Rassegna del 30/09/2014
TRIBUNA-TREVISO - Teatro e solidarietà all'istituto canossiano
SECOLO XIX GENOVA - Anche il cuore è un muscolo
34a edizione della Sagra del Miele di Sortino
Dal 3 al 5 ottobre - come ormai da anni - Parent Project sarà presente alla 34a edizione della sagra del miele di Sortino con uno stand per la raccolta fondi.
Domenica 5 Parent project organizzerà inoltre, insieme ad altre associazioni, "la Gessata" 2014 che vedrà impegnati tanti bambini a disegnere in strada ispirandosi a temi quali l'uguaglianza e la solidarietà.
IL PROGRAMMA
LA GESSATA
NEUROMUSCULAR TRENTINO ALTO ADIGE NETWORK
NEUROMUSCULAR TRENTINO ALTO ADIGE NETWORK
in honour of Claudio Castellan
Bolzano / Bozen, 10.10.2014 - Sala Congressi / Sitzungssaal - Ospedale Centrale / Zentralkrankenhaus
EVENTO ECM (nr. 8 crediti) PER LE SEGUENTI CATEGORIE PROFESSIONALI: pediatri, medici di medicina generale, neuropsichiatri infantili, neurologi, genetisti, pneumologi, cardiologi, anestesisti, fisioterapisti, fisiatri, infermieri, infermieri pediatrici, dietiste, tecnici di neurofisiopatologia, tecnici sanitari di laboratorio biomedico, biologi, logopediste e tecnici ortopedici
CME (Nr. 8 Bildungsguthaben) ZIELGRUPPE: Kinderärzte, Gemeindeärzte, Kinderneuropsychiater, Neurologen, Genetiker, Pneumologen, Kardiologen, Reha-Ärzte, Anästhesisten, Physiotherapeuten, Reha-Ärzte, Krankenpfleger, Kinderkrankenpfleger, Ernährungstherapeuten, Techniker für Neurophysiologie, Medizinisch-technische Assistenten, Biologen, Logopäden und Orthopädietechniker
RESPONSABILI SCIENTIFICI/WISSENSCHAFTLICHE LEITER:
DR. MICHELA SALANDIN – DR. DOMENICO MARCO BONIFATI
PROVIDER E SEGRETERIA ORGANIZZATIVA/ORGANISATIONSSEKRETARIAT (ID. 100):
HighStyle Medical Congress Service
Piazza Mazzini, 43 – 39100 BOLZANO
Tel. + 39 0471 285400 – Fax + 39 0471 284477
E-mail simonetta.colombo@highstyle.it
CORSO ECM NR. 5352 / CME KURS NR. 5352
LA PARTECIPAZIONE AL CORSO E’ GRATUITA / DIE TEILNAHME AN DEN KONGRESS IST KOSTENLOS
ISCRIZIONE OBBLIGATORIA SUL SITO / DIE REGISTRIERUNG IST PFLICHTIG
WWW.ECMBZ.IT
OPPURE TRAMITE SCHEDA DA RICHIEDERE ALLA SEGRETERIA ORGANIZZATIVA / ODER FRAGEN SIE DAS ANMELDUNGSFORMULAR DIREKT AN DAS ORGANISATIONSSEKRETARIAT
LINGUA / SPRACHE Italiano / Italienisch
E’ prevista la traduzione simultanea durante le relazioni del Prof. Wolfgang Müller Felber e della Prof.ssa Daniela Karall
Während des Referates von Herrn Prof. Wolfgang Müller Felber und Prof. Daniela Karall ist die Simultanübersetzung vorgesehen
Programma definitivo
Drisapersen: riprende anche in Belgio la somministrazione
Dopo il nord America, riprende ora anche in Belgio la somministrazione di drisapersen con la riapertura dello studio DMD114673, il programma di estensione durato 4 anni a cui hanno preso parte 12 ragazzi DMD.
La notizia di oggi arriva dopo una serie di comunicati emessi nelle ultime settimane da Prosensa, che il prossimo 2 ottobre sarà ospite di un webinar organizzato da UPPMD per aggiornare la comunità DMD/BMD internazionale rispetto all’avanzamento di tutti i programmi clinici attualmente in corso, primo tra tutti quello con drisapersen.
