COMUNICATO 24.01.13
Gran Festa di Carnevale per finanziare la ricerca contro la distrofia muscolare di Duchenne
Bimbi e genitori in maschera per sostenere il Fondo Alessandro Cannella di Parent Project Onlus
Tutti in maschera, grandi e piccini, per la Gran Festa di Carnevale organizzata dal Fondo Alessandro Cannella, costituito presso Parent Project Onlus, l’associazione che vede riuniti i genitori che combattono contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. L’appuntamento solidale, al quale sono invitati tutti i bambini del quartiere romano Osteria del Curato (X Municipio), è per sabato 2 febbraio 2013 al Ristorante Pizzeria “Ippocampo” in Via Lucrezia Romana 36.
Durante la festa, dove saranno presenti i genitori del piccolo Alessandro Cannella, Ilaria e Massimo, che illustreranno le attività del Fondo, ad intrattenere i piccoli ospiti ci saranno i bravissimi animatori di Romanimazione che animeranno il pomeriggio con giochi di gruppo, spettacolo dei burattini, spettacolo di magia, balli, sculture di palloncini per tutti e carrettino per zucchero filato.
Per partecipare alla Festa di Carnevale, che prevede una donazione di 5 euro a bambino e avrà luogo sabato 2 febbraio, dalle ore 16 alle 19,30, al Ristorante Pizzeria “Ippocampo” di Via Lucrezia Romana 36 (di fronte all'ingresso del Centro Direzionale BCC), rivolgersi a Ilaria telefonando al 335.653055 o scrivendo a festadicarnevale@gmail.com
Maggiori informazioni sulle iniziative del Fondo Alessandro Cannella, si possono trovare sul sito www.aiutiamoalessandro.org Per contribuire con una donazione: C/C Bancario presso Banca Prossima, IBAN: IT88 I033 5901 6001 0000 0014 387 intestato a Parent Project Onlus - Fondo Alessandro Cannella.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta 
Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. In Italia sono oltre 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che segue direttamente oltre 600 famiglie e fornisce informazioni e del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
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WNT7A PER LA DISTROFIA MUSCOLARE
I ricercatori dell’Istituto di Ricerca di Ottawa (OHRI) hanno scoperto che iniettando la proteina umana Wnt7a nei muscoli affetti da distrofia muscolare di Duchenne, si ha un aumento significativo sia nella forza che nella potenza muscolare. Un approccio terapeutico che può essere paragonabile all’utilizzo dell’insulina nel diabete.COMUNICATO 14.01.13
A Vittoria, la 1° Podistica “San Sebastiano – Città di Vittoria” per Parent Project Onlus
L’evento sportivo, che raccoglierà fondi per la distrofia di Duchenne/Becker, avrà luogo domenica 20 gennaio in occasione della Celebrazione di San Sebastiano, Patrono della Polizia Municipale.
Un grande evento che lega la passione per lo sport e la solidarietà, è quello che la Polizia Municipale di Vittoria ha organizzato in collaborazione con il Comune di Vittoria e la società podistica Barocco Running di Ragusa, per domenica 20 gennaio 2013, in occasione della Celebrazione di San Sebastiano, Santo Patrono della Polizia Municipale. Tre le categorie alle quali iscriversi per partecipare alla 1° Podistica “San Sebastiano – Città di Vittoria” che si snoda nelle principali vie del centro storico della bellissima cittadina ragusana. Per i più preparati, si correrà la Gara Amatoriale di 7 km, per i più giovani la Corsa giovanili di 1 km ed, infine, la Jogging & Walking run, una corsa passeggiata di 2 km dedicata a tutti.
Un magnifico evento, quello organizzato dalla Polizia Municipale, che il Comandante, Dottor Cosimo Costa, in intesa con il Sindaco, Avv. Giuseppe Nicosia e l’Assessore alla Polizia Municipale, Dott. Piero Gurrieri, ha fortemente voluto dedicare a Parent Project Onlus che beneficerà del ricavato delle iscrizioni per finanziare la ricerca scientifica.
La 1° Podistica “San Sebastiano – Città di Vittoria” da appuntamento, a tutti, alle ore 9,30, in Piazza Nenni a Vittoria.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del geneaffetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie. Il CAD, che si può contattare al Numero Verde 800 943 333, ha sede in Lombardia, Piemonte, Toscana, Marche, Lazio, Puglia, Calabria, Sicilia, Sardegna e a breve anche in Veneto e Campania.
