STASERA IN ONDA
Stasera, 15 luglio, alle 19.00 su Antenna 3, si parla di Parent Project e di Alessandro Da Lio, il biker che dal 20 luglio al 4 agosto percorrerà i 4000 chilometri che separano Capo Nord da Venezia con la sua bicicletta, per sostenere la ricerca contro la distrofia muscolare di Duchenne. In streaming qui .
Leggi dell'impresa di Alessandro Da Lio: 4000 km per fermare la Duchenne
Cresce il progetto EUPATI
Cresce l’adesione da parte delle associazioni di pazienti e familiari all’European Patients' Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI), progetto nato per dare un ruolo chiave ai pazienti nelle strategie di ricerca, approvazione e accesso ai nuovi trattamenti.COMUNICATO 11.07.13
Da Capo Nord a Venezia: 4000 km in bicicletta per fermare la Duchenne
“Quando hai un obiettivo, la distanza è solo un numero.” E’ con questo messaggio che Alessandro Da Lio, l’escursionista veneto famoso per le sue imprese in solitaria, percorrerà i 4000 km che separano Capo Nord da Venezia per testimoniare il suo impegno a favore di Parent Project Onlus.
Mancano pochi giorni all’avvio della nuova impresa che Alessandro Da Lio sta per intraprendere e che lo vedrà impegnato, nelle prossime settimane, a percorrere in bicicletta migliaia di chilometri che separano Capo Nord da Venezia per raccogliere fondi per i bambini affetti dalla grave forma di distrofia muscolare che si manifesta già nella prima infanzia.
Il trasferimento di Da Lio e del suo team per la Norvegia si avrà martedì 16 luglio 2013 da Piazzale Roma (Venezia); la partenza da Capo Nord ci sarà nei giorni successivi mentre l’arrivo è previsto per domenica 4 agosto a Campo San Geremia dove ad accoglierlo ci saranno i suoi tanti sostenitori e le famiglie di Parent Project Onlus, l’associazione di genitori alla quale dedica la raccolta fondi. Durante i 4000 chilometri, che porteranno l’escursionista veneziano ad attraversare Norvegia, Svezia, Germania, Austria per tornare in Italia, attraverso il suo sito www.alessandrodalio.com inviterà tutti a fare le donazioni e, naturalmente, a seguire il viaggio, tappa dopo tappa. Quella organizzata da Alessandro Da Lio, non è, dunque, solo un’impresa sportiva straordinaria ma una vera e propria sfida solidale per raccogliere fondi da destinare alla ricerca di una cura.
Da Lio, che vanta un’eccezionale esperienza in questo tipo di imprese sportive in solitaria, ha deciso di testimoniare il suo impegno contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker in tutti i Paesi dedicando la sua impresa, in modo particolare, al suo piccolo amico Anton e a tutti i piccoli pazienti che, ogni giorno, devono affrontare i problemi legati alla grave 
malattia rara. Non è la prima volta che Da Lio dedica la sua solidarietà a Parent Project Onlus; proprio nelle scorse settimane, infatti, ha partecipato al Duchenne Heroes il tour che si è svolto sulle Dolomiti e che ha visto coinvolti oltre 100 appassionati di mountain bike che hanno percorso 560 km e raccolto oltre 250.000 euro per finanziare una cura.
Alessandro da Lio, inizia l’epoca dei viaggi nel ‘75 ma è nel ’90 che comincia la passione per le due ruote della Mtb con la quale comincia a viaggiare in solitaria. Nel 2001 inizia l’amore per l’Alaska che lo porta ad intraprende allenamenti più specifici che gli consentono di partecipare a quattro edizioni dell’Iditarod dove, nell’edizione del 2010, si piazza al 1° posto della categoria (over 50) e 18° assoluto. Nel 2009 attraversa il deserto del Sahara mentre, nel settembre del 2010, intraprende la Venezia/Istanbul attraversando la linea dei grandi fiumi Krka - Sava - Morava – Danubio e superando i Monti Pironin (Bulgaria) per un totale di 2296 km. Sono veramente tante le imprese che Alessandro Da Lio ha affrontato in questi anni, l’ultima è la MONGOLIA Sukhbaatar 2012, realizzata tra settembre e ottobre con l’attraversamento in solitaria e autosufficienza dell'Altai e del nord del deserto del Gobi della Mongolia
Per aiutare Alessandro Da Lio a raggiungere l’obiettivo solidale della straordinaria impresa Capo Nord/Venezia si può visitare il sito www.alessandrodalio.com o andare direttamente sul sito di Parent Project Onlus www.parentproject.it dove ci sarà un’area dedicata all’evento, oppure con bollettino postale: c/c postale 94255007 o bonifico bancario: IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 specificando la causale: 4000 chilometri.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari e si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del gene affetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave distrofia muscolare. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto in diverse regioni italiane, il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono con progetti personalizzati, circa 600 nuclei familiari.
Per maggiori informazioni su Parent Project Onlus si possono avere chiamando il numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - f.bottello@parentproject.it
Tel. 06 66182811
FONDO CANNELLA FINANZIA IL PRIMO STUDIO
Grazie al Fondo Alessandro Cannella, che finanzierà due borse di studio per un nuovo studio sull'RNA per strategie terapeutiche e diagnostiche innovative, Parent Project Onlus prosegue l'impegno nell’ambito della ricerca di base.
