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In arrivo in forma virtuale il 17° Meeting IIM

Dal 16 al 18 ottobre si svolgerà, in forma virtuale, il 17° Meeting dell’Interuniversity Institute of Miology.

L’evento coinvolge ogni anno scienziati da tutto il mondo legati all’ambito della miologia.

L'incontro conserverà gran parte del programma inizialmente pianificato prima della pandemia, ma in un format più breve. Saranno presenti come relatori tutti i principali scienziati che lavorano attivamente in importanti aree della miologia, tra cui Davide Cacchiarelli (Telethon Institute for Genetic Medicine, Napoli-Italy), Gabrielle Kardon (University of Utah, Salt Lake City-USA), Thomas Rando (Stanford University-USA) e Vittorio Sartorelli (National Institute of Health, Bethesda-USA).

Presentazioni interattive orali e poster riempiranno il programma di tre mezze giornate. Inoltre il 15 ottobre 2020 si svolgerà anche un corso pre-incontro di miologia avanzata dedicato ai giovani tirocinanti.

Gloria Antonini, biologa molecolare dell’Area Scienza di Parent Project, parteciperà in rappresentanza dell’associazione con un intervento intitolato The voice of patients affected by Duchenne and Becker Muscular Dystrophy nella giornata di domenica 18.
Per info sul congresso: https://iim2020.azuleon.org/

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Italfarmaco riceve dalla FDA la designazione di patologia pediatrica rara per givinostat per i pazienti con DMD e annuncia il completamento del reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS

Con estremo
piacere condividiamo gli ultimi aggiornamenti da Italfarmaco che ha ricevuto
dalla agenzia regolatoria americana Food and Drug Administration (FDA) la
designazione di Patologia Pediatrica Rara per givinostat e ha terminato la fase
di reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS.
Queste importanti novità sono fondamentali passi in avanti verso la definizione
del valore terapeutico del farmaco e della sua futura commercializzazione

Il Gruppo Italfarmaco ha fornito oggi un aggiornamento sullo
sviluppo del givinostat, il suo inibitore dell'istone deacetilasi (HDAC), in
ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La FDA ha concesso a
givinostat la denominazione di Patologia Pediatrica Rara per il trattamento
della DMD, il che consentirà un processo di revisione accelerato. La società
farmaceutica italiana ha inoltre annunciato il completamento del reclutamento
dei pazienti nello studio clinico di fase 3 EPIDYS restando quindi in linea con
le tempistiche proposte per la pubblicazione dei dati top line nel giugno 2022.

"Questa
è la terza designazione regolatoria che abbiamo ricevuto dalla Fda per
givinostat dopo la designazione di Orphan Drug e Fast Track e riflette il
riconoscimento da parte dell'agenzia del potenziale di givinostat per il
trattamento della DMD, una patologia genetica devastante", ha detto
Paolo Bettica, Chief Medical Officer del Gruppo Italfarmaco. "Siamo anche lieti di aver completato il
reclutamento del nostro studio clinico di fase 3 con 179 ragazzi. Si tratta di
una pietra miliare per l'azienda che ci avvicina a stabilire il valore
terapeutico di givinostat e a portare un nuovo trattamento ai pazienti che ne
hanno bisogno". Siamo grati ai pazienti e alle loro famiglie, ai nostri
ricercatori e ai team clinici per aver portato avanti la sperimentazione
nonostante la difficile crisi pandemica".

La designazione di Patologia Pediatrica Rara viene concessa dalla FDA
per incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci per le manifestazioni gravi o
pericolose per la vita di una patologia o condizione che colpiscano
principalmente i ragazzi di 18 anni e più giovani. Previa approvazione della
FDA per givinostat per il trattamento della DMD, Italfarmaco ha diritto a
ricevere un voucher, che può essere riscattato per ricevere una revisione
prioritaria per una successiva richiesta di commercializzazione per un diverso
prodotto candidato alla commercializzazione o che potrebbe essere venduto o
trasferito.

