Un webinar di aggiornamento e confronto su Translarna

Oggi, martedì 10 dicembre, si è svolto sulla piattaforma Webex un webinar organizzato dalla Commissione europea e dall’EMA (Agenzia Europea per i medicinali) aperto a pazienti, caregiver ed operatori sanitari, sul tema dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Translarna.

A che punto siamo

In linea con la raccomandazione scientifica dell’EMA, la Commissione europea ha preparato una bozza di decisione sul mancato rinnovo dell’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di Translarna. Prima di adottare queste decisioni, la Commissione chiede il parere del Comitato permanente per i medicinali per uso umano (CHMP). In questo caso, la Commissione ha convocato una riunione ad personam del Comitato permanente per il 12 dicembre 2024. Questo comitato è composto da rappresentanti di tutti i 27 Stati membri e terrà una discussione sulla questione, che dovrebbe essere seguita da una votazione durante la riunione.

La Commissione comprende pienamente le sfide estremamente difficili causate dalla distrofia muscolare di Duchenne e le preoccupazioni espresse da alcune parti interessate in merito alle recenti conclusioni scientifiche basate sulle prove disponibili. Il webinar di oggi è stato ideato per spiegare il processo di valutazione, il modo in cui sono state coinvolte le parti interessate, le basi scientifiche delle raccomandazioni dell’EMA e i prossimi passi.

L’incontro di oggi

Alcuni rappresentanti della comunità di Parent Project hanno partecipato al webinar.

«Bisogna evidenziare la straordinarietà di un incontro come quello di oggi, e la disponibilità dimostrata dalla Commissione» spiega Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project.

«Hanno partecipato oltre 100 persone e molti pazienti e familiari hanno avuto l’opportunità di esprimere le proprie emozioni, che hanno causato commozione personale nei rappresentanti del CHMP. Ci sono state richieste specifiche da parte di alcuni dei clinici intervenuti in merito al processo di valutazione. Un aspetto importante è emerso ed è stato condiviso dai presenti, ed è il fatto che le procedure di approvazione dei farmaci per le malattie rare, e in particolare per la DMD, a distanza di 20 anni, stiano dimostrando gravi lacune. È necessario che tutte le parti coinvolte – associazioni di pazienti, clinici, industria ed enti regolatori – siedano nuovamente intorno ad un tavolo per trovare un nuovo modello e nuove strade. Questo per evitare di sprecare fondi della ricerca, ma soprattutto il sacrificio di vite umane dei pazienti Duchenne e Becker, ed in generale delle persone con malattie rare.»