Progetto Erasmus+ QUALITY YOUTH MENTORING FOR INCLUSION: come è andato il Pilot test
Si avvicina alla sua conclusione il progetto europeo Quality Youth Mentoring for Inclusion, che ha coinvolto, oltre Parent Project aps anche associazioni che si occupano di malattie rare in Spagna, Croazia e a Cipro.
Il progetto è stato condotto da una rete europea, composta da organizzazioni di diversi paesi membri dell’Unione, attive nell’ambito delle malattie rare. All’orizzonte, il fine di promuovere l’empowerment di giovani con malattie rare, che devono fronteggiare ostacoli simili, nella loro vita quotidiana, attraverso un programma di mentoring.
Il programma ha puntato a costruire un incontro tra giovani e giovani adulti (in coppie mentor/mentee) attraverso un percorso di conoscenza reciproca. Il/la mentore svolge, in questo contesto, un ruolo da ‘fratello/sorella maggiore’, condividendo abilità e tecniche per aiutare l’altra persona ad acquisire consapevolezza dei suoi punti di forza, migliorando la propria resilienza e la gestione delle emozioni.
In Italia, come negli altri paesi delle organizzazioni partner, si è svolto nel corso del 2024 un “pilot test”, un percorso sperimentale per avviare la costruzione di una rete di coppie mentor/mentee costituite da persone con patologie rare. A curare questa fase per Parent Project è stato Vittorio Montixi, operatore educativo che da anni lavora al fianco dei giovani della comunità Duchenne e Becker e con ragazzi con altre patologie neuromuscolari.
Il tutto è iniziato con un periodo di selezione, durante il quale sono state valutate la disponibilità dei potenziali mentori a impegnarsi pienamente nel programma e le loro esperienze personali, in particolare quelle che avrebbero potuto risuonare con i mentee. Altri criteri chiave considerati per la scelta dei candidati sono stati l’empatia, la capacità di comunicazione interpersonale efficace, le qualità di leadership, oltre che la compatibilità delle potenziali coppie a livello di valori.
Durante il processo di abbinamento, è stato messo in campo uno sforzo deliberato per creare coppie mentore-mentee tra partecipanti con diversi tipi di disabilità. Questo approccio è stato mirato a consentire a mentori e mentee di imparare dalle prospettive e dalle sfide uniche degli altri. Diversificando le coppie, si è cercato di studiare ed espandere le possibilità di creare legami di mentoring significativi e di supporto, offrendo ai mentee una rete di amicizie più ampia e ai mentori una prospettiva più ampia.
È stata fornita una serie di strumenti per rompere il ghiaccio, aiutando i partecipanti ad avviare una relazione durante i primi incontri. I rompighiaccio proposti si sono rivelati molto utili per quasi tutti i gruppi.
Una volta stabilite le coppie, sono iniziate le relazioni di mentoring. Si è tenuto un incontro iniziale con la presenza dell'educatore, che ha agito come facilitatore. Attualmente, solo alcuni gruppi si sono organizzati autonomamente, cioè senza l'educatore, per incontrarsi e parlare. L’educatore ha fornito un supporto continuo per garantire il successo di ogni coppia, offrendo per esempio uno strumento pratico per la risoluzione dei conflitti.
Tra i partecipanti ci sono diversi giovani e adulti che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne, e altri/altre giovani che convivono con altre patologie. Sono state formate 6 coppie, la cui relazione tuttora prosegue, con feedback positivi: un obiettivo del progetto raggiunto, quindi, con soddisfazione di tutte le parti coinvolte.
All’interno delle coppie, vengono trattati gli argomenti più variegati. In alcuni casi, le persone che hanno maggiori esperienze di vita autonoma offrono ispirazione condividendo il proprio mindset e le proprie conoscenze con il mentee. In altri casi, la coppia si confronta su sfide e problemi legati alla quotidianità, su obiettivi e progetti personali, in un dialogo costruttivo.
Il progetto si concluderà a fine anno, con la pubblicazione di una Guida metodologica, realizzata con il contributo dei partner, proprio dedicata al tema del mentoring.
