COMUNICATO 06.05.10
Il 5 per mille a Parent Project Onlus per garantire il diritto all’assistenza a tutti coloro che lottano contro la distrofia di Duchenne.
C’è ancora tempo per destinare la quota del cinque per mille delle proprie imposte all’associazione di genitori che lotta contro la Distrofia Muscolare Duchenne e Becker; i fondi raccolti serviranno a garantire il servizio di consulenza dedicato alla Comunità Duchenne.
A partire dal 2006, anno in cui ha preso il via in forma sperimentale la possibilità di destinare alle associazioni il cinque per mille dell’imposta sul reddito, il numero delle persone che hanno scelto Parent Project, è costantemente cresciuto. Nel 2008, infatti, la ONLUS è salita all’84esimo posto per raccolta fondi su più di ventimila associazioni. Un risultato, questo, dovuto in modo particolare alle famiglie che, quotidianamente, testimoniano il lavoro svolto in questi anni dall’associazione indispensabile per garantire a tutti gli stessi servizi sia in ambito sociale che sanitario.
“Oggi, per rispondere in modo adeguato alle tante problematiche che i pazienti e le loro famiglie devono affrontare, – ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus - è necessario offrire servizi innovativi che consentono di raggiungere i nuclei familiari ovunque si trovino come il counseling specialistico online o la teleconsulenza per l’assistenza respiratoria. In un paese come il nostro, – conlude – che sta andando verso una trasformazione federalista del Sistema Sanitario, è indispensabile che le associazioni dei pazienti assumano il ruolo di garante perchè tutti abbiano uguali diritti d’assistenza.”
Per sostenere le famiglie nella lotta contro la distrofia di Duchenne e Becker, con il 5 per mille basta indicare il Codice Fiscale di Parent Project Onlus 05203531008 e apporre la propria firma nel riquadro “Sostegno delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale (Onlus)” nel modello utilizzato per effettuare la denuncia dei redditi.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una 
malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce in Italia nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD), è attivo un servizio gratuito che fornisce servizi dedicati alla Comunità Duchenne. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sulla Campagna “5X1000” e sulle attività di Parent Project Onlus è possibile trovarle visitando il sito internet www.parentproject.it o telefonando al numero 06 66182811.
Per informazioni sul Registro Pazienti DMD/DMB www.registrodmd.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.org cell. 3495737747
Francesca Bottello – press@parentproject.org Tel. 06 66.18.28.11
COMUNICATO 27.04.2010
Firenze: a ritmo di musica per fermare la distrofia muscolare di Duchenne
“Tutti insieme per la ricerca” è la serata organizzata per sostenere Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che da anni si batte contro la distrofia muscolare di Duchenne.
Mercoledì 28 aprile al Dancing La Perla – presso la "Casa della Cultura" di via Forlanini in zona Ponte di mezzo – ben diciassette tra le migliori Orchestre da ballo di tutta la Toscana, si esibiranno gratuitamente per raccogliere fondi in favore della ricerca scientifica. Anche il settore della musica da ballo dunque, si mobilita per sostenere la battaglia delle migliaia di famiglie che combattono contro la grave patologia genetica.
Sul palco dello storico locale, attivo dal 1970, dalle 21.30 si alterneranno : Marcello Bianchi & L’Orchestra Italiana, Berry, Wind Surf, Lori & Davi, Retropalco, Quadrifoglio Band, Mixage, Mario J. Fox, Luca De Blank, Fuso Orario, Aria Nuova Band, Ex Novo, Supersonica, Dolce Vita, Creme Caramel, Black Out, Walter Cafè.Un appuntamento da non perdere per chi ama divertirsi e ballare senza dimenticare l’importanza della solidarietà
In particolare l’iniziativa, sarà dedicata al Fondo Daniele Amanti, istituito presso Parent Project Onlus con lo scopo di finanziare specificamente un programma di ricerca che individui un approccio terapeutico per tutte le mutazioni meno comuni fra quelle che provocano la Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio su queste mutazioni rischia infatti di subire un ritardo per il fatto che gli attuali approcci sperimentali si basano su un criterio statistico e dunque prendono dapprima in considerazione quelle più comuni.
La distrofia muscolare di Duchenne/Becker è una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari che si manifesta in età pediatrica e porta alla progressiva ma inesorabile perdita della forza muscolare. Colpisce quasi esclusivamente i maschi – 1 su 3500 – e si stima che in Italia ci siano circa 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica ma il trattamento di una equipe multidisciplinare e la stretta collaborazione con le famiglie consente di migliorare notevolmente le condizioni cliniche generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e insieme garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita a tutti coloro che sono interessati dalla grave malattia rara. Per sostenere le famiglie ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne una rete di professionisti che dal 2002 segue le oltre cinquecento famiglie iscritte all’associazione; il progetto diagnostico “Una diagnosi per tutti” che dal 2005 ha consentito a circa il 95% dei ragazzi dell’associazione di ricevere la diagnosi genetica; il Registro Pazienti DMD/DMB, il primo registro genetico italiano che dal 2009 consente agli esperti di studiare lo sviluppo epidemiologico della patologia e ai pazienti di accedere ai trial di sperimentazione. L’associazione è fondatrice della federazione internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’Organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it Per informazioni sul Registro Pazienti DMD/DMB www.registrodmd.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - press@parentproject.org
COMUNICATO 26.04.10
12° edizione della "Pedalata per la Vita" di Ospedaletto Euganeo per rinnovare l'impegno contro la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker.
Sarà, come vuole la tradizione, un grande evento di sport e solidarietà quello organizzato per domenica 2 maggio 2010 ad Ospedaletto Euganeo, nel padovano, in occasione della corsa ciclistica amatoriale "Pedalata per la vita" dedicata a Parent Project Onlus, l'associazione di genitori che lottano contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Una pedalata non competitiva che il ASD (Associazione Sportiva Dilettantistica) GS Tecnoimpianti, organizza ormai da dodici anni per essere al fianco di migliaia di bambini e ragazzi che sono affetti da questa malattia rara e alla quale partecipa tutta la cittadinanza. Sono, infatti, migliaia le persone tra appassionati delle due ruote, dilettanti e famiglie, che partecipano alla festa e percorrono l'itinerario che si snoda, per circa 20 km, tra i comuni di Ospedaletto Euganeo, Ponso, Santa Margherita d'Adige, Carceri, Vighizzolo ed Este. Sarà presente al via, quest'anno, anche una delegazione di Parent Project Onlus in rappresentanza dell'Associazione nazionale.
L'ASD GS Tecnoimpianti, affiliato UDACE - CSAIN e oggi riconosciuta dal CONI tramite CSAIN, da molti anni sostiene il lavoro di Parent Project organizzando incontri nelle scuole, manifestazioni sportive ed eventi, con l'obiettivo di coinvolgere e sensibilizzare l'opinione pubblica verso questa grave patologia, che in Italia coinvolge oltre 20.000 persone.
Nel programma 2010 anche un concerto che vede protagonista l'Orchestra del Giovani Musicisti Veneti la sera di sabato 24 aprile 2010, alle ore 20,45 nella splendida cornice del Collegio Manfredini di Este (PD).
L' Orchestra del Giovani Musicisti Veneti nasce in seno all'Associazione "Ecce Gratum", conta circa 70 ragazzi in età compresa fra i 10 e 20 anni e ha in repertorio brani che spaziano dal barocco al novecento.
Rinnovano il loro prezioso sostegno la Federazione Veneta delle Banche di Credito Cooperativo, la BCC Euganea e la BCC Atestina, da sempre sensibili alle iniziative nel territorio. Non manca il Patrocinio della Provincia di Padova e il tradizionale appoggio del Comune e della Pro Loco di Ospedaletto Euganeo.
Il ritrovo per i partecipanti alla gara è alle ore 8,30 in Piazza Sandro Pertini, la partenza è prevista alle 9,30.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell'associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD), finanziato dall'ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma), è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate ai familiari e a tutti gli specialisti interessati all'approfondimento. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sicilia e Calabria.
Per contattare il delegato Regionale del Veneto, Mauro Facciolo, telefonare al 335 1362872
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell. 349 5737747 Tel. 06 66.18.28.11 email ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11 email press@parentproject.org
BASTA ASPETTARE: NUOVI LEA SUBITO!
Anche Parent Project aderisce alla manifestazione nazionale dell'Aisla (Associaciazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) lunedì 21 giugno, per ottenere, dopo anni di attesa, l'approvazione e l'entrata in vigore dei nuovi Livelli Essenziali di Assistenza (LEA), per affermare il diritto alla presa in carico e a percorsi assistenziali adeguati.
Fondamentale è inoltre l'entrata in vigore del Nuovo Nomenclatore Tariffario delle Protesi e degli Ausili, contenuto negli stessi LEA bloccati da tre anni.
Come l'Aisla, anche noi riteniamo che la civiltà di un paese si misuri dalla sua capacità di mettere tutti i propri cittadini nelle condizioni di vivere con dignità anche l'esperienza della malattia.
Manifestazione nazionale
lunedì 21 giugno ore 11
Piazza Montecitorio - Roma
Per informazioni: www.aisla.it
COMUNICATO 23.04.10
Distrofia Muscolare: uno studio in un modello murino dimostra l'efficacia di una combinazione di farmaci già approvati per l'uso umano.
La ricerca, guidata dall’IRCCS “E. Medea” e pubblicata sul British Journal of Pharmacology, dimostra che una combinazione di due farmaci già utilizzati nell’uomo migliora la struttura muscolare nel topo privo di alfa-sarcoglicano.
Roma, 23 aprile 2010 - Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS “E. Medea” – La Nostra Famiglia, in collaborazione con ricercatori dell’Università di Milano, dell’Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell’IRCCS San Raffaele e coordinati dal Prof. Emilio Clementi, ha dimostrato che una combinazione di farmaci già utilizzati singolarmente nell’uomo, un antiifiammatorio non steroideo ed un farmaco della famiglia dei nitrati, ha efficacia terapeutica in un modello animale di distrofia muscolare, il topo privo del gene alfa-sarcoglicano.
Lo studio, finanziato da Telethon Italia ed Association Francaise contre les Myopathies è stato pubblicato dalla rivista British Journal of Pharmacology.
La sperimentazione è durata un anno e ha riguardato un campione murino affetto da una forma di distrofia muscolare severa con aspetti patologici simili alla distrofia muscolare di Duchenne umana. Alla fine del trattamento i topi, ai quali era stata somministrata una combinazione di farmaci con proprietà antiinfiammatoria e capaci di rilasciare nitrossido, hanno manifestato un aumento della resistenza allo sforzo muscolare, un miglioramento della struttura muscolare con riduzione delle componenti fibrotica e infiammatoria e un rallentamento del decorso della patologia murina in assenza di effetti collaterali.
Il fatto che gli effetti benefici si siano mantenuti per tutto il periodo di studio è un indicatore importante di potenziale efficacia per una patologia a decorso cronico e progressivo come è la distrofia muscolare umana.
L’approccio farmacologico non è certamente risolutivo di patologie su base genetica, come le distrofie, tuttavia il rallentamento del decorso clinico e il fatto che il trattamento possa essere utilizzato in più forme di distrofia muscolare è certamente un risultato importante, anche se la sua validità nelle distrofie umane necessita ancora di una prova clinica.
“Il nostro intento è quello di identificare approcci farmacologici innovativi capaci in se stessi di rallentare il decorso della malattia ma che possano anche fornire sostegno adeguato alla terapia cellulare – spiega Clementi – abbiamo riscontrato in questa combinazione proprietà farmacologiche importanti, che possono migliorare il quadro patologico ed agire in sinergia terapeutica con le cellule staminali”.
Grazie al sostegno economico di Parent Project onlus Italia e dell’IRCSS “E Medea”, la tollerabilità e sicurezza del trattamento combinato con questi farmaci sono ora verificate in uno studio clinico – il cui reclutamento si è chiuso - in un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l’IRCCS Medea stesso.
Studio pubblicato su British Journal of Pharmacology, 22 aprile 2010
Co-administration of ibuprofen and nitric oxide is an effective experimental therapy for muscular dystrophy with immediate applicability to humans
Clara Sciorati1, Roberta Buono2, Emanuele Azzoni1,3, Silvana Casati2, Pierangela Ciuffreda2, Grazia D’Angelo4, Dario Cattaneo2, Silvia Brunelli1,3, and Emilio Clementi2,4
1 San Raffaele Scientific Institute, Stem Cell Research Institute, Via Olgettina 58, 20132, Milan, Italy;
2 Unit of Clinical Pharmacology, Dept. of Preclinical Sciences, University Hospital “Luigi Sacco”, Università di Milano, 20157 Milan, Italy;
3 Dept. of Experimental Medicine, University of Milano-Bicocca, 20052 Monza, Italy;
4 E. Medea Scientific Institute, 23842 Bosisio Parini, Italy
Parent Project onlus, è un progetto di genitori nato in Italia nel 1996 per sconfiggere la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker, una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Obiettivi primari dell’associazione sono il finanziamento diretto della ricerca scientifica e la formazione dedicata alle famiglie coinvolte dalla malattia e a tutta la Comunità Duchenne. Per questo, dal 2002, è attivo il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che elabora progetti d’informazione/formazione dedicati ai familiari e a tutti gli specialisti interessati ad un approfondimento. Maggiori informazioni sul sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – 349 5737747 - ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - 06 66182811 - press@parentproject.org
UNA COMBINAZIONE DI DUE FARMACI PER LA DISTROFIA MUSCOLARE
Una ricerca italiana dimostra che la combinazione di due farmaci, già utilizzati singolarmente nell’uomo, è efficace su un topo modello della distrofia muscolare. Anche grazie al sostegno economico di Parent Project, lo studio si sposta ora ad una sperimentazione clinica sull’uomo. La notizia è stata pubblicata dal British Journal of Pharmacology.
Per saperne di più leggi il COMUNICATO 23.04.10
ATALUREN: RISULTATI DEL TRIAL FASE 2B
Sono stati ufficialmente presentati a Toronto il 16 aprile 2010, nel corso del meeting dell'American Academy of Neurology, i risultati dello studio clinico di Fase 2b con Ataluren, il farmaco scoperto da Ptc Terapeutics, ora in fase di sviluppo per la commercializzazione grazie alla collaborazione esclusiva tra PTC Therapeutics e Genzyme.
Per leggere il sommario dei risultati scaricate questo documento
PROSENSA RISPONDE AI PAZIENTI
Il DRCI (Duchenne Research Collaborative International), di cui anche Parent Project Onlus fa parte, ha posto alcune domande alla biotech olandese Prosensa in occasione della Conferenza Internazionale di Neurologia dell' American Academy of Neurology in corso a Toronto dal 10 al 17 aprile.
Pubblichiamo sia le domande delle associazioni di pazienti che le risposte di Prosensa che, ricordiamo, è attualmente in trial avanzato con il PRO051 e in fase iniziale con PRO044 (entrambe Exon skipping).
Scarica il documento con le risposte di Prosensa.
GUIDA ALLE STAMINALI: UN NUOVO SITO
E' l'iniziativa della Societa' Internazionale per la Ricerca sulle Cellule staminali (Isscr). Si tratta di una guida on line sulle cure basate sulle cellule staminali.
I maggiori esperti in questo campo, riuniti nella Societa' Internazionale per la Ricerca sulle Cellule staminali (Isscr), si rivolgono direttamente ai pazienti, alle loro famiglie e ai medici per fornire loro tutte le informazioni utili per prendere le decisioni relative alle terapie, difendersi dalle potenziali truffe, conoscere lo stato reale della ricerca in questo campo.
Il sito www.closerlookatstemcells.org è in inglese, ma al suo interno si trovano annche alcuni materiali tradotti in italiano, come il Manuale per il paziente relativo alle terapie con le cellule staminali, sempre prodotto dall'ISSCR che già aveva stilato le raccomandazioni per regolamentare la sperimentazione clinica basata su cellule staminal.
Manuale per il paziente relativo alle terapie con cellule staminali
