Primo Webinar sulla regolamentazione dei farmaci: Dalla sottomissione della richiesta di approvazione al parere dell'EMA
Parent Project ha inaugurato con successo il primo di una serie di tre webinar dedicati al percorso di approvazione dei farmaci, focalizzandosi sulle complesse fasi iniziali del processo regolatorio.
Il Prof. Armando Genazzani, professore ordinario di Farmacologia all'Università del Piemonte Orientale, ha guidato la sessione inaugurale il 16 gennaio alle 17:30. Il webinar ha approfondito i primi passi che un'azienda farmaceutica intraprende quando decide di richiedere l'approvazione di un farmaco all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Il Prof. Genazzani ha illustrato il coinvolgimento degli esperti, i loro ruoli chiave e la complessa articolazione del processo che porta al parere finale dell'EMA.
Non perderti la registrazione del primo Webinar:
L'entusiasmo per il primo webinar è palpabile, e ora l'attenzione si sposta verso i prossimi due appuntamenti. Il secondo webinar, in programma per il 23 gennaio alle 17:30, vedrà la partecipazione del Prof. Claudio Jommi, Professore Ordinario presso il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell'Università del Piemonte Orientale. Il Professor Jommi guiderà gli spettatori attraverso la fase successiva, illustrando il periodo che va dal parere positivo dell'EMA alla disponibilità effettiva del farmaco in Italia, con un focus sul ruolo dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Il terzo e ultimo appuntamento, che si terrà il 30 gennaio alle 17:30, esplorerà l’intrigante confronto tra il percorso di approvazione in Europa e negli Stati Uniti. La Dott.ssa Ramona Belfiore-Oshan, Direttore Esecutivo del Duchenne Regulatory Science Consortium (D-RSC) al Critical Path Institute (C-Path), offrirà una prospettiva chiara sulle peculiarità dell'iter regolatorio statunitense.
I webinar, della durata di circa un'ora ciascuno, comprendono una presentazione dettagliata del tema trattato e una sessione di domande e risposte alla fine. Per partecipare ai prossimi due webinar, basta inviare una mail all'ufficio scientifico di Parent Project all'indirizzo: scienza@parentproject.it , specificando a quale webinar si desidera partecipare. I partecipanti riceveranno via mail il link per collegarsi.
Nuova Candidatura Aperta: Fundraiser - Individui
| Figura Professionale | Fundraiser |
| Area di Riferimento - Ruolo | AREA RACCOLTA FONDI E COMUNICAZIONE – RESPONSABILE RACCOLTA FONDI DA INDIVIDUI |
| Luogo di Lavoro | ROMA |
| Periodo | DA SUBITO |
| Tipologia Contrattuale | FULL TIME (38 ORE SETTIMANALI) CONTRATTO DA LAVORO DIPENDENTE A TEMPO DETERMINATO |
L’organizzazione Parent Project APS è alla ricerca di un professionista da inserire nell’area Fundraising con la posizione di Responsabile della raccolta fondi da individui, al quale proporre un incarico professionale di lavoro dipendente a tempo determinato per 38 ore settimanali di impegno, con prospettiva di stabilizzazione, da svolgersi presso la sede di Parent Project, a Roma in via Via Pietro de Francisci, 36.
Parent Project
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD). La distrofia muscolare di Duchenne è la forma più grave delle distrofie muscolari. La distrofia di Becker è una variante più lieve. L’associazione è impegnata da oltre 20 anni per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e dei ragazzi affetti da queste due forme di distrofia muscolare, attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi dell’associazione sono quelli di: affiancare, informare e sostenere, anche psicologicamente, le famiglie dei bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker; promuovere e finanziare la ricerca scientifica per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker attraverso progetti di ricerca; sviluppare un network collaborativo in grado di diffondere informazioni su procedure di trattamento clinico e di emergenza, linee guida e protocolli terapeutici, centri di riferimento su tutto il territorio nazionale. La visione di Parent Project è quella di un futuro di qualità per i bambini e i ragazzi che oggi convivono con la patologia, e di un mondo senza distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Maggiori info su: www.parentproject.it
Area Raccolta fondi
Parent project sta procedendo alla ristrutturazione e allo sviluppo dell’area raccolta fondi in vista di obiettivi di crescita sia dei ricavi dalle attività sia della base di donatori e sostenitori. E’ affiancata in questo processo da consulenti strategici in area raccolta fondi e in sviluppo organizzativo e change management. Parent Project svolge abitualmente attività di raccolta fondi soprattutto mediante campagne basate sulla vendita di prodotti, 5 per mille, eventi locali e nazionali, e iniziative di una rete di realtà territoriali oltre che rapporti di collaborazione e partnership con alcune aziende.
