Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica “Muscle&Nerve”, si basa sui dati raccolti durante il trial di conferma di ataluren (ACT DMD) che mettono a confronto l’efficacia e la sicurezza di deflazacort con quelle di prednisone/prednisolone. I risultati dimostrano un beneficio clinico maggiore di deflazacort rispetto agli altri corticosteroidi nel rallentare la progressione della malattia.
PTC Therapeutics annuncia la pubblicazione dei dati che dimostrano i benefici clinici differenziati di deflazacort
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 24 luglio 2018 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) PTC Therapeutics ha annunciato oggi la pubblicazione su “Muscle&Nerve” dei dati che mettono a confronto l’efficacia e la sicurezza di deflazacort con prednisone/prednisolone nel braccio placebo dello studio ACT DMD. I risultati dimostrano un beneficio clinico differenziato di deflazacort rispetto a prednisone/prednisolone nel rallentare la progressione della malattia, che è stato misurato con gli esiti della funzione fisica e il tempo di ritardo nella perdita della deambulazione. I pazienti Duchenne trattati con deflazacort per 48 settimane hanno mostrato un declino nel 6MWT rispetto al basale notevolmente inferiore rispetto ai pazienti trattati con prednisone/prednisolone. Il tempo di ritardo nella perdita di deambulazione è stato stimato essere di 8.58 anni per il deflazacort e di 4.74 anni per il prednisone/prednisolone.
“Questa pubblicazione indica il beneficio di deflazacort nel rallentare la progressione della Duchenne rispetto ad altri corticosteroidi”, ha detto Stuart W. Peltz, CEO di PTC Therapeutics. “I dati indicano che deflazacort dovrebbe essere lo standard di cura per tutti i pazienti con Duchenne. La disponibilità di deflazacort, un trattamento che ha la potenzialità di cambiare la storia naturale della Duchenne, supporta la necessità di una diagnosi precoce nei pazienti con questa malattia”.
Anche altri risultati dello studio, che misurano diversi parametri clinici volti a monitorare la funzionalità fisica dei pazienti Duchenne, evidenziano un beneficio clinico differenziato di deflazacort rispetto a prednisone/prednisolone. Per quanto riguarda la sicurezza dei due farmaci i profili sono comparabili.
Studio ACT DMD
Lo studio di conferma di ataluren (ACT DMD, NCT01826487) era un trial di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e della durata di 48 settimane, che ha valutato gli effetti del trattamento con ataluren nello stabilizzare la funzione motoria e nel rallentare la progressione della patologia nei pazienti Duchenne con mutazione nonsenso. Tutti i partecipanti allo studio erano in terapia con corticosteroidi (deflazacort o prednisone/prednisolone) da almeno 6 mesi al momento del reclutamento, e senza cambiamenti significativi nel dosaggio o nella modalità di assunzione da almeno 3 mesi, con la previsione di mantenere dosaggio e modalità stabili durante lo studio. Il braccio placebo dello studio era composto da 114 pazienti, 53 dei quali hanno ricevuto deflazacort e 61 che hanno ricevuto prednisone/prednisolone, dall’inizio dello studio e per tutta la sua durata. Per lo studio sono stati reclutati pazienti con una diagnosi accertata di mutazione nonsenso e di età compresa tra i 7 e i 16 anni.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare il Comunicato Stampa originale di PTC al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico ACT DMD potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project