DRISAPERSEN: PARLA ANCHE PROSENSA
Dopo la pubblicazione dei risultati del trial con 
drisapersen, riceviamo e pubblichiamo una nota in cui Prosensa conferma il suo impegno nei confronti della distrofia muscolare di Duchenne.
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Anche se siamo delusi e sorpresi del risultato dello studio di fase 3 con drisapersen, il nostro impegno nei confronti di drisapersen, dell’intero programma per la distrofia muscolare di Duchenne e della comunità prosegue.
Continueremo a lavorare a stretto contatto con GSK per comprendere meglio i dati anche nel contesto degli altri studi controllati con placebo o in aperto. GSK ha dichiarato che è necessario altro tempo per fare una valutazione completa del profilo rischio/beneficio del trattamento con drisapersen in tutti gli studi. GSK ha annunciato, inoltre, che prevede di completare tale valutazione entro la fine dell’anno. Durante il periodo in cui i dati dei diversi studi con drisapersen saranno analizzati in maggior dettaglio, i programmi condotti da Prosensa continueranno.
Dai risultati delle analisi ci aspettiamo di ottenere informazioni più dettagliate riguardo agli effetti di drisapersen e all’impatto sugli studi condotti da Prosensa.
Siamo molto grati alle famiglie che sostengono i programmi di Prosensa. Continueremo a comunicare nuove informazioni non appena saranno disponibili.
Leggii anche: PURTROPPO SI INTERROMPE IL TRIAL CON DRISAPERSEN
DRISAPERSEN DESIGNATO BREAKTHROUGH THERAPY
La FDA (agenzia del farmaco degli USA) ha concesso la designazione di Breakthrough Therapya drisapersen, una molecola progettata per indurre lo skipping dell’esone 51 come potenziale trattamento della distrofia di Duchenne, attualmente in fase di sperimentazione.
Drisapersen è sviluppato da GlaxoSmithKline (GSK) in licenza esclusiva concessa da Prosensa Therapeutics.
La designazione di Breakthrough Therapy (ossia di “terapia fortemente innovativa”) è uno dei diversi programmi messi a punto dalla FDA che consente, attraverso un iter regolatorio più veloce, di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci per patologie gravi o pericolose per la vita. E’ entrato in vigore nel 2012 come parte del Food and Drug Andministration Safety and Innovation Act (FDASIA). La designazione di Drisapersen è basata sui risultati incoraggianti dello studio di fase II presentati da GSK ad aprile 2013 (Leggi qui il nostro articolo).
Leggi il comunicato stampa di GSK
COMUNICATO 26.09.13
La 23a Rassegna Corale "Sot l'Anzul" dedicata a Parent Project
Sabato 5 ottobre, alle ore 20,45 presso l’Auditorium del Centro Culturale Aldo Moro di Cordenons, si terrà la 23a Rassegna Corale “Sot l’Anzul”, organizzata dall’Associazione Corale Cordenonese a favore diell’associazione di genitori impegnati nella ricerca di una cura per la distrofia di Duchenne/Becker.
L'importante evento benefico, dove saranno presenti i volontari della onlus, servirà a sostenere il lavoro di Parent Project che finanzia direttamente la ricerca scientifica e aiuta le famiglie che si trovano ad affrontare le molte problematiche derivanti dalla grave malattia rara.
L'iniziativa è stata fortemente voluta dal Presidente della Corale Cordenonese, il sig. Mauro Toniolo, che durante l’estate ha conosciuto Milena Favalessa, una mamma di Parent Project Onlus di Cordenons, che è molta attiva nella zona di Pordenone. In questi anni, infatti, questa mamma ha saputo costruire, intorno al suo piccolo Jacopo e a tutta la famiglia, un foltissimo gruppo di volontari che si dedicano alla causa dell’associazione e ha coinvolto le scuole per far capire, anche ai più piccoli, quali sono i problemi che si possono incontrare quando si è affetti dalla distrofia di Duchenne e quanto sia prezioso l’aiuto di tutti.
All’importante rassegna, che si svolge con il Patrocinio della Provincia di Pordenone, Città di Cordenons, Unione Società Corali Italiane Pordenone, partecipano la Corale Cordenonese, il Coro "Vos De Mont" di Tricesimo (Ud) e il Piccolo Coro Sclavons di Cordenons. Per avere maggiori informazioni sull’evento benefico con ingresso gratuito, che si terrà al Centro Culturale Aldo Moro in Via Traversagna 4, contattare ORTOTEATRO Centro Culturale Aldo Moro 0434/932725 o 348/3009028 info@ortoteatro.it www.ortoteatro.it
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari e si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave distrofia muscolare. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto in diverse regioni italiane, il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono con progetti personalizzati, circa 600 nuclei familiari.
Per maggiori informazioni sulle attività di Parent Project Onlus chiamare lo 06 66182811 o visitare www.parentproject.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775. Donazione 5X1000: firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008.
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - f.bottello@parentproject
Tel. 06 66182811
COMUNICATO 24.09.13
Treviso sostiene la lotta di Parent Project Onlus
In Veneto sono oltre 20 le famiglie che l’associazione segue con percorsi personalizzati dedicati ai pazienti che lottano contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, una grave malattia genetica rara che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi.
A loro è dedicata la raccolta fondi organizzata da Stefano Mazzariol, uno dei papà dell’associazione, che servirà a finanziare la ricerca di una cura per migliaia di bambini e ragazzi. L’iniziativa benefica sarà presentata domani, mercoledì 25 settembre alle ore 12, presso la Sala Arazzi di Ca’ Sugana a Treviso, durante la conferenza stampa che vedrà la presenza dell’Assessore Liana Manfio e di Stefano Mazzariol, che racconterà da dove nasce il desiderio di coinvolgere tutta la città nella sua battaglia.
L’evento di raccolta fondi si svolgerà sabato 28 settembre a Treviso presso varco Manzoni (all’inizio della rampa di accesso alle mura), dalle ore 8 alle 13.00, dove Mazzariol sarà presente, insieme ai volontari, con un banchetto dove si potranno trovare tanti bellissimi gadget e il materiale informativo dell’associazione.
L’iniziativa benefica si svolgerà con il Patrocinio del Comune di Treviso e dell’Assessorato alle Politiche Sociali: “Appoggiamo e sosteniamo le famiglie che hanno al loro interno situazioni di questo tipo – dichiara l’assessore alle politiche sociali Liana Manfio – E’ la prima volta che questa associazione si rivolge alla nostra amministrazione. Abbiamo così deciso di essere vicini al lavoro di quanti, all’interno di questa realtà, operano per informare e assistere i familiari dei bambini”.
Il rapporto di Mazzariol con l’associazione inizia qualche mese fa, quando Stefano e la moglie capiscono che il loro bambino, Marco è affetto da questa sindrome. E’ grazie alle indicazioni del loro medico di famiglia che Mazzariol si rivolge a Parent Project Onlus: “L’iniziativa di sabato costituisce per noi il primo passo nel percorso di sensibilizzazione della popolazione nei confronti di questa malattia rara - dichiara Stefano Mazzariol - La speranza è che, con l’aiuto di tutti, si possa contribuire in tempi rapidi allo sviluppo della ricerca e al raggiungimento di una terapia efficace”.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari e si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave distrofia muscolare. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto in diverse regioni italiane, il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono con progetti personalizzati, circa 600 nuclei familiari.
Per maggiori informazioni si può contattare la sede centrale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitare il sito www.parentproject.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775. Donazione 5X1000: firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008.
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - f.bottello@parentproject
Tel. 06 66182811
