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Un nuovo modello cellulare per testare terapie e identificare biomarcatori per la Duchenne.

Partire dalle cellule staminali presenti nelle urine, come fonte di cellule pluripotenti, per mettere a punto una nuova metodica per valutare l’efficacia di nuove strategie terapeutiche e identificare validi biomarcatori. È questo l’obiettivo del nuovo progetto per la Duchenne condotto da Alessandra Ferlini e Domenico D’Amario e finanziato da Parent Project Onlus.

Negli ultimi dieci anni il panorama della Duchenne è notevolmente cambiato sia in ambito clinico sia nella ricerca scientifica. Sul fronte dello sviluppo di nuovi approcci terapeutici sono state avviate tutta una serie di sperimentazioni cliniche basate su strategie cellulari e molecolari ma non sempre i parametri clinici sono abbastanza sensibili nel misurare e valutare il miglioramento clinico. Nasce quindi la necessità di mettere a punto una nuova metodica per valutare l’efficacia delle strategie terapeutiche in sperimentazione.

Un nuovo progetto, dal titolo “Generation of myogenic cells from urine pluripotent stem cells for drug efficiency studies and biomarkers discovery in Duchenne muscular dystrophy patients”, si pone come obiettivo lo sviluppo di un nuovo modello “in vitro”, basato su linee cellulari umane, per testare l’efficacia delle molecole terapeutiche in via di sviluppo e per identificare nuovi biomarcatori. Lo studio sarà condotto dal gruppo di ricerca della Prof.ssa Alessandra Ferlini – Direttore dell'Unità Operativa di Genetica Medica dell’Università di Ferrara – in collaborazione con il team del Dott. Domenico D’Amario - del Dipartimento di Medicina Cardiovascolare del Policlinico Universitario Agostino Gemelli.

Il sistema cellulare più utilizzato al momento come modello di studio per diverse malattie umane e per lo screening di approcci terapeutici si basa sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC dall'inglese Induced Pluripotent Stem Cells). Si tratta di un tipo di cellule staminali immature create in laboratorio riprogrammando geneticamente le normali cellule adulte specializzate, se indotte le iPSC sono poi in grado di differenziarsi in diversi tipi cellulari. Il prelievo di cellule adulte, come ad esempio le cellule della pelle (i fibroblasti), è però invasivo e il processo di riprogrammazione è costoso e complesso. Per questo motivo Ferlini e D’Amario hanno deciso di puntare all’utilizzo di cellule staminali presenti nelle urine (USC), per le quali è stato recentemente dimostrato la pluripotenzialità e la possibilità di una riprogrammazione facile ed efficiente. Questa nuova metodica eviterà la necessità di ricorrere a una biopsia (dolorosa e invasiva) e permetterà di ottenere cellule pluripotenti in modo semplice, veloce e a basso costo.

Il progetto, avviato lo scorso aprile, è uno studio pilota della durata di un anno con un costo iniziale di 12.000 Euro finanziato da Parent Project Onlus. Le cellule staminali urinarie saranno isolate da 3 pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne e 3 volontari sani, fatte crescere in coltura e caratterizzate. Una volta caratterizzate, le USC saranno indotte al differenziamento muscolare e a questo punto si avranno a disposizione cellule muscolari (con o senza difetto genetico per la distrofina) senza la necessità di ricorrere a nessun tipo di biopsia. Queste cellule saranno quindi utilizzate come sistema modello “in vitro” e saranno inizialmente provate effettuando dei test per strategie terapeutiche note quali gli AON per effettuare l’exon skipping e Translarna per correggere le mutazioni nonsenso. Un’ulteriore possibile applicazione potrebbe essere l’utilizzo di queste cellule anche a scopo di terapie cellulari. Se i risultati si dimostreranno incoraggianti, lo studio sarà esteso a un numero maggiore di pazienti e individui sani da cui prelevare le staminali urinarie e si porranno le prime basi per un’innovativa metodica per testare nuovi approcci terapeutici e identificare biomarcatori per la Duchenne.

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Aggiornamento di BioMarin per la Comunità Duchenne: 7 luglio 2016

BioMarin sta fornendo un ulteriore aggiornamento alla comunità Duchenne dopo l'annuncio della company del ritiro della richiesta di commercializzazione presentata all’EMA e l'interruzione dello sviluppo clinico e regolatorio di drisapersen (BMN 051) e dei successivi prodotti BMN 044, BMN 045, e BMN 053.

Aggiornamento per i pazienti che stanno ricevendo Drisapersen, BMN 044, 045 o 053 negli studi clinici

Dato che è stato bloccato lo sviluppo clinico, BioMarin sta interrompendo la somministrazione in tutti gli studi clinici con drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053. Il termine ultimo previsto per l’assunzione delle dosi finali è entro venerdì 05 agosto, 2016. I clinici sperimentatori sono stati informati e si metteranno in contatto con i pazienti per programmare la somministrazione finale e le visite di follow-up per valutare la sicurezza nelle prossime settimane. I pazienti che al momento stanno ricevendo la somministrazione a domicilio devono tornare a fare riferimento al centro per ogni/ tutti i dosaggi da somministrare dopo il 10 luglio 2016. Attualmente stiamo lavorando con le organizzazioni di sostegno per determinare se possono essere in grado di facilitare l'accesso attraverso un programma separato di uso compassionevole.

I trial sono stati fermati dalle autorità sanitarie o dai comitati etici locali?

I comitati etici in alcuni siti hanno ritirato la loro approvazione per gli studi con drisapersen. Sulla base dei risultati regolatori per drisapersen, alcuni comitati etici hanno concluso che i benefici del trattamento con drisapersen non sono chiari e non giustificano una persistenza dell’approvazione del/dei protocollo/i in base al quale i pazienti al momento hanno accesso al trattamento. Drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053 sono farmaci sperimentali, e l'accesso ad essi è fornito tramite studi clinici. Quando i comitati etici prendono tali decisioni, lo sperimentatore deve interrompere il trattamento.

I trial si stanno interrompendo, quali sono le alternative? Possiamo andare in un centro diverso?

Tutte le opzioni riguardanti il trattamento presente e futuro devono prima essere discusse con il vostro medico. Poichè il nostro impegno nello sviluppo clinico si è fermato, BioMarin sta interrompendo la somministrazione in tutti gli studi e in tutti i centri, quindi il trasferimento in un altro centro non è possibile. Quando un trial di BioMarin viene interrotto nel vostro centro, il medico deve rispettare le istruzioni del protocollo per il monitoraggio continuo della sicurezza e le esigenze dell'autorità sanitaria e /o del comitato etico. Attualmente non esiste una procedura per l'accesso continuato al di fuori di uno studio clinico; tuttavia, BioMarin sta lavorando sodo con una organizzazione di sostegno dei pazienti per vedere se può essere identificato un altro meccanismo per continuare l'accesso. Se un tale meccanismo fosse possibile, questo sarebbe sotto la supervisione di un ente diverso da BioMarin. BioMarin manterrà informata la comunità Duchenne circa qualsiasi sviluppo importante riguardante l’accesso continuato.

E l’uso compassionevole?

I membri della comunità hanno posto domande riguardanti l'uso compassionevole e l'accesso allargato. I programmi di uso compassionevole variano a seconda del paese. Generalmente, i programmi per l’uso compassionevole sono per farmaci che si stanno studiando/sviluppando in modo attivo. Per i farmaci sperimentali che non sono in fase di sviluppo o studio attivo, stiamo determinando quale opzione, e se, esiste per l'accesso. Stiamo lavorando con una organizzazione di sostegno dei pazienti e chiediamo che continuiate a pazientare mentre BioMarin determina se esistono altre opzioni.

La comunicazione continua con il vostro medico

Il tuo medico/sperimentatore e il gruppo di studio rimangono la migliore fonte di sostegno e di informazione per voi e la vostra famiglia. Dovreste continuare a contattarli per qualsiasi domanda riguardante le opzioni di trattamento. BioMarin rimane in stretto contatto con tutti gli sperimentatori e fornirà ulteriori aggiornamenti per la comunità Duchenne attraverso le associazioni di pazienti quando saranno disponibili ulteriori informazioni.

