COMUNICATO 12.04.11
Il concerto del violoncellista Piero Salvatori, diventa un’occasione per sostenere la lotta alla Distrofia di Duchenne
Alla prima nazionale del concerto del violoncellista e compositore di newclassic, grazie all’iniziativa di CONFSAL e CONFSAL UNSA e alla collaborazione della produzione, ci sarà spazio anche per Parent Project Onlus, associazione di genitori con figli affetti da questa grave di distrofia muscolare.
Arriva al teatro Quirino di Roma il 19 aprile, in prima nazionale, il nuovo concerto multimediale ideato, composto ed interpretato da Piero Salvatori. Il violoncellista sarà il protagonista di una performance dedicata agli stati d’animo. Accompagnato da un trio formato da Valerio Baggio al pianoforte e consolle elettronica, Daniele Petrosillo al contrabbasso e Ivan Ciccarelli alle percussioni, con la speciale partecipazione dei primi ballerini solisti dell’Arena di Verona, Ghislaine Valeriani e Luca Condello, Salvatori propone le atmosfere sonore tratte dal suo recente album discografico dal titolo Images.
Un album ricco di molte suggestioni visive, sensoriali ed emotive, con lontani echi di Eric
Satie, Morricone, Debussy In questa lavoro, la vena melodica di Piero Salvatori è arricchita dalla partecipazione significativa di musicisti come Paolo Fresu, Mauro Beggio e Sergio Cossu.
(Infoline 800013616 - Biglietteria 06 6794585 www.teatroquirino.it)
Atmosfere e suggestioni che si sposano con la solidarietà: ad aprire la serata, alle 20.40, sarà infatti la presentazione di Parent Project Onlus, associazione di genitori affetti da Distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Illustrerà l’iniziativa il Segretario Generale della Federazione Confsal Unsa, Massimo Battaglia, che con i suoi iscritti ormai da molto tempo segue con attenzione attività della onlus, sostenendole con impegno.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una 
malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva perdita della funzionalità muscolare. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura, ma un trattamento da parte di una équipe multidisciplinare permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Per questo è nato il Centro Ascolto Duchenne (CAD), che oltre alla sede nazionale ha aperto sedi regionali in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - 06 66.18.28.11 ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - 06 66.18.28.11 f.bottello@parentproject.it
AGGIORNAMENTO DEL PROGRAMMA ACE-031
Nello sforzo di mantenere la comunità Duchenne informata, Acceleron e Shire desiderano fornire un aggiornamento sullo stato del programma clinico di ACE-031.
Durante gli studi clinici in adulti sani e in ragazzi Duchenne, alcuni partecipanti hanno riportato lievi epistassi (perdita di sangue dal naso), sanguinamento delle gengive, e/o dilatazione di piccoli vasi sanguigni nell'epidermide. Questi eventi sono stati tutti completamente risolti con l'interruzione del trattamento. Singolarmente, gli eventi di lieve sanguinamento e dilatazione dei vasi sanguigni non sono stati considerati come gravi eventi per la sicurezza dei partecipanti allo studio. Tuttavia, in seguito alla valutazione con FDA e Health Canada di questi dati sulla sicurezza, Acceleron ha cessato lo studio DMD A031-03 e ha sospeso il reclutamento e la somministrazione nello studio di estensione A031-06.
Acceleron e Shire continuano a sostenere il programma clinico globale DMD e lo sviluppo di ACE-031. A tal fine, è nostra intenzione avviare nuovi studi di ACE-031 per la DMD in cui venga adottato, a seguito di discussioni con le agenzie regolatorie, un appropriato monitoraggio della sicurezza. Nei prossimi mesi forniremo aggiornamenti alla comunità DMD.
Tradotto dalla comunicazione del TREATNMD del 21 aprile 2011
Per avere ulteriori informazioni su ACE-031
Per avere ulteriori informazioni sugli studi clinici con ACE-031 leggete ACE-031: INIZIA IL TRIAL CLINICO DI FASE 2B
COMUNICATO 05.04.11
A Città di Castello il calcio solidale per la distrofia di Duchenne/Becker
La quarta Edizione del Torneo Città di Castello a favore di FDM e Parent Project Onlus.