Ricordiamo la possibilità di far pervenire a Prosensa le vostre domande in lingua inglese scrivendo a uppmd@euronet.nl o in italiano scrivendo a scienza@parentproject.it entro il 29 settembre.
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Prosensa estende in Europa il programma di ridosaggio dei pazienti con distrofina muscolare di Duchenne
Leiden, Olanda, 26 settembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE) -- Prosensa Holding N.V., la company biofarmaceutica focalizzata sulle terapie di modulazione dell’RNA per patologie rare con importanti bisogni clinici non soddisfatti, ha annunciato oggi di aver esteso in Europa il programma completo di ridosaggio di drisapersen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), con la riapertura dei centri dello studio PRO051-02/DMD114673, a cominciare dal Belgio. Questa notizia è immediatamente successiva a quella relativa al programma di ri-somministrazione iniziato la scorsa settimana negli Stati Uniti.
I due centri che hanno preso parte allo studio di estensione PRO051-02/DMD114673, lo studio più lungo mai eseguito nella DMD con una terapia volta a modificare il decorso della patologia, hanno trattato i ragazzi con drisapersen per quasi 4 anni prima che la somministrazione venisse sospesa nel settembre 2013. I dati di efficacia a 177 settimane provenienti dai 10 ragazzi analizzati in questo studio includendo i due con uno stato della patologia più severo che hanno perso la deambulazione nella fase iniziale dello studio, hanno mostrato una diminuzione media nel test del cammino dei 6 minuti (6MWT) dal loro basale di soli 25 metri.
In Belgio il programma di ridosaggioè guidato dalla Dr. Nathalie Goemans, primario del Centro di riferimento Neuromusculare dell’ University Hospitals di Leuven (UHL) e in Svezia dal Dr. Mar Tulinius, Professore and Chief Physician dell’ Università di Gothenburg entrambi sperimentatori principali in diversi studi con drisapersen.
La Dr. Goemans ha accolto con favore la ripresa della somministrazione e commentato “Considerando che la storia naturale della patologia suggerisce che i ragazzi DMD perdono tra i 40 e i 60 metri all’anno nel 6MWT, i risultati di questo studio a lungo termine sono molto incoraggianti in termini di capacità di camminare e di altre misure della funzionalità muscolare. Fin dall’interruzione della somministrazione, avvenuta lo scorso anno, i ragazzi trattati nel nostro centro sono stati ansiosi di riprendere il ridosaggio di drisapersen”.
Prosensa sta procedendo con urgenza nei preparativi per poter estendere programmi di ri-somministrazione simili ad altri paesi europei e a livello mondiale per tutti i pazienti precedentemente trattati con drisapirsen tramite accesso allargato uso compassionevole o programmi nominali , dove possibile.
Il Dr. Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa ha dichiarato "la notizia di oggi inerente il fatto che la Dr. Goemans è stata in grado di riprendere la somministrazione dei ragazzi con DMD è un ulteriore passo in avanti verso il nostro obiettivo di rendere drisapersen disponibile in modo tempestivo a quanti più ragazzi possibili. Siamo lieti di essere stati in grado di raggiungere questo obiettivo subito dopo aver rispreso la somministrazione negli USA e ci aspettiamo una ripresa imminente della somministrazione nel centro del Dr. Tulinius.
A giugno, Prosensa ha reso noto che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha delineato un avanzamento del percorso regolatorio per drisapersen, attraverso la via dell’ approvazione accelerata, sulla base dei dati disponibili. Hans Schikan, CEO di Prosensa ha nuovamente confermato: “Prosensa rimane sulla strada finalizzata alla sottomissione dei documenti regolatori per drisapersen, inizialmente negli Stati Uniti ed Europa, con la sottomissione all’ FDA prevista prima della fine dell’anno e quella all’ EMA subito dopo”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
Prosensa pubblica una nuova tecnica di quantificazione della distrofina
La company olandese Prosensa ha recentemente emesso un comunicato stampa per diffondere la notizia della pubblicazione di una nuova metodica di misurazione della distrofina nelle biopsie muscolari dei pazienti.
