Liestal, Svizzera, 14 luglio 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia di aver ricevuto una comunicazione scritta dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) in merito alla sua proposta di un percorso di approvazione nel sottocapitolo H per Raxone nei pazienti DMD che non assumono glucocorticoidi concomitanti. Santhera aveva proposto che il trial pianificato SIDEROS avrebbe fornito la prova a conferma dell’efficacia in questi pazienti espandendo, allo stesso tempo, l’indicazione per includere nel trattamento i pazienti che assumono glucocorticoidi.

Dall’esame di questa strategia, la FDA ha concluso che i risultati provenienti dallo studio SIDEROS, che ha la potenza per rilevare una differenza nell’endpoint surrogato della percentuale del valore predetto della capacità vitale forzata (FVC%p) nei pazienti che assumono glucocorticoidi, dovrebbero essere forniti nel momento della sottomissione per supportare una NDA per il trattamento di pazienti DMD indipendentemente dal loro status di utilizzo dei glucocorticoidi.

Il protocollo del trial SIDEROS è stato precedentemente esaminato dall’FDA che ha confermato che questo trial ha il potenziale, se con esito positivo, di fornire i dati di efficacia necessari, insieme ai dati provenienti dagli studi precedenti per sostenere una sottomissione della NDA nei pazienti affetti da DMD.

“Anche se siamo rammaricati dal fatto che la FDA non supporta il nostro piano di presentare una NDA per Raxone nel sottocapitolo H per i pazienti che non assumono glucocorticoidi concomitanti, ora abbiamo la chiarezza che il completamento con buoni risultati del trial SIDEROS fornirà i dati necessari per supportare la sottomissione dell’NDA per Raxone in tutti i pazienti DMD indipendentemente dallo status d’impiego dei glucocorticoidi “, ha commentato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “L’arruolamento nel trial SIDEROS inizierà a breve e ci siamo impegnati a lavorare a stretto contatto con l’FDA, gli esperti clinici e la comunità dei pazienti DMD per rendere Raxone disponibile per tutti i pazienti DMD negli Stati Uniti il più presto possibile.”

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus