PTC Therapeutics pubblica i dati che dimostrano i benefici clinici di deflazacort
Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica “Muscle&Nerve”, si basa sui dati raccolti durante il trial di conferma di ataluren (ACT DMD) che mettono a confronto l’efficacia e la sicurezza di deflazacort con quelle di prednisone/prednisolone. I risultati dimostrano un beneficio clinico maggiore di deflazacort rispetto agli altri corticosteroidi nel rallentare la progressione della malattia.
PTC Therapeutics annuncia la pubblicazione dei dati che dimostrano i benefici clinici differenziati di deflazacort
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 24 luglio 2018 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) PTC Therapeutics ha annunciato oggi la pubblicazione su “Muscle&Nerve” dei dati che mettono a confronto l’efficacia e la sicurezza di deflazacort con prednisone/prednisolone nel braccio placebo dello studio ACT DMD. I risultati dimostrano un beneficio clinico differenziato di deflazacort rispetto a prednisone/prednisolone nel rallentare la progressione della malattia, che è stato misurato con gli esiti della funzione fisica e il tempo di ritardo nella perdita della deambulazione. I pazienti Duchenne trattati con deflazacort per 48 settimane hanno mostrato un declino nel 6MWT rispetto al basale notevolmente inferiore rispetto ai pazienti trattati con prednisone/prednisolone. Il tempo di ritardo nella perdita di deambulazione è stato stimato essere di 8.58 anni per il deflazacort e di 4.74 anni per il prednisone/prednisolone.
“Questa pubblicazione indica il beneficio di deflazacort nel rallentare la progressione della Duchenne rispetto ad altri corticosteroidi”, ha detto Stuart W. Peltz, CEO di PTC Therapeutics. “I dati indicano che deflazacort dovrebbe essere lo standard di cura per tutti i pazienti con Duchenne. La disponibilità di deflazacort, un trattamento che ha la potenzialità di cambiare la storia naturale della Duchenne, supporta la necessità di una diagnosi precoce nei pazienti con questa malattia”.
Anche altri risultati dello studio, che misurano diversi parametri clinici volti a monitorare la funzionalità fisica dei pazienti Duchenne, evidenziano un beneficio clinico differenziato di deflazacort rispetto a prednisone/prednisolone. Per quanto riguarda la sicurezza dei due farmaci i profili sono comparabili.
Studio ACT DMD
Lo studio di conferma di ataluren (ACT DMD, NCT01826487) era un trial di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e della durata di 48 settimane, che ha valutato gli effetti del trattamento con ataluren nello stabilizzare la funzione motoria e nel rallentare la progressione della patologia nei pazienti Duchenne con mutazione nonsenso. Tutti i partecipanti allo studio erano in terapia con corticosteroidi (deflazacort o prednisone/prednisolone) da almeno 6 mesi al momento del reclutamento, e senza cambiamenti significativi nel dosaggio o nella modalità di assunzione da almeno 3 mesi, con la previsione di mantenere dosaggio e modalità stabili durante lo studio. Il braccio placebo dello studio era composto da 114 pazienti, 53 dei quali hanno ricevuto deflazacort e 61 che hanno ricevuto prednisone/prednisolone, dall’inizio dello studio e per tutta la sua durata. Per lo studio sono stati reclutati pazienti con una diagnosi accertata di mutazione nonsenso e di età compresa tra i 7 e i 16 anni.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare il Comunicato Stampa originale di PTC al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico ACT DMD potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project
Sarepta Therapeutics annuncia una momentanea sospensione del trial di fase 1/2a di terapia genica per la Duchenne
Sarepta Therapeutics ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che la FDA ha notificato una sospensione clinica per la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne. La sospensione è dovuta ad un lotto di terapia genica che è risultato al di fuori dei criteri di specifica di produzione, le cui analisi però non indicano rischi per la sicurezza. È già stato sviluppato un piano di azione da sottomettere al FDA per risolvere al più presto la sospensione, e Sarepta non prevede che vi saranno ritardi sulla programmazione di sviluppo clinico della terapia sperimentale.
