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Santhera inizia lo studio di fase 3 (SIDEROS) con Raxone nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che assumono glucocorticoidi

Liestal, Svizzera, 28 Settembre, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stato arruolato il primo paziente nel trial di fase 3 (SIDEROS) di Santhera randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo, presso la “University of Kansas Medical Center (KUMC),” dipartimento di Neurologia, Kansas (USA). Il trial valuterà l’efficacia di Raxone nel rallentare il tasso di declino della funzionalità respiratoria nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) che assumono glucocorticoidi.

“Abbiamo osservato come prima cosa l’efficacia di Raxone nel rallentare il tasso di declino della funzionalità respiratoria nei pazienti DMD sia in trattamento che non in trattamento con glucocorticoidi nello studio DELPHI di fase2, “ ha commentato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “Il trial di fase 3 DELOS che ha avuto esito positivo e che ha arruolato pazienti non in trattamento con glucocorticoidi ha poi confermato un beneficio clinicamente rilevante e statisticamente significativo del trattamento con Raxone sulla funzionalità polmonare. Lo studio SIDEROS di fase 3 iniziato ora, è disegnato per confermare l’efficacia di Raxone nei pazienti con un declino della funzionalità respiratoria che stanno stanno assumendo glucocorticoidi. Se i risultati saranno positivi, questo studio fornirà i dati che supportano l’impiego di Raxone in tutti i pazienti DMD che  stanno avendo un declino della funzionalità respiratoria indipendentemente dal loro uso dei glucocorticoidi. L’elevato livello d’interesse mostrato sia dai clinici che dalla comunità dei pazienti dovrebbe consentirci un rapido reclutamento per lo studio.”

Siamo fiduciosi del fatto che questo studio di fase 3 rappresenta lo step finale nel programma di sviluppo di Raxone nella DMD .” ha detto Gunnar Buyse, MD, PhD, Professore  in Neurologia pediatrica presso la  “ University Hospitals Leuven” (Belgio),  PI  dello studio SIDEROS e sperimentatore principale in Europa. “Successivamente al  programma esploratorio di fase 2 e allo studio di fase 3 DELOS con esito positivo, sono grato dell’impegno di Santhera nell’esplorare il pieno potenziale terapeutico  di Raxone per i pazienti con la DMD.”

“Il mantenimento della funzionalità respiratoria nei pazienti con DMD è diventato solo recentemente un obiettivo terapeutico di primo piano nella DMD, in particolar modo nei pazienti non deambulanti,” ha aggiunto Oscar Henry Mayer, MD, Direttore Medico del  Pulmonary Function Testing Laboratory presso il “Children’s Hospital of Philadelphia” e sperimentatore principale per gli USA.  “ un’indagine condotta dal Parent Project Muscular Dystrophy che ha coinvolto genitori e pazienti, ha dimostrato chiaramente che la comunità Duchenne da un valore elevato alle opzioni di trattamento per le complicazioni respiratorie.”

Lo studio SIDEROS

Sideros è uno studio clinico di fase 3 in doppio cieco , randomizzato e controllato con placebo con Raxone in 260 pazienti DMD circa che ricevono glucocorticoidi concomitanti. I pazienti con un declino della funzionalità respiratoria e in trattamento stabile con glucocorticoidi con qualsiasi schema e indipendentemente dalla mutazione nella distrofina che ha determinato la patologia o dallo stato di deambulazione saranno eleggibili. I partecipanti allo studio riceveranno Raxone (900 mg/giorno; somministrato come 2 compresse 3 volte al giorno durante i pasti) o il placebo per 78 settimane (18 mesi). L’obiettivo primario dello studio è il cambiamento alla settimana 78 rispetto all’iniziale nella % del predetto della capacità vitale forzata (FCV%p). Gli obiettivi secondari includono i cambiamenti rispetto al basale nella % del predetto del picco di flusso espiratorio (PEF%p), nel tempo per il primo declino del 10% nella FVC e il cambiamento rispetto al valore iniziale nella riserva di flusso inspiratorio. Ai pazienti che completeranno lo studio sarà offerta la possibilità di entrare in uno studio di estensione in aperto  in cui tutti i pazienti riceveranno il Raxone. Lo studio sarà condotto presso circa 50 centri negli Stati Uniti e in Europa . I pazienti che desiderano entrare nello studio dovrebbero mettersi in contatto con il loro medico del centro neuromuscolare. Ulteriori informazioni sullo studio sono disponibili al sito www. clinicaltrials.gov.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Summit riceve la designazione di “Patologia Pediatrica Rara” dalla statunitense FDA per Ezutromid nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne

Oxford, Regno Unito, 27 settembre 2016 (GLOBE NEWSWIRE). --Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT) (AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la distrofia Muscolare di Duchenne (‘DMD’) e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia oggi di aver ricevuto la designazione di Patologia Pediatrica Rara dalla statunitense Food and Drug Administration ('FDA') per ezutromid nel trattamento della DMD. Essendo un modulatore dell’utrofina ezutromid rappresenta un potenziale trattamento per modificare il decorso della patologia per tutti i pazienti affetti da questa patologia fatale di degenerazione muscolare, indipendentemente dalla loro mutazione genetica alla base della patologia.

“La designazione di Patologia Pediatrica Rara viene assegnata in seguito alla designazione Fast Track e a quella di Farmaco Orfano, che l’FDA ha già concesso a ezutromid riconoscendo l’importante bisogno medico insoddisfatto nel trattamento della DMD” ha detto Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit. "Pianifichiamo di usufruire di questi vantaggi regolatori nel proseguimento dello sviluppo clinico di ezutromid, che è attualmente in un trial clinico di fase 2 denominato PhaseOut DMD, per rendere disponibile ezutromid ai pazienti che ne hanno bisogno il più velocemente possibile”

La FDA definisce “Patologia Pediatrica Rara” una patologia che colpisce principalmente gli individui di età compresa tra 0 e 18 anni e meno di 200000 persone negli Stati Uniti. In base al programma “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” uno sponsor che riceve l’approvazione per un farmaco o un prodotto biologico per una “patologia pediatrica rara” si può qualificare per un voucher che può essere utilizzato per ricevere una priority review per una successiva richiesta di commercializzazione relativa a un prodotto diverso. Il Priority Review Voucher viene richiesto al momento della richiesta di commercializzazione e ottenuto in seguito all’approvazione del prodotto. Il voucher può essere usato solo una volta ma può essere venduto o trasferito un numero illimitato di volte. La designazione di Patologia Pediatrica Rara segue la designazione Fast Track recentemente ottenuta dalla FDA per ezutromid. Il programma “Rare Pediatric Priority Review Voucher” terminerà il 1 ottobre 2016, ma il congresso degli Stati Uniti sta al momento considerando la legislazione per estendere il programma. Se il programma non sarà rinnovato la FDA non concederà più voucher pediatrici ad altri sponsor elegibili.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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SUMMIT RICEVE LA DESIGNAZIONE FAST TRACK DALLA STATUNITENSE FDA PER EZUTROMID PER IL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSOLARE DI DUCHENNE

Oxford, Regno Unito, 26 settembre 2016 - Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia oggi di aver ricevuto la designazione Fast Track dalla statunitense Food and Drug Administration ('FDA') per ezutromid nel trattamento della DMD. Ezutromid è un modulatore dell’utrofina e rappresenta un potenziale trattamento per modificare il decorso della patologia per tutti i pazienti affetti da questa patologia fatale di degenerazione muscolare.

“ la designazione Fast Track evidenzia l’importanza posta dalla FDA sullo sviluppo di nuovi trattamenti per patologie che limitano le aspettative di vita, come la DMD, e si allinea bene con la nostra strategia, recentemente delineata, di accelerare lo sviluppo di ezutromid vero la commercializzazione” ha detto Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit. "essendo un modulatore dell’utrofina Ezutromid possiede il potenziale per consentire un avanzamento significativo dello stato dei trattamenti per tutti i pazienti affetti da DMD, indipendentemente dal loro difetto genetico. Siamo impazienti di assistere al proseguimento dei progressi di ezutromid nel nostro studio clinico di fase 2  PhaseOut DMD."

La Fast Track è un processo ideato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci per il trattamento di patologie gravi che affrontino un bisogno medico non soddisfatto. I vantaggi di una designazione Fast Track includono l’opportunità di avere interazioni più frequenti con l’FDA durante tutti gli aspetti di sviluppo, la sottomissione di una New Drug Application ('NDA') con modalità progressiva e l’elegibilità per una approvazione accelerata e una priority review. Questa designazione si aggiunge a quella di Farmaco Orfano concessa ad ezutromid dalla FDA e dall’agenzia Europea dei Medicinali.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus.

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