Anche in questo caso, BioMarin estende il suo sincero ringraziamento ai pazienti, coloro che si prendono cura di loro, famiglie e gruppi di sostegno, e l'enorme contributo che avete apportato a questi studi clinici.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

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PPMD conference 2016: ecco di cosa si è parlato

Si è conclusa il 29 giugno la conferenza annuale del Parent Project statunitense, che  si è svolta, quest’anno, ad Orlando, la città che ha ospitato la prima edizione dell’evento. Il meeting ha riunito famiglie, clinici e ricercatori provenienti dall’intero paese e anche, come nel nostro caso, da oltreoceano.

Durante l’incontro si è parlato di gestione clinica, ricerca e trial clinici, ma anche di nuovi progetti come quello dedicato alle donne portatrici che, attraverso uno studio di tre anni e visite annuali, raccoglierà preziose informazioni sullo stato di salute muscolare e cardiaco delle portatrici, valutando allo stesso tempo anche stress e qualità della vita. È un progetto importante, perché consentirà di raccogliere le informazioni necessarie per definire, oltre alla funzionalità cardiaca, altri aspetti da monitorare.

Per quanto riguarda i vari studi clinici in corso o in procinto di iniziare, sono stati presentati gli aggiornamenti relativi a circa 20 molecole in fase di sviluppo clinico per la DMD/BMD.

Tra queste, la company Sarepta ha illustrato la situazione attuale in merito alla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (NDA) per eteplirsen che, come sappiamo, è in attesa di una risposta da parte dell’FDA, ed ha illustrato i vari trial in cui l’azienda è attualmente coinvolta. Si tratta di sei studi in corso ed uno in pianificazione che riguardano lo skipping degli esoni 51, 53 e 45.

In particolare, i trial al momento in fase di arruolamento sono lo studio 4658-203, che coinvolge bambini tra i 4 e i 6 anni con una mutazione trattabile con lo skipping del 51, e lo studio 4658-301, che coinvolge ragazzi DMD tra i 7 e i 16 anni deambulanti con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51.

È, invece, in pianificazione il trial ESSENCE (4045-301), su pazienti tra i 7 e i 13 anni con mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53. ESSENCE ha particolare rilevanza in quanto costituisce un trial di conferma per eteplirsen (qualora ottenga l’approvazione accelerata) e i cui risultati serviranno da base per il proseguimento degli ulteriori programmi di exon skipping.

Nell’ambito degli approcci sperimentali che mirano a stimolare la sintesi dell’utrofina, erano presenti Summit PLC e Tivorsan. Summit ha illustrato lo studio di fase 2, PhaseOUT, con la molecola ezutromid (SMT C1100). Lo studio coinvolgerà 40 pazienti DMD e al momento ha iniziato l’arruolamento nel Regno Unito, mentre negli Stati Uniti sarà avviato nella seconda metà del 2016, periodo in cui dovrebbero essere annunciati anche i risultati relativi al trial di fase 1 con le molecole di nuova formulazione. La company Tivorsan, impegnata nello sviluppo della variante della forma umana del biglicano, TVN-102, ha illustrato i dati molto incoraggianti ottenuti nel topo mdx e in cellule coltivate in laboratorio e i miglioramenti osservati con la formulazione ottimizzata di TVN-102. L’azienda prevede di iniziare una sperimentazione clinica nella metà del 2017.

Passando agli approcci che mirano ad aumentare la massa muscolare mediante inibizione della miostatina, Bristol Myers Squibb ha illustrato i dati inerenti il trial clinico di fase 1, che ha verificato la sicurezza e la tollerabilità relative alla somministrazione in volontari sani di BMS 986089 mediante somministrazione sottocutanea fino a 180 mg. La molecola è ora in sperimentazione nello studio di fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su ragazzi Duchenne deambulanti tra i 5 e gli 11 anni nei centri clinici di Stati Uniti e Canada.

Pfizer ha, invece, illustrato lo studio con la molecola Domagrozumab (PF-062526116) in fase 2 che, attualmente, ha arruolato 57 pazienti nei vari centri clinici coinvolti nei diversi paesi, tra cui anche l’Italia. La company prevede di iniziare la fase di estensione in aperto dello studio con i pazienti che stanno terminando la fase 2, tra ottobre e novembre 2016.