“Ruolo dell’RNA non codificante nella patologia della Duchenne e nuovi potenziali target terapeutici” è il nome dello studio guidato da Irene Bozzoni, Professore Ordinario di Biologia Molecolare presso il Dipartimento di Biologia e Biotecnologie, dell’Università Sapienza di Roma. La ricerca approfondirà la conoscenza dei meccanismi di base che controllano il differenziamento muscolare per comprendere come questi risultino alterati nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Lo studio, oltre a fornire preziose informazioni di base rispetto alla patogenesi della DMD, consentirà di identificare nuove possibili aree d’intervento per lo sviluppo di ulteriori strategie terapeutiche e diagnostiche per la distrofia muscolare di Duchenne.
Il progetto avrà un costo di 114.000 euro e la durata di tre anni. Grazie al Fondo Alessandro Cannella, che finanzierà due borse di studio, Parent Project Onlus prosegue così il proprio impegno nell’ambito della ricerca di base che riveste un ruolo fondamentale nell’approfondimento della conoscenza della patologia. Anche il lavoro guidato da Irene Bozzoni, che grazie agli ultimi risultati raggiunti sta passando dalla ricerca di base a quella applicativa, dimostra quanto sia necessario continuare ad investire in questo ambito per sviluppare nuovi approcci terapeutici.
Il Fondo benefico, che nasce dall’iniziativa dei genitori del piccolo Alessandro Cannella, Ilaria e Massimo, viene istituito presso Parent Project Onlus per finanziare progetti di ricerca sempre più specifici.
Per maggiori informazioni sullo studio leggi il COMUNICATO 06.05.13
UN “TAGLIA E CUCI” PER LA DUCHENNE
Una nuova strategia che opera direttamente sul gene della Distrofina è quanto viene proposto da un gruppo di ricercatori della Duke Universty. Si tratta ancora di una ricerca puramente di base, ma i risultati sono incoraggianti.DNA subisce un taglio. La presenza di estremità libere infatti rappresenta un evento estremamente pericoloso per la cellula poiché può dare luogo a riarrangiamenti del genoma. Proprio al fine di evitare questo fenomeno le cellule rispondono attivando un sistema di ricucitura delle estremità in cui però piccoli pezzi d’informazione vengono aggiunti o rimossi. E’ proprio grazie a queste piccole modifiche di “taglia e cuci” del DNA che è possibile correggere quelle mutazioni che, come nel caso della DMD, non consentono la lettura dell’informazione.Exon skipping) o stimolando i meccanismi cellulari in grado di compensare l‘assenza della proteina (come alcuni approcci farmacologici), in questo caso i ricercatori hanno messo a punto una strategia in grado di correggere il difetto genetico agendo direttamente sul DNA. Il grande vantaggio di questa strategia si basa sul fatto che un’eventuale terapia non implicherebbe continue somministrazioni dell’agente terapeutico ma, idealmente, di un singolo trattamento.modelli animali per indagare la riproducibilità dei risultati e, soprattutto, la funzionalità della distrofina ripristinata.
NUOVO STUDIO SU STAMINALI PLURIPOTENTI
Basato sulle iPSC, cellule staminali indotte alla pluripotenza, il nuovo lavoro del team guidato da Francesco Saverio Tedesco e Giulio Cossu, del Dipartimento di Biologia Cellulare e dello Sviluppo presso l’University College London, getta le basi per una nuova strategia per le distrofie muscolari.
Pubblicato su Science Translational Medicine con il titolo "Transplantation of Genetically Corrected iPSC-Derived Progenitors in Mice with Limb-Girdle Muscular Dystrophy" e iniziato nel 2009 presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, lo studio è stato finanziato anche dalla nostra associazione.
Le iPSC (dall'inglese Induced Pluripotent Stem Cells) sono un tipo di cellule staminali pluripotenti, del tutto analoghe alle staminali embrionali, create in laboratorio da normali cellule somatiche specializzate, come ad esempio quelle della pelle. Queste cellule rappresentano la nuova frontiera nel campo della ricerca sulle cellule staminali e sembrano essere molto utili per lo studio di diverse malattie genetiche, come la distrofia di Duchenne/Becker, e di un loro trattamento terapeutico.
Leggi:
COMUNICATO 27.06.12
PETIZIONE: REINTEGRARE I FONDI DEL 5X1000
Parent Project lancia una petizione su change.org per chiedere al Ministro dell’Economia e delle Finanze Saccomanni di reintegrare i fondi sottratti al 5x1000 e di stabilizzare questo strumento fondamentale.
La registrazione del webinar con Erydel
E' diponibile la registrazione del webinar che si è svolto lunedì 24 giugno con gli esperti di EryDel, durante il quale famiglie e pazienti hanno avuto l'opportunità di discutere del "sistema EriDex", nuova possibile via di somministrazione di un corticosteroide.
La registrazione è diponibile a questo link
Parent Project ha organizzato questo primo appuntamento affinché i rappresentanti di EryDel - Luca Benatti (chief executive officer) e Leandro Ricci (clinical research manager) – illustrassero alla comunità Duchenne, una nuova tecnologia di veicolazione di desametasone, un noto corticosteroide, tramite i globuli rossi del paziente dentro i quali la molecola viene incorporata. Questa tecnica, potenzialmente, è utilizzabile anche per la distrofia muscolare di Duchenne, ed EryDel è interessata ad esplorare tale possibilità. La creazione di questi momenti di scambio collaborativo tra company e famiglie è un tassello importante per favorire un cammino della ricerca più spedito e più attento a domande e bisogni dei pazienti.
