Ci sono nuovi aggiornamenti sul fronte della terapia genica con la microdistrofina, SGT-001, sviluppata dalla biotech statunitense Solid Bioscience. Le novità riguardano lo stato di avanzamento del loro programma, lo studio IGNITE DMD in corso negli Stati Uniti, di cui si è parlato anche durante il convegno annuale di Action Duchenne e che sono incluse nell’aggiornamento finanziario trimestrale diffuso il 13 novembre dalla biotech.

Dopo una pausa di due mesi, chiesta dall’FDA per approfondire le cause di un evento avverso serio e pienamente risolto che si era verificato nel primo paziente trattato nello studio, a giugno di quest’anno la company aveva comunicato la ripresa del trial. Stando a quanto riportato, sale ora a 6 il numero dei pazienti coinvolti nello studio, tre dei quali sono quelli che hanno già ricevuto il trattamento mentre i rimanenti lo riceveranno tra un anno. Il trial procede senza altre problematiche, i due nuovi pazienti trattati stanno bene e non hanno mostrato le problematiche del primo né altri eventi avversi seri. L’arruolamento nel trial, che prevede il coinvolgimento di pazienti DMD deambulanti e non deambulanti tra i 4 e i 17 anni, prosegue senza ritardi e come riportato da Carl Morris durante il meeting di Action Duchenne, esteso ad un numero maggiore di partecipanti che dai 16 inizialmente previsti passeranno a 32.  Nel primo trimestre del 2019 dovrebbero essere diffusi i risultati preliminari delle biopsie muscolari eseguite che forniranno le prime informazioni sui livelli di espressione della microdistrofina. Per i risultati delle analisi intermedie condotte sui partecipanti, dovremo invece aspettare la seconda metà del prossimo anno.

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico IGNITE DMD potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus