La Maratona Patto per la Salute a Roma
Nelle giornate dell'8, 9 e 10 luglio il Ministero della Salute ospiterà un momento di ascolto e confronto con chi lavora nella sanità o fornisce al settore beni e servizi. L'incontro si propone come un'occasione di dialogo con le associazioni rappresentative degli utenti del Servizio sanitario nazionale.
Parent Project parteciperà con un breve intervento nella giornata di mercoledì 10 luglio.
In arrivo a Scoglitti una nuova edizione de “Una corsa per la ricerca”
Spegne dieci candeline la manifestazione sportiva e solidale a favore di Parent Project
Venerdì 19 luglio 2019
Piazza Sorelle Arduino – Scoglitti (RG)
Ore 19
Venerdì 19 luglio a Scoglitti (RG), a partire dalle ore 19, si svolgerà la decima edizione de “Una corsa per la ricerca”: si rinnova l’appuntamento con lo sport e la solidarietà organizzato da Maurizio Iachella, con il patrocinio del Comune di Vittoria, a sostegno di Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Ancora una volta il ritrovo sarà in piazza Sorelle Arduino e i partecipanti potranno divertirsi con numerose attività e momenti di intrattenimento: dal tavolo per la pesca sociale alle attività sportive per i ragazzi, dall’animazione e i gonfiabili per i più piccoli alle degustazioni, al ballo della Dance School Academy e alla musica degli Spaghetti and Roll.
Al centro dell’evento, come sempre, ci sarà la gara di corsa inserita nel calendario nazionale Fidal, che si disputerà su un circuito di 7 km ed attraverserà il cuore della frazione balneare. Gli aspetti tecnici saranno curati dalla società podistica Barocco Running di Ragusa; in parallelo si correrà anche il Trofeo dei dottori commercialisti ed esperti contabili della provincia, anch’esso giunto alla decima edizione. Infine si svolgeranno, sul palco, le premiazioni e lo spettacolo conclusivo.
“Una corsa per la ricerca” includerà, oltre alla corsa agonistica, anche una corsa dell’amicizia e una camminata sportiva, fortemente volute dall’Avis e dal presidente Giovanni Carbonaro con lo scopo di lanciare un importante messaggio di solidarietà non solo a chi è afflitto da tali patologie, e al quale si vuole ricordare che non si è mai soli nella battaglia, ma anche e soprattutto a chi ha il dono della salute, affinché dia una mano alla ricerca scientifica.
In Piazza Sorelle Arduino, come sempre, saranno presenti le famiglie e i volontari di Parent Project, che divulgheranno materiale informativo e distribuiranno gadget per tutti.
Leit motiv di tutto l’evento, naturalmente, sarà la solidarietà. La manifestazione, infatti, nasce per sostenere progetti di ricerca scientifica per combattere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), malattia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva degenerazione dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci. I primi sintomi della DMD si manifestano in età pediatrica, nei primi anni di vita; nell’adolescenza, generalmente il ragazzo inizia ad utilizzare una carrozzina elettrica. Progressivamente, la degenerazione dei muscoli colpisce anche quelli respiratori. Frequentemente anche il miocardio è interessato dalla malattia, nelle sue fasi più avanzate. La distrofia muscolare di Becker è una variante meno grave della patologia, il cui decorso varia però da un paziente all’altro.
Attualmente per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker non esiste una cura. Negli ultimi 20 anni, grazie ai progressi della ricerca e della gestione clinica, l’aspettativa di vita è raddoppiata: i bambini con queste patologie oggi diventano adulti, e lo scenario della malattia è in continua evoluzione. Sono numerosi gli approcci di ricerca attivi, in Italia e nel mondo, con l’obiettivo di arrivare a contrastare la patologia: per la comunità Duchenne e Becker è fondamentale sostenere la ricerca, in una corsa solidale contro il tempo.
Per informazioni
Ufficio stampa e comunicazione evento
Valentina Frasca
Centro Ascolto Duchenne Sicilia - Parent Project
Sonia Benvissuto - Tel. 0932.985924
Cell. 329.4435829 - cadsicilia@parentproject.it
www.parentproject.it
Conferenza internazionale PPMD: FibroGen presenta i risultati dello studio di fase 2 con pamrevlumab per la Duchenne
Sono positivi i risultati preliminari dello studio di fase 2, attualmente in corso con pamrevlumab negli Stati Uniti, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti non deambulanti. Il farmaco risulta ben tollerato e ha una buona efficacia dal punto di vista polmonare, cardiaco e muscolare. Rimaniamo in attesa dei risultati conclusivi dello studio e del probabile avvio di uno studio di fase 3 a livello globale.
Come già annunciato in un comunicato stampa (che potete leggere al seguente link), che è stato diffuso il 28 giugno da FibroGen Inc. durante lo svolgimento in Florida della Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy, l’azienda ha presentato i dati preliminari relativi allo studio di fase 2, denominato Studio 079 e in corso negli Stati Uniti, con pamrevlumab in pazienti Duchenne non deambulanti. Si tratta di un trial a singolo braccio e in aperto. Pamrevlumab, precedentemente noto come FG-3019, è una molecola sviluppata per contrastare la fibrosi: agisce bloccando l’azione del fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), proteina che stimola la deposizione di tessuto fibrotico e che riduce la capacità che ha il tessuto muscolare danneggiato di ripararsi.
Ken Lipson, direttore esecutivo per la ricerca sui farmaci, e Bassem Elmankabadi, direttore esecutivo per lo sviluppo clinico si sono alternati nel presentare i dati delle analisi preliminari eseguite dopo che tutti i 21 pazienti coinvolti nello studio hanno completato le prime 52 settimane di trattamento sulle 156 previste dello studio attualmente in corso. Il primo dato importante è relativo alla sicurezza del farmaco, che è risultato essere ben tollerato dai pazienti e per cui non sono stati riscontrati eventi avversi tali da dover interrompere lo studio. Per quanto riguarda l’efficacia i dati riportati sono risultati positivi dal punto di vista sia della funzionalità polmonare, che della funzionalità cardiaca che di quella muscolare.
I risultati relativi alla funzionalità polmonare, valutati tramite la percentuale del predetto della capacità vitale forzata, del picco di flusso espiratorio e del volume espiratorio massimo (ppFVC, ppPEFR e ppFEV1), hanno mostrato un declino più moderato rispetto alla progressione della patologia attesa.
Per quanto riguarda la funzionalità cardiaca, valutata tramite MRI, è stato visto addirittura un lieve miglioramento nella media percentuale della frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF%) rispetto al declino medio atteso. È stata inoltre dimostrata una correlazione diretta tra il miglioramento della LVEF% e la riduzione della fibrosi cardiaca.
La funzionalità muscolare è stata valutata tramite MRI del bicipite femorale, valutazioni funzionali tra cui la performance degli arti superiori (PUL total score) e forza nella presa (grip strength) tramite miometria manuale. Tutte le valutazioni hanno dimostrato un rallentamento della perdita della funzionalità degli arti superiori.
Sono stati dunque riportati dati molto incoraggianti sia sul profilo della sicurezza che dell’efficacia. Sono tra l’altro in fase di avanzamento studi clinici di fase 3 con pamrevlumab per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica e per il tumore pancreatico. Pamvrelumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da FDA per entrambe queste patologie, così come per la Duchenne (potete leggere al seguente link la notizia).
Il Dr. Almankabadi ha comunque raccomandato di prendere i dati con cautela ricordando che si tratta di dati preliminari basati al momento solo 21 pazienti. Inoltre, essendo uno studio senza controllo con placebo, tutti i risultati sono valutati confrontandoli con i dati di storia naturale.
Visto i risultati incoraggianti, Fibrogen sta pianificando uno studio clinico di fase 3 che sarà avviato probabilmente a livello globale.
Ilaria Zito, ufficio scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni su pamrevlumab potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project
Palmas Corre sostiene Parent Project
Si svolgerà sabato 3 agosto, alle ore 19, la manifestazione podistica "Palmas corre", nella frazione Palmas del Comune di San Giovanni Suergiu.
L'evento è organizzato dall’Associazione culturale Palmas Vecchio, in collaborazione con le associazioni del paese e la UISP ed il patrocinio del comune di San Giovanni Suergiu.
La quota di iscrizione (10 euro) dà diritto a pettorale, canotta o maglia tecnica e pacco gara. Per ogni iscrizione, 1 euro verrà devoluto a Parent Project aps.
Per le iscrizioni:
Valentino - 342/5076704
Graziella - 328/6548377
Sandro - 333/2083856
Email: palmas.vecchio@gmail.com
"New Lives" parteciperà al Social World Film Festival
Il documentario "New Lives: stories linked by Duchenne and Becker Muscular Dystrophy", prodotto da Parent Project aps con la regia di Marco Fiata, è stato selezionato per partecipare alla nona edizione del Social World Film Festival, mostra internazionale del cinema sociale che si svolgerà, quest'anno, a Vico Equense (NA) dal 27 luglio al 4 agosto.
Il film concorrerà all’interno della sezione Concorso Internazionale di Documentari della Mostra 2019 ed è candidato ai premi Golden Spike Award per il Miglior Documentario e Golden Spike Award della Giuria Critica. La proiezione pubblica avverrà giovedì 1°agosto presso la Sala Rosi del Museo del Cinema di Vico Equense. La premiazione del Festival si terrà, invece, sabato 3 agosto presso l'Arena Loren.
Venerdì 5 luglio si terrà a Roma, presso la Direzione Generale Cinema - Ministero dei Beni e le Attività Culturali, piazza Santa Croce in Gerusalemme, 9 alle ore 11, una conferenza stampa di presentazione del Festival.
Il documentario
Scoprire che il proprio figlio ha una malattia genetica degenerativa, come la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, provoca una profonda crisi nei genitori, che affrontano un momento molto delicato e duro. Le speranze ed aspettative riguardo al loro bambino cambiano all’improvviso, e devono iniziare a rielaborare i loro progetti familiari. In questo film, alcuni genitori da varie nazioni ci raccontano come hanno cercato di incanalare la loro sofferenza nel tentativo di migliorare le vite dei loro figli, incoraggiandoli a sviluppare appieno il loro potenziale, al di là dell’etichetta limitante della patologia. E come hanno raccolto il coraggio e la forza di trovare un obiettivo e della gioia lungo questo percorso.
Il Festival
Il Social World Film Festival nasce nel 2011 dall’idea del pluripremiato regista e produttore Giuseppe Alessio Nuzzo insieme al Comune di Vico Equense di creare non una semplice ed ennesima rassegna cinematografica ma un momento di aggregazione culturale e sociale per giovani unico nel suo genere, un’esperienza di cooperazione e integrazione, un format cinematografico di denuncia e riflessione: il cinema sociale inteso come mezzo di comunicazione internazionale, confronto oltre che contenitore di critica, sviluppo e promozione.
In nove anni di storia l’organizzazione esecutiva del Festival, che annovera come presidente onorario l’attrice Claudia Cardinale, ha organizzato più di 500 giornate di attività cinematografica in Campania e nell’intera nazione, 40 eventi internazionali che hanno toccato 28 città dei cinque continenti da New York a Sydney passando per Tokyo, Los Angeles, Rio de Janeiro, Tunisi e Londra, coinvolgendo migliaia di spettatori e centinaia di protagonisti e istituzioni della cinematografia mondiale. La Mostra è uno degli eventi cinematografici italiani più seguiti con decine di migliaia di spettatori e milioni di utenti raggiunti ogni anno tramite social network e media.
Il Teaser
Per informazioni:
Fabiana Ruggiero - tel. 06/66182811 - f.ruggiero@parentproject.it
Elena Poletti - tel. 331/6173371 - e.poletti@parentproject.it
Wave Life Science annuncia l’avvio di DYSTANCE 51, uno studio clinico di fase 2/3 con Suvodirsen
È stata annunciata anche durante la 25° Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che si è svolta dal 26 al 29 giugno ad Orlando in Florida, la partenza di DYSTANCE 51, il nuovo studio clinico globale di fase 2/3 con suvodirsen, l’oligonucleotide antisenso di tipo stereopuro sviluppato da Wave Life Science per lo skipping dell’esone 51. L’azienda ha rispettato le tempistiche sull’avvio comunicate qualche mese fa nella notizia sui risultati positivi del precedente studio di fase 1 svolto anche in Italia.
Il nostro Paese potrebbe essere ancora una volta tra quelli inclusi in questo nuovo trial i cui risultati saranno determinanti per una possibile richiesta di approvazione accelerata che potrebbe essere sottomessa alla FDA già nella seconda metà del 2020. Importanti saranno anche i dati sulle analisi intermedie dello studio di estensione della fase 1, relativi ai livelli di espressione della distrofina dalle biopsie dei ragazzi inclusi nello studio, che sono attesi per la seconda metà del 2019.
Lo studio di fase 1, come specificato da Michael Panzara (Chief Medical Officer di Wave Life Sciences) durante la conferenza PPMD, è stato anche funzionale per stabilire le dosi ottimali della molecola in grado di indurre uno skipping efficace, dosi che verranno poi utilizzate nello studio di fase 2/3 e che sono nel frattempo state testate nello studio di estensione.
Inoltre, l’inclusione di suvodirsen nel programma pilota per il disegno di trial complessi e innovativi (CID, potete leggere la relativa notizia al seguente link) ha permesso di utilizzare dati di storia naturale dei pazienti, riducendo il numero di ragazzi nel braccio placebo dello studio e accelerando il completamento dello stesso. Per questo l’azienda ha voluto pubblicamente ringraziare altre biotech che hanno condiviso i loro dati di pazienti in placebo, impegnandosi a fare altrettanto in futuro.
Concludendo, negli obiettivi futuri, Panzara ha comunicato l’interesse dell’azienda all’avvio di studi preclinici per valutare la strategia di skipping per altri esoni, tra cui il 44, il 45, il 52, il 53, il 54 e il 55.
CAMBRIDGE, Mass., June 27, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Wave Life Sciences Ltd. (Nasdaq: WVE), un’azienda di medicinali genetici in fase clinica impegnata nel rendere disponibili trattamenti che cambino il decorso della vita dei pazienti che combattono con patologie devastanti, ha annunciato oggi la partenza di DYSTANCE 51, lo studio clinico di sicurezza ed efficacia di fase 2/3 con Suvodirsen, un oligonucleotide stereopuro sperimentale destinato a ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping dell’esone 51.
“L’avvio dello studio di fase 2/3 Dystance 51 rappresenta un traguardo significativo per Wave e per il nostro programma clinico nella DMD, così come un importante sviluppo per le famiglie colpite dalla Duchenne,” ha detto Michael Panzara, MD, MPH e Chief Medical Officer di Wave Life Sciences. “Siamo grati di poter lavorare in collaborazione con la Food and Drug Administration statunitense, gli enti regolatori internazionali e i nostri partner della comunità Duchenne su questo entusiasmante studio innovativo. Siamo orgogliosi di aver lavorato con gruppi di pazienti per incorporare i loro feedback nel disegno dello studio, per rispondere meglio ai bisogni dei ragazzi e delle famiglie che vivono con la DMD.”
“Siamo lieti che Wave Life Sciences abbia incorporato gli importanti suggerimenti della comunità Duchenne nel disegno del loro studio clinico di fase 2/3 con suvodirsen. Questo studio globale è stato disegnato intorno alle esigenze delle famiglie misurando allo stesso tempo un set robusto di biomarcatori e endpoint funzionali. PPMD è impaziente di avere maggiori informazioni dalla presentazione di Wave durante la nostra 25° conferenza annuale questo fine settimana, su questo programma di exon skipping con gli stereopuri,” ha detto Pat Furlong, Presidente fondatore e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
DYSTANCE 51 è uno studio globale che prevede di includere centri per lo studio negli Stati Uniti, Europa, Australia, Canada e Giappone. I risultati di questo studio intendono supportare una sottomissione regolatoria globale per suvodirsen.
Il disegno dello studio clinico di fase 2/3 DYSTANCE 51
DYSTANCE 51 è uno studio clinico globale multicentrico di fase 2/3, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo che valuterà l’efficacia e la sicurezza di suvodirsen in ragazzi deambulanti tra i 5 e i 12 anni (inclusi) con una diagnosi genetica confermata di DMD trattabile con lo skipping dell’esone 51. Lo studio valuterà due livelli di dosaggio di suvodirsen e prevede di arruolare circa 150 pazienti. Gli obiettivi primari di efficacia dello studio misureranno il cambiamento nei livelli della proteina distrofina e il cambiamento nel punteggio della valutazione North Star Ambulatory Assessment (NSAA). In aggiunta alla NSAA lo studio includerà altre misure di valutazione funzionale come obiettivi secondari di efficacia.
Lo studio clinico DYSTANCE 51 è il primo trial selezionato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il suo programma pilota per il disegno di trial complessi e innovativi. Partecipando al programma pilota, l’azienda ha avuto più incontri con lo staff della FDA per discutere gli elementi di disegno dello studio, includendo il potenziale uso dei metodi bayesiani per adattare il trial con l’obiettivo di massimizzare l’efficienza garantendo allo stesso tempo risultati clinici robusti.
Suvodirsen
Suvodirsen è un oligonucleotide stereopuro sperimentale attualmente in valutazione in uno studio di estensione in aperto (Open-Label Extension – OLE) in corso per il trattamento dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping dell’esone 51.
I risultati provenienti dallo studio clinico completato di fase 1 con suvodirsen dell’azienda, hanno dimostrato un profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità dopo dosaggi singoli, supportando la prosecuzione del suo sviluppo clinico, incluso il lancio di DYSTANCE 51 e il proseguimento dello studio OLE. Wave resta intenzionata a fornire un’analisi intermedia sull’espressione della distrofina proveniente dalle biopsie muscolari dei ragazzi che stanno ricevendo suvodirsen nello studio OLE, nella seconda metà del 2019.
Circa il 13% dei pazienti DMD hanno mutazioni genetiche trattabili con una terapia di skipping dell’esone 51. La tecnologia di exon-skipping ha il potenziale per indurre il macchinario cellulare a saltare un esone bersaglio e ripristinare lo schema di lettura con la conseguente produzione di una proteina distrofina troncata internamente ma funzionale.
Suvodirsen ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della DMD dalla FDA e dalla Commissione Europea così come la designazione di patologia pediatrica rara dalla FDA. Dipendentemente dalla positività dei dati clinici di espressione della distrofina, l’azienda prevede di richiedere un’approvazione accelerata per suvodirsen negli Stati Uniti nella seconda metà del 2020.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Wave Life Science al seguente link
Per ulteriori informazioni su suvodirsen (WVE-210201), potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.
Potete leggere la notizia sui dati dello studio di fase 1 e il disegno dello studio di fase 2/3 al seguente link.
La bilancia per chi usa la carrozzina: uno strumento di autonomia e dignità
L’associazione Parent Project ha dotato la propria sede di Potenza di un ausilio utile per chi ha una disabilità motoria
Un gesto semplice, come quello di pesarsi, può risultare difficile per chi si sposta con una carrozzina elettronica. Per questo l’associazione Parent Project ha deciso di investire nell’acquisto di una speciale bilancia pesapersone adatta a chi usa la carrozzina, che è ora disponibile presso la sede di Potenza.
Per i giovani e meno giovani pazienti legati all’associazione il controllo regolare del peso è una necessità fondamentale, soprattutto in fasi della patologia come quella legata all’introduzione dei corticosteroidi, o quando occorre seguire una dieta per prevenire situazioni di sovrappeso o sottopeso. Una necessità che è difficile soddisfare quando si inizia ad usare la carrozzina elettronica: all’associazione è stato segnalato che spesso i giovani con la distrofia di Duchenne ricorrono ai bilici industriali presenti presso i mercati dell’ingrosso. Una soluzione sicuramente scomoda e lesiva della dignità di chi deve già affrontare una quotidianità complessa, alle prese con una varietà di barriere ed ostacoli, architettonici e non solo.
Spiega Luca Genovese, presidente di Parent Project: «Si tratta di un’iniziativa sperimentale per l’associazione; l’utilizzo della bilancia verrà monitorato per valutare se estendere questa possibilità ad altre sedi. Questo risultato è stato ottenuto soprattutto grazie all’impegno dei genitori lucani, molto attivi all’interno della nostra rete. È importante sottolineare che la bilancia non è riservata solo ai ragazzi con distrofia di Duchenne e Becker: verrà messa a disposizione anche di altri cittadini in carrozzina che possano averne bisogno.»
Le persone eventualmente interessate potranno contattare la sede locale.
Per informazioni
Centro Ascolto Duchenne Basilicata - Parent Project
Rosanna Benedetto - tel. 366/8416627 - cadbasilicata@parentproject.it
Catabasis Pharmaceuticals presenta i dati preclinici che mostrano un effetto potenziale sul mantenimento osseo con edasalonexent nella distrofia muscolare di Duchenne
Confrontare l’impatto del trattamento con edasalonexent rispetto al prednisone sulla salute delle ossa, questo l’obiettivo dello studio preclinico supportato da Catabasis i cui risultati sono stati diffusi a Salzburg in Austria il 21 giugno in occasione del Simposio sull'Interazione Muscolo-Osso nella distrofia muscolare di Duchenne. La ricerca, condotto nel topo modello per la DMD, non ha evidenziato effetti collaterali sulla densità e crescita ossea nei topi trattati con l’antiinfiammatorio sperimentale, un risultato che speriamo di vedere replicato anche al termine dello studio di fase 3 PolarisDMD in corso con edasalonexent di cui si è parlato anche durante la Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). Non sono emerse novità dall’intervento di Catabasis che ha dedicato la sua presentazione agli aggiornamenti sui trial clinici in corso con la molecola.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—21 Giugno, 2019--Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), un’azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha presentato oggi nuovi dati preclinici che mostrano una conservazione della salute dell’osso con edasalonexent in contrasto con gli effetti negativi del corticosteroide prednisolone in un modello murino della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Edasalonexent è un nuovo inibitore di NF-kB in fase 3 di sviluppo per il trattamento della DMD. I dati sono stati presentati al Simposio sull'Interazione Muscolo-Osso nella distrofia muscolare di Duchenne.
La salute delle ossa è importante per chi è affetto dalla Duchenne poiché molti pazienti subiscono fratture delle ossa lunghe e/o vertebrali prima dei 13 anni. Nello studio preclinico supportato da Catabasis, il trattamento con prednisolone ha avuto un impatto negativo rispetto al controllo sulla salute dell'osso nei topi mdx (modello murino della DMD), mentre il trattamento con edasalonexent ha mostrato effetti di conservazione delle ossa rispetto alla perdita ossea osservata con il prednisolone. I topi trattati con prednisolone avevano ossa significativamente più deboli (sia rispetto alla densità che allo spessore corticale) e sono inoltre cresciuti meno, come valutato dalla lunghezza del femore, rispetto ai topi mdx di controllo. Questi risultati sono stati osservati dopo 6 mesi di trattamento con dosi clinicamente rilevanti di prednisolone o edasalonexent. I topi trattati per 6 mesi con edasalonexent avevano la densità corticale, lo spessore corticale e la lunghezza del femore conservata, simile ai topi di controllo.
I corticosteroidi, come il prednisolone, possono avere un impatto negativo sulla salute delle ossa aumentando l'apoptosi degli osteoclasti, riducendo l'ossificazione e portando a un aumento del riassorbimento osseo e all'osteoporosi. Catabasis crede che il trattamento della DMD attraverso l’inibizione di NF-kB mediato da edasalonexent, abbia il potenziale per ridurre la perdita ossea e migliorare la nuova crescita ossea in coloro che sono affetti dalla DMD aumentando la maturazione degli osteoblasti e diminuendo la differenziazione e la funzione degli osteoclasti.
I ragazzi con la DMD hanno in genere un’altezza inferiore rispetto ai loro coetanei e gli effetti collaterali dei corticosteroidi includono una diminuzione della crescita in altezza. Nel trial di fase 2 MoveDMD® e nell’estensione in aperto, nel corso di un periodo di 72 settimane, i ragazzi trattati con edasalonexent sono cresciuti in media di 2,1 pollici all'anno, un aumento coerente con le curve di crescita dei ragazzi non affetti. Gli effetti di edasalonexent sulla salute delle ossa vengono ulteriormente studiati nella DMD nello studio di fase 3 globale in corso PolarisDMD, che include l'assorbimento a raggi X a doppia energia (DXA) per valutare la densità ossea e la composizione corporea e radiografie standardizzate del tratto lombosacrale della colonna vertebrale per valutare le fratture a inizio studio e dopo 1 anno di trattamento.
