A seguito della nostra richiesta di un aggiornamento periodico sugli studi clinici sviluppati da 
GSK, riceviamo e pubblichiamo la comunicazione sul completamento del reclutamento dello studio clinico di fase 2 con drisapersennegli Stati Uniti.
DMD114876 è uno studio clinico di fase 2, per valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di due dosaggi di GSK2402968 (molecola precedentemente nota come PRO051 e ora indicata con il suo nome generico drisapersen) in pazienti DMD con una Delezione nel genedella Distrofina che possa essere trattata attraverso lo skipping dell’esone 51 (il 13% circa dei pazienti DMD).
Il protocollo dello studio prevede una somministrazione settimanale (6mg/Kg o 3mg/Kg) per un periodo di 24 settimane. La principale valutazione funzionale sarà basata sulla variazione media che si ha nella distanza che il paziente riesce a percorrere in 6 minuti (6MWT) dopo 24 settimane di trattamento con drisapersen rispetto alla distanza basale (distanza percorsa dal paziente prima dell’inizio del trattamento). Lo studio prevede, inoltre, altre 24 settimane di monitoraggio dopo la fine del trattamento.
Si prevede che lo studio sarà concluso entro novembre 2013 e che i risultati saranno disponibili per l’inizio del 2014. I dati saranno presentati non appena si presenterà l’occasione di partecipare ad un appropriato convegno medico.
Per avere ulteriori informazioni sullo studio DMD114876 andate sul sito web http://www.clinicaltrials.gov/ e inserite il codice dello studio NCT01462292.
Per avere ulteriori informazioni sullo studio DMD114044 e sugli altri studi clinici di Exon skipping dell’esone 51 sviluppati da GSK leggete l’aggiornamento precedentemente pubblicato qui.
