COMUNICATO 01.06.10
Distrofia muscolare di Duchenne: l'attenzione alla famiglia e una nuova cultura della disabilità possono favorire la qualità della vita dei pazienti.
Grazie ai risultati della ricerca condotta da Parent Project Onlus è possibile individuare i punti deboli della Rete di assistenza e organizzare dei servizi in grado di realizzare la presa in carico globale.
Sono molte le tematiche che l'associazione ha potuto esaminare grazie a quanto emerso dal progetto "La rete di ascolto DMD: una risorsa per il sostegno del minore affetto da DMD", finanziato grazie ai fondi della Legge 383/2000 art. 12 / c. 3 del Ministero del Welfare e presentato alle famiglie e alla stampa all'Ospedale Santi Antonio e Biagio di Alessandria.
L'elaborazione dei dati, raccolti con centinaia di questionari somministrati a tutti i genitori soci di Parent Project Onlus, ha consentito di individuare alcuni fattori che, più di altri, consentirebbero di sviluppare servizi in grado di garantire la serenità del paziente e del nucleo familiare.
Il primo elemento che emerge, è la necessità di intervenire tempestivamente sulla cultura della disabilità perchè, la percezione delle difficoltà derivanti dalla patologia, sembrerebbe dipendere direttamente dall'immagine sociale del disabile. La sensazione di difficoltà vissuta nell'affrontare la quotidianità, infatti, risulta essere meno grave se i genitori sono preparati sulla patologia e dimostra che se trovano sostegno psicologico fin dall'inizio, mantengono una visione più positiva del futuro.
Un altro punto importante è la necessità di garantire un'adeguata comunicazione al momento della diagnosi che, nella maggior parte dei casi, è descritto come "il momento del naufragio". Questo significa che, organizzando un servizio psicologico già a partire dai primi momenti si potrebbe notevolmente alleggerire la percezione delle difficoltà che la famiglia si trova ad affrontare.
Una conferma dell'importanza di questi risultati è arrivata anche dall'Assessore alla Famiglia del Comune di Alessandria, la dottoressa Teresa Curino, che ha ringraziato l'associazione per aver svolto un lavoro di ricerca capace di far emergere i punti deboli dei servizi offerti e la possibilità di organizzare politiche sociali garantiste. Anche il Direttore Generale dell'Azienda Ospedaliera, Prof Nicola Giorgione, ha voluto ricordare il ruolo sociale di Parent Project Onlus che ha portato, nei mesi scorsi, alla firma di un Protocollo d'Intesa per la gestione delle emergenze respiratorie. Al termine dei lavori, il segretario regionale per il Piemonte di Cittadinanzattiva, Gabriele Ideo, ha confermato l'interesse a sottoscrivere un accordo, già siglato nella Regione Lazio, che consente di mettere in rete le risorse presenti nel territorio piemontese.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una 
malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce in Italia nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo dell'associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD) è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate alla Comunità Duchenne. Il CAD, che risponde al Numero Verde 800 943 333, ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
Cell. 349 5737747 email ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello
Tel. 06 66.18.28.11 email press@parentproject.org
COMUNICATO 26.05.10
Distrofia muscolare di Duchenne: più dell'80% delle famiglie italiane promuove a pieni voti il sistema scolastico ma si sentono abbandonate da ASL e Comuni.
Per la prima volta in Italia, una ricerca analizza in modo scientifico la percezione della disabilità da parte dei genitori di minori affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker ed individua i punti deboli della rete per l'assistenza socio-sanitaria.
Saranno presentati venerdì 28 maggio, alle ore 16, presso l'Ospedale Santi Antonio e Biagio e Cesare Arrigo di Alessandria, i risultati del progetto "La rete di ascolto DMD: una risorsa per il sostegno del minore affetto da DMD", realizzato da Parent Project Onlus grazie ai fondi della Legge 383/2000 art. 12 / c. 3 del Ministero del Welfare. Il finanziamento, che è servito ad ampliare la Rete di ascolto dell'associazione con nuove sedi regionali, ha consentito di analizzare i servizi offerti sul territorio e individuare gli strumenti necessari per sviluppare politiche sociali innovative che prevedano una presa in carico globale già a partire dalla diagnosi.
