COMUNICATO 13.02.13
Il Maestro Sparagna per il Fondo Alessandro Cannella di Parent Project Onlus
Il Concerto “Voi ch’ascoltate”, che si svolge con il grande sostegno del parroco Don Massimiliano Nazio, avrà luogo venerdì 22 febbraio 2013 alle ore 19, presso il Teatro Vigna Murata della Chiesa di Santa Giovanna Antida a Roma.
Un eccezionale appuntamento, quello con Ambrogio Sparagna e il Coro Popolare dell’Auditorium Parco della Musica che si esibiscono, con canti tradizionali e nuove musiche, per raccogliere fondi a favore del Fondo Alessandro Cannella istituito presso Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne Becker.
Durante l’evento, saranno presenti i genitori del piccolo Alessandro Cannella, Ilaria e Massimo, che illustreranno le attività del Fondo benefico istituito per finanziare i progetti di ricerca dedicati alle mutazioni genetiche meno comuni, che richiedono un impegno sempre più specifico.
Questo secondo straordinario concerto, che il Maestro Sparagna dedica al Fondo Alessandro Cannella, si svolge nell’ambito della Campagna di raccolta fondi di Parent Project Onlus “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne” che, grazie agli sms solidali inviati dal 10 al 24 febbraio al 45503, finanzierà il primo studio clinico che ha come obiettivo la prevenzione dell’osteoporosi nei bambini affetti da Duchenne.
Per avere maggiori informazioni sul Fondo Alessandro Cannella e partecipare alla serata benefica, che avrà luogo il 22 febbraio alle ore 19 al Teatro Vigna Murata presso la Chiesa di S. Giovanna Antida in Via Ferruzzi 110 a Roma, visitare il sito www.aiutiamoalessandro.org
Per contribuire con una donazione: C/C Bancario presso Banca Prossima, IBAN: IT88 I033 5901 6001 0000 0014 387 intestato a Parent Project Onlus - Fondo Alessandro Cannella.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta 
Distrofina che, in Italia, colpisce oltre 5000 persone. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), un servizio gratuito che segue direttamente oltre 600 famiglie e fornisce informazioni e del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell. 349 5737747
ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
f.bottello@parentproject.it
PROTAGONISTI NELLA GIORNATA DELLE MALATTIE RARE
L'ultimo giorno di febbraio si celebra la "Giornata delle Malattie Rare", il più importante appuntamento nel mondo per i malati rari, familiari, operatori medici e sociali del settore. Quest'anno si celebra con unbellissimo spot, tutto italiano.
Malattie rare senza forntiere è lo slogan del 2013. Sono probabilmente più di cento milioni di persone nel mondo colpite da una malattia rara. Abbattere le barriere per le malattie rare è essenziale per tutti i malati rari. La Giornata delle Malattie Rare è il momento per dimostrare la solidarietà più sincera e costruttiva.
La European Organisation for Rare Disease (EURORDIS), ideatrice e promotrice a livello europeo della Giornata delle Malattie Rare, ha affidato al regista italiano Carlo Hintermann la realizzazione dello spot ufficiale dell'evento. Una semplice storia che chiama lo spettatore, specialmente se è un malato raro o un familiare, ad unirsi agli altri per un viaggio oltre qualunque frontiera. Ma anche gli attori protagonisti dello spot sono italiani: Margherita Petroni (Associazione Italiana Sindrome di Noonan ANGELI NOONAN Onlus)e Simone Gaito (Associazione Parent Project onlus).
I due giovani protagonisti scelti dal regista, infatti, oltre ad essere bravissimi attori, sono entrambi pazienti rari. Le immagini utilizzate nella campagna di comunicazione sono tratte dallo spot e dal suo messaggio finale. Il regista, gli animatori e la produzione, la Citrullo International, come i piccoli attori, hanno offerto la loro opera pro bono.
Guarda lo spot
COMUNICATO 12.02.13
A Palermo, il Campionato “1 calcio alla mafia, 2 mani alla Legalità” sostiene la Campagna SMS
Continua il sostegno a Parent Project Onlus da parte degli organizzatori del Campionato “1 calcio alla mafia, 2 mani alla Legalità” che in occasione della partita del prossimo 14 febbraio, hanno deciso di ospitare la Campagna sociale “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”.
Per la speciale occasione, infatti, i giocatori entreranno in campo con la maglietta di Parent Project onlus e inviteranno i tifosi a inviare un SMS Solidale al 45503 per contribuire alla raccolta fondi che servirà a finanziare il primo progetto di sperimentazione clinica focalizzato sullo studio dei fattori di rischio per la perdita di densità ossea e fratture nella distrofia di Duchenne.
