I ricercatori dell’Istituto di Ricerca di Ottawa (OHRI) hanno scoperto che iniettando la proteina umana Wnt7a nei muscoli affetti da distrofia muscolare di Duchenne, si ha un aumento significativo sia nella forza che nella potenza muscolare. Un approccio terapeutico che può essere paragonabile all’utilizzo dell’insulina nel diabete.
I risultati dello studio, condotto da Julia von Maltzahn e Micheal Rudnicki – ricercatori che hanno identificato le cellule staminali muscolari negli adulti – sono stati pubblicati lo scorso 27 novembre sulla rivista “Proceedings” della National Academy of Sciences.
Wnt7a è una proteina che agisce, a livello muscolare, principalmente su due fronti: induce l’ipertrofia muscolare e l’espansione delle cellule staminali satelliti. In un lavoro precedente, i ricercatori hanno infatti scoperto che Wnt7a promuove la crescita e la riparazione del tessuto muscolare. Successivamente, con lo studio recentemente pubblicato, è stato dimostrato che la stessa tipologia di potenziamento avviene anche in un topo modello di distrofia muscolare di Duchenne. I ricercatori hanno mostrato che l’iniezione di Wnt7a aumenta di circa due volte la forza muscolare, avvicinandosi ai livelli riportati nei topi sani. E’ stato inoltre osservato che ciò è accompagnato da un aumento della grandezza della fibra muscolare ed una diminuzione del danno nel tessuto muscolare rispetto ai topi non trattati con Wnt7a”.
“Si tratta di un ripristino della forza muscolare incredibile e senza precedenti”, ha affermato Rudnicki, primo ricercatore e direttore del Regenerative Medicine Program and Sprott Centre for Stem Cell Research all’Hospital Research Institute di Ottawa. “Questo lavoro è molto interessante anche perché pensiamo sia un approccio terapeutico che si potrebbe applicare ad altre patologie muscolo-degenerative”.
Il laboratorio guidato da Micheal Rudnicki è leader mondiale nella ricerca sulle cellule staminali muscolari e ha contribuito in modo significativo alla comprensione delle basi molecolari del meccanismo d’azione di queste cellule. Questa ricerca di base, che avviene in un ambiente multidisciplinare di collaborazione tra clinici dell’Istituto di Ricerca di Ottawa , mira ad identificare in Wnt7a un candidato promettente per possibili future terapie per diverse patologie muscolo degenerative.
Il partner biotecnologico, la Fate Therapeutics sta sviluppando al momento candidati terapeutici basati su Wnt7a per il trattamento della distrofia muscolare e dell’atrofia muscolare. L’azienda sta sviluppando studi preclinci con la speranza di poter poi avviare dei trial clinici nel prossimo futuro.