivamente alla raccolta fondi che servirà a finanziare la ricerca di una cura per migliaia di bambini e ragazzi che lottano contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Quello organizzato a Godega di Sant’Urbano sarà un fine settimana all'insegna dello sport, della passione per i motori, della sicurezza stradale e dello spettacolo. Ci saranno esibizioni di auto, free style quad-moto, burn-out dragster, stunt-man, truck, tuning, muscle car, ape e kart. Verranno esposti rarissimi autoveicoli fra le quali la Formula Uno Leyton House ex Ivan Capelli, l'Audi TTR vincitrice del campionato DTM, la Porsche GT2 e motoveicoli SuperBike, SuperMotard e potentissimi Dragster. I numerosi club presenteranno marchi prestigiosi come la mitica Lancia Delta, pluricampione del mondo rally e prestigiosi modelli della Ferrari. Sarà presente anche l'Abarth 500 Trofeo del vivacissimo e giovanile Campionato italiano ed europeo. La serata di sabato 6 ottobre sarà allietata da esibizioni di Free Style Quad-Moto, stunt-man e Burn-out Dragster oltre che da musica live, un servizio ristorazione e spettacoli pirotecnici.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del geneaffetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie. Il CAD, che si può contattare attraverso il Numero Verde 800 943 333, ha sede in Lombardia, Piemonte, Toscana, Marche, Lazio, Puglia, Calabria, Sicilia, Sardegna.
Da alcuni mesi, grazie ad un accordo con Aquathlon Cooperativa Sociale Onlus, Parent Project Onlus ha aperto una nuova sede locale ad Arquà Polesine, in provincia di Rovigo, nella magnifica area verde dell’Ostello Canalbianco.
Per informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Veneto si può contattare Emanuela Sanna al numero 340/7084598 emanuela.sanna@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
349 5737747- 06 66182811 - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello
06 66182811 – f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 04.10.12
Alla Sagra del Miele e dei Prodotti Tipici Locali di Sortino, la solidarietà è dedicata a Parent Project Onlus
All’evento, che ogni hanno vede crescere il numero dei visitatori, sarà presente l’associazione di genitori che combatte la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Si svolgerà dal 5 al 7 ottobre a Sortino, in provincia di Siracusa, la famosa Sagra del miele e dei Prodotti Tipici Locali, l’importante appuntamento che coinvolge tutta la cittadinanza e che ogni anno è visitato da oltre cinquantamila persone. Durante l’evento, che si fonda sull’antica tradizione delle famiglie sortinesi dedite all'apicoltura, decine di apicoltori (detti fasciddari), offriranno i vari tipi di miele ibleo e gli ottimi dolci tipici (piretti, pignoccata, torrone, sanfurricchi).
Ma la Sagra non è solo dolcissime degustazioni di "miele" e di altri pregevoli prodotti del territorio, ma anche iniziative culturali e tanta musica, spettacoli ed ancora tradizione. Tradizionale, tappa obbligata per riscoprire la cultura iblea, la Casa Museo dell'apicoltura tradizionale: "A Casa do' Fascitraru", infatti, racchiude secoli di tradizione e di impegno popolare che trae sostentamento dal rapporto fecondo con la natura circostante.
Anche quest’anno, tra gli stand allestiti in piazza G. Verga e lungo corso Umberto I, ci sarà uno spazio dedicato alla solidarietà dove i volontari Parent Project Onlus, forniranno informazioni sulle attività dell’associazione e presso il quale sarà possibile trovare tanti bellissimi gadget e fare donazioni in favore della ricerca scientifica contro la Distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del geneaffetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie e che fornisce un servizio gratuito di informazione del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Per avere informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il Centro Ascolto Duchenne di Vittoria, che ha sede in Via Marabini 7, telefonando al numero 093/2985924 - 3294435829 o scrivendo a cadsicilia@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - 349 5737747 - 06 66.18.28.11 ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - 06 66.18.28.11 f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 26.09.12
Premio Tomato Excellent: l’eccellenza siciliana sostiene Parent Project Onlus contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Domani, 27 settembre 2012, in occasione della consegna del Premio Nazionale Tomato Excellent, organizzato da Agrorà nell’ambito del Macfruit 2012 che si svolge a Cesena Fiere, ospite d’onore è la solidarietà alle famiglie di Parent Project Onlus.