Grazie a questa ricerca, realizzata attraverso un questionario anonimo somministrato a tutti i genitori iscritti e soci di Parent Project Onlus, è stato possibile, per la prima volta, comprendere cosa comporti per un genitore confrontarsi e gestire quotidianamente una grave patologia rara, analizzare quali sono le emozioni, gli stati d'animo, i timori e le convinzioni. Una raccolta di dati scientifici di fondamentale importanza per elaborare un sistema capace di garantire una adeguata qualità di vita del paziente affetto da una malattia rara.
Alla presenza del Prof Nicola Giorgione, Direttore Generale dell'Azienda Ospedaliera, delle Autorità locali, degli specialisti, delle famiglie e dei media, saranno illustrati i dati che hanno consentito di comprendere quale sia il rapporto tra la famiglia e la rete dei servizi sociali, sanitari e scolastici e di costruire una mappatura capillare delle relazioni esistenti.
Questo appuntamento, rappresenta un'ulteriore occasione per accrescere la collaborazione nata nei mesi scorsi con l'Ospedale di Alessandria che ha consentito di individuare, presso la Struttura di Anestesia e Rianimazione Pediatrica, diretta da Fabrizio Racca, un punto di riferimento nazionale per quanto riguarda gli aspetti della gestione quotidiana dell'insufficienza respiratoria acuta e la gestione degli interventi chirurgici. Un impegno che prosegue con l'attuale fase di organizzazione del servizio di consulenza telefonica per la gestione delle riacutizzazioni respiratorie; la promozione dell'attività di formazione di medici di altre strutture e dei medici di medicina generale e pediatri di libera scelta di altre regioni e l'istituzione di un Centro di Ascolto Duchenne, che consente di fornire consulenza psicologica, educativa e assistenza formativa per la Comunità Duchenne.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce in Italia nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo dell'associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD) è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate alla Comunità Duchenne. Il CAD, che risponde al Numero Verde 800 943 333, ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
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COMUNICATO 26.05.10
Grazie al Registro Pazienti di Parent Project Onlus, sei bambini italiani affetti dalla Duchenne partecipano alle sperimentazioni con il PRO044 di Prosensa.
L'obiettivo è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione per via sistemica di PRO044 in dodici pazienti DMD che riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per un periodo di cinque settimane.
Roma, 26 maggio 2010 - Grazie a questa sperimentazione, di tipo "open label" e "dose-ranging", verrà analizzato l'effetto di PRO044 a livello dell'RNA, per dimostrare uno specifico "skipping" dell'esone 44, e a livello della proteina, per dimostrare la produzione di nuova Distrofinanelle biopsie muscolari.
In Italia la sperimentazione sarà condotta dalla Professoressa Alessandra Ferlini dell'Università di Ferrara.
"Due anni fa abbiamo cominciato ad investire molte risorse per realizzare il primo Registro genetico dedicato alla distrofia muscolare Duchenne e Becker, - ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus - il nostro obiettivo era dotare anche l'Italia di uno strumento indispensabile per accedere alle sperimentazioni. Senza il Registro Pazienti di Parent Project Onlus, affiliato al Registro Globale Pazienti DMD del TreatNMD (Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Disease), i pazienti italiani non avrebbero potuto far parte di questa sperimentazione e neanche di quelle che sono state avviate già lo scorso anno."
"Il problema più grave - prosegue Buccella - era evitare al nostro Paese di rimanere fuori dai benefici che comporta un trial Multicentrico come questo di Prosensa: una sperimentazione clinica consente alla ricerca scientifica di crescere e di sviluppare nuove competenze, di far parte dei network internazionali, di avviare importanti collaborazioni con i partner commerciali e di istituire le necessarie procedure legali indispensabili per arrivare alla commercializzazione della terapia."
Il PRO044 è il secondo prodotto candidato terapeutico ad RNA di Prosensa in sviluppo clinico per il trattamento della DMD. Il prodotto di punta di della azienda olandese è il PRO051/GSK2402968, per cui è stata avviata una collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK).
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce in Italia nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo dell'associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD) è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate alla Comunità Duchenne. Il CAD, che risponde al Numero Verde 800 943 333, ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
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IL NOSTRO REGISTRO PER IL TRIAL CON PRO044
Grazie al Registro Pazienti di Parent Project Onlus, sei bambini italiani con distrofia muscolare di Duchennepartecipano allo studio clinico di fase I/II con PRO044. L’obiettivo del trial, annunciato il 30 marzo scorso da Prosensa, è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione per via sistemica di PRO044 in dodici pazienti DMD che riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per un periodo di cinque settimane.