Sarepta Therapeutics annuncia che la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è stata sospesa a causa di un lotto di produzione fuori specifica; non sono stati osservati rischi per la sicurezza
- Il lotto è risultato al di fuori dei criteri di specifica di produzione a causa della presenza di tracce di frammenti di DNA corrispondenti a materiale plasmidico grezzo per uso di ricerca proveniente da produttori terzi
- Il frammento è stato completamente caratterizzato; test preliminari e analisi non indicano rischi per la sicurezza
- Sarà soggetta alla revisione della FDA per un piano d’azione correttivo, che includerà l'uso di plasmidi GMP (Good Manufacturing Practice) per tutti i futuri lotti di produzione
- La tempistica che prevede l’avvio di somministrazione nei pazienti in un trial registrativo entro la fine del 2018 è confermata
- Sarepta ha tenuto una Teleconferenza mercoledì 25 luglio 2018 alle ore 17:00
CAMBRIDGE, Mass., 25 Luglio 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una biofarmaceutica in fase di sviluppo commerciale focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie genetiche di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha avuto una notifica dall'Istituto di Ricerca del Nationwide Children's Hospital (Istituto di Ricerca) che ha ricevuto una lettera dalla Food and Drug Administration (FDA) il 24 luglio 2018. La lettera dichiara che la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è in sospensione clinica (“clinical Hold”) a causa della presenza di tracce di frammenti di DNA plasmidico per uso di ricerca proveniente da produttori terzi. Analisi preliminari in vivo, eseguite dall'Istituto di Ricerca, indicano che le tracce del frammento non causano l’espressione di proteina e vengono rapidamente eliminate.
L'istituto di Ricerca, che lavora con Sarepta, ha sviluppato il proprio piano d'azione che comporta l’immediata sottomissione alla revisione da parte della FDA di programmi che includeranno l'uso di plasmidi GMP (GMP sta per Good Manufacturing Practices, ovvero le Norme di Buona Fabbricazione). Soggetta all'accettazione del piano d'azione da parte della FDA, Sarepta non prevede alcun ritardo sulla somministrazione dei pazienti che è programmata entro la fine del 2018.
"La sicurezza dei pazienti è la massima priorità per Sarepta, come sappiamo essere per il Nationwide Children's Research Institute - ha dichiarato Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta - La nostra intenzione è di rispondere rapidamente alla lettera di sospensione della FDA, con l'impegno di usare soltanto plasmidi GMP. Indipendentemente, chiediamo inoltre un incontro con l'Agenzia per discutere il programma sulla microdistrofina con l'obiettivo di iniziare un trial registrativo entro la fine del 2018."
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare di seguito la "Lettera alla Comunità Duchenne" di Douglas S. Ingram, Presidente e CEO di Sarepta Therapeutics riguardo alla sospensione del trial.
Per leggere il Comunicato Stampa diffuso lo scorso giugno che annuncia i primi risultati dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a, condotto al Nationwide Children’s Hospital potete andare al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico di terapia genica in corso al Nationwide Children's Hospital potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.
Parent Project supports research
Two Parent Project calls for proposal to fund scientific research on Duchenne and Becker muscular dystrophy
Support for scientific research for Duchenne and Becker muscular dystrophy is a fundamental goal for Parent Project, who has been following this goal for over 20 years, acting at different levels and promoting a swift and flowing path to research on this pathology.
Consistent with our beliefs, we support studies that fall into all areas of scientific research: from basic and clinical research, focused on the acquisition of new knowledge concerning the biological and clinical bases of the pathology, to the applied one, aimed at the development of therapeutic strategies for DMD/BMD. Finally, among the funded projects, studies focused on the development of new diagnostic methods and innovative aids for DMD/BMD are also considered.
Over the last ten years Parent Project onlus allocated more than 3 million euros on scientific research.
Two new types of call for proposals for research funding are published below:
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A standard call (Grant Application PPO), with an annual deadline, for research projects with a two years maximum duration and with a maximum amount of € 80,000. The first evaluation of the projects, based on the presented subject and on its innovation, will be carried out by an internal commission, comprising the Parent Project onlus Board members and the the Scientific Office staff. The selected projects will then be evaluated, with the peer review system, by an external commission composed of three experts in the area of expertise.
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A second type of easy-terms loan, so-called fast track (Fast Track Application PPO), without an annual deadline, to support smaller projects (maximum amount of € 20,000). In this case, there will be a single evaluation based on the feasibility of the project topic, made by the members of the Parent Project onlus Board and the the Scientific Office staff.
The two calls (Grant Application and Fast Track Aplication) are open to reserchers/clinicians from Italy and abroad
Application form Grant Application PP
Deadline: September 30th 2018
Research projects with a two years maximum duration and a maximum amount of € 80,000 (VAT included) will be financed
Application form Fast track Application PP
Research projects with a € 20,000 maximum amount (VAT included) will be financed
For further information please contact the scientific office at the following email address: scienza@parentproject.it.
Conditions for funding for Fast Track Application PP
• Parent Project onlus funds research projects focused on DMD/BMD
• Applications for funding can be submitted for a whole research project, but also for PhD, student grant, technical support material for research (laboratory material, equipment, animal models, etc.)
• A Principal Investigator (PI) can only submit one proposal
• The project must be presented in English including a Lay summary in double-language (English + Italian only for italian applicants) with a brief description of the objectives, the rationale and the experimental design
• The requested budget must be presented in a comprehensive manner, detailing the various items of expenditure
• Applications for funding up to € 20,000 (VAT included) will be considered
• Secretarial and general expenses may not exceed 5% of the total amount, falling within the total maximum funding
• The research project must be launched within six months of official approval by Parent Project onlus. Any delay will be taken into consideration only if appropriately justified
• Funded projects will be monitored, and researchers will be required to share the results obtained with Parent Project by presenting an annual progress report and/or a final report
Conditions for funding for Grant Application PP
• Parent Project onlus funds research projects focused on DMD/BMD
• Applications for funding can be submitted for a whole research project, but also for PhD, student grant, technical support material for research (laboratory material, equipment, animal models, etc.)
• A Principal Investigator (PI) can only submit one proposal
• The project must be presented in English including a Lay summary in double-language (English + Italian only for italian applicants) with a brief description of the objectives, the rationale and the experimental design
• The requested budget must be presented in a comprehensive manner, detailing the various items of expenditure
• Applications for funding up to € 80,000 (VAT included) with a maximum duration of two years will be considered. Any higher amounts or durations will be taken into consideration only if appropriately justified
• Secretarial and general expenses may not exceed 5% of the total amount, falling within the total maximum funding
• The research project must be launched within six months of official approval by Parent Project onlus. Any delay will be taken into consideration only if appropriately justified
• Funded projects will be monitored, and researchers will be required to share the results obtained with Parent Project by presenting an annual progress report and/or a final report
• For projects longer than one year, based on the results of the progress report, Parent Project will decide on the continuation of the funding
Parent Project finanzia la Ricerca
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della ricerca su questa patologia.
Coerentemente ai nostri obiettivi e convinzioni, sosteniamo studi che ricadano in tutti gli ambiti della ricerca scientifica: da quella di base e clinica, focalizzate sull’acquisizione di nuove conoscenze inerenti le basi biologiche e cliniche della patologia, e quella applicata, finalizzata allo sviluppo di strategie terapeutiche per la DMD/BMD. Infine, tra i progetti finanziati, sono presenti anche studi focalizzati sullo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche e di ausili innovativi per la DMD/BMD.
Negli ultimi dieci anni Parent Project onlus ha destinato più di 3 milioni di euro alla ricerca scientifica.
Il bando “Fast Track PPO” è una tipologia di finanziamento “agevolata”, senza una scadenza annuale e per un supporto con importo massimo di 20.000€ ai progetti di ricerca scientifica.
La valutazione della richiesta viene effettuata da una commissione interna, composta dai membri del Consiglio Direttivo di Parent Project onlus e dallo staff dell’Ufficio Scientifico, sulla base della tematica del progetto da supportare e della fattibilità.
La partecipazione al bando è aperta a ricercatori e clinici sia italiani che stranieri.
Fast track Application PPO
Saranno finanziati progetti di ricerca per un importo massimo di 20.000€ iva inclusa.
Vedi le condizioni di finanziamento
Per ulteriori informazioni si prega di contattare l’ufficio scientifico al seguente indirizzo email: scienza@parentproject.it.
