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L’Agenzia Europea dei Medicinali ratifica la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® di Santhera

Liestal, svizzera, 21 giugno, 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SANN.SW) annuncia che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha ratificato la sua richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per Raxone® per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti con un declino della funzione respiratoria che non stanno assumendo glucocorticoidi concomitanti. La ratifica conferma che la sottomissione, presentata come variazione di tipo II della pre-esistente autorizzazione alla commercializzazione per Raxone della company, è completa e che è iniziato il processo di revisione da parte del CHMP (Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano). Santhera prevede di ricevere un parere da parte del CHMP nel primo trimestre del 2017.

Il dossier regolatorio è stato presentato come variazione di tipo II della richiesta di commercializzazione esistente ed è basato sui dati provenienti dal programma di fase 2 (DELPHI) di Santhera e dallo studio determinante di fase 3 (DELOS) con esito positivo, che ha arruolato pazienti che non assumono glucocorticoidi concomitanti. Questi dati, che hanno dimostrato un beneficio statisticamente significativo e clinicamente rilevante del trattamento con Raxone nel preservare la funzione respiratoria rispetto al placebo, sono stati confermati attraverso uno studio di storia naturale che ha mostrato che il beneficio osservato nel gruppo trattato con Raxone non sarebbe stato previsto dal naturale decorso della patologia. La MAA include anche i dati recentemente pubblicati che dimostrano che i pazienti trattati con Raxone nel trial DELOS hanno avuto un rischio ridotto di complicazioni broncopolmonari includendo un minor numero di ricoveri causati da tali complicazioni e una minore necessità di trattamento sistemico con antibiotici rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo. La rilevanza clinica di questi risultati è supportata dai risultati di un sondaggio sul rischio-beneficio centrato sui pazienti che ha mostrato che i pazienti DMD e coloro che si prendono cura di loro attribuiscono ai trattamenti che potrebbero ridurre le complicazioni polmonari un’elevata importanza.

“La ratifica da parte dell’EMA della nostra sottomissione, riconosce la completezza del nostro dossier che combina i dati provenienti dal nostro programma clinico e i dati di supporto di storia naturale insieme, stabilendo la significatività clinica del trattamento con Raxone nella DMD” ha commentato Thomas Meier, PhD e CEO di Santhera. "Preservare la funzione respiratoria è uno degli obiettivi principali della terapia della DMD e l’inizio della revisione da parte del CHMP della nostra MAA è una tappa importante per i pazienti DMD che attualmente non hanno un trattamento alternativo”.

Raxone è stato approvato nel settembre 2015 per il trattamento del danneggiamento visivo nei pazienti adolescenti e adulti con la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) in tutti gli stati membri della  EU, Norvegia, Islanda e Liechtenstein.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Aggiornamento di BioMarin per la comunità Duchenne: 17 giugno 2016 


BioMarin sta fornendo un aggiornamento ulteriore alla comunità Duchenne alla luce del recente annuncio inerente il ritiro della richiesta di commercializzazione all’EMA e interruzione dello sviluppo clinico e regolatorio di drisapersen (BMN 051) e dei successivi prodotti BMN 044, BMN 045 e BMN 053.

Ci sono aggiornamenti per i pazienti che ricevono la molecola negli studi clinici?

BioMarin sta esplorando le opzioni per quei pazienti attualmente in trattamento che sono interessati a continuare ad accedere alle rimanenti forniture limitate di drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053. Questo tuttavia, è un processo complicato perché drisapersen non ha soddisfatto gli standard per un’approvazione da parte delle autorità regolatorie negli USA e Europa. Essendo una terapia sperimentale in assenza di uno sviluppo regolatorio, si crea una situazione unica. BioMarin deve seguire le regole, i regolamenti e le politiche dei singoli paesi, autorità sanitarie e singoli siti. Terremo aggiornata la comunità non appena saranno disponibili ulteriori dettagli.

Gli studi clinici possono essere fermati dalle autorità sanitarie o le commissioni etiche locali?

Si. Drisapersen, BMN 044, 045 e 053 restano farmaci sperimentali e la loro accessibilità è possibile esclusivamente attraverso studi clinici. Tutti gli studi clinici richiedono un'approvazione da parte delle autorità sanitarie nazionali e delle commissioni etiche locali. Entrambe hanno il mandato finalizzato alla protezione del benessere del paziente. Le reazioni delle autorità sanitarie e commissioni etiche all’insuccesso di drisapersen nel soddisfare gli standard regolatori per l'approvazione possono differire e realmente differiscono. I pazienti potranno continuare a ricevere la molecola solo se queste approvazioni sono in vigore. Se uno dei due, o le autorità sanitarie o le commissioni etiche, revoca la loro approvazione agli attuali trial, allora lo sperimentatore deve interrompere il trattamento.

Se il trial si è fermato presso il mio centro, quali opzioni ho? 

Tutte le opzioni inerenti trattamenti presenti o futuri, dovrebbero essere discussi innanzitutto con il vostro medico. Se un trial è stato interrotto presso il vostro centro, il tuo medico deve assecondare le autorità sanitarie e/o le commissioni etiche. Un accesso continuo al di fuori dello studio clinico non è attualmente possibile, tuttavia BioMarin sta lavorando duramente per capire cosa si può fare.

Uso compassionevole

Domande inerenti l'uso compassionevole e l'accesso allargato sono state poste dai membri della comunità. La maggior parte dei programmi di uso compassionevole richiedono che le molecole siano attivamente sviluppate/studiate. Pertanto questa è una situazione piuttosto unica, essendo stata presa la decisione di interrompere lo sviluppo. Vi chiediamo di continuare a pazientare fintanto che potenziali opzioni vengono esplorate.

Comunicazione continua con il vostro medico

Il vostro medico/sperimentatore e il gruppo dello studio restano la fonte migliore per ricevere supporto e informazioni per te e la tua famiglia. Dovresti continuare a contattarli per qualsiasi domanda inerenti il trattamento e le opzioni di trattamento. Come in precedenza, BioMarin rimane in stretto contatto con tutti gli sperimentatori e il team dello studio e fornirà aggiornamenti quando saranno disponibili nuove informazioni. Forniremo anche ulteriori aggiornamenti alla comunità dei pazienti attraverso le associazioni dei pazienti e i gruppi di sensibilizzazione non appena ulteriori informazioni specifiche saranno disponibili.

Ancora una volta BioMarin estende il suo sincero apprezzamento ai pazienti, famiglie, clinici e gruppi di sensibilizzazione che sono stati parte di questo processo di studio clinico.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Primo paziente arruolato nel trial clinico di fase 2 PhaseOut DMD di Summit, con Ezutromid in ragazzi con DMD

Arruolato il primo paziente nel trial PhaseOut DMD di Summit, uno studio clinico di fase 2 con Ezutromid in ragazzi con DMD

Oxford, Regno Unito 17 giugno 2016 - Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company dedicata alla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia oggi di aver arruolato il primo paziente nel trial PhaseOut DMD, uno studio clinico di fase 2 di tipo “proof of concept” con ezutromid (precedentemente SMT C1100) in pazienti affetti da DMD. La somministrazione di Ezutromid dovrebbe iniziare successivamente ad un periodo di screening pari a  fino a 28 giorni.

Ezutromid è una piccola molecola somministrata per via orale, progettata per modulare l’utrofina, una proteina che è strutturalmente e funzionalmente simile alla distrofina. La distrofina è essenziale per la corretta funzione di tutti i muscoli ma manca nei pazienti con DMD. La modulazione dell’utrofina è un potenziale approccio per modificare la patologia che potrebbe trattare tutti i bambini e giovani con DMD, a prescindere dalla loro mutazione nel gene della distrofina.

"Ezutromid ha raccolto un notevole interesse da parte dei pazienti, familiari e la comunità degli specialisti che crediamo sia dovuto al suo potenziale di rallentare o arrestare la progressione della DMD indipendentemente dalla mutazione nel gene della distrofina," ha dichiarato Ralf Rosskamp, ​​MD, Chief Medical Officer di Summit . "L'arruolamento del primo paziente in PhaseOut DMD è un obiettivo importante nello sviluppo clinico di ezutromid, con l'intento di studiare la somministrazione a lungo termine di ezutromid in ragazzi con DMD. Non vediamo l'ora di avere la possibilità di dimostrare l'effetto di ezutromid sull’utrofina con il gruppo iniziale dei risultati provenienti dalle biopsie a 24 settimane".

La company prevede di diffondere periodicamente i dati inerenti al trial e diffondere a gennaio 2017 i dati delle biopsie a 24 settimane provenienti dal primo gruppo di pazienti arruolati.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

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