Per avere informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il Centro Ascolto Duchenne di Vittoria, che ha sede in Via Marabini 7, telefonando al numero 0932/985924 - 3294435829 o scrivendo a cadsicilia@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
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COMUNICATO 14.01.13
A Roma l'XI Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus
Molti i temi affrontati dall’XI Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che ha ricevuto il riconoscimento di oltre quaranta prestigiosi Istituti di Ricerca, Società Scientifiche, Università ed Enti Pubblici e organizzata in occasione della Campagna sociale“SOStienilo anche tu. Ha la distrofia muscolare di Duchenne”.
Grande attesa nella Comunità Duchenne per l’importante evento scientifico, che si svolge dal 22 al 24 febbraio presso l’Ergife Palace Hotel di Roma, che vedrà riuniti i più grandi esperti internazionali che ogni anno partecipano per incontrare le famiglie di Parent Project Onlus e gli specialisti per informarli sugli sviluppi degli studi scientifici e dell’approccio clinico multidisciplinare.
Il calendario dei lavori, prevede, nel pomeriggio di venerdì 22 febbraio, lo svolgimento della Sessione Plenaria dedicata alla gestione clinica per i pazienti da 0 a 15 anni e delle Sessioni Parallele dedicate ai temi dell’integrazione scolastica e ausili Nella mattinata di sabato 23 febbraio, si svolgeranno i lavori della Sessione Plenaria dedicata ad un approfondito aggiornamento sulle ricerche scientifiche che si stanno portando avanti in ambito internazionale mentre, nel pomeriggio, la Sessione Plenaria sarà dedicata alla gestione clinica dei pazienti dai 15 anni fino all’età adulta. In concomitanza, sempre nel pomeriggio, si terranno le Sessioni Parallele che tratteranno molte tematiche tra le quali quelle legate alla sessualità negli adulti Duchenne, Tecnologie Assistive, volontariato e assistenza domiciliare, barriere architettoniche nelle abitazioni.
Nella mattina di domenica 24 febbraio, a conclusione dei lavori, saranno illustrati i risultati delle sperimentazioni sull’uomo che si stanno conducendo in Italia e all’estero e si parlerà dello sviluppo di nuovi trial clinici.
L’XI Edizione della Conferenza Internazionale, che si svolge con il sostegno economico di EryDel SpA, è organizzata in collaborazione con importanti aziende specializzate in ausili, l’Osservatorio MAlattie Rare, la testata giornalistica che da tempo segue le attività di Parent Project Onlus, e il riconoscimento di oltre quaranta prestigiosi Istituti di Ricerca, Società Scientifiche, Università ed Enti Pubblici. L’evento, infatti, ha ricevuto il Patrocinio di Ambasciata d’Australia in Italia, Ambasciata del Regno dei Paesi Bassi, Ministero degli Affari Esteri, Ministero della Salute, Ministero per la cooperazione internazionale e l'integrazione, Istituto Superiore di Sanità, Università degli Studi di Ferrara, Università degli Studi di Messina, Università Vita-Salute San Raffaele, Università degli Studi Sapienza di Roma, Università di Chieti, Università degli Studi di Genova, Università degli Studi di Milano, Università Cattolica del Sacro Cuore, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Centro Clinico NEMO, Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare AOU Federico II Napoli, Istituto Gaslini di Genova, Fondazione Istituto Neurologico C. Mondino, Fondazione Italiana per il Cuore, SIP - Società Italiana di Pediatria, ACP - Associazione Culturale Pediatri, ANMCO – Associazione Nazionale Medici Cardiologi Ospedalieri, A.A.R.O.I. EM.A.C. - Associazione Anestesisti Rianimatori Ospedalieri Italiani - Emergenza Area Critica, SIAART - Società Italiana di Anestesia, Analgesia, Rianimazione e Terapia Intensiva, FIMMG – Federazione Italiana Medici di Famiglia, A.S.SO.FARM - Farmacie Comunali Aziende e Servizi Socio-Farmaceutici, FEDERFARMA, EURORDIS, EMA - European Medicines Agency, AIFA, Laziosanità - Agenzia di Sanità Pubblica, FEDERSANITA’, FISM - Federazione delle Società Medico - Scientifiche Italiane, Accademia Nazionale dei Lincei, Centro Studi Erickson, Cittadinanzattiva, Regione Lazio Assessorato Cultura Arte e Sport, Consiglio Regionale del Lazio, Provincia di Roma.