Parent Project onlus Fast Track Application for Research
Support for scientific research for Duchenne and Becker muscular dystrophy is a fundamental goal for Parent Project, who has been following this goal for over 20 years, acting at different levels and promoting a swift and flowing path to research on this pathology.
Consistent with our beliefs, we support studies that fall into all areas of scientific research: from basic and clinical research, focused on the acquisition of new knowledge concerning the biological and clinical bases of the pathology, to the applied one, aimed at the development of therapeutic strategies for DMD/BMD. Finally, among the funded projects, studies focused on the development of new diagnostic methods and innovative aids for DMD/BMD are also considered.
Over the last ten years Parent Project onlus allocated more than 3 million euros on scientific research.
The Fast Track Application PPO does not have an annual deadline and is conceived to support small projects with a maximum amount of € 20,000. The evaluation is made by members of the Parent Project onlus Board and is based on the feasibility of the project topic.
The Fast Track Aplication is open to reserchers and clinicians from Italy and abroad
Application form Fast track Application PP
Research projects with a € 20,000 maximum amount (VAT included) will be financed
For further information please contact the scientific office at the following email address: scienza@parentproject.it.
Condizioni di finanziamento per Fast Track Application PPO
- Parent Project onlus finanzia progetti di ricerca focalizzati sulla DMD/BMD
- Possono essere presentate richieste di finanziamento per un intero progetto di ricerca, ma anche per Dottorati di Ricerca, borse di studio, materiale di supporto tecnico
- Un Principal Investigator (PI) può presentare una sola proposta
- Il progetto deve essere presentato in lingua inglese, e accompagnato da un Lay summary in doppia lingua (inglese + italiano) che includa una breve descrizione degli obiettivi, del razionale e del disegno sperimentale
- Il budget richiesto deve essere presentato in maniera comprensibile, riportando in dettaglio le diverse voci di spesa
- Saranno prese in considerazione le domande di finanziamento per un importo massimo di 20.000€ (iva inclusa)
- Il progetto di ricerca deve essere avviato entro sei mesi dall’approvazione ufficiale da parte di Parent Project onlus. Eventuali ritardi saranno presi in considerazione solo se opportunamente giustificati.
- I progetti finanziati saranno monitorati, e i ricercatori saranno tenuti a condividere con Parent Project i risultati ottenuti presentando una relazione sullo stato di avanzamento e/o una relazione finale
Condizioni di finanziamento per Grant Application PPO
- Parent Project onlus finanzia progetti di ricerca focalizzati sulla DMD/BMD
- Possono essere presentate richieste di finanziamento per un intero progetto di ricerca, ma anche per Dottorati di Ricerca, borse di studio, materiale di supporto tecnico alla ricerca (materiale da laboratorio, macchinari, modelli animali da laboratorio etc…)
- Un Principal Investigator (PI) può presentare una sola proposta
- Il progetto deve essere presentato in lingua inglese, accompagnato da un Lay summary in doppia lingua (inglese + italiano) che includa una breve descrizione degli obiettivi, del razionale e del disegno sperimentale
- Il budget richiesto deve essere presentato in maniera comprensibile, riportando nel dettaglio le diverse voci di spesa
- Saranno prese in considerazione le domande di finanziamento per un importo massimo di 80.000€ (iva inclusa) su progetti di una durata massima di due anni. Eventuali importi o durate superiori saranno presi in considerazione solo se opportunamente giustificati
- Le spese di segreteria e generali non possono superare il 5% dell’importo totale rientrando nel finanziamento massimo complessivo
- Il progetto di ricerca deve essere avviato entro sei mesi dall’approvazione ufficiale da parte di Parent Project onlus. Eventuali ritardi saranno presi in considerazione solo se opportunamente giustificati.