Il metodo, sviluppato dai ricercatori della stessa company, consente di determinare in maniera più accurata la quantità di distrofina presente nei campioni di muscolo dei pazienti DMD e BMD e rappresenta pertanto uno strumento di valutazione importante per tutti quegli approcci sperimentali che mirano a recuperare la produzione di distrofina.
È possibile scaricare la pubblicazione gratuitamente al link presente nel comunicato.
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Prosensa pubblica una metodologia sensibile, riproducibile ed obiettiva per l’analisi di distrofina nei pazienti con distrofia muscolare Duchenne.
Leiden, Olanda, 24 settembre 2014 (Globe Newswire) – Prosensa Holding N.V., la company biofarmaceutica olandese focalizzata sulle terapie di modulazione dell’RNA per malattie rare con bisogni clinici fortemente insoddisfatti, ha annunciato oggi che i risultati della sua ricerca dedicata allo sviluppo di un metodo accurato e riproducibile per la quantificazione della distrofina nei pazienti con distrofia muscolare Duchenne (DMD) e distrofia muscolare di Becker (BMD) sono stati pubblicati sulle rivista peer reviewed online PLOS ONE (http://bit.ly/ZJ8ShM).
La pubblicazione di Chantal Beekman et. al di Prosensa, descrive il metodo semi-automatizzato di analisi dell’immagine della company, che si è dimostrato essere oggettivo (indipendente dall’operatore), riproducibile ( in campioni e in esperimenti multipli) e sensibile nel valutare i livelli di distrofina attraverso immunofluorescenza nelle biopsie muscolari provenienti dai pazienti BMD e DMD coinvolti negli studi di storia naturale o in studi clinici di composti mirati a ripristinare l’espressione della distrofina.
Questo metodo è stato anche valutato nel contesto di un’iniziativa promossa da un consorzio internazionale focalizzato sull’ottimizzazione delle analisi della distrofina, il gruppo di studio Biochemical Outcome Measures.
La DMD è caratterizzata dall’assenza o da livelli ridotti dell’espressione di distrofina sulla superficie interna del sarcolemma, la della membrana delle fibre muscolari. Lo sviluppo clinico di approcci terapeutici che mirano ad aumentare i livelli di distrofina richiede misurazioni sensibile e riproducibile delle differenze nell’espressione della distrofina nelle biopsie muscolari dei pazienti DMD trattati. Questo, tuttavia, pone una difficoltà tecnica dovuta alla variabilità del campione donato rispetto al numero di di fibre revertanti presenti e alle tracce di debole intensità di espressione della distrofina lungo le fibre muscolari nelle biopsie DMD.
Dal momento che l’espressione della distrofina è variabile tra i gruppi di muscoli e anche all’interno dello stesso muscolo, la dimostrazione dell’effetto farmacodinamico richiede il confronto di due biopsie, pre e post- trattamento, prelevate dallo stesso muscolo e da aree con stato patologico simile. Inoltre, determinare l’intensità delle singole fibre e la sua distribuzione nella biopsia produce una misura più informativa e oggettiva dell’espressione della distrofina rispetto alla conta delle fibre.
Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa e Senior Vice- Presidente R&D, ha dichiarato “Questa metodologia innovativa, che è stata sviluppata da Prosensa, evidenzia il nostro impegno scientifico nel comprendere la DMD e sviluppare un trattamento per questa grave patologia. Siamo lieti di condividere questi sviluppi con la comunità scientifica, dal momento che questi aiutano a supportare la ricerca nel campo della DMD consentendo l’attuazione di protocolli di trial clinici migliorati da misure della distrofina più obiettive e rappresentative. Nonostante questa metodica sia un importante passo avanti nella comprensione dell’espressione della distrofina, le difficoltà dovute alla variabilità nel muscolo rimangono. Le misure del risultato clinico, come il test del cammino dei sei minuti (6MWT), continuano ad essere le misurazioni ottimali dell’efficacia di una molecola nella DMD”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
Riprende la somministrazione di drisapersen in nord America
Con il comunicato emesso il 17 settembre, Prosensa annuncia ufficialmente la ripresa della somministrazione di drisapersen ai pazienti del nord-America che hanno partecipato a due studi interrotti lo scorso anno. La company ha annunciato di aver avviato una serie di collaborazioni che consentiranno inoltre di ridurre il peso dovuto alla partecipazione allo studio che grava sui pazienti e le loro famiglie, e nel contempo sta portando avanti il dialogo con le agenzie regolatorie FDA e EMA.
