I CORTISONICI UFFICIALMENTE INSERITI NELL’ELENCO 648 PER LA DUCHENNE
Il 16 gennaio 2017 è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale l’inserimento dei medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), ai sensi della legge 648/96, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Ma cosa vuol dire esattamente? Cerchiamo di chiarire alcuni punti.
di Francesca Ceradini
Questa bella notizia non ci coglie di sorpresa, già lo scorso dicembre Parent Project Onlus aveva annunciato (leggi la notizia) che la richiesta era stata effettuata, da Parent Project stesso, all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e che era stata approvata dalla Commissione consultiva Tecnico Scientifica (CTS) dell’AIFA con emissione della Determina del 23 dicembre 2016. Ora, la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale (GU n.12 del 16-1-2017) fissa l’entrata in vigore della Determina, ovvero l’erogazione dei cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e prednisolone a totale carico del SSN per la Duchenne.
Cosa vuol dire inserire un farmaco in “elenco 648”?
La Legge 648 del 23 Dicembre 1996 consente l’erogazione di alcuni farmaci a carico del SSN per rispondere tempestivamente a condizioni patologiche per le quali non esiste una valida alternativa terapeutica. L’inserimento di farmaci nell’elenco 648 è condizionato dall’esistenza di uno dei seguenti requisiti:
• medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati, ma non in Italia;
• medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica, di cui siano già disponibili risultati della seconda fase;
• medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata in Italia.
L’inclusione nell’elenco 648 viene effettuata dall’AIFA, previo parere favorevole da parte della CTS, su richiesta documentata da parte di associazioni di pazienti, società scientifiche o aziende sanitarie. E questo è il percorso che ha intrapreso Parent Project Onlus, facendo riferimento al terzo requisito sopraindicato (diversa indicazione terapeutica) per la richiesta di inserimento in 648 di deflazacort, prednisone e prednisolone.
In Italia, infatti, la DMD non è ufficialmente inserita tra le indicazioni terapeutiche dei cortisonici – lo si evince dal fatto che non è indicata nel riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP), il cosiddetto bugiardino – e questi vengono prescritti come farmaci “off-label” o “fuori etichetta”, ovvero per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata nel nostro Paese.
Quando un farmaco è inserito nell’elenco 648, vengono riportati la relativa indicazione terapeutica e i riferimenti della Gazzetta Ufficiale in cui trovare i provvedimenti/determinazioni di inclusione completi. La Determina del 23 dicembre 2016 (Determina n. 1628/2016) riporta infatti i criteri di inclusione per poter accedere all’erogazione da parte del SSN dei cortisonici per la Duchenne, quali ad esempio una diagnosi genetica accertata di DMD, l’assenza di fattori di rischio o intolleranze all’uso di glucocorticoidi e l’aver effettuato alcune vaccinazioni. La Determina indica inoltre la fascia di età consigliata per l’inizio del trattamento (età che deve comunque essere valutata dallo specialista che segue il paziente), e specifica la posologia e i principali effetti collaterali da prendere in considerazione.
Perché è stata fatta questa richiesta e cosa cambierà per i pazienti Duchenne?
Come tutti sappiamo, una vera e propria terapia non è ancora disponibile per la DMD. Al momento, l’uso di cortisonici è l’unico trattamento somministrabile a tutti i bambini e ragazzi Duchenne che abbia portato a un significativo risultato in termini di prolungamento della funzionalità muscolare, respiratoria, cardiaca e dell’aspettativa di vita. È quindi fondamentale poter somministrare precocemente e regolarmente questo tipo di farmaco. Purtroppo però l’indicazione “off label”, che finora hanno avuto i cortisonici in Italia per la Duchenne, ha posto tutta una serie di difficoltà per quel che riguarda il regolare accesso dei pazienti DMD a questi farmaci.
La prescrizione di deflazacort, prednisone e prednisolone per la Duchenne viene effettuata mediante il Piano Terapeutico che è rilasciato dai medici specialisti – autorizzati da strutture ospedaliere, universitarie o istituti di ricovero e cura a carattere scientifico – che hanno la presa in carico del paziente DMD. Questo Piano Terapeutico autorizza la richiesta di accesso gratuito al farmaco presso le farmacie specializzate appartenenti alle ASL di residenza. Fin qui tutto chiaro! Ma le difficoltà e gli imprevisti sorgono in una fase successiva, a causa delle eterogeneità tra le diverse Regioni e le diverse ASL che contraddistinguono l’Italia. Ad esempio, alcune Regioni non prevedono l’accesso gratuito di un farmaco con indicazione “off label”, altre Regioni lo prevedono ma richiedono una serie di documentazioni supplementari, quali l’indicazione di un beneficio per la Duchenne con assenza di effetti collaterali (purtroppo è ben noto che certificare l’assenza di effetti collaterali da cortisonici è impossibile). Alcune ASL invece hanno difficoltà riguardo alla reperibilità e alle scorte del farmaco, e non possono quindi assicurare l’erogazione delle quantità richieste. Insomma tutta una serie di intralci pratici e burocratici che limitano l’accesso al farmaco e mettono a rischio la salute dei pazienti Duchenne.
A questo punto, l’inserimento dei cortisonici nell’elenco 648 per la Duchenne regolamenta la loro erogazione a carico del SSN su scala nazionale, sormontando tutte le problematiche regionali e locali. Da ora in poi la presentazione di un Piano terapeutico con la prescrizione di deflazacort, prednisone e prednisolone per la distrofia muscolare di Duchenne, corredata con la dicitura “ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, (Determina n. 1628/2016)” garantirà l’accesso gratuito al farmaco a tutti i pazienti Duchenne che ne hanno diritto sull’intero territorio italiano.
Un’altra importante conquista per la Duchenne è stata fatta!
RISPOSTA FAVOREVOLE DELL’AIFA ALLA RICHIESTA D’INSERIMENTO IN “LISTA 648” DI DEFLAZACORT, PREDNISONE E PREDNISOLONE PER LA DISTROFIA DI DUCHENNE PRESENTATA DA PARENT PROJECT ONLUS
Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella seduta del 7-8-9 novembre la richiesta di inserire i cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e prednisolone, nell’elenco dei farmaci erogabili a totale carico del servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per la distrofia muscolare di Duchenne.
La richiesta era stata presentata dalla nostra associazione per cercare di trovare una soluzione alle difficoltà di accesso al cortisone segnalate, purtroppo, da molte famiglie. Come sappiamo, la terapia steroidea rappresenta al momento lo standard di trattamento per i nostri ragazzi, ed è l’unico trattamento oggi somministrabile a tutti i bambini e ai ragazzi con DMD che abbia portato un significativo passo in avanti in termini di prolungamento della funzionalità muscolare e non solo. Siamo quindi tutti consapevoli di quanto sia importante somministrare regolarmente questo farmaco ai nostri figli. Purtroppo però la distrofia di Duchenne non è ufficialmente inserita tra le indicazioni terapeutiche dei corticosteroidi (lo si può verificare dal fatto che non è indicata nel bugiardino), e la prescrizione viene fatta, sulla base di consolidate evidenze, seguendo una modalità chiamata “off-label”, cioè al di fuori di quelle che sarebbero le indicazioni terapeutiche per le quali questi farmaci hanno ottenuto le autorizzazioni all’immissione in commercio.
Abbiamo rilevato che le difficoltà di accesso al cortisone che ci venivano segnalate erano spesso dovute proprio a questo tipo di prescrizione “fuori etichetta”, cioè al di fuori dalle indicazioni terapeutiche autorizzate ufficialmente per deflazacort, prednisone e prednisolone. Parent Project Onlus ha quindi inoltrato ad AIFA la richiesta di inserire l’indicazione della distrofia di Duchenne come indicazione “orfana” per questi cortisonici, ai sensi della Legge 648/96.
La decisione favorevole di Aifa consentirà ora a tutti i bambini e ragazzi Duchenne, a prescindere dalla regione di residenza, di avere accesso gratuito al farmaco e di superare anche tutte le difficoltà di ottenimento incontrate da molti in questi anni.
Dobbiamo ora attendere la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina, che ufficializzerà questo nostro nuovo e importante successo, ma l’anticipazione arrivata oggi può darci un motivo in più per un brindisi durante le prossime Festività, nell’augurio che il nuovo anno ci porti altri traguardi importanti come questo.
RACCOMANDAZIONI IN TEMA DI VACCINAZIONI IN PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIE NEUROMUSCOLARI
Le malattie neuromuscolari sono un gruppo alquanto eterogeneo di patologie, molte delle quali rare, spesso geneticamente determinate, le cui cause spesso non sono ancora definite. Per la maggior parte di queste malattie vi sono poche possibilità terapeutiche, anche se alcune terapie molecolari sono attualmente utilizzate per pazienti affetti da distrofia di Duchenne.
In generale, per le malattie neuromuscolari la prevenzione è fondamentale per evitare che altre malattie, soprattutto infettive, e le relative possibili complicazioni, possano peggiorare il quadro clinico e la qualità di vita. I pazienti affetti da tali malattie, infatti, presentano spesso una compromissione respiratoria o cardiaca che può peggiorare in caso di malattie infettive. Complicanze che potrebbero richiedere, più che nella popolazione sana, brevi o lunghi periodi di ospedalizzazione che potrebbero a loro volta essere causa di nuove infezioni, con ulteriori ripercussioni cliniche e sulla qualità di vita.
Le vaccinazioni possono evitare alcune malattie infettive, e sono, di solito, somministrate nei primi mesi di vita, quando esordiscono anche molte malattie rare neuromuscolari. La diagnosi recente di una malattia neuromuscolare pone molti interrogativi sia ai pazienti sia ai genitori dei pazienti più piccoli sulla condotta da tenere nei confronti delle vaccinazioni. La rarità con cui queste malattie si presentano fa sì che anche i pediatri di famiglia/i medici curanti non siano a volte in grado di aiutare i pazienti in questo processo decisionale con il risultato che il problema “vaccinazione sì/no” non viene spesso affrontato correttamente.
L’obiettivo di questo lavoro è quello di fornire una serie di raccomandazioni chiare sulla base di evidenze scientifiche in tema vaccinazioni e malattie rare neuromuscolari e di redigere un documento di riferimento utile alle famiglie dei pazienti, ai medici di base ed ai pediatri.
Per raggiungere questo scopo l’Associazione Italiana di Miologia (AIM) ha esaminato il problema e le relative criticità con un gruppo di esperti e ha redatto le conseguenti raccomandazioni.