Sempre in questo ambito, ma con effetto anche sull’infiammazione e la fibrosi muscolare, si è parlato di givinostat, la molecola sperimentale a noi ben nota. Paolo Bettica, di Italfarmaco, ha illustrato il meccanismo di azione di questa molecola, soffermandosi prima sui risultati dello studio di fase 2 svolto in Italia e tuttora in fase di estensione, poi sul disegno del trial di fase 3, che coinvolgerà anche gli Stati Uniti oltre a diversi paesi europei. Il trial sarà controllato con il placebo e coinvolgerà 220 bambini di età superiore ai 6 anni in trattamento con steroidi. Tra i criteri d’inclusione anche il tempo impiegato per portare a termine alcuni test motori, che non dovrà essere superiore a un limite prefissato. Lo studio, che durerà 18 mesi, consentirà di verificare se il trattamento con givinostat è in grado di preservare la massa muscolare, confermando i risultati dello studio precedente, ma anche di valutare la capacità della molecola di rallentare la progressione della patologia.

Aggiornamenti anche da Halo Therapeutics, l’azienda statunitense coinvolta nello sviluppo di HT-100. La somministrazione della molecola nel trial clinico di fase 1/2, studiata per valutarne l’effetto sulla fibrosi, infiammazione e rigenerazione muscolare nei pazienti DMD, è stata interrotta a gennaio di quest’anno in seguito a un grave evento avverso in uno dei partecipanti allo studio, che ha avuto un esito purtroppo fatale. Da allora la company lavora assiduamente per chiarire se quanto accaduto sia stato dovuto al trattamento con la molecola sperimentale che, in questo caso, veniva somministrata al dosaggio maggiore tra quelli in studio nel trial. A breve le informazioni raccolte saranno condivise con l’FDA e, in base a quanto emergerà dalla valutazione, si deciderà se proseguire o meno il trial. Sviluppate da Halo sono anche il modulatore del calcio AT 300 e il modulatore selettivo del recettore degli androgeni DT 200. Si tratta in entrambi i casi di molecole nelle prime fasi di sviluppo e oggetto di studi condotti prevalentemente in laboratorio e non ancora nei pazienti Duchenne. Per quanto riguarda AT 300, la molecola agisce su alcuni canali presenti sulle cellule muscolari che consentono al calcio di penetrare nella cellula quando il muscolo si contrae. Poichè è proprio l’eccessivo accumulo di questo elemento che accende la cascata di eventi che porta alla morte cellulare, contrastare l’accumulo del calcio è una strategia terapeutica esplorata da diverse company in questo momento. Per quanto riguarda DT 200, invece, la molecola ricalca l’effetto esercitato dal testosterone sui muscoli, promuovendo un aumento della massa e della forza muscolare.

Novità anche rispetto alle potenziali molecole candidate a sostituire gli attuali farmaci glucocorticoidi: VBP 15 e Cat 1004 ora rispettivamente vamorolone e edasalonexent. Il primo, sviluppato da ReveraGen, è risultato sicuro e ben tollerato in uno studio clinico di fase 1 che ha coinvolto 80 volontari sani e sarà studiato nei pazienti DMD nell’ambito di un trial clinico di fase 2a che inizia ora negli Stati Uniti. Il trial recluterà 40 pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni che non hann0 mai assunto steroidi. I partecipanti saranno suddivisi in 4 gruppi, ciascuno dei quali riceverà un diverso dosaggio della molecola per un periodo di 2 settimane. Al termine di questa fase iniziale, seguirà uno studio di estensione della durata di 6 mesi, durante il quale i partecipanti riceveranno il vamorolone al dosaggio ottimale precedentemente identificato. A giugno del prossimo anno si prevede l’inizio del trial di fase 2b con la molecola: contrariamente ai precedenti, questo si svolgerà anche in Europa. In questi studi l’efficacia clinica del vamorolone sarà valutata misurando il tempo impiegato per alzarsi (Time to stand).