Nell'aprile 2020 (potete leggere la news al seguente link), Italfarmaco ha annunciato che i dati provvisori dello studio clinico EPIDYS di fase 3 sono stati rivisti da un Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati che ha raccomandato di continuare il trial sulla base della ridotta infiltrazione di grasso nel tessuto muscolare degli arti inferiori vista nelle immagini di  Spettroscopia a Risonanza Magnetica (MRS) dei pazienti affetti da DMD in trattamento con givinostat rispetto al gruppo placebo dopo 12 mesi di trattamento. Questi risultati delle risonanze confermano quelli istologici dello studio di fase 2, che ha rivelato una progressione più lenta della malattia nei ragazzi trattati con givinostat a regime stabile di steroidi. Il comitato indipendente di monitoraggio dei dati, che controlla e rivede regolarmente lo studio, ha anche confermato la sicurezza del trattamento con givinostat. Con il reclutamento dello studio completato, l'ultimo paziente dovrebbe terminare il periodo di trattamento di 72 settimane nel primo trimestre del 2022. Si prevede che Italfarmaco riporti i dati top line dello studio EPIDYS nel giugno 2022.

A cura dell'Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Fonte: “Duchenne, givinostat riceve da FDA lo status di farmaco
per malattia pediatrica rara. Ricerca di Italfarmaco”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//fda/duchenne-givinostat-riceve-da-fda-lo-status-di-farmaco-per-malattia-pediatrica-rara-ricerca-di-italfarmaco-33490

Per
ulteriori informazioni sugli studi clinici con givinostat potete consultare la Brochure
dei trial clinici di Parent Project aps

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Santhera annuncia l’interruzione dello studio di fase 3 SIDEROS e dello sviluppo di Puldysa® nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

6 ottobre 2020

Con estremo disappunto condividiamo quanto riportato in un comunicato stampa diffuso stamattina da Santhera Pharmaceuticals, che ha annunciato di aver interrotto lo studio di fase 3 SIDEROS con Puldysa® (idebenone) in pazienti DMD con una funzionalità respiratoria in fase di declino e in trattamento concomitante con glucocorticoidi.  La decisione è stata presa in seguito all’analisi ad interim condotta dall’ente indipendente DSMB (Data and Safety Monitoring Board) che ha valutato che lo studio verosimilmente non avrebbe raggiunto l’endpoint primario. Alla luce di questa valutazione, Santhera ha ritenuto appropriato interrompere lo studio, ritirare la richiesta di autorizzazione per l’immissione in commercio a livello europeo e terminare lo sviluppo globale del programma per Puldysa. L’azienda dichiara l’intento di focalizzare ora la sua attenzione su vamorolone, con l’obiettivo di renderlo disponibile ai pazienti Duchenne.

In seguito al completamento dell’analisi intermedia condotta dal Comitato deputato al monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMB), l’azienda svizzera Santhera interromperà lo studio clinico di fase 3 SIDEROS con idebenone in pazienti Duchenne, inclusa la sua fase di estensione. I partecipanti al momento inclusi nello studio interromperanno l’assunzione del farmaco e completeranno le valutazioni previste per il follow-up. 

L’analisi intermedia per valutare l’efficacia di idebenone all’interno dello studio SIDEROS si basava sull’endpoint primario, che avrebbe valutato il cambiamento della percentuale del predetto della capacità vitale forzata (FVC%p), dall’inizio dello studio a 18 mesi di trattamento. Il DSMB ha valutato che la probabilità di raggiungere l’obiettivo di efficacia al termine dello studio era troppo bassa per poter proseguire lo studio. Non sono stati osservati eventi avversi.

Seguendo le raccomadazioni del DSMB, Santhera discuterà con le autorità regolatorie l’impatto dell’interruzione dello studio SIDEROS sui programmi di accesso precoce attualmente in corso.

L’azienda esprime i suoi ringraziamenti ai pazienti e alle famiglie, così come ai ricercatori e ai clinici, che hanno partecipato allo studio clinico contribuendo ad aumentare le conoscenze e la ricerca nel campo. Dichiara inoltre che tutto il loro impegno si concentrerà ora sull’avanzamento di vamorolone, il promettente farmaco candidato per il quale Santhera ha recentemente acquisito da ReveraGen il diritto di licenza.

In quanto associazione di genitori e pazienti esprimiamo tutto il nostro disappunto, pensando soprattutto alle famiglie e ai pazienti stessi coinvolti in prima persona in questo studio. Naturalmente, riteniamo necessario disporre di maggiori chiarimenti sui motivi e sulle scelte che hanno portato a questa decisione di oggi così difficile da assorbire. Da parte nostra abbiamo subito contattato lo sponsor per reperire ulteriori informazioni, con l’obiettivo di organizzare nei prossimi giorni una occasione di confronto e di approfondimento con loro e con gli specialisti coinvolti nello studio, per poterne condividere con tutti voi i dettagli quanto prima.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Santhera al seguente link.

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