Le squadre che partecipano al Campionato, che si gioca sul campo di calcio della A.S.D. Polisportiva Alpha Athletic Generation di Palermo, sono formate dai rappresentanti di istituzioni, associazioni, università, forze dell’ordine e studenti. L’importante evento sportivo, organizzato dalla Sezione Sportiva Antimafia Comitato Palermo e che fa parte del Progetto Ministeriale Sport Legalità, si svolge in collaborazione con la Nazionale Italiana Magistrati e il CONI Comitato provinciale Palermo e con il Patrocinio dell’Assessorato al Turismo e Sport della Regione Siciliana, della Provincia Regionale di Palermo, dell’Assessorato allo Sport della Città di Palermo, dell’Assemblea Regionale Siciliana, della Coldiretti Sicilia, dell’ANCE Palermo, dell’Associazione costruttori edili e affini di Palermo e provincia e della Confcommercio di Palermo. Maggiori informazioni si possono richiedere alla A.S.D. Polisportiva Alpha Athletic Generation di Palermo, di Via Castellana 110 a Palermo, scrivendo a icas_studi@libero.it o telefonando al 3385732656
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, dal 10 al 24 febbraio 2013, si può inviare un SMS al 45503 dai cellulari personali Tim, Vodafone, Wind, 3, Poste Mobile, CoopVoce e Nòverca per donare 2 euro, oppure chiamare il numero da rete fissa Telecom, Fastweb per donare 2 o 5 euro o TWT per donare 2 euro. Per informazioni www.parentproject.it
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. E' una patologia rara che colpisce 1 neonato maschio su 3.500. Nel 70 per cento dei casi viene trasmessa da donne sane portatrici, nel restante 30 per cento, invece, è frutto di una mutazione spontanea del gene.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e garantire le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita di oltre 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere attivamente le famiglie, ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che segue circa seicento nuclei familiari. L’associazione è fondatrice della Federazione Internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”:
C/C postale 94255007 – Causale: Campagna febbraio 2013
C/C Banca Credito Cooperativo Ag.19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - Causale: Campagna Febbraio 2013
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – 349 5737747 - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - 06 66182811 - f.bottello@parentproject.it
COMUNICATO 11.02.13
Lo sport messinese sostiene la Campagna SMS di Parent Project Onlus
Grande partecipazione, delle società sportive messinesi, che quest’anno sostengono la Campagna di raccolta fondi “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, organizzata, dal 10 al 24 febbraio 2013.
Durante tutto il periodo della Campagna, in occasione delle partite disputate in casa dalla squadra di pallanuoto femminile WP Despar Messina, dalla squadra di pallavolo maschile AS Pallavolo Messina e da quella femminile Messina Volley, dai campioni di basket della Amatori Basket Messina e della Sigma Barcellona e dalla ACR Messina di calcio, in tutti i campi si organizzeranno eventi per sensibilizzare i tifosi che saranno invitati a aderire alla Campagna inviando gli SMS Solidali.
Sono ormai diversi anni che tutta la Città di Messina, si contraddistingue per l’impegno a favore dei genitori di Parent Project Onlus che, insieme a Maurizio Guanta – il papà messinese che ha saputo raccogliere intorno a se i grandi campioni di ciclismo come Vincenzo Nibali e Giovanni Visconti – lottano per trovare una cura per migliaia di bambini e ragazzi e per garantire loro una vita di qualità.
La raccolta fondi di quest’anno servirà a finanziare il primo progetto di sperimentazione clinica focalizzato sullo studio dei fattori di rischio per la perdita di densità ossea e fratture nella distrofia di Duchenne. Lo studio, guidato dalla Prof.ssa Maria Luisa Bianchi, del Centro Malattie da fragilità Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS di Milano, coinvolgerà sei centri clinici italiani. Si tratta del primo studio sistematico, realizzato su 70 pazienti di età compresa tra i 6 e i 18 anni su bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), specificamente mirato a identificare e valutare i fattori metabolici e genetici associati con un alto rischio di perdita di massa ossea e fratture.
Per trovare tutti gli eventi che sostengono la Campagna visitare www.parentproject.it
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, dal 10 al 24 febbraio 2013 si può inviare un SMS al 45503 dai cellulari personali Tim, Vodafone, Wind, 3, Poste Mobile, CoopVoce e Nòverca per donare 2 euro, oppure chiamare il numero da rete fissa Telecom, Fastweb per donare 2 o 5 euro o TWT per donare 2 euro.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. E' una patologia rara che colpisce 1 neonato maschio su 3.500. Nel 70 per cento dei casi viene trasmessa da donne sane portatrici, nel restante 30 per cento, invece, è frutto di una mutazione spontanea del gene.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e garantire le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita di oltre 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere attivamente le famiglie, ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che segue circa seicento nuclei familiari. L’associazione è fondatrice della Federazione Internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”:
C/C postale 94255007 – Causale: Campagna febbraio 2013
C/C Banca Credito Cooperativo Ag.19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - Causale: Campagna Febbraio 2013
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COMUNICATO 10.02.13
Al via da oggi, e fino al 24 febbraio, gli SMS al 45503 per Parent Project onlus
La Campagna sociale “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, che si svolge sotto l’Alto Patronato del Presidente della Repubblica, finanzia il primo studio clinico che ha come obiettivo la prevenzione dell’osteoporosi nei bambini affetti da Duchenne.
