Capricor Therapeutics incontrerà l’FDA per discutere dello sviluppo clinico di CAP-1002
In un comunicato stampa emesso il 12 novembre, la company statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato che incontrerà a dicembre l’agenzia americana per i medicinali, FDA, per discutere dello studio clinico HOPE-2 con la terapia sperimentale CAP-1002, sviluppata dall’azienda.
Capricor è impegnata da alcuni anni nello sviluppo clinico di questa potenziale terapia basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore. Un primo studio clinico di fase 1/2 con CAP-1002, il trial HOPE DMD, concluso lo scorso anno e condotto su 25 ragazzi DMD più grandi di 12 anni e in uno stadio avanzato della patologia, ha evidenziato risultati incoraggianti sia rispetto alla riduzione della fibrosi cardiaca che sotto il profilo della funzionalità del muscolo cardiaco e scheletrico nei partecipanti in seguito a una singola somministrazione nelle arterie coronarie di CAP-1002, a distanza di 12 mesi dal trattamento. Facendo seguito a questi primi risultati incoraggianti, ad aprile di quest’anno Capricor ha avviato un nuovo studio di fase 2, il trial HOPE-2, che valuterà sicurezza e impatto di somministrazioni sistemiche ripetute di CAP-1002, sulla funzionalità muscolare e cardiaca in un numero più ampio di pazienti Duchenne, deambulanti e non dembulanti, di età superiore ai 10 anni. Il trial, presentato anche durante il recente convegno annuale organizzato dall’associazione inglese Action Duchenne, coinvolgerà 15 centri clinici, tutti negli Stati Uniti.
L’incontro con gli esperti della FDA appena annunciato da Capricor, è tra le opportunità previste dal processo di revisione accelerata, accordato a CAP-1002 attraverso la designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) concessa dall’FDA a febbraio di quest’anno. In questa occasione, l’azienda avrà l’opportunità di confrontarsi con gli esperti dell’agenzia in merito al disegno dello studio clinico, ai parametri di valutazione surrogati o intermedi individuati e al processo di produzione di CAP-1002. Per la company si tratta quindi di un’importante opportunità per avvalersi delle competenze di esperti nella pianificazione dello sviluppo clinico futuro di questa potenziale strategia terapeutica per la DMD.
Potete leggere il Comunicato Stampa diffuso da Caricor Therapeutics al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con CAP-1002 potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus
Due nuovi pazienti trattati con la terapia genica sviluppata da Solid
Ci sono nuovi aggiornamenti sul fronte della terapia genica con la microdistrofina, SGT-001, sviluppata dalla biotech statunitense Solid Bioscience. Le novità riguardano lo stato di avanzamento del loro programma, lo studio IGNITE DMD in corso negli Stati Uniti, di cui si è parlato anche durante il convegno annuale di Action Duchenne e che sono incluse nell’aggiornamento finanziario trimestrale diffuso il 13 novembre dalla biotech.
Dopo una pausa di due mesi, chiesta dall’FDA per approfondire le cause di un evento avverso serio e pienamente risolto che si era verificato nel primo paziente trattato nello studio, a giugno di quest’anno la company aveva comunicato la ripresa del trial. Stando a quanto riportato, sale ora a 6 il numero dei pazienti coinvolti nello studio, tre dei quali sono quelli che hanno già ricevuto il trattamento mentre i rimanenti lo riceveranno tra un anno. Il trial procede senza altre problematiche, i due nuovi pazienti trattati stanno bene e non hanno mostrato le problematiche del primo né altri eventi avversi seri. L’arruolamento nel trial, che prevede il coinvolgimento di pazienti DMD deambulanti e non deambulanti tra i 4 e i 17 anni, prosegue senza ritardi e come riportato da Carl Morris durante il meeting di Action Duchenne, esteso ad un numero maggiore di partecipanti che dai 16 inizialmente previsti passeranno a 32. Nel primo trimestre del 2019 dovrebbero essere diffusi i risultati preliminari delle biopsie muscolari eseguite che forniranno le prime informazioni sui livelli di espressione della microdistrofina. Per i risultati delle analisi intermedie condotte sui partecipanti, dovremo invece aspettare la seconda metà del prossimo anno.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico IGNITE DMD potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus
Ritorna “Gli Eroi del ghiaccio” per sostenere la ricerca sulla distrofia
Un pomeriggio a Cortemilia dedicato a Parent Project onlus
Sabato 1° dicembre 2018
Piscina Comunale - Via Salino, 3 Cortemilia (CN)
Ore 15.00
Sabato 1° dicembre, presso la Piscina Comunale di Cortemilia, si svolgerà la quarta edizione de “Gli Eroi del ghiaccio – memorial Claudio Vinotto”.
L’iniziativa è organizzata da Claudio ed Alessandro Ropolo, in collaborazione con l’Associazione Volontari Autoambulanza di Cortemilia, l’ASD Nuoto Cortemilia e l’ASD Answer Point, ed è dedicata alla memoria di Claudio Vinotto, amico degli organizzatori scomparso prematuramente nel 2015.
La formula è quella del classico Ice bucket challenge: i partecipanti dedicheranno ad una causa benefica un gesto goliardesco collettivo, che consiste nel versarsi addosso un secchio di acqua ghiacciata. Questa gelida e divertente “sfida” ha, però, l’obiettivo di richiamare l’attenzione e di raccogliere fondi per una causa importante. Il ricavato dell’evento sarà devoluto interamente a Parent Project onlus, associazione di pazienti e genitori di figli con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Le donazioni raccolte tra i partecipanti saranno destinate alla ricerca scientifica su questa patologia genetica rara, che colpisce un bambino ogni 5000 nati e non ha ancora una cura.
Durante l’evento sarà attivo un punto informativo dell’associazione Parent Project, presso il quale sarà possibile ricevere materiale informativo e contribuire alla raccolta fondi anche scegliendo i prodotti dolciari della campagna “Il Natale Goloso di Parent Project”.
Per informazioni:
Marco Chinazzo – tel. 348/3942943
Alessandro Ropolo – tel. 346/3646479
Pagina Facebook: Gli EROI del ghiaccio
La campagna "In viaggio con Luca" oggi su SKY
E' partita il 18 novembre e durerà fino al 2 dicembre 2018 la nuova campagna di raccolta fondi e sensibilizzazione “In viaggio con Luca”, promossa da Parent Project onlus.
Oggi, mercoledì 21 novembre, la campagna avrà grande visibilità su SKY: alle 11 verrà dedicato un approfondimento a "In viaggio con Luca" all'interno di SKY Tg24 (canale 50 del digitale terrestre), mentre alle 12.15 verrà dedicato uno spazio a Parent Project su SKY Sport. A raccontare l'iniziativa saranno i giovani protagonisti dello spot - in primis Luca Buccella - insieme a Luca Genovese, presidente dell'associazione.
La campagna
Inviando un SMS al numero 45594, in queste date sarà possibile donare 2 euro da telefono cellulare Wind Tre, TIM, Vodafone, PosteMobile, iliad, CoopVoce e Tiscali; chiamando lo stesso numero da rete fissa TWT, Convergenze e PosteMobile, si potrà invece scegliere di donare 5 euro; da rete fissa TIM, Wind Tre, Fastweb, Vodafone e Tiscali, infine, sarà possibile donare 5 o 10 euro.
Il ricavato dell’iniziativa andrà a sostenere il progetto “Formazione e consulenza fisioterapica per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker e le loro famiglie”.
A Bari il Meeting territoriale di Parent Project onlus
Un importante incontro tra famiglie, pazienti e specialisti sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Domenica 2 dicembre 2018
Best Western La Baia Palace Hotel
Via Vittorio Veneto, 29 - Bari
Ore 10 – 17
Domenica 2 dicembre si terrà, presso il Best Western La Baia Palace Hotel di Bari, un Meeting territoriale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzato da Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi che convivono con questa patologia genetica rara.
Il meeting è un incontro formativo dedicato alla gestione clinica dei giovani pazienti e rappresenterà un’occasione di approfondimento, oltre che un importante momento d’incontro e confronto tra famiglie, medici ed operatori del territorio.
Accanto all’annuale Conferenza Internazionale, che offre un panorama sui temi legati alla ricerca e alle sperimentazioni in corso, Parent Project onlus organizza, periodicamente, alcuni incontri formativi territoriali. Il meeting offrirà una panoramica relativa ad una corretta gestione clinica dei pazienti con specialisti del territorio. Saranno affrontati diversi temi: dalla diagnosi, alle corrette procedure fisioterapiche, alla riabilitazione respiratoria, agli aspetti psicologici, e fornirà, inoltre, una panoramica dei filoni di ricerca attuali.
L’iniziativa rientra nel percorso formativo "Il paziente al centro. Gestione clinica del paziente Duchenne e Becker" previsto nell'ambito del progetto "InFormAzioni", finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali- avviso n.1 annualità 2017, che ha come obiettivo generale quello di rinnovare ed a potenziare l’intera struttura associativa.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta nella prima infanzia e causa una progressiva degenerazione dei muscoli, conducendo, nel corso dell’adolescenza, ad una condizione di disabilità sempre più severa. Al momento, non esiste una cura. I progetti di ricerca e il trattamento da parte di un’équipe multidisciplinare hanno permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare l’aspettativa di vita dei ragazzi. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia da paziente a paziente.