Per quanto riguarda Cat-1004, ora denominato edasalonexent, è stato illustrato il disegno dello studio clinico di fase 2 in corso negli Stati Uniti nei pazienti DMD, il trial MoveDMD. Come il vamorolone, anche l’edasalonexent inibisce l’attività della proteina NF-kB, un elemento chiave del processo infiammatorio che viene attivato dall’assenza di distrofina e dallo stress meccanico muscolare promuovendo, in questa forma, la degenerazione muscolare, l’infiammazione e la fibrosi e inibendo la rigenerazione del muscolo. La prima parte del trial, da poco conclusa, ha coinvolto 18 pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni non in trattamento con steroidi, che hanno assunto la molecola ad uno dei tre dosaggi in studio per una settimana. I risultati di questa prima fase sono incoraggianti: non sono stati riscontrati effetti collaterali gravi dovuti all’assunzione della molecola e nessuno dei pazienti coinvolti ha interrotto il trattamento. Rispetto all’attività, inoltre, dati indiretti indicano che il trattamento è stato efficace nel bloccare l’attività di NF-kB. I pazienti che hanno partecipato a questa prima fase dello studio sono ora coinvolti nella seconda parte del trial, che recluterà anche ulteriori partecipanti fino a un massimo di 30 pazienti. Questo studio sarà controllato con il placebo e avrà una durata di 12 settimane, durante le quali si valuteranno due dosaggi della molecola. Per la fine di quest’anno dovrebbero essere disponibili i primi risultati.

Agisce, invece, sulla fibrosi la molecola sperimentale FG-3019, sviluppata dalla company americana Fibrogen.  Bersaglio di questa molecola è la proteina CTGF un fattore che stimola la deposizione di tessuto fibrotico. FG 3019 è già stata studiata in più di 400 pazienti adulti affetti da patologie diverse dalla DMD nell’ambito di studi clinici di fase 1 e 2, alcuni dei quali già conclusi. Da questi trial non sono emerse problematiche inerenti la sicurezza della molecola e ora la company sta valutando la strategia anche nella Duchenne. FG-3019 è stata studiata nel topo modello per la DMD, questi studi hanno mostrato che il trattamento determina una riduzione della fibrosi e un aumento della forza muscolare. La company sta ora conducendo uno studio clinico di fase 2, che coinvolgerà pazienti DMD non deambulanti di età superiore ai 12 anni. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e consentirà di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola.

In ambito diverso è invece la strategia sviluppata Capricorn Therapeutics. La terapia in studio, denominata Cap-1002, ha come bersaglio la funzionalità cardiaca dei pazienti DMD e si basa sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate, attraverso una metodica messa a punto dalla company, dal tessuto cardiaco di un donatore. Non si tratta di una terapia cellulare vera e propria perché, in questo caso, le cellule somministrate non si integrano nel cuore del ricevente colonizzandolo, ma agiscono piuttosto secernendo una serie di fattori che stimolano la rigenerazione del tessuto cardiaco e la formazione di nuovi vasi sanguigni e contrastando, allo stesso tempo, la degenerazione e la fibrosi. Questa strategia è stata già studiata nell’uomo nell’ambito di sperimentazioni cliniche che hanno coinvolto pazienti colpiti da un grave arresto cardiaco o con disfunzioni cardiache successive ad infarto, fornendo in entrambi i casi risultati incoraggianti. Inoltre  è stata valutata anche nel topo modello per la DMD, nel quale ha mostrato un miglioramento della funzionalità cardiaca e della performance fisica.

La company ha ora avviato un trial clinico di fase 1/2 negli Stati Uniti con Cap-1002 nei pazienti Duchenne. Lo studio coinvolge 24 pazienti DMD che mostrano una cardiomiopatia dovuta alla patologia e prevede la somministrazione di Cap-1002 attraverso una infusione  nelle tre arterie coronarie nella metà dei partecipanti. Lo studio durerà 12 mesi e i primi risultati saranno probabilmente disponibili nel primo trimestre del prossimo anno.

Un’attenzione sempre maggiore, infine, si sta rivolgendo al miglioramento della funzionalità dei mitocondri, la centrale energetica delle cellule. È stato dimostrato da numerosi studi che una disfunzione dei mitocondri può causare o contribuire allo sviluppo di anomalie cellulari che causano importanti patologie.  Nella distrofia muscolare di Duchenne è stato evidenziato un deficit nell’attività dei mitocondri che contribuisce al malfunzionamento dei muscoli e all’incremento dell’infiammazione. Diverse sono le company che si stanno concentrando in questo ambito. Tra queste Santhera – produttrice della molecola Raxone, che mira ad aiutare questi organelli e che al momento è in attesa dell’approvazione alla commercializzazione sia in Europa che degli Stati Uniti – ha illustrato i dati molto incoraggianti relativi al trial di fase 3 concluso in ragazzi non in trattamento steroideo. L’azienda sta, inoltre, pianificando uno studio clinico con la molecola, denominato SIDEROS, in pazienti in trattamento steroideo a prescindere dallo stato di deambulazione e dall’età, che si svolgerà sia in Europa che negli Stati Uniti.