L’ambizioso obiettivo, che si prefigge l’associazione di genitori Parent Project Onlus con la Campagna di raccolta fondi “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, è quello di finanziare il primo progetto di sperimentazione clinica focalizzato sullo studio dei fattori di rischio per la perdita di densità ossea e fratture nella distrofia di Duchenne. Lo studio, che avrà la durata di 24 mesi e sarà guidato dalla Prof.ssa Maria Luisa Bianchi, del Centro Malattie da fragilità Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS di Milano, coinvolgerà sei centri clinici italiani.
Si tratta del primo studio clinico, condotto su 70 pazienti Duchenne di età compresa tra i 6 e i 18 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), specificamente mirato a identificare e valutare i fattori metabolici e genetici associati con un alto rischio di perdita di massa ossea e fratture. La scelta dei diversi parametri da studiare è stata determinata dall’analisi dei risultati ottenuti in precedenti studi, già pubblicati o in corso di pubblicazione, che hanno permesso di individuare, al di là dei già noti effetti della terapia steroidea e della ridotta funzione muscolare, almeno altri tre aspetti implicati nella genesi della fragilità ossea in questa malattia: attivazione di citochine osteotropiche, alterazione del metabolismo della vitamina D, caratteristiche genetiche associate alla malattia. Il reclutamento dei pazienti eleggibili per lo studio è avvenuto mediante il Registro Pazienti DMD/BMD Italia.
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, dal 10 al 24 febbraio 2013, si può inviare un SMS al 45503 dai cellulari personali Tim, Vodafone, Wind, 3, Poste Mobile, CoopVoce e Nòverca per donare 2 euro, oppure chiamare il numero da rete fissa Telecom, Fastweb per donare 2 o 5 euro o TWT per donare 2 euro.
Per informazioni www.parentproject.it
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. E' una patologia rara che colpisce 1 neonato maschio su 3.500. Nel 70 per cento dei casi viene trasmessa da donne sane portatrici, nel restante 30 per cento, invece, è frutto di una mutazione spontanea del gene.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e garantire le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita di oltre 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere attivamente le famiglie, ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che segue circa seicento nuclei familiari. L’associazione è fondatrice della Federazione Internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”:
C/C postale 94255007 – Causale: Campagna febbraio 2013
C/C Banca Credito Cooperativo Ag.19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - Causale: Campagna Febbraio 2013
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – 349 5737747
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Francesca Bottello - 06 66182811
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COMUNICATO 08.02.13
Volley: la BCC-NEP Castellana Grotte sostiene la campagna "SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne"
Dal 10 al 24 febbraio chiamando da telefono fisso o inviando un sms al 45503 è possibile sostenere Parent Project onlus e la ricerca.
Domenica 10 febbraio, in occasione dell’incontro con la Copra Elior Piacenza, nella settima giornata di ritorno del Campionato di Serie A1, la Bcc-Nep Castellana Grotte torna a sostenere la battaglia contro la distrofia muscolare di Duchenne, grave patologia genetica che colpisce progressivamente in muscoli dei bimbi maschi. Lo fa insieme a Parent Project onlus, nel giorno di apertura della campagna di raccolta fondi “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne” promossa dall’associazione.
Dal 10 al 24 febbraio chiamando da telefono fisso o inviando un sms al 45503 è infatti possibile contribuire a finanziare il primo progetto di sperimentazione clinica focalizzato sullo studio dei fattori di rischio per la perdita di densità ossea e fratture nella distrofia di Duchenne. Lo studio, guidato dalla Prof.ssa Maria Luisa Bianchi, del Centro Malattie da fragilità Metaboliche Ossee, Istituto Auxologico Italiano IRCCS di Milano, coinvolgerà sei centri clinici italiani. Si tratta del primo studio sistematico, realizzato su 70 pazienti di età compresa tra i 6 e i 18 anni su bambini e adolescenti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), specificamente mirato a identificare e valutare i fattori metabolici e genetici associati con un alto rischio di perdita di massa ossea e fratture.