- I progetti finanziati saranno monitorati e i ricercatori saranno tenuti a condividere con Parent Project i risultati ottenuti presentando una relazione annuale sullo stato di avanzamento e/o una relazione finale con documenti contabili e amministrativi a giustificazione delle spese sostenute
- Nel caso in cui il progetto duri più di un anno, sulla base dei risultati della relazione sullo stato di avanzamento, Parent Project deciderà sulla continuazione del finanziamento del progetto
Aggiornamenti dalla Newsletter Di Capricor
Capricor Therapeutics ha diffuso la sua Newsletter con gli aggiornamenti sul programma di sviluppo clinico di CAP-1002, una terapia cellulare sperimentale innovativa basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore. In particolare, Capricor riporta che lo studio clinico HOPE-2, avviato lo scorso aprile negli Stati Uniti grazie ai risultati positivi ottenuti nel precedente trial HOPE-Duchenne, sta procedendo. Questi aggiornamenti sono stati presentati da Deborah Ascheïm, Chief Medical Officer di Capricor Therapeutics durante la Conferenza Annuale Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta a Scottsdale (Arizona, U.S.) dal 27 al 30 Giugno scorso.
DALLA NEWSLETTER DI CAPRICOR
HOPE-2: lo studio è in corso
Capricor ha avviato lo studio clinico di fase 2, denominato HOPE-2, per valutare la sicurezza e l'efficacia della nuova terapia cellulare di Capricor, CAP-1002, nei ragazzi e nei giovani adulti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Nel trial HOPE-2 saranno arruolati fino a 84 ragazzi e giovani adulti DMD. Si tratta di uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, e controllato con placebo, che valuterà CAP-1002 in pazienti che sono in una fase avanzata della patologia. I partecipanti dello studio HOPE-2 saranno assegnati in maniera casuale per ricevere CAP-1002 o il placebo, che saranno somministrati per via endovenosa ogni tre mesi per un totale di quattro somministrazioni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di un anno, ed è prevista una fase di estensione in aperto in cui, se le evidenze sperimentali suggeriranno un profilo rischio/beneficio appropriato per CAP-1002, anche il gruppo trattato con placebo riceverà la terapia sperimentale.
Attualmente lo studio clinico HOPE-2 è in reclutamento in tre diversi centri clinici negli Stati Uniti (California, Colorado e Utah).
HOPE-2 è uno di quei pochi trial clinici ad essere focalizzato sia su pazienti Duchenne deambulanti che non deambulanti. Possono partecipare allo studio clinico ragazzi DMD dai 10 anni in su, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica, in terapia stabile con steroidi da almeno 12 mesi e che abbiano una ridotta funzionalità degli arti superiori.
Per maggiori informazioni sullo studio clinico potete andare sul sito www.HOPE2Trial.com e al seguente link di clinicaltrials.gov
Potete leggere il Comunicato Stampa sull’avvio del trial clinico HOPE-2, tradotto e pubblicato da Parent Project lo scorso maggio, al seguente link.
I risultati del trial precedente HOPE-Duchenne: una singola dose di CAP-1002 mostra segnali significativi e prolungati di un miglioramento della funzionalità del muscolo cardiaco e scheletrico
L’avvio di HOPE-2 parte dai risultati positivi, ottenuti nel precedente studio clinico HOPE-Duchenne, sul miglioramento della funzionalità muscolare scheletrica e cardiaca. Durante questo trial sono state valutate la sicurezza e l’efficacia della somministrazione di una singola dose di CAP-1002 in ragazzi e giovani adulti Duchenne con cardiomiopatia. È stato osservato che il trattamento è sicuro e ben tollerato, e i risultati indicano un miglioramento significativo e prolungato della funzionalità del muscolo cardiaco e scheletrico.
“Poiché la distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica muscolare degenerativa progressiva che causa debilitazione fisica e, infine, insufficienza cardiaca, i miglioramenti nel cuore e nei muscoli scheletrici nei pazienti trattati con una singola dose di CAP-1002 sono molto promettenti e dimostrano che un successivo studio clinico è garantito. Questi primi risultati danno speranza alla comunità Duchenne, che ha un urgente bisogno di un importante svolta terapeutica”, ha dichiarato il Dott. Victor - direttore associato per la ricerca clinica al Cedars-Sinai Heart Institute e principale sperimentatore dello studio clinico HOPE-Duchenne – nel Comunicato Stampa diffuso da Capricor a fine 2017 per annunciare i buoni risultati.
Potete rileggere il Comunicato Stampa tradotto e pubblicato da Parent Project al seguente link.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare la Newsletter originale di Capricor al seguente link.
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.