Sarà presentato ufficialmente venerdì 8 aprile alle ore 19, presso l’Hotel Terme di Fontecchio, il III Torneo di calcio giovanile Città di Castello organizzato da Group Castello Calcio e Junior Tiferno Scuola Calcio Città di Castello per raccogliere fondi a favore della ricerca per la Distrofia Muscolare.
La raccolta fondi, che avverrà con una quota dei biglietti d’ingresso alle partite del Torneo che si terrà allo Stadio Comunale Corrado Bernicchi, andrà a sostenere le attività di FDM, l’Associazione Distrofia Muscolare e di Parent Project Onlus, l’associazione di genitori contro la distrofia di Duchenne.
In occasione della presentazione del Torneo Città di Castello, che si compone del I Torneo Primavera, che avrà luogo dal 23 al 25 aprile, e del IV Trofeo Siviero Sensini, si svolgerà il sorteggio delle 140 squadre giovanili che si affronteranno in campo dal 2 maggio fino al 18 giugno.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma il trattamento multidisciplinare e la presa in carico globale consente di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
FDM, l’Associazione Distrofia Muscolare di Citta di Castello, è nata nel 1993 da un gruppo di genitori per promuovere, organizzare e gestire iniziative per finanziare la ricerca scientifica e collabora attivamente con Parent Project Onlus con il quale condivide gli obiettivi.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che fornisce informazioni e del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Per informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il delegato regionale Luca Genovese 339 7068178, il delegato provinciale Maurizio Guanta 3476247070 o il CAD di Vittoria al numero verde 800 943 333. Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it Per sostenere le attività di Parent Project Onlus: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell. 349 5737747 ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11 f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 04.04.11
A Bari, famiglie e specialisti riuniti per parlare di integrazione scolastica e sociale.
La partecipazione attiva della famiglia per garantire l'integrazione scolastica, è il tema dell'incontro organizzato dal Centro Ascolto Duchenne di Parent Project Onlus il prossimo il 14 aprile presso la Facoltà di Farmacia Campus “Ernesto Quagliarello” dell’Università di Bari.
Obiettivo dell’evento, che avrà luogo presso la Facoltà di Farmacia Campus “Ernesto Quagliarello” dell’Università di Bari dalle ore 14.30 alle ore 17, è quello di analizzare il contesto scolastico e socio-sanitario e proporre nuovi interventi, secondo il principio fondamentale che la stretta collaborazione scuola-famiglia sia una condizione imprescindibile per il successo dell’integrazione scolastica e sociale.
L’incontro, organizzato dalla sede regionale del Centro Ascolto Duchenne, è parte integrante del Progetto “Scuola – Famiglie Duchenne in rete. Sperimentazione di un modello di intervento per l’integrazione scolastica dei minori con distrofia muscolare” finanziato con i fondi della Legge 383/2000 art. 12 / c. 3 del Ministero del Welfare, che Parent Project Onlus, ha sviluppato per offrire un’attività di consulenza gratuita nelle scuole di sei regioni italiane (Lombardia, Marche, Lazio, Puglia, Calabria e Sicilia). Grazie a questo lavoro, sarà possibile sviluppare alcune attività sperimentali che, attraverso le conoscenze specialistiche acquisite in questi anni, favoriranno un reale percorso di sostegno e accompagnamento nel processo d’integrazione. Al termine del Progetto, saranno prodotte le “Linee guida sull’integrazione scolastica per la Duchenne” che potranno essere un modello anche per altre disabilità.
Per informazioni e iscrizioni contattare il CAD Puglia, che ha sede in Via Dalmazia 127 a Bari, scrivendo a cadpuglia@parentproject.it o telefonando ai numeri 080/9642040 – 347/8838517
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che fornisce gratuitamente un servizio di consulenza e del quale possono beneficiare anche gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Maggiori informazioni sul Progetto “Scuola – Famiglie Duchenne in rete” e sulle attività di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per contattare il Centro Ascolto Duchenne nazionale chiamare il numero verde gratuito 800 943 333
Per sostenere le attività con una donazione: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 intestati a Parent Project Onlus
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Tel. 06 66.18.28.11 - Cell. 349 5737747 ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11 f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 01.04.11
L’ A.C.R. Messina organizza la Giornata Giallorossa a favore del Fondo Amici di Edy di Parent Project Onlus.