Descrizione del ruolo e delle funzioni
Il professionista dovrà gestire in prima persona e in parziale autonomia il ruolo di responsabile della raccolta fondi da individui attraverso attività di fidelizzazione dei donatori attivi, di acquisizione di nuovi, di sviluppo e promozione di iniziative e campagne di raccolta fondi sia mediante i canali on line che attraverso quelli tradizionali.
Esso risponde direttamente alla Coordinatrice nazionale di Parent Project e si relaziona con gli altri professionisti dell’area Fundraising oltre che con i consulenti di fundraising che assistono Parent Project nello sviluppo della strategia di raccolta fondi.
Elenco delle mansioni attese (Job description)
Il professionista in particolare si occuperà di:
- Elaborare, in collaborazione con i consulenti di fundraising e con la Coordinatrice nazionale, un piano strategico di raccolta fondi da individui di breve, medio e lungo periodo che tenga conto delle potenzialità e capacità di Parent Project orientato all’incremento sostanziale delle entrate da fundraising e all’allargamento della base dei donatori.
- Elaborare e attuare piani operativi di fundraising verso individui curando la attivazione sinergica delle altre strutture della Associazione ai fini della raccolta fondi, con particolare riferimento alla comunicazione e ai rapporti con i soci e le realtà territoriali.
- Potenziare gli asset relazionali (reti dell’associazione, lista contatti, relazioni dei dirigenti, reti di interesse sui temi dell’associazione, ecc..) favorendo la conversione in donatori.
- Ideare e progettare azioni di lead generation (acquisizione contatti) funzionali alla raccolta fondi
- Consolidare e sviluppare le attività di raccolta fondi correnti anche puntando alla valorizzazione economica dei donatori acquisiti. Nello specifico:
- Campagna di Natale e di Pasqua basata sulla “vendita” di prodotti sia attraverso canali generali sia attraverso le realtà territoriali sia attraverso partner/fornitori della organizzazione;
- Campagna 5 per mille;
- Bomboniere solidali e attività analoghe;
- Iniziative di personal fundraising degli associati tramite social network;
- Eventi nazionali o locali di raccolta fondi.
- Dare vita a nuove attività/campagne di fundraising tese ad acquisire nuovi donatori e a convertire donatori occasionali in donatori ricorrenti.
- Nell’ambito delle campagne e iniziative di raccolta fondi programmate, sviluppare la parte economica con proiezioni dettagliate di investimenti ed entrate previste.
- Valutare/misurare i risultati ottenuti (raffrontarli anche agli obiettivi prefissati) di ogni singola campagna attraverso la elaborazione di specifici report.
- Monitorare i piani strategici e operativi apportando aggiustamenti e revisioni necessari al raggiungimento degli obiettivi, in accordo con la dirigenza della fondazione.
- Curare la gestione del CRM, aggiornando le anagrafiche già esistenti, inserendo le nuove acquisizioni e tracciando il comportamento donativo dei soggetti in data base ai fini di una efficace valutazione delle azioni di raccolta fondi.
- Curare e sviluppare, in accordo con i referenti della comunicazione, la sezione raccolta fondi del sito parentproject.it e i contenuti sui social network funzionali alla raccolta fondi.
Titoli, conoscenze e competenze richiesti
- Laurea Magistrale preferibilmente in discipline economiche, gestionali, della comunicazione avendo approfondito aspetti relativi alle organizzazioni non profit.
- Una solida formazione in fundraising presso istituti qualificati (necessarie certificazioni e referenze).
- Esperienza almeno triennale con analoghe mansioni presso organizzazioni di terzo settore (necessario produrre le referenze).