L’importante evento scientifico si svolge nell’ambito della Campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, organizzata dal 10 al 28 febbraio, andrà a finanziare un importante Progetto di ricerca che studia i fattori di rischio per la perdita di densità ossea e fratture nella distrofia di Duchenne. Lo studio clinico, finanziato da Parent Project Onlus e in avvio in diversi centri clinici in Italia con il coordinamento della Prof.ssa Maria Luisa Bianchi, del Centro Malattie da fragilità Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS di Milano, consentirà di ottenere nuove informazioni di grande rilevanza clinica.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. E' una patologia rara che colpisce 1 neonato maschio su 3.500. Nel 70 per cento dei casi viene trasmessa da donne sane portatrici, nel restante 30 per cento, invece, è frutto di una mutazione spontanea del gene.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e garantire le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita di oltre 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere attivamente le famiglie, ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che dal 2002 segue circa seicento nuclei familiari. L’associazione è fondatrice della Federazione Internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Per avere maggiori informazioni su Parent Project Onlus, sul Programma della Conferenza, sulla Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne” e sulle iniziative organizzate in diverse città italiane dalle famiglie e dai volontari, visitare il sito www.parentproject.it
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”:
C/C postale 94255007 – Causale: Campagna febbraio 2013
C/C Banca Credito Cooperativo Ag.19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - Causale: Campagna Febbraio 2013
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COMUNICATO 14.01.13
A Parent Project Onlus riconosciuta la Personalità Giuridica
L'associazione dei genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker è stata iscritta nel Registro delle persone giuridiche ai sensi dell’art. D.P.R. 10 febbraio 2000, n. 361, il riconoscimento che afferma la qualità del lavoro svolto e la trasparenza.
In diritto, il riconoscimento di persona giuridica (o, secondo una vecchia terminologia, ente morale) viene attribuito a quegli organismi in cui l’elemento costitutivo prevalente sono le persone fisiche che perseguono un interesse o uno scopo comune, non economico.
A seconda che i fini siano pubblici o privati si distinguono le persone giuridiche pubbliche dalle persone giuridiche private. Appartengono alla prima categoria gli enti pubblici territoriali (lo Stato, le regioni, le province e i comuni) e gli altri enti pubblici costituiti per legge (quali le università o gli enti pubblici economici), mentre alla seconda, appartengono le organizzazioni costituite da privati cittadini a scopo di lucro (le società di capitali), a scopo mutualistico (le cooperative e i consorzi), oppure a scopo non di lucro (le associazioni e le fondazioni). Soltanto dopo aver ottenuto il riconoscimento, per il quale si è sottoposti ad un rigoroso controllo da parte delle Autorità Amministrative, l'organizzazione può usufruire di una prerogativa tipica, che i giuristi chiamano dell'autonomia patrimoniale, in virtù della quale dei debiti assunti in nome dell'organizzazione da chi la rappresenta risponde soltanto il patrimonio dell'organizzazione stessa e non più quello del legale rappresentante.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del geneaffetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è una associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 nuclei familiari.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
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GSK: AGGIORNAMENTO GENNAIO 2013
A seguito della nostra richiesta di un aggiornamento periodico sugli studi clinici sviluppati da GSK, riceviamo e pubblichiamo la comunicazione sul completamento del reclutamento dello studio clinico di fase 2 con drisapersennegli Stati Uniti.
DMD114876 è uno studio clinico di fase 2, per valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di due dosaggi di GSK2402968 (molecola precedentemente nota come PRO051 e ora indicata con il suo nome generico drisapersen) in pazienti DMD con una Delezione nel genedella Distrofina che possa essere trattata attraverso lo skipping dell'esone 51 (il 13% circa dei pazienti DMD).
Il protocollo dello studio prevede una somministrazione settimanale (6mg/Kg o 3mg/Kg) per un periodo di 24 settimane. La principale valutazione funzionale sarà basata sulla variazione media che si ha nella distanza che il paziente riesce a percorrere in 6 minuti (6MWT) dopo 24 settimane di trattamento con drisapersen rispetto alla distanza basale (distanza percorsa dal paziente prima dell’inizio del trattamento). Lo studio prevede, inoltre, altre 24 settimane di monitoraggio dopo la fine del trattamento.
Si prevede che lo studio sarà concluso entro novembre 2013 e che i risultati saranno disponibili per l’inizio del 2014. I dati saranno presentati non appena si presenterà l’occasione di partecipare ad un appropriato convegno medico.
Per avere ulteriori informazioni sullo studio DMD114876 andate sul sito web http://www.clinicaltrials.gov/ e inserite il codice dello studio NCT01462292.
Per avere ulteriori informazioni sullo studio DMD114044 e sugli altri studi clinici di Exon skipping dell'esone 51 sviluppati da GSK leggete l'aggiornamento precedentemente pubblicato qui.
COMUNICATO 20.12.12
“Piccoli Gusti. Consigli e ricette per diventare Grandi Gourmet" per sostenere Parent Project Onlus
LA S.E.T, Società editrice torinese, ha deciso di sostenere l’associazione di genitori dei bambini affetti dalla distrofia di Duchenne e Becker, attraverso la vendita on line di Piccoli Gusti, il progetto editoriale dedicato al gusto e alla sana alimentazione dei bambini.
I regali importanti non si fanno solo a Natale, soprattutto se comprarli significa sostenere i piccoli pazienti che combattono contro una malattia rara come la distrofia muscolare di Duchenne/Becker. Stiamo parlando del magnifico libro di Lorenzo Branchetti, “Piccoli Gusti. Consigli e ricette per diventare Grandi Gourmet”, che la Società editrice torinese ha deciso di dedicare a Parent Project Onlus. Un profondo legame, quello che oggi lega la SET e l’associazione di genitori, nato in occasione dell’evento dedicato alla presentazione di Pt Book 2013 e che ha avuto luogo, nelle scorse settimane, presso Moreno per Spazio. L’importante appuntamento, organizzato in collaborazione con la Publicinque, anche quest’anno, si è confermato un evento unico nel suo genere in grado di coniugare sport, glamour e solidarietà.
Per sostenere Parent Project Onlus, quindi, basterà andare sul sito www.eventiset.it/editrice-set e acquistare il libro “Piccoli Gusti. Consigli e ricette per diventare Grandi Gourmet”.
Il libro “Piccoli Gusti” nella prima parte, contiene i capitoli sull’educazione alimentare (con la piramide della salute, l’importanza di mangiare a colori), il rapporto corretto con i dolci e le tentazioni golose, la celiachia, l’educazione motoria, la stagionalità degli alimenti scoperti attraverso la vita in fattoria, l’ortomania, la catena alimentare, rispettare l’ambiente, cosmesi con prodotti naturali, l’arte e il gusto, Non manca il lato ludico della lettura con filastrocche, giochi e indovinelli sul cibo. Nella seconda parte, si trovano oltre cinquanta ricette di cucina, suddivise per momenti della giornata e per le feste dell’anno.
Lorenzo Branchetti, protagonista de La Melevisione, il programma cult per i bambini in onda su Rai Yoyo, e volto della Prova del Cuoco nello spazio dedicato ai bambini, su Rai Uno, è il protagonista assoluto dell’opera. 120 pagine utili e simpatiche per avvicinare i bambini a un’alimentazione sana e equilibrata, imparare a fare la spesa scegliendo prodotti di stagione, conoscere meglio la natura e gli animali e i prodotti della fattoria, e cucinare piatti che coniugano gusto e creatività. Oltre 50 ricette facili e divertenti, da fare in famiglia con alimenti genuini, scelti per prendere per la gola grandi e piccini.
Tante le curiosità di questo libro. A cominciare da un saluto speciale e un grande in bocca al lupo scritto da Antonella Clerici, proseguendo nei dettagli della vita di Lorenzo Branchetti condita da stuzzicanti ingredienti: la passione per la cucina nata in seno alla famiglia essendo figlio di un maestro artigiano (il padre gestiva la più rinomata pasticceria di Prato, la passione sport e il calcio, oltre al suo grande amore per la recitazione. Tra le chicche del libro uno spazio importante è stato riservato alle illustrazioni esplicative per i bambini che verranno sorpresi piacevolmente soprattutto dalle scenette giocose e ironiche rappresentate da Lorenzo (l’autore) e Lorenzino, il personaggio a fumetti, inventato dalla penna di Cesare Lo Monaco, autore delle illustrazioni. La personificazione illustrata, buffa, pasticciona e ludica di Lorenzo Branchetti.
