Lo studio analizzerà la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di ACE-031 sulla composizione corporea, sulla forza e sulla funzione muscolare di pazienti DMD deambulanti.
Cambridge, Massachussets – 5 maggio 2010 – Acceleron Pharma Inc. una società biofarmaceutica che sviluppa nuove terapie che regolano la crescita delle cellule e dei tessuti, tra cui muscolo, ossa, grasso, globuli rossi e componenti vascolari, annuncia l’avvio di un trial clinico di fase 2b con ACE-031 in pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e gravi malattie neuromuscolari. ACE-031 è una proteina terapeutica in fase di studio che costruisce i muscoli e aumenta la forza muscolare mediante l’inibizione del segnale di un recettore di superficie cellulare chiamato recettore dell’activina di tipo IIB (ActRIIB).
“Siamo entusiasti delle potenzialità terapeutiche di ACE-031 per la DMD dimostrate negli studi preclinici e clinici” , ha detto Matthew Sherman, Direttore Clinico di Acceleron. “I pazienti DMD soffrono di una debolezza muscolare progressiva che compromette gradualmente la loro capacità di camminare, di respirare efficientemente e vivere autonomamente. Il trattamento con ACE-031 ha le potenzialità di aumentare la forza muscolare e di rallentare la progressione della malattia.”
“Negli studi preclinici effettuati sul topo 
mdx, modello per la DMD, ACE-031 ha mostrato importanti effetti sull’incremento della massa muscolare”, ha detto Jasbir Sheera, Direttore Scientifico e co-fondatore di Acceleron. “Questi studi hanno inoltre dimostrato dei miglioramenti nella forza e nella funzionalità muscolare, che speriamo si traducano direttamente in miglioramenti clinici sui pazienti DMD.”
Lo studio clinico di fase 2b per la DMD
La fase 2b è uno studio con protocollo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e dose ranging, che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ACE-031 in pazienti DMD che prendono cortisone. Inoltre, la sperimentazione caratterizzerà gli effetti di ACE-031 sulla massa di tessuto magro (muscolo), sulla forza muscolare, sulla funzionalità muscolare e polmonare, e sulla qualità di vita. In uno studio di fase 1, effettuato con singola dose su donne sane in post-menopausa, è stato osservato un rapido e sostenuto aumento della massa magra e del volume muscolare in maniera dose-dipendente, insieme all’incremento di marker del riassorbimento e formazione ossea.
Lo studio sarà condotto in diversi centri clinici in Canada. Acceleron è in trattativa con le agenzie regolatorie di altre nazioni riguardo la possibilità di estendere lo studio anche in questi paesi. Per una descrizione più dettagliata del protocollo del trial clinico, criteri d’inclusione e di esclusione, lista dei siti clinici partecipanti, siete pregati di andare suwww.clinicaltrials.gov e mettere NCT01099761 come codice identificativo per la ricerca dello studio.
ACE-031
ACE-031 è una proteina terapeutica in fase di studio che costruisce i muscoli e aumenta la forza muscolare mediante l’inibizione del segnale di un recettore di superficie cellulare chiamato recettore dell’activina di tipo IIB (ActRIIB). ACE-031 è una proteina ricombinante di fusione, completamente umana, prodotta mediante l’unione di una porzione del recettore umano ActRIIB con un anticorpo umano. Questo crea una versione di ActRIIB libera di circolare e in grado di inibire proteine, come GDF-8 (miostatina), che limitano la crescita e la rigenerazione muscolare. Studi recenti su ACE-031 suggeriscono che bloccare il segnale cellulare mediante ActRIIB può essere un’efficace via per incrementare la massa muscolare e migliorare la funzionalità muscolare. ACE-031 è in grado di aumentare la massa muscolare, la forza e la funzionalità fisica in una diversità di animali modelli per patologie muscolari, tra cui modelli per la distrofia muscolare, per la sclerosi laterale amiotrofica, e per la perdita di tessuto muscolare dovuta al trattamento con corticosteroidi, alla deprivazione androgenica o all’età avanzata.
Acceleron
Acceleron è una società biofarmaceutica privata dedicata alla scoperta, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di nuove bioterapie che regolano la crescita di globuli rossi, ossa, muscoli, grasso e componenti vascolari per il trattamento di malattie muscoloscheletriche, metaboliche e collegate al cancro. L’approccio scientifico di Acceleron si basa sui poteri rigenerativi della superfamiglia delle proteine TGF. Un trial clinico di fase 2 con ACE-011 è in corso per pazienti con anemia. Un trial clinico di fase 2 con ACE-031 è stato avviato per pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne, e un trial clinico di fase 1 con ACE-041 è in corso per pazienti con un tumore in stato avanzato. Inoltre, la società sta sviluppando una serie di altri prodotti candidati per l’incremento di massa muscolare, il controllo dell’angiogenesi, l’inibizione dell’accumulo di grassi e l’aumento di massa e forza ossea. Acceleron utilizza tecnologie bioterapeutiche collaudate e capitalizza sulla capacità interna di GMP della società nel far procedere rapidamente ed efficientemente i suoi programmi terapeutici. Tra coloro che investono su Acceleron compaiono Advanced Technology Venture, Alkermes, Bessemer Ventures, Celgene, Flagship Ventures, MPM Bioequities, OrbiMed Advisors, Polaris Ventures, QVT Financial, Sutter Hill Ventures e Venrock.
Per avere ulteriori informazioni su Acceleron: www.acceleronpharma.com
Tradotto dal comunicato stampa di Acceleron del 5 maggio 2010
Per avere ulteriori informazioni sugli studi preclicinici e sullo studio clinico di fase 1 con ACE-031 leggete l’articolo precedente