- Capacità di analisi della organizzazione (SWOT) al fine di individuare gli orientamenti strategici che la organizzazione debba adottare per la crescita del fundraising.
- Buona capacità di utilizzo del CRM (inserimento, cura, analisi, estrazione) e relativi sistemi di automazione della comunicazione.
- Conoscenza delle basi del project management ovvero saper concepire un progetto, elaborare piani strategici e operativi di raccolta fondi adeguati alle specificità dell’organizzazione secondo standard di pianificazione strategica.
- Conoscenza della lingua inglese scritta e parlata.
- Capacità di lavorare per obiettivi, pianificando le attività e identificando le priorità.
- Capacità di lavorare in autonomia e capacità di coordinamento con i differenti reparti della organizzazione.
- Capacità relazionali e comunicative.
- Capacità di stesura di budget preventivi e prospetti di ricavi funzionali al fundraising (tabella dei range).
- Conoscenza del pacchetto Office, strumenti di navigazione web, dei meccanismi di utilizzo dei principali social network.
- Saranno gradite esperienza e capacità nel coinvolgere i volontari in raccolte fondi sul territorio.
- Disponibilità ad effettuare trasferte.
Offerta/proposta/retribuzione
L’inquadramento professionale minimo è il 2° livello del C.C.N.L. Uneba, adeguato a esperienza e competenza professionali acquisite dal/la candidato/a.
Modalità di candidatura
Inviare una email di candidatura allegando CV ed eventuali referenze e certificazioni/attestazioni a associazione@parentproject.it. Si chiede di specificare nel CV relativo alle esperienze professionali le principali mansioni e ruoli svolti.
Parent project si riserva di contattare i candidati ed invitarli ad un colloquio. AI candidati potrebbe essere richiesto di sviluppare in forma di draft una idea progettuale di fundraising su una attività di raccolta fondi di Parent Project.
Tutti i candidati che effettueranno il colloquio riceveranno una comunicazione in merito all’accettazione o meno della candidatura.
La presente offerta di lavoro è aperta con scadenza entro il 10 febbraio. Tuttavia, ci riserviamo il diritto di chiudere anticipatamente la posizione nel caso in cui individuassimo un candidato altamente qualificato prima della data indicata.
Nuova Candidatura Aperta: Fundraiser - Aziende
| Figura Professionale | Fundraiser |
| Area di Riferimento - Ruolo | AREA RACCOLTA FONDI E COMUNICAZIONE – RESPONSABILE RACCOLTA FONDI DA AZIENDE |
| Luogo di Lavoro | ROMA |
| Periodo | DA SUBITO |
| Tipologia Contrattuale | FULL TIME (38 ORE SETTIMANALI) CONTRATTO DA LAVORO DIPENDENTE A TEMPO DETERMINATO |
L’organizzazione Parent Project APS è alla ricerca di un professionista da inserire nell’area Fundraising con la posizione di Responsabile della raccolta fondi da aziende e fondazioni filantropiche, al quale proporre un incarico professionale di lavoro dipendente a tempo determinato per 38 ore settimanali di impegno, con prospettiva di stabilizzazione, da svolgersi presso la sede di Parent Project, a Roma in via Via Pietro de Francisci, 36.
Parent Project
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD). La distrofia muscolare di Duchenne è la forma più grave delle distrofie muscolari. La distrofia di Becker è una variante più lieve. L’associazione è impegnata da oltre 20 anni per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e dei ragazzi affetti da queste due forme di distrofia muscolare, attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi dell’associazione sono quelli di: affiancare, informare e sostenere, anche psicologicamente, le famiglie dei bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker; promuovere e finanziare la ricerca scientifica per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker attraverso progetti di ricerca; sviluppare un network collaborativo in grado di diffondere informazioni su procedure di trattamento clinico e di emergenza, linee guida e protocolli terapeutici, centri di riferimento su tutto il territorio nazionale. La visione di Parent Project è quella di un futuro di qualità per i bambini e i ragazzi che oggi convivono con la patologia, e di un mondo senza distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Maggiori info su: www.parentproject.it
Area Raccolta fondi
Parent project sta procedendo alla ristrutturazione e allo sviluppo dell’area raccolta fondi in vista di obiettivi di crescita sia dei ricavi dalle attività sia della base di donatori e sostenitori. E’ affiancata in questo processo da consulenti strategici in area raccolta fondi e in sviluppo organizzativo e change management. Parent Project svolge abitualmente attività di raccolta fondi soprattutto mediante campagne basate sulla vendita di prodotti, 5 per mille, eventi locali e nazionali, e iniziative di una rete di realtà territoriali oltre che rapporti di collaborazione e partnership con alcune aziende. Il piano di sviluppo della organizzazione prevede un forte incremento della raccolta fondi da aziende che attualmente ha un ruolo ancora marginale e legato a partnership storiche. Obiettivo strategico, quindi, è quello di allargare la base di aziende e fondazioni filantropiche (di azienda o altrimenti private) con le quali avviare rapporti di collaborazione sia sul piano delle sponsorizzazioni che della filantropia che di partnership complesse.
Descrizione del ruolo e delle funzioni
Il professionista dovrà gestire in prima persona e in parziale autonomia il ruolo di responsabile della raccolta fondi da aziende e fondazioni attraverso attività di sponsorizzazione, filantropia di impresa e di fondazioni, partnership, integrandole nelle iniziative pubbliche di raccolta fondi e/o sviluppando progetti specifici con esse.
Esso risponde direttamente alla Coordinatrice Nazionale di Parent Project e si relaziona con gli altri professionisti dell’Area Fundraising, oltre che con i consulenti di fundraising che assistono Parent Project nello sviluppo della strategia di raccolta fondi.
Elenco delle mansioni attese (Job description)
Il professionista in particolare si occuperà di:
- Gestire in collaborazione con la coordinatrice nazionale rapporti con le aziende partner di Parent Project.
- Elaborare, in collaborazione con i consulenti di fundraising e con la coordinatrice nazionale, un piano strategico di raccolta fondi da aziende e fondazioni filantropiche di breve, medio e lungo periodo che tenga conto delle potenzialità e capacità di Parent Project orientato all’incremento sostanziale delle entrate da fundraising e all’allargamento della base delle aziende partner.
- Elaborare e attuare piani operativi di fundraising verso aziende e fondazioni filantropiche curando la attivazione sinergica delle altre strutture della associazione ai fini della raccolta fondi.
- Potenziare gli asset relazionali (reti dell’associazione, lista contatti, relazioni dei dirigenti, reti di interesse sui temi dell’associazione, ecc..) favorendo la conversione di tali contatti in potenziali sostenitori.
- Ideare e progettare azioni di lead generation (acquisizione contatti) funzionali allo sviluppo della base di aziende potenziali sostenitori.
- Consolidare e sviluppare le attività di raccolta fondi correnti anche puntando alla valorizzazione delle campagne tradizionali di Parent Project sul versante della filantropia di impresa e delle sponsorizzazioni. Nello specifico:
- Campagna di Natale e di Pasqua basata sulla “vendita” di prodotti sia attraverso canali generali sia attraverso le realtà territoriali sia attraverso partner/fornitori della organizzazione
- Campagna 5 per mille
- Bomboniere solidali e attività analoghe
- Eventi nazionali o locali di raccolta fondi
- Valutare/misurare i risultati ottenuti (raffrontarli anche agli obiettivi prefissati) di ogni singola azione di corporate fundraising attraverso la elaborazione di specifici report.
- Monitorare i piani strategici e operativi apportando aggiustamenti e revisioni necessari al raggiungimento degli obiettivi, in accordo con la dirigenza della associazione.
- Curare la gestione del CRM, aggiornando le anagrafiche già esistenti, inserendo le nuove acquisizioni e tracciando in data base i feedback delle aziende alle azioni promozionali ai fini di una efficace valutazione delle azioni di raccolta fondi.
- Curare e sviluppare, in accordo con i referenti della comunicazione, la sezione raccolta fondi del sito parentproject.it e i contenuti sui social network funzionali alla raccolta fondi da aziende.
Titoli, conoscenze e competenze richiesti
- Laurea Magistrale preferibilmente in discipline economiche, gestionali, della comunicazione avendo approfondito aspetti relativi alle organizzazioni non profit.
- Una solida formazione in fundraising presso istituti qualificati (necessarie certificazioni e referenze).
- Esperienza almeno triennale con analoghe mansioni presso organizzazioni di terzo settore (necessario produrre le referenze).
- Capacità di analisi della organizzazione (SWOT) al fine di individuare gli orientamenti strategici che la organizzazione debba adottare per la crescita del fundraising.
- Buona capacità di utilizzo del CRM (inserimento, cura, analisi, estrazione) e relativi sistemi di automazione della comunicazione.
- Conoscenza delle basi del project management, ovvero saper concepire un progetto, elaborare piani strategici e operativi di raccolta fondi adeguati alle specificità dell’organizzazione secondo standard di pianificazione strategica.
- Conoscenza della lingua inglese scritta e parlata.
- Capacità di lavorare per obiettivi, pianificando le attività e identificando le priorità.
- Capacità di lavorare in autonomia e capacità di coordinamento con i differenti reparti della organizzazione associativa.
- Capacità relazionali e comunicative.
- Capacità di stesura di budget preventivi e prospetti di ricavi funzionali al fundraising.
- Conoscenza del pacchetto Office, strumenti di navigazione web, dei meccanismi di utilizzo dei principali social network.
- Disponibilità ad effettuare trasferte.
Offerta/proposta/retribuzione
L’inquadramento professionale minimo è il 2° livello del C.C.N.L. Uneba, adeguato a esperienza e competenza professionali acquisite dal/la candidato/a.
Modalità di candidatura
Inviare una email di candidatura allegando CV ed eventuali referenze e certificazioni/attestazioni a associazione@parentproject.it. Si chiede di specificare nel CV relativo alle esperienze professionali le principali mansioni e ruoli svolti.
Parent Project si riserva di contattare i candidati ed invitarli ad un colloquio. AI candidati potrebbe essere richiesto di sviluppare in forma di draft una idea progettuale di fundraising su una attività di raccolta fondi di Parent Project.
Tutti i candidati che effettueranno il colloquio riceveranno una comunicazione in merito all’accettazione o meno della candidatura.
La presente offerta di lavoro è aperta con scadenza entro il 10 febbraio. Tuttavia, ci riserviamo il diritto di chiudere anticipatamente la posizione nel caso in cui individuassimo un candidato altamente qualificato prima della data indicata.
PROGETTO TELERIABILITAZIONE: IL CALENDARIO DI GENNAIO
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.
E’ disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di Gennaio 2024 (fasce orarie h 15-16 – h 16-17 – h 17-18):
- DMD 0-5 anni: Lunedì 8/01 - Mercoledì 10/01
- DMD 6-10 anni: Lunedì 15/01 - Mercoledì 17/01
- DMD 11-15 anni: Lunedì 22/01 - Mercoledì 24/01
- DMD >15 anni: Lunedì 29/01 - Mercoledì 31/01
Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.
Tre webinar a gennaio per comprendere il percorso di approvazione dei farmaci
Negli ultimi anni abbiamo finalmente letto con attenzione notizie inerenti richieste di autorizzazione alla commercializzazione per alcuni dei farmaci sviluppati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e cercato di seguire, con non poca fatica, gli aggiornamenti.
Il percorso verso l’approvazione di un farmaco è infatti un processo complesso e articolato che coinvolge autorità regolatorie diverse nonché regole, attori e tempistiche che cambiano in base al Paese in cui viene presentata la richiesta. E’ proprio per comprendere meglio questi aspetti che, grazie alla disponibilità di tre importanti esperti nel settore, Parent Project ha organizzato per il prossimo gennaio una serie di webinar dedicati al tema del regolatorio.
- Il primo appuntamento previsto per il 16 gennaio alle 17:30 si concentrerà sui primissimi step della richiesta di autorizzazione, grazie alla disponibilità del Prof. Armando Genazzani, professore ordinario di Farmacologia all'Università del Piemonte Orientale. Ascolteremo cosa succede quando un’azienda farmaceutica decide di presentare una richiesta di approvazione per un suo farmaco all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), quali sono gli esperti coinvolti e il loro ruolo e come si articola il processo che porta al parere finale dell’EMA.