Avrà luogo domenica 10 aprile, allo Stadio San Filippo in occasione della partita Messina vs Casertana, un’intera giornata di sensibilizzazione e raccolta fondi fortemente voluta dai dirigenti sportivi dell’ A.C.R. Messina e organizzata in collaborazione con lo Sporting Club Messina e l'associazione messinese Amici di Edy Onlus.
L'importante evento di raccolta fondi andrà a sostenere le attività del Fondo benefico Amici di Edy di Parent Project Onlus, nato su iniziativa del papà di Edy, Maurizio Guanta, per contribuire al finanziamento di un programma di ricerca che individui un approccio terapeutico per tutte le mutazioni meno comuni che causano la distrofia di Duchenne.
La Giornata Giallorossa prevede un intenso programma che avrà inizio alle ore 9 con lo stage con le scuole calcio giovanili di Messina dirette da Nicola Scrima della Polisportiva Sporting Club Messina; alle ore 15 prenderà il via l'incontro di calcio Messina - Casertana valido per la 35° giornata del Campionato Dilettanti e infine, alle ore 18.30 si svolgerà la partita di calcio solidale che vedrà scendere in campo una rappresentativa Testimonial Amici di Edy vs Istituzioni Locali, la squadra composta da Consiglieri Comunali e Circoscrizionali.
Per sostenere il Fondo Amici di Edy si può fare una donazione sul Conto Corrente Bancario intestato a Parent Project Onlus - “Fondo Amici di EDY” presso UBI Banca IBAN: IT38P0542803208000000005281
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma il trattamento multidisciplinare e la presa in carico globale consente di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che fornisce informazioni e del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Per informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il delegato regionale Luca Genovese 339 7068178, il delegato provinciale Maurizio Guanta 3476247070 o il CAD di Vittoria al numero verde 800 943 333. Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it Per sostenere le attività di Parent Project Onlus: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell. 349 5737747
ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 31.03.11
Parent Project Onlus risponde al San Raffaele di Milano: la sperimentazione è frutto del lavoro portato avanti per anni da ricercatori e famiglie.
Secondo Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combattono contro la distrofia di Duchenne, la nota diffusa dal San Raffaele di Milano per annunciare l’avvio dello studio clinico sul trapianto eterologo di cellule staminali realizzato dal team guidato dal professor Giulio Cossu, non tiene conto delle conseguenze che può avere sui pazienti e sulle loro famiglie.
“Ci sorprendono i toni utilizzati per descrivere questa fase dello studio mirata ad escludere che possano esserci effetti collaterali e non a valutarne l’efficacia della terapia. In questo momento, come genitore, la cosa più importante è sapere che il primo bambino, sottoposto al trapianto lo scorso 15 marzo, sta bene e non presenta effetti collaterali. – ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus tra i finanziatori dello studio - Da anni finanziamo il lavoro che il Professor Cossu conduce a Milano e non riteniamo corretto gridare al miracolo perché questo significa non tenere in considerazione il suo lavoro e non riconoscere, a migliaia di pazienti e di genitori, il diritto di sperare nella ricerca scientifica.”
Lo studio clinico guidato da Giulio Cossu, è basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di mesoangioblasti (cellule staminali) da donatore familiare compatibile in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di uno studio di fase I-II, volto a stabilire la sicurezza e fattibilità della procedura e non ancora l’efficacia. Lo studio è stato finanziato dalla Comunità Europea (Progetto Optistem) e co-finanziato da, Parent Project Onlus, Telethon, CureDuchenne e dal Ministero dalla Salute; la produzione cellulare è stata realizzata nei laboratori di MolMed. Solo nei prossimi mesi si sapranno i s i risultati saranno quelli in cui speriamo. La ricerca è basata sull’utilizzo dei mesoangioblasti, particolari cellule staminali normalmente associate ai vasi sanguigni, identificate dal team di Cossu nel 2003 come cellule capaci di rigenerare il tessuto muscolare danneggiato e di ripristinare la sua funzionalità. Nello scorso mese di febbraio il professor Cossu aveva presentato questo trial clinico alle famiglie riunite alla Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus.
Un primo stadio della sperimentazione, iniziata nel 2009, è servita a raccogliere una serie di minuziose misurazioni della forza e della funzionalità muscolare e sull’analisi del decorso clinico di ogni paziente sull’arco di tempo di 18 mesi, queste informazioni serviranno a valutare l’efficacia della terapia. A questa prima fase hanno partecipato 28 pazienti DMD reclutati attraverso il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD di Parent Project Onlus. Di questi 28 pazienti, 3 bambini (di età compresa tra i 6 e i 9 anni) sono stati selezionati per il trapianto di staminali eterologhe. Le cellule staminali, prelevate mediante biopsia muscolare dal fratello o dalla sorella, saranno iniettate nel paziente DMD mediante quattro diverse somministrazioni a distanza di due mesi l’una dall’altra.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari che si manifesta in età pediatrica. Comporta una progressiva la degenerazione muscolare fino alla compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una équipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. La distrofia di Becker ne è una variante meno aggressiva, il cui decorso, però, varia da paziente a paziente.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento diretto della ricerca scientifica e in programmi di formazione e sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia e per tutta la Comunità Duchenne. Per questo, dal 2002, è attivo il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che elabora progetti d’informazione/formazione dedicati ai familiari e a tutti gli specialisti interessati ad un approfondimento. Maggiori informazioni sul sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Tel. 06 66.18.28.11 – Cell. 349 5737747
email ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
email f.bottello@parentproject.it
TRAPIANTO DI STAMINALI: TRIAL DI FASE I-II
Il 15 Marzo 2011, presso l'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano, è iniziato uno studio clinico basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di mesoangioblasti (cellule staminali) da donatore familiare compatibile in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Vogliamo sottolineare che si tratta di uno studio di fase I-II, volto a stabilire la sicurezza e fattibilità della procedura e non anora a valutarne l'efficacia.
Lo studio, condotto dal professor Giulio Cossu, è stato finanziato dalla Comunità Europea (Progetto Optistem) e co-finanziato da Telethon, Parent Project Onlus, CureDuchenne e dal Ministero dalla Salute; la produzione cellulare è stata realizzata nei laboratori di MolMed.
Per saperne di più: COMUNICATO 31.03.11
ATALUREN: AGGIORNAMENTO MARZO 2011
Genzyme ha messo a punto un “Programma di aggiornamento” come strumento per la comunicazione su Ataluren e come parte del costante impegno nel mantenere informata la comunità DBMD.
Per ulteriori informazioni potete contattare il dipartimento informazioni mediche all’indirizzo: eumedinfo@genzyme.com.
E’ importante ricordare che alcune specifiche norme in Europa proibiscono qualsiasi forma di comunicazione tra industria e pazienti (comprese le informazioni non promozionali sui prodotti) quindi in certi casi può essere necessario che le domande siano poste da un medico per conto del paziente.
----------------------------------------------------------
Nello sforzo di poter determinare i prossimi passi nel portare avanti il programma nmDBMD (mutazioni nonsenso nelle Distrofie Muscolari Duchenne e Becker), Genzyme ha condotto una valutazione approfondita di tutti i dati disponibili che sono stati fino ad oggi accumulati su Ataluren.
A causa della complessità dei dati, abbiamo recentemente ottenuto una formale consulenza scientifica da parte delle autorità regolatorie europee. Le discussioni nate da questi incontri sono state produttive e le raccomandazioni su come rafforzare ulteriormente il set di dati sono state estremamente preziose.
Come risultato della nostra valutazione e il feedback che abbiamo ricevuto dalle autorità regolatorie europee, Genzyme ha avviato ulteriori analisi dei dati con lo scopo di comprendere meglio i risultati inattesi dello studio di fase 2b che hanno suggerito l'efficacia per la dose inferiore ma non per la dose più alta. Ci aspettiamo che questo lavoro extra ci indichi la strategia migliore per procedere con la regolamentazione e con i tempi.
Continueremo a fornire regolari aggiornamenti per la comunità nmDBMD sugli sviluppi riguardo alla nostra presentazione per la revisione da parte delle autorità regolatorie.
Il nostro obiettivo è quello di ottenere l'approvazione per Ataluren e fornire l'accesso ad un trattamento in modo che tutti ragazzi con nmDBMD possano potenzialmente beneficiarne. Ti ringraziamo per la tua pazienza e comprensione durante questo periodo, siamo molto riconoscenti per il sostegno comunitario che ci permette di avere una più completa comprensione di come Ataluren possa diventare un trattamento per nmDBMD.