Un webinar di aggiornamento e confronto su Translarna
Oggi, martedì 10 dicembre, si è svolto sulla piattaforma Webex un webinar organizzato dalla Commissione europea e dall’EMA (Agenzia Europea per i medicinali) aperto a pazienti, caregiver ed operatori sanitari, sul tema dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Translarna.
A che punto siamo
In linea con la raccomandazione scientifica dell'EMA, la Commissione europea ha preparato una bozza di decisione sul mancato rinnovo dell'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di Translarna. Prima di adottare queste decisioni, la Commissione chiede il parere del Comitato permanente per i medicinali per uso umano (CHMP). In questo caso, la Commissione ha convocato una riunione ad personam del Comitato permanente per il 12 dicembre 2024. Questo comitato è composto da rappresentanti di tutti i 27 Stati membri e terrà una discussione sulla questione, che dovrebbe essere seguita da una votazione durante la riunione.
La Commissione comprende pienamente le sfide estremamente difficili causate dalla distrofia muscolare di Duchenne e le preoccupazioni espresse da alcune parti interessate in merito alle recenti conclusioni scientifiche basate sulle prove disponibili. Il webinar di oggi è stato ideato per spiegare il processo di valutazione, il modo in cui sono state coinvolte le parti interessate, le basi scientifiche delle raccomandazioni dell’EMA e i prossimi passi.
L’incontro di oggi
Alcuni rappresentanti della comunità di Parent Project hanno partecipato al webinar.
«Bisogna evidenziare la straordinarietà di un incontro come quello di oggi, e la disponibilità dimostrata dalla Commissione» spiega Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project.
«Hanno partecipato oltre 100 persone e molti pazienti e familiari hanno avuto l’opportunità di esprimere le proprie emozioni, che hanno causato commozione personale nei rappresentanti del CHMP. Ci sono state richieste specifiche da parte di alcuni dei clinici intervenuti in merito al processo di valutazione. Un aspetto importante è emerso ed è stato condiviso dai presenti, ed è il fatto che le procedure di approvazione dei farmaci per le malattie rare, e in particolare per la DMD, a distanza di 20 anni, stiano dimostrando gravi lacune. È necessario che tutte le parti coinvolte - associazioni di pazienti, clinici, industria ed enti regolatori - siedano nuovamente intorno ad un tavolo per trovare un nuovo modello e nuove strade. Questo per evitare di sprecare fondi della ricerca, ma soprattutto il sacrificio di vite umane dei pazienti Duchenne e Becker, ed in generale delle persone con malattie rare.»
Fondazione Consulcesi e Parent Project "On the Road" per dare respiro ai ragazzi Duchenne e Becker
Con il sostegno della Fondazione Consulcesi, prosegue l’iniziativa di Parent Project che fa la differenza per chi affronta una malattia rara e complessa
Roma, 10 dicembre 2024 – Ogni respiro conta. Per i ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker, ogni giorno è una sfida, ma anche un’opportunità per affrontare la vita con coraggio. Dietro questi giovani ci sono famiglie che lottano senza sosta, affrontando il peso della malattia con l’unica certezza che non esistono cure facili, ma percorsi che possono fare la differenza. Da questa consapevolezza nasce "Parent Project On the Road", un progetto sostenuto dalla Fondazione Consulcesi che si pone un obiettivo chiaro: dare ai ragazzi la possibilità di respirare meglio, vivere meglio e sentirsi meno soli nella loro battaglia quotidiana.
"Parent Project On the Road" è un’iniziativa innovativa dell’associazione Parent Project aps che ha permesso, nella sua fase pilota tra settembre e ottobre, a 20 pazienti dai 16 anni in su che vivono in Sicilia di effettuare un esame diagnostico prezioso per monitorare la loro salute respiratoria, direttamente a casa.
L’obiettivo: monitorare e prevenire le complicanze respiratorie, e in generale rendere il percorso di presa in carico pneumologica – di importanza vitale nelle persone con distrofia di Duchenne - ancora più accessibile.