Anche quest’anno, infatti, l’organizzatore Rosario Sallemi, ha voluto dedicare questo importante evento alla onlus per sottolineare il duplice valore sociale dell’iniziativa.
Il Premio Nazionale Tomato Excellent, che si svolge con importanti patrocini istituzionali quali il Ministero delle Politiche Agricole, Alimentari e Forestali, l’Assessorato Regionale delle Risorse Agricole e Alimentari, la Provincia Regionale di Ragusa, la Provincia Regionale di Siracusa, il Comune di Pachino e il Comune di Gela, è diventato in brevissimo tempo sinonimo di rinascita del territorio, di rivalutazione dei prodotti siciliani e di opportunità di sviluppo imprenditoriale, condizioni fondamentale in uno scenario sempre più competitivo come quello agricolo.
Alla premiazione, che avrà luogo alle ore 17 presso la Sala Europa, saranno presenti i rappresentanti di Parent Project Onlus per raccogliere fondi e illustrare le tante attività realizzate dall’associazione che finanzia la ricerca scientifica e lavora per garantire a tutti i bambini e ragazzi affetti dalla grave malattia rara, oltre 5000 solo in Italia, una vita di qualità e il diritto al futuro.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del gene affetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell. 349 5737747 - 06 66.18.28.11
ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - 06 66.18.28.11
f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 19.09.12
A Messina il quadrangolare benefico "Un calcio alla distrofia di Duchenne" dedicato a Parent Project Onlus
L’evento calcistico, che si svolgerà domenica 23 settembre a partire dalle ore 10.30, è organizzato dalla Polisportiva Pompei Messina.
Un grande evento di sport e solidarietà quello che avrà luogo domenica prossima presso la Polisportiva Pompei Messina dove si affronteranno le Rappresentative della IV Circoscrizione, dei Consiglieri Comunali, dei giornalisti e della Comunità sportiva di Pompei. Durante l’evento, la Polisportiva ha organizzato una raccolta fondi a favore di Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che lottano contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che servirà a finanziare la ricerca di una cura per migliaia di bambini e ragazzi.
La formula del torneo prevede accoppiamenti già definiti per le due semifinali, le squadre vincenti si sfideranno per il primo e secondo posto, mentre le perdenti giocheranno per il terzo ed il quarto. Le partite avranno la durata di 25 minuti, in un unico tempo. In caso di parità, sono previsti tre calci di rigore, con eventuale prosecuzione ad oltranza. Al termine della manifestazione verranno premiate tutte e quattro le squadre partecipanti, dalla prima alla quarta classificata.
Il programma del quadrangolare prevede:
Ore 10,30 (A) Rappr. C.S.Pompei - Rappr. Consiglieri Comunali
Ore 11,10 (B) Rappr. IV Circoscrizione - Rappr. Giornalisti
Ore 11,40 Finale 3° e 4° posto - Squadre perdenti A-B
Ore 12,10 Finale 1° e 2° posto - Squadre vincenti A-B
Ore 12,30 Premiazione squadre
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del gene affetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie. Il CAD, che si può contattare attraverso il Numero Verde 800 943 333, ha sede in Lombardia, Piemonte, Toscana, Marche, Lazio, Puglia, Calabria, Sicilia, Sardegna.
Maggiori informazioni è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet 349 5737747- 06 66182811 ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello 06 66182811 f.bottello@parentproject.i
COMUNICATO 12.09.12
Alla 24h di Roma, il Team “Parent Project Bikers” partecipa per fermare la distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Una grande passione per la mountain bike si trasforma in un evento di solidarietà dedicato a migliaia di bambini e ragazzi che lottano ogni giorno per sconfiggere la grave malattia genetica rara.
Sono otto i campioni del Team “Parent Project Bikers” che, dal 14 al 16 settembre 2012, parteciperanno alla 24h di Roma per sostenere l’associazione di genitori, Parent Project Onlus, che da anni lavora per garantire a tutti i pazienti, e alle loro famiglie, una vita di qualità e il diritto al futuro.
Il team, che correrà con i colori della onlus nella categoria “Fannulloni”, è composto da Fabio Angeletti (capitano), Fabio Massimo Carpita, Maurizio Brauzzi, Giorgio Baiocco, Valter Doro, Valter De Angelis, Roberto Caltarigi e Antonio Carosi.
La 24Ore di Roma, che si svolge dal 2006 sempre nel mese di settembre, dura praticamente due giorni e consiste in una staffetta in mountain bike. Si partecipa come cicloamatori “agonisti” (atleti tesserati) in squadre suddivise in categorie da 2, 4 ed 8 componenti, tandem, da solitari nell’apposita categoria “Unico”. Poi ci sono i cicloamatori “non agonisti“ della categoria "Fannulloni" (squadre composte da uomini, donne di 8 componenti - anche misti) e si percorre per 24 ore “non stop” un percorso di circa 7,5 km situato all’interno del Parco degli Acquedotti zona Tuscolana – Cinecittà (Roma). www.24hroma.it
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e nell’elaborazione di programmi socio-sanitari mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002, attraverso il Centro Ascolto Duchenne, fornisce gratuitamente un servizio di consulenza dedicato alle famiglie, agli specialisti, ai ricercatori e agli enti pubblici interessati all’approfondimento delle problematiche e agli sviluppi clinici della patologia. Oggi, le otto sedi regionali del CAD, seguono oltre 600 famiglie.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente non esiste una cura specifica ma, un trattamento clinico multidisciplinare e la presa in carico garantita attraverso la preparazione delle famiglie, hanno consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. In Italia sono oltre 5.000 i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne/Becker.
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus è possibile averle chiamando al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008.
Stefania Collet Tel. 06 66.18.28.11 - Cell. 349 5737747 ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello Tel. 06 66.18.28.11 f.bottello@parentproject
COMUNICATO 07.09.12
Il Gruppo Scout Lendinara I° a “Settembre Lendinarese” contro la Duchenne e Becker
Grande appuntamento con la solidarietà e il divertimento quello che avrà luogo sabato 8 settembre a Lendinara, in provincia di Rovigo, in occasione dell’evento “Settembre Lendinarese” dove il Gruppo Scout Lendinara I° ha organizzato il “Bimbo Day” per raccogliere fondi per Parent Project Onlus.
All’iniziativa benefica, che si svolge in Piazza Risorgimento a partire dalle ore 16,30, saranno presenti anche le famiglie della onlus che diffonderanno materiale informativo e raccoglieranno fondi con i bellissimi gadget dell’associazione.
Da alcuni mesi, grazie ad un accordo siglato con Aquathlon Cooperativa Sociale Onlus, Parent Project Onlus ha aperto una nuova sede locale ad Arquà Polesine nella magnifica area verde dell’Ostello Canalbianco, dove le famiglie dell’associazione hanno a disposizione un luogo per incontrarsi, organizzare attività con altre organizzazioni presenti nel territorio, pianificare azioni di sensibilizzazione ed organizzare eventi per la raccolta fondi. L’obiettivo, è quello di aprire presto anche una sede regionale del Centro Ascolto Duchenne che fornisce consulenza alle famiglie, agli specialisti e agli operatori socio-sanitari interessati ad approfondire le problematiche della patologia.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del geneaffetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie. Il CAD, che si può contattare attraverso il Numero Verde 800 943 333, ha sede in Lombardia, Piemonte, Toscana, Marche, Lazio, Puglia, Calabria, Sicilia, Sardegna.
Per informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Veneto si può contattare Emanuela Sanna al numero 340/7084598 emanuela.sanna@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
349 5737747- 06 66182811 - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello
06 66182811 – f.bottello@parentproject.it