Il registro italiano pazienti DMD/DMB, è una banca dati online per pazienti Duchenne e Becker. Elaborato nel 2008 da Parent Project onlus, è stato realizzato secondo i criteri internazionali standard internazionali definiti in occasione dell'avvio del Registro Europeo del TREAT-NMD, un network d'eccellenza finanziato dalla Commissione Europea.
Scopo del progetto è colmare la mancanza di informazioni sui pazienti e sull'incidenza della patologia in Italia, nonché favorire la comunicazione tra i pazienti stessi e i clinici. Soprattutto, il registro è uno strumento fondamentale per identificare rapidamente i soggetti idonei a un determinato studio clinico, così come è avvenuto per il PRO044.
Per saperne di più:
COMUNICATO 26.05.10
L'annuncio del trial
Il Registro
COMUNICATO 25.05.10
Da San Giorgio in Bosco a Monaco di Baviera per sostenere l'impegno di migliaia di genitori che lottano contro la distrofia muscolare di Duchenne/Becker.
La squadra della ASD Cittadella Team testimonial ufficiale di Parent Project Onlus, l'associazione che combatte contro la grave malattia rara.
Vicenza, maggio 2010 - C'è grande attesa per la partenza del giro a tappe organizzato dalla associazione sportiva vicentina che avrà luogo sabato 29 maggio a San Giorgio in Bosco e che, per quattro giorni, vedrà impegnati i partecipanti in un importante evento di sport solidale. Davanti alla magnifica Villa Bembo, le Autorità comunali daranno il via ufficiale ad una vera e propria gara di solidarietà che andrà a sostenere le famiglie che ogni giorno si impegnano per vincere la battaglia più importante, quella contro la patologia.
La presentazione ufficiale del circuito, che per oltre seicento km vedrà impegnati ventisei tra ciclisti, preparatori e staff tecnico, ci sarà nella serata del 27 maggio nell'Aula Consiliare del Comune di San Giorgio in Bosco che, insieme al Comune di Mason Vicentino, ha concesso il Patrocinio all'evento.
"C'è molto entusiasmo - ha dichiarato Antonio Perin, presidente della ASD Cittadella Team - per questo evento che ci vedrà impegnati ad affrontare le magnifiche salite che incontreremo durante il percorso ma, soprattutto, perchè rappresenteremo tutti coloro che non possono dedicarsi ad uno sport così esaltante."
"Con i genitori di Parent Project Onlus - prosegue il presidente - abbiamo voluto assumerci un impegno importante destinando un contributo che servirà a finanziare la ricerca di una cura ma, soprattutto, mettendo a disposizione la forza che utilizziamo quando siamo in sella alla nostra bicicletta. Il messaggio che testimonieremo è che insieme, anche su due ruote, è possibile raggiungere tappe difficili come arrivare sulle cime delle montagne e trovare la cura." Ha concluso Perin
La ASD Cittadella Team di Mason Vicentino, nasce nel 2007 dall'idea di alcuni amici di creare una squadra ciclistica amatoriale diversa da quanto sperimentato prima e con alcune regole fondamentali che la caratterizzano: lo spirito deve essere quello di un gruppo di amici che prima di tutto si diverte e i partecipanti alle uscite partono assieme ed arrivano assieme. Per informazioni sulle attività della ASD Cittadella Team www.cittadellateam.it
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo dell'associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD) è attivo un servizio di consulenza gratuito che segue oltre cinquecento famiglie e fornisce informazioni dedicate alla Comunità Duchenne. Il CAD, che risponde al Numero Verde 800 943 333, ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al Delegato Regione Veneto Mauro Facciolo al numero 3351362872, alla Sede Nazionale al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
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COMUNICATO 19.05.10
Cassandra De Rosa canta “A song for Edy”, per aiutare i bambini affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne.
Per sostenere la causa della “speciale” raccolta fondi, si potrà scaricare il brano dedicato al piccolo Edy che, sulle pagine di Facebook, conta già più di 16.000 fan.
Sarà presentato ufficiale, il prossimo 22 maggio al Palapartenope di Napoli in occasione dello spettacolo diretto da Diego di Flora, “Un Mondo di Solidarietà” che vedrà sul palco, oltre alla bravissima interprete che sostiene l’iniziativa di raccolta fondi, anche Maria Grazia Cucinotta e Nino Frassica che hanno aderito al progetto. La canzone, “A song for Edy” (Forza Edy), servirà a finanziare il “Fondo Amici di EDY” istituito presso Parent Project onlus, l’associazione di genitori con figli affetti dalla grave forma di distrofia muscolare. La raccolta fondi, avverrà grazie ai proventi generati dalla vendita in digitale del brano, pubblicato in tutto il mondo dalla Pirames International e dai diritti d’autore interamente devoluti all’iniziativa dall’autore Antonino Magnisi.
