Annunciata la pubblicazione dei risultati dello studio di fase 2 con drisapersen DEMAND II
In un comunicato stampa emesso lo scorso 8 settembre la company olandese Prosensa ha annunciato la pubblicazione sulla rivista Lancet Neurology dei risultati dello studio clinico di fase 2 in doppio cieco e controllato con placebo DEMAND II con drisapersen.
L’obiettivo del trial, completato nel settembre del 2012 e che ha coinvolto 53 ragazzi DMD provenienti dall’Europa (ma non dall’Italia), Australia, Turchia e Israele, era quello di valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di due differenti regimi di dosaggio di drisapersen, continuo e intermittente, somministrato per 48 settimane.
I risultati dello studio, diffusi per la prima volta ad aprile 2013 e ora pubblicati sulla rivista Lancet Neurology, confermano l’esito positivo del trial che ha raggiunto il suo obiettivo primario senza evidenziare problematiche importanti legate alla sicurezza. Prosensa si prepara ora a sottomettere una richiesta finalizzata ad ottenere un’approvazione accelerata per drisapersen alla statunitense FDA e subito dopo all’EMA.
Webinar di inaugurazione della nuova stagione di attività
E’ disponibile la registrazione del webinar di inaugurazione di questa nuova stagione di attività di lunedì 8 settembre all'indirizzo http://www.anymeeting.com/parentprojectweb/E054DE81864C.
Nel corso dell’appuntamento, tenuto da Parent Projec onlus, si è fatto il punto insieme al prof. Eugenio Mercuri - Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma - su di un importante progetto, denominato SKIP-NMD, finalizzato allo sviluppo clinico di una nuova molecola antisenso specifica per lo skipping dell’esone 53.
Il prof. Mercuri ha illustrato alle famiglie, ai pazienti e ai medici di famiglia che interverranno quanto fino ad aggi fatto e i dettagli della sperimentazione clinica prevista dal progetto e che sarà avviata nel prossimo futuro.
Il progetto di ricerca “SKIP-NMD” ha avuto inizio nel novembre 2012, grazie ad un finanziamento dell’Unione Europea. Il progetto raccoglie in un consorzio ricercatori, clinici e company esperti nel settore al fine di sviluppare e testare una nuova molecola per lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina.
I membri del consorzio SKIP-NMD si sono recentemente incontrati a Roma in occasione del loro ultimo incontro semestrale in programma. Il meeting è stato organizzato dal professor Mercuri, uno degli sperimentatori principali del progetto, e vi hanno partecipato più di 30 membri del consorzio che include clinici, scienziati, radiologi, e fisioterapisti, coordinatori, terapisti, eticisti, rappresentanti delle associazioni di pazienti provenienti dall’ Italia, Regno Unito e Francia e la statunitense Sarepta Therapeutics in qualità di partner industriale del consorzio.
L’incontro si è concentrato sui seguenti punti:
- Da un punto di vista amministrativo, il progetto è perfettamente in linea sia temporalmente che economicamente rispetto a tutte le tappe attese.
- Da un punto di vista del protocollo, ha avuto luogo una discussione dettagliata con tutti i partner che ha consentito la finalizzazione del protocollo di studio (o il disegno del trial clinico).
- Da un punto di vista tecnico, sono state discusse questioni specifiche inerenti la storia naturale della distrofia muscolare di Duchenne e le misure di valutazione ottimali (test della funzionalità muscolare, biomarcatori, imaging muscolare) in modo da definire le procedure operative standard che verranno utilizzate durante il trial.
- Da un punto di vista etico, è stato discusso nel dettaglio il modo migliore attraverso il quale fornire le informazioni alle famiglie e ai bambini. È stato discusso un nuovo materiale di diffusione adatto ai bambini piccoli, che sarà inserito nel processo di consenso e assenso per la sperimentazione clinica. È stato discusso e migliorato anche il contenuto dei moduli di assenso e consenso.
Dopo il meeting, Sarepta Therapeutics ha sottomesso con successo il protocollo alle autorità regolatorie. Assumendo una risposta favorevole alla richiesta presentata, il trial clinico comincerà nel tardo 2014. Ulteriori informazioni sulla sperimentazione saranno disponibili a breve sul sito internet di SKIP-NMD.
Correre fa bene... al Cuore!
Accetta la sfida più grande, quella per la solidarietà!
Partecipa alla Venice Marathon (Venezia, Domenica 26 Ottobre 2014) e promuovi la tua avventura tra amici e familiari!
Parent Project rientra tra le associazioni che quest'anno beneficieranno del Charity Program della Maratona, e tu attraverso la Rete del Dono, potrai diventare un vero e proprio fundriser.
Corri per i nostri ragazzi, corri per fargli vivere un'esperienza unica, corri perchè fa bene, corri perchè noi saremo con te, corri per fermare la Duchenne!
I fondi raccolti grazie al tuo impegno e a quello di chi, come te, parteciperà indossando la pettorina Parent Project, ci aiuteranno a realizzare il progetto "Integriamo il talento!", un workshop creativo dedicato a bambini e ragazzi di età compresa fra i 5 e i 15 anni; un laboratorio dove giovani talenti si trasformeranno in scrittori, scenografi, pittori, designer e attori; un viaggio alla scoperta delle diverse espressioni artistiche come metafora dell’integrazione!
E allora che aspetti? Corri!