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Prosensa annuncia l’inizio del ri-dosaggio di drisapersen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in Nord-America
Leiden, The Netherlands, Sept. 17, 2014 (GLOBE NEWSWIRE) -- Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA), la company biofarmaceutica focalizzata sulle terapie di modulazione dell’RNA per patologie rare con importanti bisogni clinici non soddisfatti, ha reso noto oggi che, con i primi pazienti ora nuovamente trattati negli Stati Uniti, è iniziato un programma completo di ri-dosaggio. In seguito della diffusione dei risultati dello studio DEMAND III, Il 20 settembre 2013 GSK aveva sospeso tutte le somministrazioni nel programma clinico con drisapersen.
Il programma di ri-dosaggio in Nord-America includerà fino a 72 pazienti nei 14 centri che hanno partecipato agli studi DEMAN V (Fase 2) e DEMAND III (fase 3) con drisapersen. Nel gennaio 2014 Prosensa ha riacquisito dal suo precedente partner GSK, i diritti relativi a drisapersen, e subito dopo si è impegnata per fornire nuovamente il trattamento ai pazienti il più velocemente possibile, tenendo conto del fatto che il trasferimento dei dati e dei materiali clinici, e il coinvolgimento dei centri clinici sarebbero stati processi complessi.
Il Dr. Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa, ha affermato: “Siamo felici di essere stati in grado di mantenere la nostra promessa di iniziare il ri-dosaggio dei pazienti con drisapersen nel terzo trimestre di quest’anno, un processo che sta avvenendo secondo un approccio graduale”. Ha aggiunto “Sappiamo che l’attesa è stata incredibilmente difficile per i ragazzi (e le loro famiglie) e a partire dalla riacquisizione dei diritti relativi a drisapersen, abbiamo lavorato diligentemente per arrivare a questo risultato e siamo grati a tutti coloro che ci hanno aiutato a raggiungerlo. Benchè questa di oggi rappresenti una tappa fondamentale per la company, lo è ancora di più per questi primi pazienti e per le loro famiglie, che hanno atteso con ansia il trattamento con drisapersen a partire da quando il dosaggio è stato interrotto quasi un anno fa”.
Drisapersen viene somministrato per via sottocutanea, una volta alla settimana. Prosensa è consapevole del peso che un trial clinico comporta per le famiglie, e in questo protocollo ci si è sforzati di alleviare l’onere e facilitare la partecipazione. Attraverso la collaborazione con Greenphire ed il Medical Research Network (MRN), Prosensa mira a consentire la somministrazione presso la propria abitazione dove fattibile e al trasporto gratuito e diretto ai centri clinici.
Greenphire è il principale provider industriale della tecnologie di pagamento clinico, che ha reso disponibile ai pazienti di Stati Uniti e Canada il suo sistema ClinCard. Il sistema ClinCard con modulo di viaggio aiuterà Prosensa a gestire le complesse disposizioni dei viaggi necessari ai pazienti coinvolti in questo studio, mantenendo l’attenzione incentrata sul paziente. I pazienti, insieme ai loro assistenti ed ai membri della famiglia, possono fare uso degli esperti dei servizi di viaggio di Greenphire per organizzare gli spostamenti in vista delle visite programmate per lo studio con costi personali minimi. Allo stesso modo, il supporto logistico di Greenphire consente agli sperimentatori clinici di focalizzare il proprio tempo e la propria attenzione dove è richiesta: la cura del paziente e l’esecuzione dello studio.
MNR è il principale fornitore mondiale di assistenza sanitaria domiciliare per pazienti che partecipano a trial clinici e che renderà l’opzione di somministrazione presso la propria abitazione disponibile ai pazienti dello studio.
Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa, ha dichiarato: “Dato il regime di somministrazione settimanale di drisapersen, e i tempi e costi di viaggio a questo associati, siamo lieti di collaborare con Greenphire e MRN per alleggerire il peso di questo processo sui pazienti e le loro famiglie. Anche se la nostra prima priorità sia quella di rendere le opzioni di trattamento disponibili per i pazienti DMD di tutto il mondo, vogliamo anche che questo avvenga con una modalità che sia il più semplice possibile per pazienti e famiglie”.