I recenti progressi del lavoro di molti gruppi di ricerca scientifica in Italia e in tutto il mondo hanno contribuito ad offrire ai pazienti Duchenne e Becker ed alle loro famiglie una ragione in più per vivere serenamente la propria vita, guardando con fiducia al futuro. Da qui l’impegno dell’Associazione, da un lato, a farsi mediatrice e facilitatrice nel flusso di informazioni che riguardano la malattia (promuovendo anche network ed incontri tra professionisti) e dall’altro a svolgere un ruolo di garante della loro correttezza e fondatezza.
Programma meeting Bari
Per informazioni:
Parent Project onlus
Centro Ascolto Duchenne Puglia
Elisabetta Posa - tel. 324/8417808
cadpuglia@parentproject.it
www.parentproject.it
Aggiornamenti dalla Conferenza Action Duchenne
Come ogni anno a novembre si è svolta la Conferenza Internazionale di Action Duchenne (Parent Project britannico). Questa edizione, come la scorsa, si è svolta a Birmingham e per tre giorni ha riunito ricercatori, clinici e altri professionisti nel campo della Duchenne, aziende farmaceutiche e, ovviamente, pazienti e famiglie. Come da tradizione Parent Project onlus era presente.
di Francesca Ceradini
La Conferenza Action Duchenne si è svolta da venerdì 9 a domenica 11 novembre e, quest’anno, in rappresentanza di Parent Project siamo andate Irene Del vecchio (Corporate Fundraising) ed io (Responsabile Scientifico). A differenza della Conferenza statunitense PPMD, che cade verso la fine di giugno, e della nostra, a febbraio (copriamo praticamente tutte le stagioni!), la Conferenza britannica non si svolge con un susseguirsi di sessioni in plenaria che riuniscono tuti i partecipanti bensì si sviluppa in tante diverse sessioni parallele. Questa organizzazione non permette purtroppo di poter seguire tutti gli interventi, che toccano tematiche tutte molto interessanti. Oltre agli aggiornamenti sul fronte della ricerca di base e degli studi clinici si è affrontato anche l’argomento dell’accesso ai farmaci. Sono inoltre stati illustrati i principali aspetti clinici della Duchenne, la diagnosi genetica, le donne portatrici, i sibling, gli aspetti psicologici, il percorso scolastico, e tematiche come l’adolescenza e la vita adulta.
La prima sessione prettamente scientifica si è svolta il venerdì ed è stata dedicata alla ricerca di base e preclinica. Sono intervenuti Kay Davies e Graham McClorey, entrambi dell’Università di Oxford. Davies, pioniera degli studi sulla modulazione dell’utrofina come strategia per contrastare la Duchenne, ha illustrato come procede il filone di ricerca sull’utrofina. Come noto, la scorsa estate lo studio clinico con ezutromid, il modulatore dell’utrofina sviluppato da Summit Therapeutics, è stato interrotto per non aver dimostrato un beneficio sui pazienti. Kay Davies ha spiegato che adesso stanno puntando a identificare e testare nuovi ed efficaci molecole definite “Next Generation Utrophin Modulators”. Successivamente, McClorey ha fatto una veloce panoramica sulle diverse strategie di exon skipping che sono in trial nel mondo, focalizzando poi il suo intervento sui diversi tipi di nuovi oligonucleotidi che diversi ricercatori e aziende stanno sviluppando a livello preclinico. Si tratta di molecole innovative, che hanno strutture chimiche diverse e diversi meccanismi di “penetrazione” nel tessuto muscolare, per cui ci si aspetta una migliore efficacia di azione nei pazienti.
Una seconda sessione, sempre a livello di ricerca preclinica, è stata poi dedicata alla terapia genica e all’editing genomico. Per queste tematiche sono intervenuti Philippe Moyen, di AFM Telethon, Dongsheng Duan, dell’Università del Missouri, e Ronald Cohn, del Sick Children Research Institute di Toronto. Riguardo alla terapia genica, che è un approccio terapeutico già in trial negli Stati Uniti, sono stati illustrati i nuovi costrutti che diversi laboratori stanno sviluppando e le nuove strategie per “veicolarli”. Sul fronte dell’editing genomico, che non è invece ancora approdato agli studi clinici, è stata fatta una panoramica sulle diverse linee di ricerche in corso e sulle promesse e sfide di questa innovativa tecnologia di ingegneria genetica.