L’idea è stata quella di accorciare le distanze, portando direttamente a casa dei pazienti uno strumento chiamato transcutaneo, che permette di monitorare il livello di ossigeno e anidride carbonica nel sangue. L’esame è semplice e non invasivo. La misurazione avviene durante il sonno notturno e permette di individuare precocemente la presenza di ipoventilazione. I dati sono stati poi inviati al centro clinico di riferimento, in un modello ibrido di visite a domicilio e telemedicina.
La Distrofia Muscolare di Duchenne: una malattia che colpisce cuore e polmoni
La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara che colpisce circa 1 bambino maschio su 5.000 (le donne possono essere portatrici sane). Più precisamente, è una patologia neuromuscolare a trasmissione recessiva legata al cromosoma X, caratterizzata da una degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici, che genera debolezza muscolare diffusa.
È la più grave tra le distrofie muscolari: colpisce infatti in modo specifico il tessuto muscolare scheletrico, compresi i muscoli respiratori e il cuore, ed è caratterizzata da una progressiva distruzione del tessuto muscolare che viene progressivamente sostituito da tessuto fibrotico e adiposo. Attualmente, ancora non esiste una cura, ma la presa in carico precoce permette di raddoppiare l'aspettativa di vita. Oltre alla difficoltà nel movimento, la malattia porta a gravi complicanze respiratorie e cardiache, che possono mettere a rischio la vita dei pazienti.
Per contrastare queste problematiche, è fondamentale un monitoraggio regolare delle funzioni respiratorie attraverso esami specifici. Tuttavia, in alcune regioni come la Sicilia, l’accesso a questi servizi non è sempre garantito. Proprio per colmare questa lacuna, Parent Project aps ha ideato "Parent Project On the Road."
Il progetto: prevenire per proteggere
Grazie al sostegno della Fondazione Consulcesi, "Parent Project On the Road" prosegue e offrirà ai pazienti sopra i 16 anni una serie di interventi mirati, completamente gratuiti:
- Esami transcutanei domiciliari per monitorare i livelli di ossigeno e anidride carbonica nel sangue, fondamentali per prevenire complicanze respiratorie gravi.
- Visite specialistiche personalizzate, con la consulenza di pneumologi esperti, per ottimizzare le terapie ventilatorie.
- Sedute di fisioterapia specializzata, per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita.
I pazienti riceveranno un supporto diretto e immediato, con esami semplici e non invasivi, effettuati comodamente a casa grazie all’utilizzo di tecnologie avanzate, come il monitor transcutaneo.
Il valore del progetto
Questa iniziativa non è solo un progetto sanitario, è un gesto di vicinanza e ascolto. Grazie al sostegno della Fondazione Consulcesi, che lo ha scelto come dono aziendale di Natale 2024, i ragazzi e le loro famiglie potranno sentirsi meno isolati, sapendo di avere accanto professionisti, strumenti e una comunità che li sostiene.
“Parent Project On the Road è un progetto al quale come associazione teniamo molto e che vogliamo replicare” spiega Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps. “È un progetto che avvicina famiglie e centri clinici, generando un impatto positivo concreto sulla qualità della vita. Oltre a permettere di effettuare a casa un esame diagnostico fondamentale, infatti, evita anche al paziente il viaggio ed il ricovero in ospedale, che comportano un disagio non da poco quando si convive con una disabilità grave. Negli ultimi anni in Sicilia la rete di risorse per la Duchenne è cresciuta. Ma, data la grande estensione della regione e le difficoltà a spostarsi, che aumentano dall'adolescenza in poi, molte famiglie non riescono ad effettuare con regolarità le visite di controllo, se vivono lontano dai centri clinici. Siamo felici di proseguire il nostro 'viaggio' in Sicilia con il sostegno di Fondazione Consulcesi: la nuova fase del progetto ci permetterà di raggiungere ancora più pazienti con questo servizio prezioso. "Ogni ragazzo ha il diritto di sentirsi protetto, accolto e seguito nella sua unicità,” ha dichiarato Simone Colombati, Presidente Fondazione Consulcesi “Con Parent Project On the Road vogliamo trasformare le difficoltà in opportunità e garantire a questi giovani un accesso equo a cure innovative che possono salvare la vita”.
Uniti per fare la differenza
Parent Project aps, dal 1996, è una luce guida per le famiglie che affrontano la Duchenne e la Becker, offrendo supporto clinico, psicosociale e informativo. Ora, con il progetto "On the Road," l’associazione ribadisce il suo impegno: un impegno che mette al centro le persone, i loro bisogni e il loro futuro.
Inclusione, sostegno sanitario, contrasto alla povertà educativa, formazione per operatori sanitari sono solo alcuni degli obiettivi che contraddistinguono i progetti della Fondazione Consulcesi, al fianco delle categorie più fragili sia in Italia che all’estero.
Dall'Italia all’Albania, passando per l’Eritrea, le attività della Fondazione Consulcesi, in partnership con altre organizzazioni del Terzo Settore, hanno reso possibile l’impegno di ridurre le differenze di accesso alle cure sanitarie, alla base della propria mission.
Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Progetto Teleriabilitazione: il calendario di dicembre
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.
È disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di dicembre 2024 (fasce orarie h 15-16 - h 16-17 - h 17-18):
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Lunedì 2 dicembre 2024
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Giovedì 5 dicembre 2024
- Lunedì 9 dicembre 2025
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Giovedì 19 dicembre 2024
Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.
Parent Project on the Road: accorciamo le distanze – Giornata Mondiale della Disabilità
In occasione della Giornata Mondiale della Disabilità, vogliamo raccontarvi un progetto che rappresenta un passo concreto verso l’abbattimento delle barriere, geografiche e sociali: Parent Project on the Road. Questa iniziativa, realizzata nel 2024, ci ha permesso di portare un importante servizio diagnostico direttamente a casa dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) in Sicilia.
Parent Project on the Road è nato dalla consapevolezza delle difficoltà logistiche e organizzative che molte famiglie incontrano nel raggiungere i centri specializzati. Le visite pneumologiche regolari sono essenziali per prevenire complicanze respiratorie legate alla DMD, ma il territorio siciliano, vasto e articolato, spesso rende difficile l’accesso ai servizi.
Con questo progetto, abbiamo voluto accorciare le distanze, portando un servizio essenziale direttamente a casa dei pazienti, dimostrando che la cura può adattarsi alle esigenze delle persone, abbattendo barriere geografiche e logistiche.
Il progetto pilota ha coinvolto 30 ragazzi dai 16 anni in su, toccando le province di Ragusa, Siracusa, Gela, Caltanissetta, Trapani, Messina, Enna e Catania. Grazie all’impegno della dottoressa Nefeli Vourou, le famiglie hanno potuto usufruire di un monitoraggio della CO2 e dell’ossigeno nel sangue tramite la misurazione transcutanea, in modo non invasivo e gratuito. Un’esperienza che ha migliorato il percorso di presa in carico dei pazienti e il loro benessere psico-fisico. Parent Project on the Road non è stato solo un servizio medico, ma un ponte: ha avvicinato famiglie, pazienti e operatori sanitari, creando una rete di supporto e comprensione che va oltre la diagnostica. È stata un’occasione per ascoltare, raccogliere storie, esperienze e speranze.
La Giornata Mondiale della Disabilità ci ricorda che accorciare le distanze, fisiche e sociali, è fondamentale per costruire una società più inclusiva. Parent Project on the Road è la dimostrazione che insieme possiamo superare gli ostacoli, rendendo le cure mediche più vicine, umane e personalizzate.
Questo progetto pilota è stato solo l’inizio. Il nostro obiettivo è ripeterlo e ampliarlo nel 2025, coinvolgendo altre regioni italiane.
Per celebrare questa giornata speciale, vi presentiamo il documentario di racconto di Parent Project on the Road. Attraverso immagini e testimonianze, vogliamo condividere con voi la forza di una comunità che cura.
Insieme, accorciamo le distanze. Insieme, costruiamo un futuro più inclusivo.
Grazie a chi ha creduto in questo progetto, chi ci crede e ci crederà. Insieme, possiamo fare la differenza.