Molti gli esperti che hanno lavorato al fianco di Branchetti, a cominciare da Evelina Flachi, nutrizionista di fama internazionale, altro nome noto de La Prova del Cuoco, che ha contribuito alla realizzazione dei focus sull’alimentazione per i bambini, svelando anche alcuni utili “stratagemmi” per farli innamorare di frutta e verdura, non troppo apprezzate dai baby gourmet. Amir Lafdaigui, personal trainer di personaggi dell’imprenditoria e dello spettacolo, che ha firmato il capitolo sull’educazione motoria: oltre ai suggerimenti per sconfiggere l’obesità e scegliere lo sport giusto da praticare in età scolare ha suggerito una serie di esercizi da ripetere tra le mura di casa. Una sezione delle ricette è stata studiata, appositamente, dallo chef Moreno, nome storico della ristorazione torinese, “punta di diamante” del Marachella Gruppo.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini; i primi sintomi si manifestano, generalmente, tra i 2 e i 6 anni. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie; verso gli 11 anni, generalmente il ragazzo inizia a muoversi su una sedia a rotelle fino ad arrivare all’utilizzo della carrozzina elettrica. Progressivamente, la degenerazione colpisce il cuore e anche i muscoli respiratori - diaframma e intercostali - fino a rendere necessaria la ventilazione assistita. Per questa malattia rara non esiste una cura, ma un trattamento multidisciplinare permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus è l’associazione di genitori che, dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), una rete di professionisti che segue direttamente circa 600 famiglie fornendo consulenza psicologica, educativa e assistenza alle famiglie e collaborando attivamente con gli specialisti e gli operatori socio - sanitari.
A Torino, grazie al contributo della Fondazione Cassa di Risparmio di Torino, è stata da poco aperta una sede di Parent Project a Moncalieri. Sempre in Piemonte il CAD è presente all’interno dell’Azienda SS Antonio e Biagio e Cesare Arrigo di Alessandria, con la quale è stato firmato un importante accordo grazie al quale sono stati destinati due letti di terapia sub-intensiva dedicati alla gestione non invasiva dell’insufficienza respiratoria acuta e al monitoraggio post-operatorio dei pazienti affetti da DMD presso la Struttura di Anestesia e Rianimazione. Il CAD, che si può contattare al Numero Verde 800 943 333, ha sede anche in Lombardia, Toscana, Marche, Lazio, Puglia, Calabria, Sicilia e Sardegna.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
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DUE STUDI SULL’OSSIDO NITRICO PER DMD E BMD
Agire sul “signaling” cellulare dell’ossido nitrico per ripristinare il corretto flusso sanguigno e ossigenazione nei muscoli. Su questa base sono stati condotti due diversi studi che hanno come obiettivo il rallentamento del decorso delle distrofie muscolari.Distrofina portano ad una catena di eventi biochimici cellulari che depriva i muscoli di ossido nitrico (NO), una molecola fondamentale nella fisiologia muscolare che induce il rilassamento dei vasi sanguigni durante l’esercizio fisico incrementando il flusso sanguigno e l’ossigenazione. Il tadalafil, comunemente conosciuto con i nomi Cialis e Adcirca, è in grado di ovviare all’assenza del NO e ripristinare il corretto flusso sanguigno.randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e con disegno Cross-over. Durante lo studio 9 pazienti BMD sono stati trattati con una singola dose di tadalafil o placebo e, dopo un periodo di wash-out di 2 settimane, è stato effettuato un cross-over al trattamento opposto. I risultati dello studio hanno mostrato che una singola dose di tadalafil ha ripristinato un corretto flusso sanguigno, con effetti rilevanti e immediati, in 8 pazienti su 9. La dose di tadalafil assunta durante il trial è della metà rispetto alla dose giornaliera approvata dalla FDA per il trattamento dell’ipertensione polmonare.mdx. I risultati, presentati in anteprima ad aprile a San Diego al Experimental Biology Meeting e ora pubblicati su Public Library of Science (PLOS ONE), suggeriscono che HCT 1026 potrebbe essere vantaggioso per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