- Nel secondo appuntamento, che sarà invece il 23 gennaio alle 17:30, continueremo a seguire il percorso della richiesta di autorizzazione attraverso la partecipazione del Prof. Claudio Jommi, Professore Ordinario presso il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale, che illustrerà cosa succede nella fase successiva, ovvero nell’intervallo di tempo che va dal parere positivo dell’EMA alla disponibilità effettiva del farmaco in Italia, illustrando quindi il ruolo dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel processo.
- Il terzo e ultimo appuntamento, previsto per il 30 gennaio alle 17:30, metterà infine a confronto il percorso di approvazione in vigore in Europa e quello adottato negli Stati Uniti. A spiegare le peculiarità dell’iter regolatorio statunitense sarà la Dott.ssa Ramona Belfiore-Oshan, Direttore Esecutivo del Duchenne Regulatory Science Consortium (D-RSC) al Critical Path Institute (C-Path).
I webinar avranno un durata di circa un’ora e includeranno una prima parte dedicata alla presentazione del tema trattato e una parte finale in cui daremo spazio alle vostre domande.
Per partecipare, basterà inviare una mail all’ufficio scientifico di Parent Project al seguente indirizzo scienza@parentproject.it specificando il/i webinar a cui si desidera partecipare. Tutti coloro che hanno indicato il desiderio di partecipare riceveranno via mail il link per collegarsi.
Vi aspettiamo numerosi!
AGAMREE® (Vamorolone) di Santhera approvato nell'Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale di AGAMREE®, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni. AGAMREE® rappresenta l'unico farmaco pienamente approvato nell'Unione Europea per la DMD e il primo trattamento per questa patologia ad essere approvato sia negli Stati Uniti che nell'UE. Il lancio commerciale di AGAMREE® è programmato per il primo trimestre del 2024, con la Germania come primo Paese di partenza. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto i benefici di AGAMREE® rispetto ai corticosteroidi standard, in termini di sicurezza per la salute ossea e il mantenimento della crescita.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda:
AGAMREE® (Vamorolone) di Santhera approvato nell'Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
- La Commissione Europea (CE) concede l'autorizzazione all'immissione in commercio di AGAMREE® per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni.
- AGAMREE® è l'unico farmaco approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento della DMD e il primo trattamento per la DMD approvato sia negli Stati Uniti che nell'UE.
- Il primo lancio commerciale di AGAMREE® è previsto in Germania, nel primo trimestre del 2024.
- L'EMA riconosce i benefici di AGAMREE® in termini di sicurezza per quanto riguarda la salute delle ossa e il mantenimento della crescita rispetto ai corticosteroidi standard.
Pratteln, Svizzera, 18 dicembre 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che AGAMREE® (vamorolone) è stato approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età uguale o superiore ai 4 anni, indipendentemente dalla relativa mutazione genetica e dallo stato di deambulazione. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto benefici di sicurezza clinicamente importanti di AGAMREE per quanto riguarda il mantenimento di normali valori di metabolismo, densità e crescita ossea rispetto ai corticosteroidi standard, oltre a un'efficacia simile. Inoltre, i pazienti che sono passati dai corticosteroidi classici ad AGAMREE hanno mantenuto i benefici di efficacia, recuperando la crescita e la salute delle ossa.
Questo rende AGAMREE® il primo e unico medicinale ad aver ricevuto l'approvazione completa nell'UE e, dopo l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense in ottobre, il primo trattamento autorizzato sia negli Stati Uniti che nell'UE per la cura dei pazienti con DMD.
"Siamo entusiasti di ricevere l'approvazione della Commissione Europea per portare AGAMREE ai pazienti in Europa, che sottolinea il profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa", ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. "Il nostro team è ora focalizzato sul garantire che AGAMREE sia reso disponibile ai pazienti Duchenne il prima possibile, con un primo lancio commerciale previsto in Germania nel primo trimestre del 2024".