Per informazioni e adesioni scrivici a volontariato@parentproject.it
Rassegna del 08/09/2014
VOCE DI ROVIGO - Tanti palloncini volano in cielo per la lotta contro la Duchenne
GAZZETTINO ROVIGO - Lendinara "esaurita" per fiera
Novità da PTC therapeutic e Prosensa
Nel mese di Agosto abbiamo ricevuto diversi aggiornamenti da parte di due tra le maggiori company di tutto il mondo impegnate nello sviluppo di terapie per la DMD, segno del continuo impegno di clinici e ricercatori nel voler condividere con l’intera comunità i progressi verso il comune obiettivo di fornire al più presto una terapia per la Duchenne.
Nel comunicato del 4 agosto scorso, PTC Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale alla commercializzazione di Translarna (ex Ataluren) nell’Unione Europea per il trattamento dei pazienti DMD con mutazione nonsenso ancora deambulanti e di età eguale o superiore ai 5 anni.Questa notizia segue quella del 23 maggio scorso, con la quale era stato reso noto che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha adottato un parere positivo in relazione alla richiesta di una approvazione condizionale alla commercializzazione di Translarna da parte della biotech.
Il via libera impone alla company l’obbligo di completare lo studio di conferma di fase 3 nei pazienti DMD con mutazione non senso (ACT DMD) attualmente in corso, e a sottomettere i dati di efficacia e sicurezza che ne deriveranno. Sarà proprio in base a questi dati che si deciderà se convertire l’approvazione condizionale concessa in una approvazione piena.
Per arrivare alla reale disponibilità del medicinale sul mercato nazionale, sarà necessario concludere il procedimento autorizzativo con le Agenzie nazionali (AIFA in Italia).
Il 15 agosto, la Biotech olandese Prosensa ha inviato una lettera ai rappresentanti delle associazioni di pazienti per aggiornarle circa lo stato di avanzamento dei programmi clinici condotti con le proprie molecole con particolare riferimento a drisapersen.
La company è impegnata nella redazione dei documenti necessari a sottomettere la richiesta finalizzata ad ottenere l’approvazione accelerata per drisapersen alla statunitense FDA. Successivamente a questa sottomissione, prevista entro la fine dell’anno, Prosensa prevede di presentare all’EMA una richiesta per una approvazione condizionale in EU. La company sta anche finalizzando il disegno dei due studi di conferma suggeriti dall’FDA e previsti per la prima metà del 2015.
Per quanto concerne i piani per la ripresa della somministrazione di drisapersen, nel mese di settembre si prevede di riprendere il ri-dosaggio dei ragazzi degli Stati Uniti e del Canada che hanno preso parte allo studio DEMAND IV (DMD114349) e dei ragazzi degli Stati Uniti che hanno preso parte allo studio DMD114876 e a quelli coinvolti nel DMD115501. In Europa il ri-dosaggio, riguarderà per il momento i ragazzi coinvolti nello studio a lungo termine CLIN-02 (DMD 114673) mentre si continua a lavorare per consentire la ripresa della somministrazione di drisapersen anche nei ragazzi che hanno preso parte agli studi rimanenti.
Rassegna del 07/09/2014
Giornata internazionale di sensibilizzazione sulla Duchenne
Rassegna stampa 07/09
CORRIERE DELLA SERA ROMA - Aquiloni e lampade di carta contro la Duchenne
CORRIERE DELLA SERA - Giornata per la Distrofia di Duchenne
SICILIA RAGUSA - La buona idea della lotta alla distrofia
Cena di beneficenza "GIUNCOLA" 2014
Venerdi 12 Settembre 2014 dalle ore 19.00
L'appuntamento è all'Agriturismo Giuncola & Granaiolo, un'azienda di 120 ettari nel cuore della Maremma, per assaporare una cena, costruita sui prodotti del territorio.
Il ricavato andrà a sostenere Parent Project onlus e la ricerca scientifica.
Agriturismo Giuncola & Granaiolo
Località Giuncola, 361 - 58010 Rispescia (Gr)
http://www.giuncola.it/
Info: Michela 338-3707373 - Monica 328-7178210
Parent Project alla VII Coppa Sicilia MTB granfondo
Il 7 settembre Parent Project sarà presente all’evento sportivo con un banchetto espositivo.
Gli operatori dell’associazione distribuiranno materiali informativi con l’obiettivo di sensibilizzare il pubblico sulla distrofia muscolare di Duchenne. Infatti il 7 settembre ricorre anche la PRIMA GIORNATA INTERNAZIONALE DI SENSIBILIZZAZIONE SULLA DUCHENNE.
Sarà l’occasione per celebrare questa importante giornata lanciando in cielo aquiloni e lampade di carta per mandare via simbolicamente la Duchenne da questo mondo.
TAPPA: TAORMINA-MANDANICI (ME)
Granfondo 45 km – medio fondo 30 km – dislivello 1800 mt
Programma: Circuito point to point di Km 47,83 con 1800 m dsl con un single track di 2km 500m a circa 25esimo chilometro. Si faranno 2 giri dentro il comune 70% sterrato, di tot. 11 km poi si procede verso il percorso.
PASTA PARTY A FINE GARA OFFERTO DAL COMUNE DI MANDANICI
Iscrizione: Tel. 348/2938389 - e-mail: caminitigio@gmail.com
Chiusura Iscrizioni on line: 06/09/2014
Ritrovo: Piazza Dante – ore 7.00
Verifica licenze: 07/09/2014 dalle ore 7.00 alle ore 9.00
Partenza: ore 9.30
Responsabile della Manifestazione: Caminiti Giovanni