Prosensa sta anche preparando programmi di ri-dosaggio e supporto simili per tutti i pazienti precedentemente trattati con drisapersen.
A giugno, Prosensa ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha delineato un avanzamento del percorso regolatorio per drisapersen, attraverso la via dell’approvazione accelerata, basato sui dati esistenti, incluso lo studio DEMAND II, che è stato recentemente pubblicato su Lancet Neurology. Prosensa rimane sulla strada per continuare la sottomissione della richiesta regolatorie per drisapersen, inizialmente negli Stati Uniti ed in Europa, con la sottomissione all’ FDA prevista entro la fine dell’anno e la sottomissione all’EMA prevista immediatamente dopo.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project onlus
Webinar UPPMD di aggiornamento con Prosensa
Giovedì 2 ottobre 2014 alle 18 ora italiana, si terrà un webinar organizzato da United Parent Projects Muscular Dystrophy (UPPMD) per conto di tutte le sue organizzazioni affiliate nel mondo, durante il quale la company olandese Prosensa fornirà alla comunità Duchenne un aggiornamento sullo stato di avanzamento del programma clinico con drisapersen e degli ulteriori propri programmi.
Il webinar sarà presentato da Anthony Hall, MD, Medical Director e Medical Affairs di Prosensa, che sarà affiancato dai seguenti oratori:
- Annemieke Aartsma-Rus, PhD, Professore associato del dipartimento di genetica umana dell’ospedale universitario di Leiden (Olanda) e Visiting Professor dell’ Instituto di Genetica Medica dell’ Università di Newcastle (UK).
- Thomas Voit, MD, Professore di Pediatria dell’ Università Pierre et Marie Curie di Parigi, Direttore medico e scientifico dell’ Istituto di Miologia dell’ ospedale Pitié-Salpêtrière e Direttore dell’Unità di ricerca mista UPMC-INSERM-CNRS UM76 (Francia).
- Brenda Wong, MD MBBS, Professore di Pediatria clinica e neurologia e Direttore del Centro neuromuscolare dell’ Ospedale pediatrico di Cincinnati e Professore associato del dipartimento di Pediatria dell’ Università di Cincinnati (US).
È possibile seguire il webinar, che sarà in lingua inglese, tramite pc, collegandosi al sito www.readytalk.com e utilizzando il codice partecipanti 9449985 (assicuratevi di provare in anticipo il collegamento visitando il sito https://core.readytalk.com/interface/participantTest.jsp?host=readytalk
È possibile ascoltare l’audio anche tramite telefono, componendo il numero verde 800182592 senza prefisso e inserendo il codice 9449985.
Potete inviare a UPPMD le vostre domande in lingua inglese scrivendo all’indirizzo email uppmd@euronet.nl entro il 29 settembre.
Nel caso abbiate bisogno di assistenza per la traduzione, potete contattare l’ufficio scientifico di Parent Project onlus (scienza@parentproject.it) che tradurrà le domande per vostro conto e provvederà ad inviarle.
Sport per tutti... SI PUÒ!
La lista dei vincitori della lotteria di DOMENICA 21 SETTEMBRE 2014
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DOMENICA 21 SETTEMBRE 2014, presso il PALAZZETTO DELLO SPORT DI BUSSERO - Viale Europa, 7 bis - il Comune di Bussero e Judo Club Bussero organizzano l'evento "Sport per tutti... SI PUÒ!"
PROGRAMMA
9.30 Ritrovo
10.00 Saluto Autorità
10.15 Dimostrazione di Judo
11.00 Hockey 1° tempo Prima Partita
11.30 Presentazione Associazioni
11.45 Hockey 2° tempo Prima Partita
12.15 Dimostrazione di Kendo e Aikido
13.00 Buffet
14.30 Hockey Seconda Partita
15.30 Hockey 1° tempo Terza Partita
16.00 Estrazione Premi
16.15 Hockey 2° tempo terza Partita
16.45 Presentazione Associazioni ALBERO DEL SABATO e CHI PUÒ DIRLO
17.30 Premiazioni
INGRESSO LIBERO
Il ricavato andrà a favore di Parent Project Onlus e UILDM
