BioMarin sta fornendo un aggiornamento ulteriore alla comunità Duchenne alla luce del recente annuncio inerente il ritiro della richiesta di commercializzazione all’EMA e interruzione dello sviluppo clinico e regolatorio di drisapersen (BMN 051) e dei successivi prodotti BMN 044, BMN 045 e BMN 053.
Ci sono aggiornamenti per i pazienti che ricevono la molecola negli studi clinici?
BioMarin sta esplorando le opzioni per quei pazienti attualmente in trattamento che sono interessati a continuare ad accedere alle rimanenti forniture limitate di drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053. Questo tuttavia, è un processo complicato perché drisapersen non ha soddisfatto gli standard per un’approvazione da parte delle autorità regolatorie negli USA e Europa. Essendo una terapia sperimentale in assenza di uno sviluppo regolatorio, si crea una situazione unica. BioMarin deve seguire le regole, i regolamenti e le politiche dei singoli paesi, autorità sanitarie e singoli siti. Terremo aggiornata la comunità non appena saranno disponibili ulteriori dettagli.
Gli studi clinici possono essere fermati dalle autorità sanitarie o le commissioni etiche locali?
Si. Drisapersen, BMN 044, 045 e 053 restano farmaci sperimentali e la loro accessibilità è possibile esclusivamente attraverso studi clinici. Tutti gli studi clinici richiedono un’approvazione da parte delle autorità sanitarie nazionali e delle commissioni etiche locali. Entrambe hanno il mandato finalizzato alla protezione del benessere del paziente. Le reazioni delle autorità sanitarie e commissioni etiche all’insuccesso di drisapersen nel soddisfare gli standard regolatori per l’approvazione possono differire e realmente differiscono. I pazienti potranno continuare a ricevere la molecola solo se queste approvazioni sono in vigore. Se uno dei due, o le autorità sanitarie o le commissioni etiche, revoca la loro approvazione agli attuali trial, allora lo sperimentatore deve interrompere il trattamento.
Se il trial si è fermato presso il mio centro, quali opzioni ho?
Tutte le opzioni inerenti trattamenti presenti o futuri, dovrebbero essere discussi innanzitutto con il vostro medico. Se un trial è stato interrotto presso il vostro centro, il tuo medico deve assecondare le autorità sanitarie e/o le commissioni etiche. Un accesso continuo al di fuori dello studio clinico non è attualmente possibile, tuttavia BioMarin sta lavorando duramente per capire cosa si può fare.
Uso compassionevole
Domande inerenti l’uso compassionevole e l’accesso allargato sono state poste dai membri della comunità. La maggior parte dei programmi di uso compassionevole richiedono che le molecole siano attivamente sviluppate/studiate. Pertanto questa è una situazione piuttosto unica, essendo stata presa la decisione di interrompere lo sviluppo. Vi chiediamo di continuare a pazientare fintanto che potenziali opzioni vengono esplorate.
Comunicazione continua con il vostro medico
Il vostro medico/sperimentatore e il gruppo dello studio restano la fonte migliore per ricevere supporto e informazioni per te e la tua famiglia. Dovresti continuare a contattarli per qualsiasi domanda inerenti il trattamento e le opzioni di trattamento. Come in precedenza, BioMarin rimane in stretto contatto con tutti gli sperimentatori e il team dello studio e fornirà aggiornamenti quando saranno disponibili nuove informazioni. Forniremo anche ulteriori aggiornamenti alla comunità dei pazienti attraverso le associazioni dei pazienti e i gruppi di sensibilizzazione non appena ulteriori informazioni specifiche saranno disponibili.
Ancora una volta BioMarin estende il suo sincero apprezzamento ai pazienti, famiglie, clinici e gruppi di sensibilizzazione che sono stati parte di questo processo di studio clinico.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus