Archiver

Catabasis Pharmaceuticals inizia la Parte B dello studio MoveDMD con CAT-1004 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne

-Dati positivi dei biomarcatori per NF-kB dalla Parte A dello studio MoveDMD nei pazienti.

CAMBRIDGE, MA, 12 aprile, 2016 – Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), una company di biofarmaceutici in fase di sviluppo clinico, ha annunciato oggi che è iniziata la somministrazione del primo paziente nella Parte B dello studio MoveDMD, un trial clinico di 12 settimane per valutare l’efficacia di CAT-1004 nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Catabasis ha anche annunciato i risultati positivi sui biomarcatori provenienti dalla Parte A dello studio MoveDMD, che dimostrano di aver colpito con successo NF-kB. Il saggio sui biomarcatori condotto nei ragazzi affetti da DMD ha mostrato una diminuzione statisticamente significativa nei marcatori di espressione del gene NF-kB rispetto ai valori di partenza ai dosaggi di 67 mg/kg e 100 mg/kg al giorno, così come una dose risposta statisticamente significativa nei dati di espressione del gene misurati da campioni di sangue intero. Catabasis ha precedentemente riportato i risultati positivi, provenienti dalla Parte A dello studio, relativi alla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica.

Jill C. Milne, Ph.D., Chief Executive Officer di Catabasis  ha detto “siamo molto felici dell’avanzamento di CAT-1004 nella fase 2 con l’avvio della Parte B dello studio MoveDMD nei ragazzi affetti da DMD. Siamo soddisfatti dei risultati positivi dei biomarcatori di NF-kB provenienti dalla Parte A dello studio che dimostrano di aver colpito il bersaglio, così come della concentrazione di CAT-1004 osservata nei muscoli, che è 5-10 volte più elevata rispetto a quella osservata nel plasma nei modelli pre-clinici”.

Lee Sweeney, Ph.D., Professor, Director, Myology Institute presso la University of Florida ha detto ” sono felice di vedere l’avanzamento di questa nuova potenziale terapia nei ragazzi affetti dalla Duchenne. Sono necessarie terapie che hanno il potenziale di fare una differenza significativa per affrontare il profondo bisogno medico insoddisfatto nella DMD”.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

by Archiver

Le schede informative delle sperimentazioni cliniche

by Archiver

Capricor Therapeutics annuncia che il DSMB raccomanda la prosecuzione dello studio clinico HOPE-Duchenne

Dopo le analisi pre-specificate sulla sicurezza prosegue l'arruolamento per lo studio

LOS ANGELES, 4 aprile, 2016 /PRNewswire/ -- Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), un'azienda biotecnologica focalizzata sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie prime nel loro genere, ha annunciato oggi che il comitato di monitoraggio indipendente sulla sicurezza dei dati (Data Safety Monitoring Board - DSMB) dello studio di fase 1/2 HOPE-Duchenne (Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne) ha completato la sua revisione pre-specificata del primo gruppo di pazienti. In base alla raccomandazione del DSMB, il reclutamento nello studio proseguirà come pianificato. Lo studio clinico HOPE-Duchenne sta valutando CAP-1002, il principale prodotto candidato di Capricor, nei ragazzi con una cardiomiopatia associata alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Linda Marbán, Ph.D., presidente and chief executive officer di Capricor Therapeutics ha commentato "la raccomandazione del DSMB di proseguire con il reclutamento nello studio clinico HOPE-Duchenne è incoraggiante e conferma la nostra comprensione iniziale rispetto alla sicurezza di CAP-1002 nella popolazione di pazienti DMD, un importante passaggio verso la definizione di nuovi potenziali  trattamenti che aiutino questi ragazzi. Inoltre le raccomandazioni del DSMB ci rassicurano rispetto alla sicurezza della procedura mediante catetere per la somministrazione di CAP-1002 per questi potenziali partecipanti allo studio. Poiché nei pazienti DMD più grandi il coinvolgimento cardiaco rappresenta una delle principali cause di decesso e disabilità, ogni avanzamento verso una migliore gestione della DMD rappresenta un passo importante. Siamo impazienti di condividere ulteriori risultati provenienti dallo studio HOPE-Duchenne nei prossimi mesi, tra i quali i risultati conclusivi che sono attesi per il primo trimestre del 2017".

CAP-1002 è un trattamento basato sulla somministrazione intra-coronarica di cellule allogeniche derivate da cardiosfere. Questa terapia cellulare sperimentale deriva dal tessuto cardiaco di un donatore e viene somministrata direttamente nelle arterie coronarie attraverso un catetere. CAP-1002 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla statunitense Food and Drug Administration per il trattamento della DMD.

Nel febbraio 2016, Capricor aveva annunciato il trattamento del primo paziente nello studio clinico HOPE-Duchenne. Questo studio multicentrico, randomizzato in aperto controllato con i trattamenti abituali, è stato disegnato per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di CAP-1002 in 24 pazienti di sesso maschile affetti da DMD che hanno un significativo coinvolgimento cardiaco. Il primo gruppo di pazienti era costituito sei pazienti.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

by Archiver