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE® con la terapia genica RGX-202.
L'azienda ha comunicato i risultati incoraggianti raccolti nei pazienti trattati nella fase 1/2 del trial e ha inoltre annunciato l'avvio dello studio pivotale di fase 3 con il trattamento del primo partecipante. RegenxBio intende presentare una richiesta di autorizzazione attraverso la procedura di approvazione accelerata alla FDA, l’agenzia regolatoria dei farmaci per gli Stati Uniti, nel 2026.
Di seguito trovate la traduzione della lettera. Per altre informazioni potete contattare l’ufficio scientifico di Parent Project (scienza@parentproject.it).
18 novembre 2024
Cara comunità Duchenne,
siamo lieti di condividere un aggiornamento su RGX-202, la terapia genica sperimentale di REGENXBIO per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Il 18 novembre REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa in cui annuncia che è iniziato l’arruolamento per la fase pivotale dello studio AFFINITY DUCHENNE® di RGX-202 e che il primo paziente ha ricevuto la somministrazione.
I principali criteri di eleggibilità includono:
- bambini ambulanti di età pari o superiore a 1 anno e di peso pari o superiore a 10 kg al momento dello screening
- DMD confermata con diagnosi genetica (mutazioni nell’esone esone 18 e successivi)
- Nessun anticorpo preesistente verso la terapia genica (capside AAV8).
REGENXBIO ha inoltre condiviso i dati positivi di sicurezza ed efficacia della parte di studio di Fase 1/2, compresi i risultati funzionali (esiti).
- Sono stati riportati i dati funzionali di tre pazienti nel livello di dose 1 (12 mesi dopo la somministrazione) e di due pazienti nel livello di dose 2/dose pivotale (9 mesi dopo la somministrazione). Sono stati evidenziati miglioramenti nella funzionalità a entrambi i livelli di dose nella valutazione North Start Ambulatory Assessment (NSAA) e nei test di funzionalità a tempo.
- I partecipanti che hanno ricevuto RGX-202 hanno superato i controlli basati sulla storia naturale e i parametri di riferimento stabiliti per gli esiti clinici.
- I nuovi dati sui biomarcatori confermano l'elevata e consistente espressione e trasduzione della microdistrofina di RGX-202 nel muscolo e la sua localizzazione nel sarcolemma (membrana della cellula muscolare), il che significa che RGX-202 sta arrivando nel posto giusto.
- Al 1° novembre, l'RGX-202 è stato ben tollerato e non sono stati segnalati eventi avversi gravi (SAE) o di particolare interesse (AESI). Gli effetti collaterali comuni legati al trattamento sono stati nausea, vomito e affaticamento. Tutti si sono risolti e sono tipicamente previsti con la somministrazione della terapia genica.
REGENXBIO ha raggiunto l'allineamento con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti su questo programma cardine e prevede di presentare alla FDA una domanda di licenza per i prodotti biologici (BLA) nel 2026, utilizzando il percorso di approvazione accelerata.
AFFINITY DUCHENNE è uno studio clinico multicentrico, in aperto, su RGX-202. Per ulteriori informazioni sullo studio, compresi i centri partecipanti, visitare il sito clinicaltrials.gov
RGX-202 è in fase di sperimentazione e non è stato approvata per l’impiego da alcuna agenzia regolatoria. RGX-202 è una potenziale terapia genica a singolo intervento per il trattamento della Duchenne che include un transgene ottimizzato per una nuova microdistrofina. La microdistrofina differenziata RGX-202 di REGENXBIO include il dominio C-Terminale (CT) presente nella distrofina naturale. Negli studi preclinici, è stato dimostrato che il dominio CT protegge il muscolo dallo stress indotto dalla contrazione e migliora la sua capacità di auto-riparazione, il che potrebbe portare a una maggiore durata.
Siamo lieti di passare alla fase pivotale di questo programma, grazie ai dati di efficacia, a quelli legati ai biomarcatori e a quelli di sicurezza ottenuti nella fase ½ dello studio e alla necessità di nuovi trattamenti per i pazienti con la Duchenne.
