Registrazione del webinar dedicato alla Distrofia Muscolare di Becker
E' disponibile la registrazione del webinar di giovedì 30 Ottobre alle ore 18:00, dedicato alla gestione clinica dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Becker organizzato da Parent Project Onlus.
Ospite la dott.ssa Marika Pane, Neuropsichiatra dell’età evolutiva presso l’Istituto di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma.
Purtroppo a causa di un inconveniente tecnico dovuto alla mancanza temporanea della connessione internet, dal minuto 21:20 il webinar è stato interrotto. Ritroverete la ripresa al minuto 47:38.
Pubblicati i risultati del trial di fase 2b con Translarna™
In un comunicato emesso lunedì 27 ottobre, la company statunitense PTC Therapeutics annuncia la pubblicazione sulla rivista scientifica Muscle & Nerve dei risultati positivi del trial di fase 2b con Translarna nei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne causata da mutazioni nonsenso.
I dati pubblicati indicano che il trattamento con Translarna, determina un beneficio clinicamente significativo nei pazienti che mostrano un tasso di declino più lento della capacità di deambulazione rispetto al gruppo trattato con il placebo.
Come sappiamo Translarna è un trattamento sviluppato per intervenire solo nel caso di DMD causata da specifiche mutazioni, le mutazioni nonsenso.
PTC Therapeutics ha recentemente ottenuto l’approvazione condizionale per la commercializzazione di Translarna nei paesi dell’Unione Europea che consentirà ai pazienti DMD con mutazioni nonsenso di età uguale o superiore ai 5 anni e deambulanti, di poter accedere al trattamento.
Rassegna "Anche il cuore è un muscolo" 2014
23/09: medicinalive.com
06/10: il secolo XIX
06/10: www.asca.it
08/10: www.quotidianosanita.it
09/10: LA GAZZETTA DELLO SPORT.IT (intervista a Milena Favalessa)
09/10: lagazzettareggina.it
09/10: inaudita.com
10/10: bussola Sanità
10/10: cittadinanzattiva
10/10: OMAR
11/10: HEALTHDESK
12/10: LA GAZZETTA DELLO SPORT.IT
12/10: sportrss.it
13/10: blog radio deejay
13/10: GAZZETTA DEL SUD - Vincenzo e Tony insieme
13/10: incodaalgruppo.gazzetta.it
13/10: libero.it
13/10: www.tempostretto.it
13/10: Superando
16/10: si24.it
17/10: Venerdi di Repubblica
17/10: strettoweb
21/10: TGcom24
22/10: varesenews.it
23/10: Il giornale del Lazio
24/10: Giornale di Sicilia (ME, CT) - Leggenda Cairoli, la sua vita ora è un film
24/10: VIVERSANI & BELLI - Perché... anche il cuore è un muscolo
24/10: www.nonsolocinema.com
26/10: CORRIERE DELLA SERA - Studio sulla Distrofia di Duchenne
28/10: REPUBBLICA - Flash_Duchenne
28/10:_ QUOTIDIANO DEL SUD BASILICATA - Un sms per aiutare i bambini
Notiziario #1 2014
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Electric wheelchair Hockey: l’impossibile diventa possibile!
Parlare di sport e patologie neuromuscolari trent’anni fa sarebbe risultato paradossale. Eppure oggi sappiamo che diverse discipline sportive sono state adattate e rese possibili anche per chi ha una patologia come la Duchenne. Un esempio concreto, che sta raccogliendo sempre più consensi negli ultimi anni, è l’Hockey in carrozzina elettrica (Electric wheelchair hockey) che nasce, negli anni 80 nel nord Europa, da alcuni ragazzi distrofici, alla ricerca di una disciplina sportiva adatta alle loro esigenze motorie come per le altre disabilità.
Sposando questa idea, un gruppo di ragazzi italiani fonda la prima associazione e successivamente dà vita al campionato italiano di hockey in carrozzina elettrica nei primi anni 90. Negli anni, il movimento italiano è diventato sempre più una realtà affermata, con la creazione della federazione italiana wheelchair hockey (F.I.W.H), ed il riconoscimento da parte del comitato paralimpico, un numero sempre crescente di squadre iscritte al campionato nazionale e soprattutto la possibilità di essere convocati nella nazionale italiana, attualmente tra le migliori al mondo.
L’hockey in carrozzina è praticato in palestra, in un campo di 26x16 metri, con una superficie in legno e delimitato da sponde lisce. Le due squadre che si affrontano sono composte da 5 ragazzi ognuna, un portiere e 4 giocatori di movimento. La composizione delle squadre prevede che ci possano essere simultaneamente in campo solo 3 giocatori che utilizzano la mazza per colpire la pallina, mentre 2 devono essere obbligatoriamente utilizzatori degli “stick”. Gli stick sono due inserti applicati alla carrozzina davanti alle pedane, che consentono di colpire la pallina in movimento.
Questa regola è stata introdotta per esaltare il gioco di squadra e permettere la partecipazione attiva di qualsiasi ragazzo anche con le forme più gravi di disabilità.