Grande attesa, quindi, per questo speciale appuntamento con la solidarietà fortemente sostenuto dalla stessa interprete e che nasce su iniziativa di Maurizio Guanta, il papà di Edy e delegato provinciale della Onlus, per contribuire al finanziamento di un programma di ricerca che individui un approccio terapeutico per tutte le mutazioni meno comuni come nel caso di Edy. Lo studio su queste mutazioni rischia, infatti, di subire un ritardo perchè gli attuali approcci sperimentali si basano su un criterio statistico e dunque, prendono dapprima in considerazione quelle più frequenti.
Per contribuire al progetto, a partire dai primi giorni di giugno, basterà scaricare il brano “A song for Edy”, al costo medio di 0.99 cent e/o fare una donazione sul Conto Corrente Bancario intestato a Parent Project Onlus e dedicato al “Fondo Amici di EDY” presso UBI Banca IBAN: IT38P0542803208000000005281
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD) è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate alla Comunità Duchenne. Il CAD, che risponde al Numero Verde 800 943 333, ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
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ACE-031: INIZIA IL TRIAL CLINICO DI FASE 2B
Lo studio analizzerà la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di ACE-031 sulla composizione corporea, sulla forza e sulla funzione muscolare di pazienti DMD deambulanti.
Cambridge, Massachussets – 5 maggio 2010 – Acceleron Pharma Inc. una società biofarmaceutica che sviluppa nuove terapie che regolano la crescita delle cellule e dei tessuti, tra cui muscolo, ossa, grasso, globuli rossi e componenti vascolari, annuncia l’avvio di un trial clinico di fase 2b con ACE-031 in pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e gravi malattie neuromuscolari. ACE-031 è una proteina terapeutica in fase di studio che costruisce i muscoli e aumenta la forza muscolare mediante l’inibizione del segnale di un recettore di superficie cellulare chiamato recettore dell’activina di tipo IIB (ActRIIB).
“Siamo entusiasti delle potenzialità terapeutiche di ACE-031 per la DMD dimostrate negli studi preclinici e clinici” , ha detto Matthew Sherman, Direttore Clinico di Acceleron. “I pazienti DMD soffrono di una debolezza muscolare progressiva che compromette gradualmente la loro capacità di camminare, di respirare efficientemente e vivere autonomamente. Il trattamento con ACE-031 ha le potenzialità di aumentare la forza muscolare e di rallentare la progressione della malattia.”
“Negli studi preclinici effettuati sul topo mdx, modello per la DMD, ACE-031 ha mostrato importanti effetti sull’incremento della massa muscolare”, ha detto Jasbir Sheera, Direttore Scientifico e co-fondatore di Acceleron. “Questi studi hanno inoltre dimostrato dei miglioramenti nella forza e nella funzionalità muscolare, che speriamo si traducano direttamente in miglioramenti clinici sui pazienti DMD.”
Lo studio clinico di fase 2b per la DMD
La fase 2b è uno studio con protocollo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e dose ranging, che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ACE-031 in pazienti DMD che prendono cortisone. Inoltre, la sperimentazione caratterizzerà gli effetti di ACE-031 sulla massa di tessuto magro (muscolo), sulla forza muscolare, sulla funzionalità muscolare e polmonare, e sulla qualità di vita. In uno studio di fase 1, effettuato con singola dose su donne sane in post-menopausa, è stato osservato un rapido e sostenuto aumento della massa magra e del volume muscolare in maniera dose-dipendente, insieme all’incremento di marker del riassorbimento e formazione ossea.
Lo studio sarà condotto in diversi centri clinici in Canada. Acceleron è in trattativa con le agenzie regolatorie di altre nazioni riguardo la possibilità di estendere lo studio anche in questi paesi. Per una descrizione più dettagliata del protocollo del trial clinico, criteri d’inclusione e di esclusione, lista dei siti clinici partecipanti, siete pregati di andare suwww.clinicaltrials.gov e mettere NCT01099761 come codice identificativo per la ricerca dello studio.