La company Cardero Therapeutics ha illustrato i risultati incoraggianti dello studio clinico con Epicatechina condotto in ragazzi con distrofia muscolare di Becker, di cui sta per iniziare la fase di estensione di un anno. Ad agosto 2016 partirà, invece, il trial sui ragazzi Duchenne non deambulanti di età compresa tra 8 e 17 anni. Entrambi gli studi si svolgono negli Stati Uniti.

Infine, una nuova presentazione è stata quella di Mitobridge, responsabile dello sviluppo di MTB-1. Questa molecola agisce regolando i geni che producono proteine essenziali per le attività mitocondriali. Gli studi sul topo modello per la Duchenne e nelle cellule di pazienti DMD hanno dimostrato che MTB-1 aumenta la produzione di nuovi mitocondri, aumenta l’energia, fa diminuire la fibrosi e l’infiammazione, stimola la rigenerazione e migliora la resistenza. Al momento la molecola è in fase preclinica avanzata ma dati questi risultati molto incoraggianti, la company sta pianificando uno studio di fase 1 su volontari sani da iniziare nel 2017.

Sono stati 5 giorni molto intensi, nei quali, oltre agli aggiornamenti sulle molecole in sviluppo, che abbiamo riportato, si sono svolte anche sessioni dedicate ad argomenti specifici. Tra queste, quella dedicata a terapia genica e editing, nella quale gli oratori presenti hanno illustrato il meccanismo di azione di entrambe le strategie, o quella riassuntiva dei tre incontri tra specialisti, che si sono svolti nel corso dell’anno, focalizzati sulla funzionalità respiratoria, quella cardiaca e sugli aspetti metabolici. Quanto emerso sarà oggetto di tre diverse pubblicazioni in preparazione che non mancheremo di segnalarvi, non appena saranno disponibili.

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Aggiornamenti da Santhera sulla sottomissione regolatoria negli Stati Uniti per Raxone® (idebenone) nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Liestal, Svizzera, 14 luglio 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia di aver ricevuto una comunicazione scritta dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) in merito alla sua proposta di un percorso di approvazione nel sottocapitolo H per Raxone nei pazienti DMD che non assumono glucocorticoidi concomitanti. Santhera aveva proposto che il trial pianificato SIDEROS avrebbe fornito la prova a conferma dell’efficacia in questi pazienti espandendo, allo stesso tempo, l’indicazione per includere nel trattamento i pazienti che assumono glucocorticoidi.

Dall’esame di questa strategia, la FDA ha concluso che i risultati provenienti dallo studio SIDEROS, che ha la potenza per rilevare una differenza nell’endpoint surrogato della percentuale del valore predetto della capacità vitale forzata (FVC%p) nei pazienti che assumono glucocorticoidi, dovrebbero essere forniti nel momento della sottomissione per supportare una NDA per il trattamento di pazienti DMD indipendentemente dal loro status di utilizzo dei glucocorticoidi.

Il protocollo del trial SIDEROS è stato precedentemente esaminato dall’FDA che ha confermato che questo trial ha il potenziale, se con esito positivo, di fornire i dati di efficacia necessari, insieme ai dati provenienti dagli studi precedenti per sostenere una sottomissione della NDA nei pazienti affetti da DMD.

"Anche se siamo rammaricati dal fatto che la FDA non supporta il nostro piano di presentare una NDA per Raxone nel sottocapitolo H per i pazienti che non assumono glucocorticoidi concomitanti, ora abbiamo la chiarezza che il completamento con buoni risultati del trial SIDEROS fornirà i dati necessari per supportare la sottomissione dell’NDA per Raxone in tutti i pazienti DMD indipendentemente dallo status d’impiego dei glucocorticoidi ", ha commentato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. "L'arruolamento nel trial SIDEROS inizierà a breve e ci siamo impegnati a lavorare a stretto contatto con l’FDA, gli esperti clinici e la comunità dei pazienti DMD per rendere Raxone disponibile per tutti i pazienti DMD negli Stati Uniti il più presto possibile."

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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