Sono stati diffusi il 18 maggio i primi risultati dello studio ENDEAVOR, il trial di terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 di Sarepta condotto in partenariato con Roche.  Lo studio valuta per la prima volta SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di produzione commerciale su larga scala, ovvero quello che verrebbe impiegato se la terapia venisse approvata, e i suoi risultati sono pertanto importanti ai fini della prosecuzione del suo percorso  di sviluppo clinico con l’avvio del nuovo trial di fase 3. 

I dati raccolti, descritti nella lettera alla comunità ricevuta da Sarepta e relativi ai primi 11 pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni che hanno partecipato allo studio, indicano che non sono stati osservati nuovi effetti collaterali rispetto a quelli registrati nei precedenti trial. Due pazienti hanno manifestato effetti collaterali gravi, l’aumento delle transaminasi in un caso e nausea e vomito nell’altro, fortunatamente pienamente risolti. Rispetto alla produzione di microdistrofina, le biopsie muscolari, eseguite 12 settimane dopo la somministrazione, hanno evidenziato un’importante produzione della proteina e la sua corretta localizzazione nelle fibre muscolari. Questi risultati, insieme a quelli disponibili provenienti dai precedenti studi, saranno ora discussi con gli esperti dell’Agenzia regolatoria statunitense al fine di avviare rapidamente la sperimentazione di fase 3, concepita per portare alla eventuale registrazione del trattamento. Speriamo che questo studio possa coinvolgere anche il nostro Paese. 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SRP-9001 potete consultare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link.