La company olandese Prosensa ha recentemente emesso un comunicato stampa per diffondere la notizia della pubblicazione di una nuova metodica di misurazione della distrofina nelle biopsie muscolari dei pazienti.
Il metodo, sviluppato dai ricercatori della stessa company, consente di determinare in maniera più accurata la quantità di distrofina presente nei campioni di muscolo dei pazienti DMD e BMD e rappresenta pertanto uno strumento di valutazione importante per tutti quegli approcci sperimentali che mirano a recuperare la produzione di distrofina.
È possibile scaricare la pubblicazione gratuitamente al link presente nel comunicato.
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Prosensa pubblica una metodologia sensibile, riproducibile ed obiettiva per l’analisi di distrofina nei pazienti con distrofia muscolare Duchenne.
Leiden, Olanda, 24 settembre 2014 (Globe Newswire) – Prosensa Holding N.V., la company biofarmaceutica olandese focalizzata sulle terapie di modulazione dell’RNA per malattie rare con bisogni clinici fortemente insoddisfatti, ha annunciato oggi che i risultati della sua ricerca dedicata allo sviluppo di un metodo accurato e riproducibile per la quantificazione della distrofina nei pazienti con distrofia muscolare Duchenne (DMD) e distrofia muscolare di Becker (BMD) sono stati pubblicati sulle rivista peer reviewed online PLOS ONE (http://bit.ly/ZJ8ShM).
La pubblicazione di Chantal Beekman et. al di Prosensa, descrive il metodo semi-automatizzato di analisi dell’immagine della company, che si è dimostrato essere oggettivo (indipendente dall’operatore), riproducibile ( in campioni e in esperimenti multipli) e sensibile nel valutare i livelli di distrofina attraverso immunofluorescenza nelle biopsie muscolari provenienti dai pazienti BMD e DMD coinvolti negli studi di storia naturale o in studi clinici di composti mirati a ripristinare l’espressione della distrofina.
Questo metodo è stato anche valutato nel contesto di un’iniziativa promossa da un consorzio internazionale focalizzato sull’ottimizzazione delle analisi della distrofina, il gruppo di studio Biochemical Outcome Measures.
La DMD è caratterizzata dall’assenza o da livelli ridotti dell’espressione di distrofina sulla superficie interna del sarcolemma, la della membrana delle fibre muscolari. Lo sviluppo clinico di approcci terapeutici che mirano ad aumentare i livelli di distrofina richiede misurazioni sensibile e riproducibile delle differenze nell’espressione della distrofina nelle biopsie muscolari dei pazienti DMD trattati. Questo, tuttavia, pone una difficoltà tecnica dovuta alla variabilità del campione donato rispetto al numero di di fibre revertanti presenti e alle tracce di debole intensità di espressione della distrofina lungo le fibre muscolari nelle biopsie DMD.
Dal momento che l’espressione della distrofina è variabile tra i gruppi di muscoli e anche all’interno dello stesso muscolo, la dimostrazione dell’effetto farmacodinamico richiede il confronto di due biopsie, pre e post- trattamento, prelevate dallo stesso muscolo e da aree con stato patologico simile. Inoltre, determinare l’intensità delle singole fibre e la sua distribuzione nella biopsia produce una misura più informativa e oggettiva dell’espressione della distrofina rispetto alla conta delle fibre.
Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa e Senior Vice- Presidente R&D, ha dichiarato “Questa metodologia innovativa, che è stata sviluppata da Prosensa, evidenzia il nostro impegno scientifico nel comprendere la DMD e sviluppare un trattamento per questa grave patologia. Siamo lieti di condividere questi sviluppi con la comunità scientifica, dal momento che questi aiutano a supportare la ricerca nel campo della DMD consentendo l’attuazione di protocolli di trial clinici migliorati da misure della distrofina più obiettive e rappresentative. Nonostante questa metodica sia un importante passo avanti nella comprensione dell’espressione della distrofina, le difficoltà dovute alla variabilità nel muscolo rimangono. Le misure del risultato clinico, come il test del cammino dei sei minuti (6MWT), continuano ad essere le misurazioni ottimali dell’efficacia di una molecola nella DMD”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