In Italia su tutto il territorio sono presenti molti team di wheelchair hockey che organizzano frequentemente giornate di prova per far conoscere questo sport emergente, nel 2016 ci saranno i campionati Europei quindi … perché non provare!
Il Forum Nazionale del Terzo Settore sulla Legge di Stabilità
Riportiamo il ocmunicato stampa del Forum Nazionale del Terzo Settore relativo alla recente Legge di Stabilità
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Alcuni segnali positivi, ma chi pagherà il conto?
Preoccupazione per i tagli agli Enti locali e per l'aumento della tassazione sulle Fondazioni di origine bancaria
Dichiarazione di Pietro Barbieri, Portavoce del Forum Nazionale del Terzo Settore
Roma, 17 ottobre 2014 - Dalla Legge di Stabilità approvata dal Consiglio del Ministri arrivano messaggi positivi ma anche segnali preoccupanti. Una manovra che, con coraggio, prova ad investire sulla crescita del Paese, anche a costo di deviare dagli obiettivi europei. E che prova a prevedere, sin dall’inizio del percorso, un rifinanziamento dei fondi per le politiche sociali, stanziando, tra gli altri, 300 milioni di euro, 250 per il Fondo non autosufficienza e analoga somma per la social card. Sull’infanzia, notiamo 100 milioni per un piano di sviluppo dei servizi educativi. Altra novità sono i 50 milioni per il contrasto della ludopatia e i 100 milioni per gli indennizzi agli emotrasfusi. Segnali di attenzione importanti e non scontati, per quanto ci si aspetti di raggiungere almeno i livelli di finanziamento del 2014, la strutturalità degli interventi e finalmente l’introduzione del Reddito di Inclusione Sociale. Evidenziamo anche che il 5 per mille riceve - ma solo per il 2015- uno stanziamento di 500 milioni di euro e che nel testo compaiono anche 500 milioni per interventi a favore di un Fondo per la famiglia.
Siamo però anche fortemente preoccupati che i tagli al welfare e agli Enti Locali possano avere ricadute sui servizi alle persone, dalla scuola, alla sanità, all’assistenza, agli asili, al trasporto pubblico e che a pagare il conto possano essere ancora una volta i cittadini più poveri. Le risorse che questa manovra sembra mettere in campo sono tante, ma bisogna stare attenti a non cadere nel rischio che si aumentino le disuguaglianze sociali. Ci preoccupa allo stesso modo l’annunciato aggravio delle imposte, per 450 milioni di euro, per le Fondazioni di Origine Bancaria le cui finalità sono in grandissima parte rivolte al finanziamento di attività di terzo settore. Lo scenario che si prospetta appare paradossale: vediamo finanziati i Fondi per gli interventi sociali con risorse tolte a chi interviene sul territorio sulle stesse finalità. Se così fosse, invece di un progresso, dovremmo constatare un gravissimo arretramento.
Confidiamo che il Governo e il Parlamento possano fugare questi dubbi e smorzare gli allarmi di queste ore, con l’auspicio che questa Legge di Stabilità possa davvero segnare una svolta per il Paese.
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Prosensa, novità per drisapersen
Nel comunicato emesso venerdì 10 Ottobre, la company olandese Prosensa annuncia di aver iniziato il processo di sottomissione della new drug application (NDA) alla statunitense FDA per l’approvazione di drisapersen come possibile trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne.
La NDA è un vero e proprio dossier che contiene l’intera storia della molecola. L’iter standard negli Stati Uniti prevede che le company presentino una NDA quando il farmaco che hanno sviluppato, ha concluso l’intero percorso sperimentale e sono quindi disponibili tutti i dati necessari per chiedere alla FDA di autorizzare la commercializzazione del prodotto.
Dopo aver accettato la richiesta, l’agenzia revisiona attentamente il contenuto dell’NDA e decide se accordare o meno l’autorizzazione.
L’iter intrapreso da Prosensa è un poco diverso da quello standard poiché come sappiamo drisapersen non ha ancora terminato la fase di sperimentazione nei pazienti. I dati disponibili con la molecola l’assenza di trattamenti per la DMD e le caratteristiche della stessa patologia consentono tuttavia alla company di poter procedere lungo il percorso dell’autorizzazione accelerata che, qualora accordata, renderebbe la molecola disponibile ai pazienti ancora prima che questa abbia completato l’intero percorso sperimentale.
L’approvazione accelerata è uno dei percorsi attraverso il quale, negli Stati Uniti, è possibile velocizzare lo sviluppo e il processo di revisione di nuove molecole destinate a soddisfare il bisogno di trattamenti di “condizioni serie” come la DMD. Ulteriori programmi di questo tipo sono la designazione di “breakthrough therapy” e quella “fast track” che rendono eleggibile la molecola per una serie di facilitazioni. Come ricordato nel comunicato, drisapersen ha ricevuto entrambe le designazioni menzionate, in particolare il riconoscimento dello “status di fast track”, consente la cosiddetta “rolling review” ovvero un processo di revisione dei singoli fascicoli che compongono la NDA man mano che questi vengono presentati piuttosto che la revisione unica, effettuata sull’intero dossier, prevista dalla procedura standard.