Gli aggiornamenti sui diversi trial clinici, in corso a livello mondiale, sono stati illustrati la domenica mattina. Per questa importante ma veloce sessione sono intervenute 11 diverse aziende farmaceutiche e biotech illustrando i loro principali aggiornamenti :
Sono intervenuti:
- Capricor sul trial di fase 2 HOPE-2 per la strategia CAP-1002
- Catabasis sull’avvio del trial di fase 3 POLARIS DMD con edasalonexent
- Italfarmaco sul trial di fase 3 Epidys con givinostat per i pazienti Duchenne a livello mondiale, e sul trial di fase 2 con givinostat per i pazienti Becker in Italia.
- Reveragen sul trial di fase 2b con vamorolone
- Roche sul trial di fase 2/3 SPITFIRE con l’inibitore della miostatina RG6206.
- Santhera per i trial di fase 3 SIDEROS in corso con Raxone e per la pianificazione di un trial di fase 4 (post autorizzazione) denominato MILOS
- PTC Therapeutics con una panoramica sull’iter dello sviluppo clinico di ataluren
- Pfizer sul trial di fase 1b per la terapia genica
- Solid sul trial di fase 1/2 per la terapia genica
- Sarepta con una panoramica sulle diverse strategie terapeutiche in sviluppo clinico (i vari trial focalizzati sull’exon skipping e il trial di fase 1/2 per la terapia genica)
- Wave Life Sciences sul trial di fase 1 per l’exon skipping dell’esone 51
È possibile rivedere la sessione di aggiornamento sugli studi clinici e la successiva sessione di Domande&Risposte ai seguenti link:
https://www.facebook.com/ActionDuchenne/videos/1720504634743242/
https://www.facebook.com/ActionDuchenne/videos/792195677791021/
Uno dei motivi per cui alla Conferenza Action Duchenne non ci sono solitamente grandi novità sul fronte della ricerca e degli studi clinici è che si svolge circa un mese dopo l’imponente Convegno Annuale della World Muscle Society. Settimana in cui si incontra l’intera comunità mondiale che lavora in ambito muscolare e da dove escono i principali aggiornamenti scientifici. Aggiornamenti che vengono puntualmente riportati sul sito di Parent Project.
La Conferenza britannica è per Parent Project un’importante occasione per far rete con la Comunità Duchenne internazionale e per incontrare di persona i ricercatori e la maggior parte delle aziende che invitiamo a parlare alla nostra Conferenza di febbraio. Ci hanno tutti dimostrato grande entusiasmo per la partecipazione all’ormai importante evento romano.
Ulteriori approfondimenti sugli aggiornamenti degli studi clinici presentati a Birmingham saranno pubblicati nei prossimi giorni sul nostro sito.
“In viaggio con Luca”: una campagna di raccolta fondi per Parent Project
Una campagna nazionale per sostenere un progetto sulla fisioterapia per bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Si svolgerà dal 18 novembre al 2 dicembre 2018 la nuova campagna di raccolta fondi e sensibilizzazione “In viaggio con Luca”, promossa da Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, grave malattia genetica rara che non ha ancora una cura.
Inviando un SMS al numero 45594, in queste date sarà possibile donare 2 euro da telefono cellulare Wind Tre, TIM, Vodafone, PosteMobile, iliad, CoopVoce e Tiscali; chiamando lo stesso numero da rete fissa TWT, Convergenze e PosteMobile, si potrà invece scegliere di donare 5 euro; da rete fissa TIM, Wind Tre, Fastweb, Vodafone e Tiscali, infine, sarà possibile donare 5 o 10 euro.
Il ricavato dell'iniziativa andrà a sostenere il progetto “Formazione e consulenza fisioterapica per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker e le loro famiglie”.
I centri coordinatori del progetto saranno la rete dei Centri Clinici NeMO (Neuromuscular Omnicentre), con la sede di Roma, presso il Policlinico A. Gemelli, la sede di Messina, presso il Policlinico G. Martino e quella di Milano, presso l’Ospedale Niguarda Ca’ Granda ed il Reparto di Anestesia e Rianimazione Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Nazionale SS. Antonio e Biagio e C. Arrigo di Alessandria. Il progetto vedrà, inoltre, la collaborazione dell’Associazione Italiana Fisioterapisti (AIFI).
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta nella prima infanzia e causa una progressiva degenerazione dei muscoli, conducendo, nel corso dell’adolescenza, ad una condizione di disabilità sempre più severa. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia da paziente a paziente.
