In un comunicato emesso lunedì 27 ottobre, la company statunitense PTC Therapeutics annuncia la pubblicazione sulla rivista scientifica Muscle & Nerve dei risultati positivi del trial di fase 2b con Translarna nei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne causata da mutazioni nonsenso.
I dati pubblicati indicano che il trattamento con Translarna, determina un beneficio clinicamente significativo nei pazienti che mostrano un tasso di declino più lento della capacità di deambulazione rispetto al gruppo trattato con il placebo.
Come sappiamo Translarna è un trattamento sviluppato per intervenire solo nel caso di DMD causata da specifiche mutazioni, le mutazioni nonsenso.
PTC Therapeutics ha recentemente ottenuto l’approvazione condizionale per la commercializzazione di Translarna nei paesi dell’Unione Europea che consentirà ai pazienti DMD con mutazioni nonsenso di età uguale o superiore ai 5 anni e deambulanti, di poter accedere al trattamento.