Per ulteriori informazioni sul nostro recente annuncio, ecco il link al comunicato stampa.
Siamo grati alla comunità dei pazienti per il loro continuo sostegno a questo programma. Continueremo a fornire aggiornamenti su questo programma attraverso le associazioni di pazienti. Desideriamo ringraziare i pazienti, le loro famiglie e i medici che hanno preso parte al nostro studio clinico. La vostra partecipazione e la vostra dedizione contribuiscono a guidare il nostro lavoro e a far progredire l'importante ricerca sulla Duchenne.
Se avete domande, potete inviarci un'e-mail in qualsiasi momento all'indirizzo duchenne@regenxbio.com.
Auguriamo a voi e alla vostra famiglia di trascorrere serenamente le feste,
Il team di REGENXBIO
Oggi a Siracusa il Meeting Territoriale di Parent Project aps sulla DMD/BMD
Siracusa, 24 novembre 2024 – Si svolge oggi il Meeting Territoriale di Parent Project aps, un appuntamento annuale dedicato alla gestione clinica e agli aspetti correlati della distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD). Presso l’Hotel Mercure di Siracusa, in Viale Teracati 20, pazienti, famiglie e professionisti sanitari si riuniscono per una giornata di approfondimento e confronto su temi cruciali per il miglioramento della qualità di vita dei giovani e adulti affetti da questa patologia rara.
L'incontro, che è iniziato questa mattina alle 9:00, è stato aperto da Ezio Magnano di Parent Project aps e proseguirà con una serie di sessioni tematiche divise in due parti: la prima dedicata alla gestione della DMD/BMD dall’età pediatrica fino all’adolescenza, e la seconda rivolta alla transizione all’età adulta.
Il programma della giornata
La mattinata è stata dedicata all’approfondimento degli aspetti specifici dell’età pediatrica e adolescenziale. I relatori, tra cui la Dott.ssa Maria Sframeli del Policlinico G. Martino di Messina e la Dott.ssa Carmela Scuderi dell’Istituto Oasi Maria SS Onlus, hanno affrontato tematiche come la presa in carico, gli aspetti cognitivi e comportamentali, nonché le complicanze endocrinologiche.
In tarda mattinata, si sono tenuti gli interventi sulla gestione cardiaca e respiratoria nei giovani pazienti, con il contributo di esperti come il Dott. Francesco De Luca e la Dott.ssa Grazia Crescimanno, offrendo spunti fondamentali per la cura e il monitoraggio dei pazienti in queste aree critiche.
Transizione all'età adulta: un focus del pomeriggio
Nel pomeriggio, il programma si concentra sulla gestione delle necessità specifiche dell’età adulta, con la moderazione di Luca Genovese di Parent Project aps. La seconda parte della giornata vedrà interventi di medici e specialisti che affronteranno le sfide della transizione alla maggiore età, con un occhio di riguardo alla gestione cardiaca e respiratoria in emergenza. Inoltre, saranno trattati argomenti delicati come la sessualità, l’accudimento e i supporti riabilitativi per gli adulti, grazie alla collaborazione del Centro di Ascolto Duchenne e dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Un momento di condivisione per le famiglie
Questo meeting rappresenta un'opportunità preziosa per le famiglie della Sicilia di ricevere aggiornamenti medici, conoscere nuove strategie per affrontare la quotidianità e condividere esperienze con altri genitori e pazienti. È un passo importante verso una gestione più consapevole e strutturata della DMD/BMD in tutte le fasi della vita, dal periodo pediatrico fino all’età adulta.
L’incontro si concluderà oggi pomeriggio con un momento di domande e risposte, seguito dai saluti e dalle conclusioni, previsti per le 16:35.
Disponibile la registrazione del webinar "Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker"
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti l’occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in fase di reclutamento anche in Italia e sulle caratteristiche necessarie per la partecipazione.
Relatrice è stata la Dott.ssa Francesca Magri del Policlinico di Milano.
Il webinar è stato realizzato grazie al contributo non condizionato di Edgewise Therapeutics.
La registrazione è ora disponibile sul canale YouTube di Parent Project.
