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Santhera e ReveraGen annunciano i risultati positivi e statisticamente significativi di vamorolone nello studio VISION-DMD

Sono stati pubblicati i dati relativi alla prima fase dello studio VISION-DMD con vamorolone in pazienti Duchenne, che sembrano confermare le aspettative di un farmaco che mantiene i benefici clinici associati agli steroidi a fronte di effetti collaterali notevolmente ridotti.

VISION-DMD è uno studio di fase 2b della durata di 48 settimane, disegnato per dimostrare l’efficacia e la sicurezza di vamorolone in 121 ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne, di età compresa tra i 4 e i 7 anni non compiuti. La prima fase dello studio, a cui fanno riferimento i risultati pubblicati, ha valutato due dosaggi di vamorolone (2 o 6 mg/kg/die) in confronto al placebo e al cortisone (prednisone) per 24 settimane. Nel secondo periodo dello studio, che comprende le successive 24 settimane, tutti i ragazzi assumeranno vamorolone e verranno raccolti ulteriori dati sulla sicurezza e la tollerabilità nel lungo periodo.

L’obiettivo primario di valutazione dell’efficacia, ossia la velocità con cui i pazienti sono in grado di alzarsi in piedi da una posizione supina (TTSTAND) nel gruppo di trattamento a 6 mg/Kg/die, è stato soddisfatto in questa fase dello studio, con un miglioramento clinicamente rilevante rispetto al gruppo placebo. Anche gli altri parametri secondari in valutazione, come il test del cammino dei 6 minuti e il tempo di cammino/corsa dei 10 metri hanno contribuito a stabilire l’efficacia di vamorolone ai due diversi dosaggi in studio rispetto al placebo, efficacia simile a quella riscontrata con prednisone.

Il profilo di sicurezza e tollerabilità dopo 24 settimane di trattamento si è inoltre dimostrato favorevole con entrambi i dosaggi in studio. Non sono stati osservati eventi avversi gravi e, di particolare interesse, non è stato osservato il rallentamento della crescita tipicamente associato all’uso del cortisone.

I dati conclusivi dello studio sono attesi per la fine dell’anno e, fatta salva la continua positività dei risultati, Santhera si ripropone di sottomettere una richiesta di autorizzazione all’immissione sul mercato in Europa nel secondo trimestre 2022.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Santhera al seguente link.

I risultati del presente comunicato stampa sono stati discussi in una conference call in data 1 giugno alle ore 16 e potranno essere rivisti al seguente link.

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici completati o in corso su vamorolone potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link.

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Nuovi risultati per la terapia genica con SRP-9001

Sono stati diffusi il 18 maggio i primi risultati dello studio ENDEAVOR, il trial di terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 di Sarepta condotto in partenariato con Roche.  Lo studio valuta per la prima volta SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di produzione commerciale su larga scala, ovvero quello che verrebbe impiegato se la terapia venisse approvata, e i suoi risultati sono pertanto importanti ai fini della prosecuzione del suo percorso  di sviluppo clinico con l'avvio del nuovo trial di fase 3. 

I dati raccolti, descritti nella lettera alla comunità ricevuta da Sarepta e relativi ai primi 11 pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni che hanno partecipato allo studio, indicano che non sono stati osservati nuovi effetti collaterali rispetto a quelli registrati nei precedenti trial. Due pazienti hanno manifestato effetti collaterali gravi, l'aumento delle transaminasi in un caso e nausea e vomito nell'altro, fortunatamente pienamente risolti. Rispetto alla produzione di microdistrofina, le biopsie muscolari, eseguite 12 settimane dopo la somministrazione, hanno evidenziato un'importante produzione della proteina e la sua corretta localizzazione nelle fibre muscolari. Questi risultati, insieme a quelli disponibili provenienti dai precedenti studi, saranno ora discussi con gli esperti dell'Agenzia regolatoria statunitense al fine di avviare rapidamente la sperimentazione di fase 3, concepita per portare alla eventuale registrazione del trattamento. Speriamo che questo studio possa coinvolgere anche il nostro Paese. 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SRP-9001 potete consultare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link.

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