ACE-031
ACE-031 è una proteina terapeutica in fase di studio che costruisce i muscoli e aumenta la forza muscolare mediante l’inibizione del segnale di un recettore di superficie cellulare chiamato recettore dell’activina di tipo IIB (ActRIIB). ACE-031 è una proteina ricombinante di fusione, completamente umana, prodotta mediante l’unione di una porzione del recettore umano ActRIIB con un anticorpo umano. Questo crea una versione di ActRIIB libera di circolare e in grado di inibire proteine, come GDF-8 (miostatina), che limitano la crescita e la rigenerazione muscolare. Studi recenti su ACE-031 suggeriscono che bloccare il segnale cellulare mediante ActRIIB può essere un’efficace via per incrementare la massa muscolare e migliorare la funzionalità muscolare. ACE-031 è in grado di aumentare la massa muscolare, la forza e la funzionalità fisica in una diversità di animali modelli per patologie muscolari, tra cui modelli per la distrofia muscolare, per la sclerosi laterale amiotrofica, e per la perdita di tessuto muscolare dovuta al trattamento con corticosteroidi, alla deprivazione androgenica o all’età avanzata.
Acceleron
Acceleron è una società biofarmaceutica privata dedicata alla scoperta, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di nuove bioterapie che regolano la crescita di globuli rossi, ossa, muscoli, grasso e componenti vascolari per il trattamento di malattie muscoloscheletriche, metaboliche e collegate al cancro. L’approccio scientifico di Acceleron si basa sui poteri rigenerativi della superfamiglia delle proteine TGF. Un trial clinico di fase 2 con ACE-011 è in corso per pazienti con anemia. Un trial clinico di fase 2 con ACE-031 è stato avviato per pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne, e un trial clinico di fase 1 con ACE-041 è in corso per pazienti con un tumore in stato avanzato. Inoltre, la società sta sviluppando una serie di altri prodotti candidati per l’incremento di massa muscolare, il controllo dell’angiogenesi, l’inibizione dell’accumulo di grassi e l’aumento di massa e forza ossea. Acceleron utilizza tecnologie bioterapeutiche collaudate e capitalizza sulla capacità interna di GMP della società nel far procedere rapidamente ed efficientemente i suoi programmi terapeutici. Tra coloro che investono su Acceleron compaiono Advanced Technology Venture, Alkermes, Bessemer Ventures, Celgene, Flagship Ventures, MPM Bioequities, OrbiMed Advisors, Polaris Ventures, QVT Financial, Sutter Hill Ventures e Venrock.
Per avere ulteriori informazioni su Acceleron: www.acceleronpharma.com
Tradotto dal comunicato stampa di Acceleron del 5 maggio 2010
Per avere ulteriori informazioni sugli studi preclicinici e sullo studio clinico di fase 1 con ACE-031 leggete l'articolo precedente
COMUNICATO 10.05.10
Guidonia: “Un goal per la vita” contro la distrofia muscolare di Duchenne.
La manifestazione, promossa e organizzata dall’Asd La Tartaruga Calcio e La Web Tv, vedrà scendere in campo La Nazionale Italiana Cabarettisti contro una rappresentanza dell’Amministrazione comunale di Guidonia Montecelio, dell’Asd La Tartaruga Calcio e di altre associazioni locali.
Sabato 15 maggio, lo stadio comunale di Guidonia Montecelio si tingerà dei colori della solidarietà. A partire dalle 14.30, tutti gli amanti del pallone, dai più grandi ai più piccini si stringeranno intorno a Parent Project Onlus l’associazione di genitori che da anni combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. L’occasione sarà la prima edizione di “Un goal per la vita”, la manifestazione ideata dall’Associazione Sportiva Dilettantistica La Tartaruga Calcio per mettere in pratica i valori dello sport allargandone i confini alla realtà circostante.
La giornata ha un ricco programma che prevede, tra l’altro, l’esibizione di piccoli calciatori, calcio a 5 femminile e che culminerà con la partita che vedrà scendere in campo una rappresentanza dell’amministrazione comunale di Guidonia, dell’Asd Tartaruga Calcio e di altre associazioni locali contro la Nazionale Italiana Cabarettisti, capitanata da Antonio Giuliani.
I proventi della manifestazione, che ha ricevuto il Patrocinio del Comune di Guidonia Montecelio e dell’Assessorato alla Pubblica Istruzione e Cultura, andranno a finanziare la ricerca scientifica contro la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate alla Comunità Duchenne. Il CAD, che risponde al Numero Verde 800 943 333, ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
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Per informazioni su “Un goal per la Vita”: info@asdlatartarugacalcio.it
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