"La World Duchenne Organization è contenta di vedere che lo sviluppo di AGAMREE, durante il quale il coinvolgimento di molte organizzazioni di pazienti Duchenne è stato fondamentale fornendo i primi finanziamenti e contribuendo alla progettazione degli studi clinici, ai risultati e al reclutamento, ha condotto alla prima autorizzazione completa nell'Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne", ha dichiarato Elizabeth Vroom, presidente della World Duchenne Organization.
L'approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui dati dello studio principale VISION-DMD e di tre studi in aperto in cui vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/giorno per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi. Nello studio principale VISION-DMD, i ragazzi trattati con vamorolone hanno mantenuto in media una crescita simile a quelli trattati con placebo, mentre quelli trattati con prednisone hanno registrato in media un arresto della crescita. I pazienti che sono passati da prednisone a vamorolone dopo 24 settimane sono stati in grado, in media, di riprendere la crescita in altezza per il resto dello studio.
A differenza dei corticosteroidi, vamorolone non ha comportato una riduzione del metabolismo osseo, misurato tramite i biomarcatori ossei, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea nella colonna vertebrale, misurata con la Dual Energy X-Ray Absorptiometry (DXA) dopo 48 settimane di studi clinici.
Santhera continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l'efficacia a lungo termine e la più ampia gamma di sicurezza di vamorolone.
La decisione della CE segue il parere positivo per AGAMREE del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), comunicato il 13 ottobre 2023. L'autorizzazione all'immissione in commercio sarà valida in tutti i 27 Stati membri dell'UE, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia; Santhera prevede di iniziare il lancio commerciale in Germania nel primo trimestre del 2024.
Il 27 ottobre 2023 Santhera ha annunciato che la FDA ha approvato AGAMREE in sospensione orale da 40 mg/ml negli Stati Uniti per il trattamento della DMD in pazienti di età uguale o superiore ai 2 anni. Catalyst Pharmaceuticals detiene una licenza esclusiva per AGAMREE in Nord America e prevede di lanciare il prodotto negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.
Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)
Vamorolone è un nuovo candidato farmaceutico con una modalità d’azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l’attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti, e come tale è considerato un farmaco antinfiammatorio dissociativo. Questo meccanismo ha dimostrato la possibilità di “dissociare” l’efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD.
Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l’endpoint primario (Time to Stand -TTSTAND) rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati rispetto al placebo nello studio VISION-DMD sono stati aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità moderata.
I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dalla normale formazione ossea e dai marcatori sierici del riassorbimento osseo.
Vamorolone ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA negli Stati Uniti e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dall’MHRA del Regno Unito per la DMD. Vamorolone è un medicinale in fase di sperimentazione e attualmente non è approvato per l’uso da nessuna autorità sanitaria.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso dall’azienda al seguente link.
Erasmus+ THE VALUE OF FACING SCHOOL: Primo Evento Multiplier
Il 29 e 30 novembre si sono tenuti i primi eventi multiplier del progetto Erasmus+ THE VALUE OF FACING SCHOOL, cofinanziato dall'Unione Europea. Il fine di questi eventi è presentare i risultati del progetto, che ha come obiettivo finale quello di migliorare l'inclusione e l'accessibilità delle persone affette da malattie rare e distrofie muscolari nel contesto educativo. Inoltre, l’evento ha dato l’opportunità di parlare dei progetti di finanziamento Erasmus+, del loro vantaggio di riuscire a mettere in contatto professionisti di diversi Paesi europei per sviluppare e attuare progetti a beneficio dell'istruzione, della cultura e dei giovani.
Mercoledì 29 Novembre si è tenuta la conferenza online, grazie alla collaborazione del maestro Juanjo Izquierdo (El Desván de J) a favore di tutti gli educatori, che è possibile vedere anche su Youtube. Durante la conferenza, è stato sottolineato che le malattie rare colpiscono il 3,5-5,9% della popolazione mondiale e più di 30.000.000 di persone nell'Unione Europea. Sono stati, inoltre, illustrati i diversi tipi di diagnosi e trattamenti disponibili al giorno d'oggi, come la ricerca sul genoma umano, la tecnica di editing genico CRISPR e i farmaci cosiddetti orfani. Nella seconda parte, è stato discusso l'impatto della digitalizzazione in classe e condiviso metodologie inclusive da implementare a scuola, come il project work, l'universal learning design e la gamification. Infine, sono stati presentati il sito web e i social network del progetto per facilitare l'accesso ai risultati e alle attività.