Il trial di fase 3 PolarisDMD è uno studio di un anno, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che sta valutando l'efficacia e la sicurezza di edasalonexent nei pazienti DMD. Catabasis prevede di reclutare circa 125 pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni (fino al compimento di 8 anni), indipendentemente dal tipo di mutazione, che non sono in trattamento con steroidi da almeno 6 mesi. I pazienti in trattamento con dose stabile di eteplirsen possono essere eleggibili per l’arruolamento. L’obiettivo primario di efficacia è il cambiamento del punteggio della valutazione North Star Ambulatory Assessment (NSSA) dopo 12 mesi di trattamento con edasalonexent rispetto al placebo. I principali obiettivi secondari includono test funzionali a tempo appropriati per l’età: il tempo per alzarsi, salire 4 gradini e i 10 metri di camminata/corsa. La valutazione della crescita, della salute cardiaca e ossea sono, inoltre, incluse come potenziali importanti aree di differenziazione. Per ogni ragazzo che riceve il placebo, due ragazzi stanno ricevendo il trattamento con edasalonexent (100 mg/kg/giorno) e dopo 12 mesi, si prevede che tutti i ragazzi assumeranno edasalonexent nello studio di estensione in aperto GalaxyDMD. I risultati principali dello studio di fase 3 PolarisDMD sono previsti per la seconda metà del 2020.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con edasalonexent potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project
PTC fornisce un aggiornamento sulla richiesta di ampliamento dell’indicazione per Translarna™ (ataluren)
Non sarà per il momento estesa al sottogruppo dei pazienti non deambulanti la possibilità di accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento dei pazienti Duchenne con mutazione non senso. La notizia, diffusa venerdì attraverso un comunicato stampa, è stata riportata da PTC anche durante la Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) terminata domenica ad Orlando in Florida a cui ha partecipato parte dello staff di Parent Project. Nel corso del suo intervento in conferenza, l’azienda ha tenuto a rassicurare la comunità sottolineando che come riportato nel comunicato, i pazienti già in trattamento con Translarna, potranno invece proseguire l’assunzione anche dopo la perdita della deambulazione. Nelle prossime settimane PTC chiederà all’Agenzia Europea dei Medicinali un riesame della richiesta di ampliamento, un processo che durerà circa 4 mesi.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa.
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 28 giugno 2019 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che il Comitato per i Prodotti Medicinali per l’Uso nell’Uomo (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha completato la revisione della proposta di estensione dell’indicazione per Translarna™ (ataluren) per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione non senso (nmDMD) che non sono deambulanti. Mentre il CHMP ha espresso un parere negativo sull’estensione, PTC è stata informata dai rappresentanti dell’EMA che il Rapporto pubblico europeo di valutazione (European Public Assessment Report, EPAR) sarà aggiornato per chiarire che i pazienti che iniziano Translarna quando deambulanti non sono tenuti a sospendere il trattamento dopo la perdita della deambulazione.
Translarna è attualmente indicato per i pazienti Duchenne deambulanti che hanno più di due anni di età, l’estensione richiesta avrebbe consentito l’inclusione dei pazienti non deambulanti nell’indicazione. PTC prevede di richiedere un riesame della procedura entro le prossime due settimane e prevede che la nuova valutazione durerà circa 4 mesi.
Anche se siamo dispiaciuti dell’esito attuale della procedura di espansione dell’indicazione e del suo impatto sui pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione non senso non deambulanti, siamo lieti che i pazienti in trattamento con Translarna possano rimanere in trattamento dopo la perdita della deambulazione, “ ha detto Marcio
Souza, Chief Operating Officer, PTC Therapeutics, Inc. "Continuiamo ad impegnarci per lavorare con il CHMP per chiarire le domande aperte e siamo fiduciosi che saremo in grado di dimostrare il beneficio polmonare di Translarna nei pazienti non deambulanti.”
I dati clinici a sostegno dell’estensione si basano sui risultati che supportano un impatto positivo sui parametri di Capacità Vitale Forzata (FVC) per i pazienti trattati con Translarna nello studio 019, un trial in aperto e a lungo termine e nello studio 025 (Registro STRIDE) quando confrontati con controlli comparabili della storia naturale. Questo è in aggiunta all’indicazione attualmente approvata che afferma che la farmacocinetica (PK) e i profili di sicurezza tra pazienti nmDMD deambulanti e non deambulanti sono confrontabili e che non è necessario nessun aggiustamento della dose quando i pazienti diventano non deambulanti. Il CHMP ha obiettato che la PK confrontabile potrebbe non assicurare l’efficacia nei pazienti non deambulanti poiché la massa muscolare è ridotta in questo gruppo di pazienti. PTC e i membri della comunità scientifica hanno espresso disaccordo verso questa visione durante la spiegazione orale.
Translarna ha ricevuto il rinnovo annuale della sua autorizzazione alla commercializzazione condizionata a giugno del 2019 per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione non senso (nmDMD) che sono deambulanti e di età superiore ai due anni. Inoltre, in connessione con il rinnovo di giugno 2019, l’obbligo specifico di PTC di sottomissione dei risultati dello studio 041, uno studio clinico con ataluren in corso, è stato esteso a settembre 2022.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da PTC Therapeutics
Per ulteriori informazioni sullo sviluppo clinico di Translarna potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project