Attualmente per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker non esiste una cura, ma i progressi fatti nel campo della ricerca e una presa in carico multidisciplinare hanno consentito di raddoppiare l’aspettativa di vita e superare la terza decade. È dunque fondamentale fare in modo che i ragazzi seguano le corrette procedure riabilitative al fine di rallentare il decorso della patologia e avere una migliore qualità di vita.
Con questo progetto si intende impostare un percorso formativo e di consulenza dal punto di vista fisioterapico specifico sulla Duchenne e la Becker per le famiglie dell'associazione, al fine di informarle sulla corretta presa in carico da seguire e su un corretto utilizzo degli ausili.
Veicolo principale della campagna è l’omonimo spot con protagonista Luca, 27 anni, che convive con la distrofia muscolare di Duchenne e che ha compiuto il suo primo viaggio in autonomia, tra gli affascinanti scenari della Norvegia, con il suo migliore amico ed il fratello. Un episodio che nasce dalla realtà e che si trasforma in narrazione filmica, per raccontare un’esperienza chiave di scoperta ed indipendenza. Cuore dello spot sarà il parallelo proposto tra il viaggio compiuto materialmente da Luca ed il progresso della ricerca e della gestione clinica, fondamentali per offrire un presente ed un futuro di qualità a tutti i bambini e giovani che oggi vivono con la patologia.
Al contempo, su un ulteriore livello, la campagna intende valorizzare il tema della qualità della vita: ogni giovane adulto con disabilità dovrebbe avere gli strumenti e le opportunità per essere protagonista attivo del proprio quotidiano e per progettare il proprio futuro.
Lo spot è visionabile al link
“In viaggio con Luca” ha ricevuto il patrocinio dell’Agenzia Nazionale per i Giovani.
Parent Project onlus è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine di bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni
Parent Project onlus
Area Comunicazione
Elena Poletti - Tel. 331/6173371 -e.poletti@parentproject.it
Fabiana Ruggiero – Tel. 366/7313331 – 06/66182811 – f.ruggiero@parentproject.it
www.parentproject.it
A Comiso “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”
Un’iniziativa formativa di Accademia dei Pazienti, Eupati Italia e Parent Project
Sabato 17 novembre 2018
Villa Orchidea - C. da Bosco Rotondo
Strada Provinciale n.5 – Comiso-Vittoria (RG)
Ore 10-17
Roma, novembre 2018
Sabato 17 novembre si terrà, presso Villa Orchidea a Comiso, il mini corso di formazione “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”, organizzato da Accademia dei Pazienti – EUPATI Italia e da Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
L’incontro formativo sarà dedicato ad un approfondimento sul percorso attraverso il quale avviene lo sviluppo di un farmaco: dalla scoperta in laboratorio alla fase preclinica, fino agli studi clinici. Uno spazio specifico sarà dedicato al tema del coinvolgimento del paziente esperto.
Il paziente esperto è una persona che convive con una patologia (propria o, ad esempio, di un familiare) e che ha deciso di affrontare un solido percorso di approfondimento su temi legati alla ricerca, allo sviluppo, al percorso regolatorio dei farmaci. Gli obiettivi di questa formazione sono, da una parte, quello di poter successivamente mettere le proprie conoscenze a disposizione della comunità di pazienti; dall’altra, quello di rappresentare la comunità di pazienti stessa, interagendo con gli stakeholder ed i tavoli decisionali coinvolti nel processo di sviluppo di nuove terapie.
L’iniziativa rientra nel percorso formativo "Il paziente al centro. Gestione clinica del paziente Duchenne e Becker" previsto nell'ambito del progetto "InFormAzioni", finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali- avviso n.1 annualità 2017, che ha come obiettivo generale quello di rinnovare ed a potenziare l’intera struttura associativa.
Per l’iscrizione è necessario compilare un modulo, contattando il Centro Ascolto Duchenne Sicilia.
Il mini corso è aperto a pazienti, familiari, figure professionali dell’ambito medico-sanitario, operatori del sociale, cittadini interessati ad approfondire le tematiche in oggetto.
Programma corso Eupati
Il Comitato Accademia dei pazienti è una Organizzazione Non Lucrativa di Utilità Sociale (Onlus) nata nel 2014 con lo scopo di sensibilizzare la pubblica opinione sulla formazione dei pazienti nell’ambito della ricerca e dello sviluppo dei farmaci, in linea con gli obiettivi perseguiti dal progetto Eupati – European Patients’ Accademy on Therapeutic Innovation.
Parent Project onlus è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine di bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni:
Parent Project onlus
Centro Ascolto Duchenne Sicilia
Sonia Benvissuto
Tel. 329/4435829
cadsicilia@parentproject.it