Il giorno successivo, giovedì 30 novembre, è stata la volta del CEIP Escuelas Bosque di Madrid. L'evento faceva parte della "Semana de las Distintas Capacidades" (Settimana delle diverse abilità) organizzata ogni anno dalla scuola. Durante la giornata, è stata presentata la guida metodologica e le risorse didattiche online a famiglie e professionisti del settore educativo. Uno dei temi centrali della discussione era la necessità di creare nelle scuole équipe multidisciplinari, composte da servizi sanitari e altre organizzazioni, al fine di migliorare la qualità dell'istruzione per gli studenti affetti da queste patologie.
Nell'ultima parte, Laura Sánchez, vicepresidente della Federación ASEM e affetta da artrogriposi multipla congenita, ha presentato la sua testimonianza. Laura ha spiegato che, nel suo caso, la scuola le ha fornito un assistente personale.
"Nella maggior parte dei casi, gli insegnanti e la scuola hanno mostrato interesse per la mia malattia e mi hanno supportato con tutto ciò di cui avevo bisogno", ha detto.
Laura sostiene che la digitalizzazione è molto utile e che dispositivi tecnologici come il codificatore vocale hanno reso molto più facile il suo rendimento scolastico.
Segui le notizie anche sul sito: The Value of Facing School
RGX-202: aggiornamenti per la terapia genica di Regenxbio
L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la microdistrofina RGX- 202 in fase di studio nella DMD.
Lo scorso ottobre, in occasione della Conferenza annuale della World Muscle Society, l’Azienda aveva condiviso i primissimi risultati intermedi del trial AFFINITY DUCHENNE in corso negli Stati Uniti. Lo studio sta valutando due dosaggi di RGX-202 in pazienti DMD tra i 4 e gli 11 anni e i primi dati diffusi si riferivano ai primi tre partecipanti al trial trattati con il dosaggio più basso. Rispetto a questi risultati iniziali, non sono stati segnalati eventi avversi gravi nei partecipanti allo studio e le biopsie eseguite nei due pazienti che hanno raggiunto i tre mesi post-somministrazione hanno evidenziato la produzione di microdistrofina correttamente localizzata sulla superficie delle cellule muscolari. Alla luce di questi dati l’azienda è quindi passata alla valutazione del dosaggio maggiore di RGX-202 previsto dal disegno dello studio annunciando il trattamento del primo paziente.
Regenxbio prevede di condividere i primi dati relativi alla valutazione della forza e della funzionalità muscolare per entrambi i dosaggi valutati nel trial nonché definire il dosaggio ottimale di RGX-202 e l’avvio di un nuovo studio clinico nel 2024.
L’azienda ha infine dichiarato che prevede di utilizzare l’espressione della microdistrofina RGX-202 come endpoint surrogato* per supportare la presentazione di una eventuale richiesta di autorizzazione alla FDA attraverso il percorso di approvazione accelerata.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Endpoint surrogato*: un parametro che può ragionevolmente predire un beneficio clinico per i pazienti.
Il comunicato stampa diffuso da Regenxbio è disponibile qui (https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-dose-escalation-affinity-duchenner-trial)
Progetto Teleriabilitazione: Il Calendario di Dicembre
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.
E’ disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di Dicembre 2023 (fasce orarie h 15-16 - h 16-17 - h 17-18):
- DMD 0-10 anni: Lunedì 4/12 - Mercoledì 6/12
- DMD 11-15 anni: Lunedì 11/12 - Mercoledì 13/12
- DMD >15 anni: Lunedì 18/12 - Mercoledì 20/12
Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.
Per i pazienti del Piemonte, il servizio è offerto nell’ambito del progetto “La fisioterapia a 360 gradi: assistenza in presenza e in teleconsulenza per pazienti con DMD e BMD in Piemonte”, realizzato con il sostegno della Fondazione CRT.
