RISPOSTA FAVOREVOLE DELL’AIFA ALLA RICHIESTA D’INSERIMENTO IN “LISTA 648” DI DEFLAZACORT, PREDNISONE E PREDNISOLONE PER LA DISTROFIA DI DUCHENNE PRESENTATA DA PARENT PROJECT ONLUS
Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella seduta del 7-8-9 novembre la richiesta di inserire i cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e prednisolone, nell’elenco dei farmaci erogabili a totale carico del servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per la distrofia muscolare di Duchenne.
La richiesta era stata presentata dalla nostra associazione per cercare di trovare una soluzione alle difficoltà di accesso al cortisone segnalate, purtroppo, da molte famiglie. Come sappiamo, la terapia steroidea rappresenta al momento lo standard di trattamento per i nostri ragazzi, ed è l’unico trattamento oggi somministrabile a tutti i bambini e ai ragazzi con DMD che abbia portato un significativo passo in avanti in termini di prolungamento della funzionalità muscolare e non solo. Siamo quindi tutti consapevoli di quanto sia importante somministrare regolarmente questo farmaco ai nostri figli. Purtroppo però la distrofia di Duchenne non è ufficialmente inserita tra le indicazioni terapeutiche dei corticosteroidi (lo si può verificare dal fatto che non è indicata nel bugiardino), e la prescrizione viene fatta, sulla base di consolidate evidenze, seguendo una modalità chiamata “off-label”, cioè al di fuori di quelle che sarebbero le indicazioni terapeutiche per le quali questi farmaci hanno ottenuto le autorizzazioni all’immissione in commercio.
Abbiamo rilevato che le difficoltà di accesso al cortisone che ci venivano segnalate erano spesso dovute proprio a questo tipo di prescrizione “fuori etichetta”, cioè al di fuori dalle indicazioni terapeutiche autorizzate ufficialmente per deflazacort, prednisone e prednisolone. Parent Project Onlus ha quindi inoltrato ad AIFA la richiesta di inserire l’indicazione della distrofia di Duchenne come indicazione “orfana” per questi cortisonici, ai sensi della Legge 648/96.
La decisione favorevole di Aifa consentirà ora a tutti i bambini e ragazzi Duchenne, a prescindere dalla regione di residenza, di avere accesso gratuito al farmaco e di superare anche tutte le difficoltà di ottenimento incontrate da molti in questi anni.
Dobbiamo ora attendere la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina, che ufficializzerà questo nostro nuovo e importante successo, ma l’anticipazione arrivata oggi può darci un motivo in più per un brindisi durante le prossime Festività, nell’augurio che il nuovo anno ci porti altri traguardi importanti come questo.