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”, dal 10 al 24 febbraio 2013 si può inviare un SMS al 45503 dai cellulari personali Tim, Vodafone, Wind, 3, Poste Mobile, CoopVoce e Nòverca per donare 2 euro, oppure chiamare il numero da rete fissa Telecom, Fastweb per donare 2 o 5 euro o TWT per donare 2 euro.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. E' una patologia rara che colpisce 1 neonato maschio su 3.500. Nel 70 per cento dei casi viene trasmessa da donne sane portatrici, nel restante 30 per cento, invece, è frutto di una mutazione spontanea del gene.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e garantire le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita di oltre 5000 pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave malattia rara. Per sostenere attivamente le famiglie, ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che segue circa seicento nuclei familiari. L’associazione è fondatrice della Federazione Internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Per sostenere la Campagna “SOStienilo anche tu. Ha la distrofia di Duchenne”:
C/C postale 94255007 – Causale: Campagna febbraio 2013
C/C Banca Credito Cooperativo Ag.19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 - Causale: Campagna Febbraio 2013
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – 349 5737747 ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - 06 66182811 f.bottello@parentproject.it
CONVEGNO “FARMACI. DIRITTO DI PAROLA”
Si svolgerà l'8 febbraio 2013, dalle ore 9.30, a Roma presso la Sala del Tempio di Adriano a Piazza di Pietra, il Convegno “Farmaci. Diritto di Parola” promosso dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), per parlare di partecipazione dei cittadini al processo regolatorio del farmaco.
L’evento sarà occasione di confronto sulle tematiche legate all’accesso al farmaco e all’assistenza farmaceutica e consentirà alle Associazioni, attraverso un Open speech forum, di rappresentare pubblicamente problematiche e criticità legate a questi temi.Tra le associazioni chiamate a far sentire la propria voce e la propria opinione, anche Parent Project onlus, che parteciperà con un intervento del presidente, Filippo Buccella.
Di particolare prestigio il parterre dei relatori composto, fra gli altri, dal Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco Luca Pani; dal Presidente AIFA Sergio Pecorelli; dal Direttore Esecutivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) Guido Rasi; dal Commissioner’s Senior Advisor and Representative for Global Issues dell’FDA Murray Lumpkin; dal Direttore del Centre for Health Technology Evaluation – NICE (UK) Carole Longson; dal Presidente del Medicines Evaluation Board – MEB (Paesi Bassi) H.G.M. Leufkens; dal Presidente di Assogenerici Enrique Hausermann; dal Presidente di Farmindustria Massimo Scaccabarozzi.
DESIGNAZIONE DI FARMACO ORFANO PER PROSENSA
Leiden, Olanda-29 Gennaio 2013 - Prosensa, l’azienda biofarmaceutica olandese che si occupa di prodotti terapeutici per la modulazione di RNA per correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono bisogni medici insoddisfatti, ha annunciato di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano, negli Stati Uniti e in Europa, per tutti i composti coinvolti nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad altri quattro composti di Prosensa: PRO045, PRO052, PRO053 e PRO055. Questo porta a un numero totale di sei prodotti nel Portfolio DMD di Prosensa con la designazione di farmaco orfano in Europa e negli Stati Uniti. La designazione di farmaco orfano fornisce un sostegno regolatorio nelle attività di sviluppo, che comprende protocollo di assistenza, tasse ridotte, incentivi d’imposta e l’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco.drisapersen, il nostro composto di punta, in uno dei programmi clinici più ampi mai intrapreso per questa patologia rara e gravemente debilitante, sono indispensabili per accelerare lo sviluppo di questi composti aggiuntivi. Inoltre, grazie alla designazione di farmaco orfano, il supporto e l’assistenza delle agenzie regolatorie in Europa e negli Stati Uniti saranno estremamente preziose nel nostro lavoro futuro”.Exon skipping nella DMD. Tra questi vi è drisapersen, sviluppato in collaborazione con GlaxoSmithKline, che è in uno stadio avanzato di trial clinico di fase 3 che coinvolge 186 pazienti in 47 centri clinici di 20 paesi diversi.Distrofina è il più grande gene dell’organismo, ed è composto da 79 esoni. Gli esoni sono piccole sequenze di codice genetico che codificano porzioni della proteina. Nella DMD, quando alcuni esoni sono mutati o deleti sul gene della distrofina non è possibile la lettura dei restanti esoni, ciò comporta la produzione di una proteina non funzionale e i conseguenti sintomi della DMD. Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra gli approcci terapeutici in fase di sviluppo per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della distrofina consentendo la sintesi della proteina.DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. La tecnologia di Prosensa si basa sulla collaborazione con la Leiden University Medical Center. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline.
