L’azienda statunitense Regenxbio ha diffuso il 29 novembre un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sul programma di terapia genica con la microdistrofina RGX- 202 in fase di studio nella DMD.
Lo scorso ottobre, in occasione della Conferenza annuale della World Muscle Society, l’Azienda aveva condiviso i primissimi risultati intermedi del trial AFFINITY DUCHENNE in corso negli Stati Uniti. Lo studio sta valutando due dosaggi di RGX-202 in pazienti DMD tra i 4 e gli 11 anni e i primi dati diffusi si riferivano ai primi tre partecipanti al trial trattati con il dosaggio più basso. Rispetto a questi risultati iniziali, non sono stati segnalati eventi avversi gravi nei partecipanti allo studio e le biopsie eseguite nei due pazienti che hanno raggiunto i tre mesi post-somministrazione hanno evidenziato la produzione di microdistrofina correttamente localizzata sulla superficie delle cellule muscolari. Alla luce di questi dati l’azienda è quindi passata alla valutazione del dosaggio maggiore di RGX-202 previsto dal disegno dello studio annunciando il trattamento del primo paziente.
Regenxbio prevede di condividere i primi dati relativi alla valutazione della forza e della funzionalità muscolare per entrambi i dosaggi valutati nel trial nonché definire il dosaggio ottimale di RGX-202 e l’avvio di un nuovo studio clinico nel 2024.
L’azienda ha infine dichiarato che prevede di utilizzare l’espressione della microdistrofina RGX-202 come endpoint surrogato* per supportare la presentazione di una eventuale richiesta di autorizzazione alla FDA attraverso il percorso di approvazione accelerata.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Endpoint surrogato*: un parametro che può ragionevolmente predire un beneficio clinico per i pazienti.
Il comunicato stampa diffuso da Regenxbio è disponibile qui (https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-dose-escalation-affinity-duchenner-trial)